Napi D-vitamin a sarlósejtes légúti szövődmények kezelésére (ViDAS-2)
A tanulmány arra a kérdésre keresi a választ, hogy a napi szájon át szedett D-vitamin-pótlás csökkentheti-e a sarlósejtes analízisben szenvedő gyermekek és serdülők légúti vagy tüdőszövődményeinek kockázatát. A sarlósejtes betegségben a légzési problémák a betegségek és a halálozás vezető okai. A kutatók azt feltételezik, hogy a napi orális D3-vitamin a havi orális D-vitaminhoz képest gyorsan növeli a keringő D3-vitamin mennyiségét, és 50%-kal vagy többel csökkenti a légzőszervi szövődmények arányát a sarlósejtes analízisben szenvedő gyermekek és serdülők táplálékkiegészítésének első évében.
Ezt a tanulmányt az FDA Árvatermékek Fejlesztési Hivatala (OOPD) finanszírozza.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
Ez egy 2 éves kontrollos, kettős-vak, randomizált, 2. fázisú klinikai vizsgálat, amely összehasonlítja a napi orális D3-vitamin (3333 NE/nap) légúti események gyakoriságának csökkentésében a sarlósejtes betegségben a havi bólus orális D3-vitaminnal. (100 000 NE/hó) kontrollként. A klinikai vizsgálat tudományos előfeltevése az, hogy a D3-vitamin, a kiindulási vegyület, a keringő koncentrációja a fő meghatározója a táplálékkiegészítés fertőzésellenes és immunmoduláló hatásának.
A jogosult résztvevőket kezdetben szűrik, hogy meghatározzák vérük D-vitamin szintjét. Azokat, akiknek a 25-hidroxi-D-vitamin szintje 5 és 60 ng/ml között van, véletlenül 24 hónapra a két kar valamelyikébe sorolják. A résztvevőket minden hónapban ellenőrizni fogják, és időszakonként vér- és vizeletvizsgálatokat végeznek, hogy figyelemmel kísérjék a vizsgálati kezelések mellékhatásait. Az 5 év feletti gyermekek, akik képesek együttműködni és megérteni az eljárást, tüdőfunkciós vizsgálaton vesznek részt a kiinduláskor és 24 hónapos korban. Annak bemutatása, hogy a havi D-vitamin adag csökkenti a tüdőfertőzéseket, az asztmát és az akut mellkasi szindrómát, segíthet ennek az egyszerű, olcsó kezelésnek a kialakításában, amellyel csökkenthető a sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek és serdülők megbetegedése és halálozása.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A sarlósejtes kór diagnózisa (Hb SS, Hb SC, Hb S-Béta-thalassemia)
- Életkor 3-20 éves
Kizárási kritériumok:
- A beteg nem hajlandó vagy nem tud írásos beleegyező nyilatkozatot adni (és beleegyezését, ha van ilyen)
- A beteg nem tud vagy nem akar megfelelni a klinikai vizsgálat követelményeinek
- Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban
- Az angolkór jelenlegi diagnózisa
- A kórelőzményben szereplő hiperkalcémia vagy bármely hiperkalcémiával összefüggő egészségügyi állapot diagnózisa, beleértve az elsődleges hyperparathyreosisot, rosszindulatú daganatot, szarkoidózist, tuberkulózist, granulomatózus betegséget, családi hypocalciuricás hiperkalcémiát
- Kortikoszteroidok jelenlegi alkalmazása, az inhalációs szteroidok kivételével
- Antikonvulzív szerek (fenitoin, fenobarbitál, karbamazepin) jelenlegi alkalmazása
- Terápia tiazid diuretikumokkal vagy lítium-karbonáttal
- Ismert máj- vagy vesebetegség
- Azok a betegek, akik a sarlósejtes analízis tüdőszövődményei miatt gyógyszert szednek, és nem állandó gyógyszeradagot kapnak, amint azt a gyógyszerben vagy dózisban a vizsgálatba való belépés előtti három hónapon belüli változás határozza meg.
- Krónikus vörösvérsejt-transzfúziós terápiában részesülő betegek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Napi orális D3-vitamin
Orális D3-vitamin, 3333 NE
|
3333 NE D3-vitamint szájon át naponta kell beadni.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Havi bólus orális D3-vitamin
Bolus orális D3-vitamin, 100 000 NE
|
A véletlenszerűen kiválasztott résztvevők havonta egyszer szájon át D3-vitamint kapnak, a hónap összes többi napján placebót kapnak.
