IPSS-R 또는 만성 골수단핵구성 백혈병-2(CMML-2)에 따른 중등도, 고위험 또는 초고위험 골수이형성 증후군(MDS) 대상자에서 아자시티딘과 병용한 MBG453의 효능 및 안전성 연구 (STIMULUS-MDS2)
2025년 12월 18일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
만성 IPSS-R에 따른 중간, 고위험 또는 초고위험 골수이형성 증후군(MDS) 또는 만성 골수단구성 백혈병 환자의 치료를 위한 MBG453을 포함하거나 포함하지 않는 아자시티딘의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 III상 다기관 연구 -2(CMML-2)
이것은 다음과 같은 중등도, 고위험 또는 매우 고위험 골수이형성 증후군(MDS)이 있는 성인 대상자를 대상으로 아자시티딘에 추가된 MBG453 또는 위약에 대한 3상 다기관, 무작위, 2군 병렬 그룹, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. IPSS-R에 따라 또는 CMML-2(Chronic Myelomonocytic Leukemia-2) 1차 설정에서 아자시티딘 치료 적응증이 있고 의학적 판단에 따라 집중 화학 요법 또는 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받을 자격이 없는 사람 조사자.
현재 연구의 목적은 IPSS-R 중간, 고위험, 초고위험 MDS 및 CMML-2가 있는 성인 피험자에서 아자시티딘과 조합하여 MBG453의 임상 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 중간, 고위험 또는 매우 고위험 골수이형성 증후군(MDS)을 가진 성인 피험자를 대상으로 MBG453 또는 아자시티딘에 위약을 추가한 3상 다기관, 무작위, 2군 평행 그룹, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. IPSS-R 또는 만성 골수단구성 백혈병-2(CMML-2).
이 연구의 1차 목적은 MBG453 + 아자시티딘 치료군 대 위약 + 아자시티딘 치료군에서 전체 생존(OS)을 비교하는 것입니다. 여기에서 OS는 무작위화에서 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
대상자는 다음과 같이 치료군에 대해 1:1 비율로 무작위 배정됩니다: MBG453 800 mg IV Q4W + 아자시티딘, 위약 IV Q4W + 아자시티딘 무작위 배정은 4개 그룹으로 계층화됩니다: 중간 위험 MDS, 고위험 MDS, 매우 높은 위험 MDS 및 CMML-2.
두 가지 연구 치료를 중단한 모든 피험자는 반응 및 PRO 평가를 포함하는 장기 치료 후 추적 관찰 및/또는 마지막 피험자가 무작위 배정된 후 최대 5년 동안 생존 추적 관찰에 들어갑니다.
피험자는 질병의 진행(WHO 2016 분류에 따른 급성 백혈병으로의 전환 포함), 허용할 수 없는 독성을 경험하거나 다른 이유로 연구 치료를 중단할 때까지 치료를 받습니다.
진행을 넘어선 연구 치료의 지속(급성 백혈병으로의 전환 제외: 이 경우 지속이 불가능함)은 선택된 피험자에서 가능할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
530
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alexandroupoli, 그리스, 681 00
- Novartis Investigative Site
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Pátrai, 그리스, 265 04
- Novartis Investigative Site
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Provincie Groningen
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Groningen, Provincie Groningen, 네덜란드, 9713 GZ
- Novartis Investigative Site
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Hualien City, 대만, 970
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung City, 대만, 83301
- Novartis Investigative Site
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Liouying Township, 대만, 736005
- Novartis Investigative Site
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Taichung, 대만, 40447
- Novartis Investigative Site
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Taipei, 대만, 10002
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan District, 대만, 33305
- Novartis Investigative Site
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Seoul, 대한민국, 05505
- Novartis Investigative Site
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Seoul, 대한민국, 03722
- Novartis Investigative Site
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Seoul, 대한민국, 06591
- Novartis Investigative Site
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Korea
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Seoul, Korea, 대한민국, 03080
- Novartis Investigative Site
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Seoul
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Seoul, Seoul, 대한민국, 06351
- Novartis Investigative Site
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Augsburg, 독일, 86179
- Novartis Investigative Site
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Düsseldorf, 독일, 40479
- Novartis Investigative Site
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Greifswald, 독일, 17475
- Novartis Investigative Site
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Kiel, 독일, 24116
- Novartis Investigative Site
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Ulm, 독일, 89081
- Novartis Investigative Site
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Hesse
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Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60590
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Velbert, North Rhine-Westphalia, 독일, 42551
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Dresden, Saxony, 독일, 01307
- Novartis Investigative Site
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Thuringia
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Jena, Thuringia, 독일, 07740
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Saint Petersburg, 러시아 제국, 197022
- Novartis Investigative Site
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Saint Petersburg, 러시아 제국, 191024
- Novartis Investigative Site
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Beirut, 레바논, 113-0236
- Novartis Investigative Site
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Vilnius, 리투아니아, LT-08406
- Novartis Investigative Site
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Kuala Lumpur, 말레이시아, 59100
- Novartis Investigative Site
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Kuala Selangor, 말레이시아, 68000
- Novartis Investigative Site
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Pulau Pinang
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George Town, Pulau Pinang, 말레이시아, 10450
- Novartis Investigative Site
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, 말레이시아, 93586
- Novartis Investigative Site
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Estado de México, 멕시코, 52787
- Novartis Investigative Site
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Edo Mexico
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Satélite, Edo Mexico, 멕시코, 53100
- Novartis Investigative Site
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Mexico City
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Mexico City, Mexico City, 멕시코, 06720
- Novartis Investigative Site
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Michoacán
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Morelia, Michoacán, 멕시코, 58260
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Yuma, Arizona, 미국, 85364
- Yuma Regional Cancer Center
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California LA
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06520
- Yale University School of Medicine
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Ctr
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Weill Cornell Medicine NY-Presb
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Ctr
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia
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Brasschaat, 벨기에, 2930
- Novartis Investigative Site
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West-Vlaanderen
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Roeselare, West-Vlaanderen, 벨기에, 8800
- Novartis Investigative Site
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Santa Catarina
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Florianópolis, Santa Catarina, 브라질, 88020-210
- Novartis Investigative Site
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São Paulo
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 04014-002
- Novartis Investigative Site
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São Paulo, São Paulo, 브라질, 05319-000
- Novartis Investigative Site
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
- Novartis Investigative Site
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Bern, 스위스, 3010
- Novartis Investigative Site
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Zurich, 스위스, 8091
- Novartis Investigative Site
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Madrid, 스페인, 28009
- Novartis Investigative Site
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Seville, 스페인, 41013
- Novartis Investigative Site
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Valencia, 스페인, 46026
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, 스페인, 46010
- Novartis Investigative Site
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Barcelona
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Badalona, Barcelona, 스페인, 08916
- Novartis Investigative Site
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Castille and León
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Salamanca, Castille and León, 스페인, 37007
- Novartis Investigative Site
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, 스페인, 08035
- Novartis Investigative Site
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Principality of Asturias
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Oviedo, Principality of Asturias, 스페인, 33011
- Novartis Investigative Site
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Singapore, 싱가포르, 119074
- Novartis Investigative Site
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Singapore, 싱가포르, 169608
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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Pilar, Buenos Aires, 아르헨티나, B1629AHJ
- Novartis Investigative Site
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Manchester, 영국, M20 2BX
- Novartis Investigative Site
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Nottingham, 영국, NG5 1PB
- Novartis Investigative Site
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Hants
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Portsmouth, Hants, 영국, PO6 3LY
- Novartis Investigative Site
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Scotland
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Edinburgh, Scotland, 영국, EH4 2XU
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Khoudh, 오만, 123
- Novartis Investigative Site
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Graz, 오스트리아, 8036
- Novartis Investigative Site
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Linz, 오스트리아, 4020
- Novartis Investigative Site
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Tyrol
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Innsbruck, Tyrol, 오스트리아, 6020
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Afula, 이스라엘, 1834111
- Novartis Investigative Site
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Novartis Investigative Site
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BO
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Bologna, BO, 이탈리아, 40138
- Novartis Investigative Site
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CT
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Catania, CT, 이탈리아, 95123
- Novartis Investigative Site
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FI
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Florence, FI, 이탈리아, 50134
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, 이탈리아, 16132
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milan, MI, 이탈리아, 20162
- Novartis Investigative Site
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Rozzano, MI, 이탈리아, 20089
- Novartis Investigative Site
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RC
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Reggio Calabria, RC, 이탈리아, 89124
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00133
- Novartis Investigative Site
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Delhi, 인도, 110085
- Novartis Investigative Site
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, 인도, 380009
- Novartis Investigative Site
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Haryana
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Faridabad, Haryana, 인도, 121 001
- Novartis Investigative Site
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Tamil Nadu
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Madurai, Tamil Nadu, 인도, 625107
- Novartis Investigative Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, 인도, 700160
- Novartis Investigative Site
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Kolkata, West Bengal, 인도, 700014
- Novartis Investigative Site
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Osaka, 일본, 545-8586
- Novartis Investigative Site
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Aichi-ken
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Nagoya, Aichi-ken, 일본, 464 8681
- Novartis Investigative Site
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Chiba
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Kashiwa, Chiba, 일본, 277 8577
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Fukuoka, Fukuoka, 일본, 812-8582
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, 일본, 064 0804
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, 일본, 259-1193
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, 일본, 980 8574
- Novartis Investigative Site
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Nagasaki
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Nagasaki, Nagasaki, 일본, 852-8501
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Sakai, Osaka, 일본, 590-0197
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8603
- Novartis Investigative Site
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-
Yamagata
-
Yamagata, Yamagata, 일본, 990 9585
- Novartis Investigative Site
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-
-
-
-
Beijing, 중국, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, 중국, 100029
- Novartis Investigative Site
-
Jinan, 중국, 250012
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, 중국, 200025
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, 중국, 200233
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, 중국, 300052
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, 중국, 300020
- Novartis Investigative Site
-
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510080
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, 중국, 510515
- Novartis Investigative Site
-
Shenzhen, Guangdong, 중국, 518037
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, Hubei, 중국, 430022
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, 중국, 215004
- Novartis Investigative Site
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Jilin
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Changchun, Jilin, 중국, 130021
- Novartis Investigative Site
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Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, 중국, 610041
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, 중국, 310003
- Novartis Investigative Site
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Brno, 체코, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
Hradec Králové, 체코, 500 05
- Novartis Investigative Site
-
Prague, 체코, 128 08
- Novartis Investigative Site
-
Prague, 체코, 128 00
- Novartis Investigative Site
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Región de Valparaíso
-
Viña del Mar, Región de Valparaíso, 칠레, 2540364
- Novartis Investigative Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T2N 4N2
- Novartis Investigative Site
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Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Novartis Investigative Site
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Bogotá, 콜롬비아, 110231
- Novartis Investigative Site
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Antioquia
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Rionegro, Antioquia, 콜롬비아, 054047
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10700
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, 태국, 10400
- Novartis Investigative Site
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Chiang Mai, 태국, 50200
- Novartis Investigative Site
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Hat Yai
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Songkhla, Hat Yai, 태국, 90110
- Novartis Investigative Site
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THA
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Khon Kaen, THA, 태국, 40002
- Novartis Investigative Site
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06230
- Novartis Investigative Site
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Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Novartis Investigative Site
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Atakum
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Samsun, Atakum, 터키 (Türkiye), 55200
- Novartis Investigative Site
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Merkez
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Edirne, Merkez, 터키 (Türkiye), 22030
- Novartis Investigative Site
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Pendik
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Istanbul, Pendik, 터키 (Türkiye), 34899
- Novartis Investigative Site
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Lisbon, 포르투갈, 1099-023
- Novartis Investigative Site
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Porto, 포르투갈, 4200-072
- Novartis Investigative Site
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Grenoble, 프랑스, 38043
- Novartis Investigative Site
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Lille, 프랑스, 59037
- Novartis Investigative Site
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Paris, 프랑스, 75475
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Novartis Investigative Site
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Tours, 프랑스, 37044
- Novartis Investigative Site
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스, 54511
- Novartis Investigative Site
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Helsinki, 핀란드, FIN 00290
- Novartis Investigative Site
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Kuopio, 핀란드, 70211
- Novartis Investigative Site
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Queensland
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Wooloongabba, Queensland, 호주, 4102
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Clayton, Victoria, 호주, 3168
- Novartis Investigative Site
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Western Australia
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Perth, Western Australia, 호주, 6000
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구에 참여하기 전에 사전에 서명한 동의서를 얻어야 합니다.
- 정보에 입각한 동의서에 서명한 날짜를 기준으로 18세 이상의 연령
WHO 2016 분류(Arber et al 2016)에 따라 개정된 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R)에 기반한 다음 예후 위험 범주 중 하나에 대한 현지 조사자 평가에 의해 형태학적으로 확인된 골수이형성 증후군(MDS) 진단:
- 매우 높음(> 6점)
- 높음(> 4.5 - ≤ 6점)
- 중간(> 3 - ≤ 4.5점) 또는 WHO 2016 분류(Arber et al 2016, 지속성 단핵구증 포함)에 따라 형태학적으로 확인된 만성 골수단핵구성 백혈병 -2 진단(초기 시점의 WBC < 13 x 109/L로 현지 조사자 평가에 의해) 진단
- 치료 결정을 위한 현지 표준 의료 관행 및 기관 지침에 따라 조사자에 따른 아자시티딘 치료에 대한 적응증
- 연령, 동반이환 및 수행 상태와 같은 개별 임상 요인의 평가를 포함하여 치료 결정을 위한 지역 표준 의료 행위 및 제도적 지침을 기반으로 조사자에 따라 집중 화학 요법에 대한 스크리닝 시점에 자격이 없음
- 연령, 동반이환, 수행 상태, 기증자 가용성과 같은 개별 임상 요인 평가를 포함하여 치료 결정을 위한 지역 표준 의료 행위 및 제도적 지침을 기반으로 조사자에 따라 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)에 대한 스크리닝 시점에 적합하지 않음
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0, 1 또는 2
제외 기준:
- 언제든지 TIM-3 지시 요법에 대한 사전 노출. 면역 관문 억제제(예: 항-CTLA4, 항-PD-1, 항-PD-L1 또는 항-PD-L2)를 사용한 이전 요법, 암 백신은 무작위 배정 전 4개월 이내에 약물을 투여한 경우를 제외하고 허용됩니다.
- 예를 들어 화학 요법, 레날리도마이드 및 데시티빈 및 아자시티딘과 같은 저메틸화제(HMA)를 포함하는 항종양제를 사용한 중간, 고, 매우 고위험 골수이형성 증후군(IPSS-R 기반) 또는 CMML에 대한 이전의 1차 치료. 그러나 WBC 수를 줄이기 위한 수산화요소 또는 백혈구분리반출술을 사용한 이전 치료는 무작위화 전에 허용됩니다.
- 무작위화 이전에 4주 또는 이 조사 치료의 5 반감기(더 긴 기간) 이내에 받은 조사 치료. 체크포인트 억제제의 경우: 무작위 배정을 허용하려면 무작위 배정 전 최소 4개월의 간격이 필요합니다.
- 2016년 WHO 분류(Arber et al 2016)에 기반한 골수이형성 증후군(MDS) 피험자 및 개정된 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R) ≤ 3
- 급성 전골수구성 백혈병 및 골수외 급성 골수성 백혈병을 포함한 급성 골수성 백혈병(AML)의 진단, WHO 2016 분류에 따른 원발성 또는 속발성 골수 섬유증(Arber et al 2016)
- WHO 2016 분류에 따른 치료 관련 골수성 신생물의 진단(Arber et al 2016)
- 장기 또는 동종 조혈모세포 이식의 병력
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 사바톨리맙(MBG453) + 아자시티딘
참가자들은 사바톨리맙과 아자시티딘을 함께 투여받았습니다
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MBG453 800 mg 용량이 4주마다(Q4W) 정맥 내(IV) 투여되었습니다.
다른 이름들:
아자시티딘 75 mg/m2 용량을 1-7일 또는 1-5일, 8일 및 9일에 정맥 내(IV) 또는 피하(SC)로 투여하였습니다.
|
|
위약 비교기: 플라시보 + 아자시티딘
참가자들은 위약 더하기 아자시티딘을 투여받았습니다.
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아자시티딘 75 mg/m2 용량을 1-7일 또는 1-5일, 8일 및 9일에 정맥 내(IV) 또는 피하(SC)로 투여하였습니다.
800 mg 용량의 위약을 4주마다(Q4W) 정맥 내 투여하였습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전체 생존율(OS) (주요 효능 결과)
기간: 최대 약 39개월
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OS는 무작위 배정 시점부터 모든 원인에 의한 사망까지의 시간입니다.
|
최대 약 39개월
|
|
전체 생존율 (OS) (최종 효능 결과)
기간: 최대 약 52개월
|
OS는 무작위 배정 시점부터 모든 원인으로 인한 사망까지의 시간입니다.
|
최대 약 52개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
주요 2차 종료점 1: 암 치료 기능 평가(FACIT)-피로도 점수를 이용한 피로의 확정적 악화까지의 시간
기간: 최대 약 52개월
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FACIT-Fatigue 점수는 암 환자의 피로를 평가하기 위해 고안된 13개 항목의 설문지입니다.
모든 항목은 0에서 4까지의 5점 척도를 사용합니다(0=전혀 그렇지 않다, 4=매우 그렇다).
총점은 0에서 52 사이이며, 높은 값은 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
피로의 확정적 악화까지의 시간은 무작위 배정 시점부터 FACIT-Fatigue 점수가 기준선에서 최소 3점 악화되고 이후 이 임계값 이상으로 개선되지 않거나, 모든 원인으로 인한 사망 중 먼저 발생한 시점까지의 시간으로 정의됩니다.
|
최대 약 52개월
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주요 보조 평가 항목 2: 수혈 환자 대상 적혈구(RBC) 연간 수혈 없이 지내는 비율
기간: 최대 약 52개월
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연간 수혈 없음 비율은 1년 동안 적혈구 수혈 없음 구간의 평균 일수로 정의됩니다(즉, 적혈구 수혈 없음 구간의 총 일수를 연구 총 일수로 나눈 후 365.25를 곱한 값).
여기서 적혈구 수혈 없음 구간은 무작위 배정 후 사망까지의 기간 동안 적어도 8주 동안 적혈구 수혈 증거가 없는 구간의 누적 시간에 해당합니다.
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최대 약 52개월
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핵심 2차 평가변수 3: FACIT-피로도 점수에서 기준선 대비 3점 이상의 확인된 개선을 보인 참가자의 백분율
기간: 최대 약 52개월
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FACIT-Fatigue 점수는 암 환자의 피로도를 평가하기 위해 설계된 13개 항목의 설문지입니다.
모든 항목은 0에서 4까지의 5점 척도(0=전혀 아님 ~ 4=매우 많이)를 사용합니다.
총점은 0에서 52 사이이며, 높은 점수는 더 나은 삶의 질을 나타냅니다.
반응자는 기준선에서 3점 향상이 확인되고, 이전의 악화 여부와 관계없이 어느 시점에서든 3점의 두 번째 향상이 확인된 경우로 정의됩니다.
향상할 수 없는 참가자는 비반응자로 간주됩니다.
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최대 약 52개월
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주요 2차 평가변수 4: 유럽 암 연구 치료 기구의 핵심 삶의 질 설문지(EORTC QLQ-C30)를 사용한 신체 기능에서 기준선 대비 최소 10점 확증된 개선을 보인 참가자의 백분율
기간: 최대 약 52개월
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EORTC-QLQ-C30은 암 환자의 삶의 질을 평가하기 위해 개발된 30문항 설문지입니다.
신체 기능(항목 1-5)에 관한 5개 질문에 대한 참가자의 응답은 4점 척도(1=전혀 아님~4=매우 그럼)로 채점됩니다.
선형 변환을 사용하여 원점수를 표준화하여 점수가 0에서 100까지 범위를 갖도록 합니다.
높은 점수는 높은/건강한 기능 수준을 나타냅니다.
반응자는 기준선 대비 10점 향상이 확인되고, 이전의 악화 여부와 관계없이 언제든지 두 번째 10점 향상이 확인되는 경우로 정의됩니다.
향상되지 못한 참가자는 비반응자로 간주되었습니다.
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최대 약 52개월
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주요 보조 평가 지표 5: EORTC-QLQ-C30을 사용한 정서 기능에서 기준치 대비 10점 이상의 확인된 개선을 보인 참가자 비율
기간: 약 52개월까지
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EORTC-QLQ-C30은 암 환자의 삶의 질을 평가하기 위해 개발된 30문항의 설문지입니다.
감정 기능에 관한 4가지 질문(항목 21-24)에 대한 참가자의 응답은 4점 척도(1=전혀 아님 ~ 4=매우 많이)로 채점됩니다.
선형 변환을 사용하여 원점수를 표준화하여 점수가 0에서 100까지 범위를 갖도록 합니다.
높은 점수는 높은/건강한 기능 수준을 나타냅니다.
응답자는 기준선에서 10점 향상이 확인되고, 이전의 악화와 관계없이 언제든지 두 번째 10점 향상이 있는 경우로 정의됩니다.
향상할 수 없는 참가자는 비응답자로 간주되었습니다.
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약 52개월까지
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조사자가 평가한 국제 MDS 작업 그룹(IWG-MDS)에 따른 각 치료군에서 CR, mCR, PR 또는 HI를 보인 참가자의 비율
기간: 약 52개월까지
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완전 관해(CR), 골수 관해(mCR), 부분 관해(PR) 또는 혈액학적 개선(HI)을 보인 참가자의 반응률. CR: 골수: 모든 세포 계열의 정상적인 성숙과 함께 5% 이하의 모세포, 말초혈액: Hgb ≥ 10 g/dL, 혈소판 ≥ 100*109/L, 호중구 ≥ 1.0*109/L, 말초 모세포 0%. mCR: 골수: 5% 이하의 모세포 및 기준치 대비 50% 이상의 모세포 감소; 말초혈액/수혈: 골수 관해는 혈액 수치 개선 여부 또는 수혈 여부와 관계없이 달성될 수 있음 PR: 골수: 기준치 대비 50% 이상의 모세포 감소 및 골수 내 모세포 수 >5%를 제외한 모든 CR 기준. HI: 최소 8주간 지속되어야 하는 신체의 혈액 세포 생성 시스템 기능의 회복 또는 향상. |
약 52개월까지
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International Working Group for MDS(IWG-MDS) 기준에 따른 연구자 평가에 의한 안정 질환(SD) 참가자 비율
기간: 최대 약 52개월
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안정 질환 상태 참가자의 반응률.
SD