Az orális D3 -vitamint, 100 000 NE -t havonta adják be.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves légzési események aránya
Időkeret: 12. hónap, 24. hónap
|
A légzési eseményeket a légzőszervi fertőzés, az asztma súlyosbodása és az akut mellkas szindróma összegeként kell kiszámítani, amint azt validált kérdőív segítségével megállapítják.
|
12. hónap, 24. hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos kényszerített életképesség (az FVC % előrejelzése)
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
|
Ennek célja a kényszerített létfontosságú kapacitás (FVC; % előrejelzett) kiindulási és 24. hónapban történő mérése. A kényszerített életképesség (FVC) a tüdőfunkció kulcsfontosságú mérőszáma, amely jelzi a levegő teljes mennyiségét, amelyet az ember erőteljesen kilégzhet, miután mély lélegzetet vett. A spirometria alkalmazásával számolják, amely felméri a tüdő képességét és segíti a légzési állapotok diagnosztizálását. Javított FVC: Az FVC -t összehasonlítják az előrejelzett értékekkel az életkor, a magasság és a nem alapján, hogy meghatározzuk, hogy a normál tartományon belül van -e (a becsült vagy több 80%). Értelmezés: Az alacsony FVC obstrukciót (például asztmát vagy COPD -t) jelezhet, míg a magas FVC a tüdőfunkció korlátozására utalhat. Alapmérés: Alapvető fontosságú az alapvető FVC kialakítása az időbeli változások ellenőrzéséhez és a kezelések hatékonyságának felméréséhez. A pontos értelmezéshez elengedhetetlen az FVC eredmények összehasonlítása más mérésekkel, például a FEV1 -vel, hogy azonosítsuk az obstruktív vagy korlátozó tüdőbetegség jelenlétét. |
Alapvonal, 24. hónap
|
|
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1)
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
|
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1; % előrejelzett) a kiindulási állapotban és a 24. hónapban.
|
Alapvonal, 24. hónap
|
|
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1)/kényszerített kapacitási arány
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
|
Kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt (FEV1; % előrejelzés)/kényszerített életképesség (FVC) [FEV1/FVC] % előrejelzett a kiindulási és a 24. hónapban.
|
Alapvonal, 24. hónap
|
|
A kényszerített kilégzési áramlás 25% -75% -os életképességgel (FEF25-75,% előrejelzés)
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
|
A kényszerített kilégzési áramlás 25% -75% -os életképességgel (FEF25-75), amelyet a kiindulási és a 24. hónapban becsültek.
|
Alapvonal, 24. hónap
|
|
A maradék tüdő térfogatának (RV) és a teljes tüdőkapacitás (TLC) aránya
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
|
A maradék tüdő térfogatának (RV) és a teljes tüdőkapacitás (RV/TLC) aránya a kiindulási és a 24. hónapban.
|
Alapvonal, 24. hónap
|
|
A tüdő diffúziós képessége szén -monoxidra (DLCO)
Időkeret: Alapvonal, 24. hónap
|
A tüdő diffúziós kapacitása a szén -monoxidhoz (DLCO; % előrejelzett) a kiindulási és a 24. hónapban
|
Alapvonal, 24. hónap
|
|
Neutrofilszám
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap
|
A vér neutrofil száma százalékban a kiindulási állapotban, a 12. és a 24. hónapban
|
Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap
|
|
Vérlemezke száma
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap
|
Vérveszélyes szám (vérlemezkék*10^3/ μl) a kiindulási, 12. és 24. hónapban
|
Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap
|
|
Szérum C-reaktív fehérje (CRP)
Időkeret: Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap
|
Szérum C-reaktív fehérje (CRP; Mg/L) a kiindulási, 12. és 24. hónapban
|
Alapvonal, 12. hónap, 24. hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kilélegzett nitrogén-oxid frakcionált koncentrációjában (FENO)
Időkeret: Alapállapot és hónap 24
|
A kilélegzett nitrogén-monoxid (FENO) frakcionált koncentrációjának változása ppb-ben (ppb) az alapvonalhoz képest
|
Alapállapot és hónap 24
|
|
Változás a maximális belégzési nyomásban (MIP)
Időkeret: Alapállapot és hónap 24
|
A maximális belégzési nyomás (MIP; H2O cm) változása az alapvonalhoz képest
|
Alapállapot és hónap 24
|
|
Változás a maximális kilégzési nyomásban (MEP)
Időkeret: Alapállapot és hónap 24
|
A maximális kilégzési nyomás (MEP; H2O cm) változása az alapvonalhoz képest
|
Alapállapot és hónap 24
|
|
Az interleukin 2 (IL 2) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum interleukin 2 koncentrációjának változása (IL 2; pg/mL ) a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
Az interleukin 4 (IL 4) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum interleukin 4 koncentrációjának változása (IL 4; pg/mL ) a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
Az interleukin 5 (IL 5) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum interleukin 5 koncentrációjának változása (IL 5; pg/ml ) a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
Az interleukin 13 (IL 13) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum interleukin 13 koncentrációjának változása (IL 13; pg/ml ) a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
Az interferon gamma (IFN gamma) változása. koncentráció
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum interferon gamma koncentrációjának változása (IFN gamma; pg/mL ) a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
Az interleukin 10 (IL 10) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum interleukin 10 koncentrációjának változása (Iinterleukin 10; pg/ml ) a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
A transzformáló növekedési faktor béta (TGF béta) változása
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum transzformáló növekedési faktor béta (TGF béta; pg/ml) változása a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
Az interleukin 1alfa (IL 1alfa) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum interleukin 1alfa (IL 1alfa; pg/ml) változása a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
Az interleukin 1béta (IL 1béta) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum interleukin 1béta (IL 1béta; pg/ml) változása a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
A tumor nekrózis faktor alfa (TNF alfa) koncentrációjának változása
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
A szérum tumornekrózis faktor alfa (TNF alfa; pg/ml) változása a kiindulási értékhez képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
Változás az I-es típusú kollagén (CTX) C-terminális telopeptidjeiben
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
Az I-es típusú kollagén (CTX; ng/ml) szérum C-terminális telopeptidjeinek változása az alapvonalhoz képest
|
Alapállapot 24. hónapig
|
|
Változás az I-es típusú prokollagén (P1NP) érintetlen N-terminális propeptidjében
Időkeret: Alapállapot 24. hónapig
|
Változás az I. típusú prokollagén szérum intakt N-terminális propeptidjében (P1NP; µg/L) az alapvonalhoz képest.
|
Alapállapot 24. hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Margaret T Lee, MD, Columbia University
- Tanulmányi szék: Gary M Brittenham, MD, Columbia University
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Lee MT, Kattan M, Fennoy I, Arpadi SM, Miller RL, Cremers S, McMahon DJ, Nieves JW, Brittenham GM. Randomized phase 2 trial of monthly vitamin D to prevent respiratory complications in children with sickle cell disease. Blood Adv. 2018 May 8;2(9):969-978. doi: 10.1182/bloodadvances.2017013979.
- Williams KM, Lee MT, Licursi M, Brittenham GM, Fennoy I. Response to Long-term Vitamin D Therapy for Bone Disease in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2018 Aug;40(6):458-461. doi: 10.1097/MPH.0000000000001155.
- De A, Anekwe CV, Kattan M, Yao Y, Jin Z, Brittenham GM, Lee MT. Validation of a Questionnaire to Identify Respiratory Tract Infections in Children With Sickle Cell Disease. J Pediatr Hematol Oncol. 2021 Jul 1;43(5):e661-e665. doi: 10.1097/MPH.0000000000002164.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Immunrendszeri betegségek
- Fertőzések
- Bronchiális betegségek
- Tüdőbetegségek, obstruktív
- Légúti túlérzékenység
- Túlérzékenység, azonnali
- Túlérzékenység
- Hematológiai betegségek
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Hemoglobinopátiák
- Hiánybetegségek
- Alultápláltság
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Tüdőbetegségek
- Asztma
- Vérszegénység, sarlósejtes
- Légúti fertőzések
- Légúti betegségek
- D-vitamin hiány
- Táplálkozási zavarok
- Légzési zavarok
- Akut mellkasi szindróma
- Avitaminózis
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Terápiás kezelés
- Lipidek
- Gyógyszerügynökség útvonalai
- Gyógyszeres kezelés
- Policiklusos vegyületek
- Szteroidok
- Olvasztott gyűrűs vegyületek
- Kolesztenek
- Kolesztánok
- Szterin
- D -vitamin
- Szekoszteroidok
- Membrán lipidek
- Kolekalciferol
- Adminisztráció, szóbeli
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AAAS0396
- R01FD006372 (Amerikai Egyesült Államok FDA támogatása/szerződése)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .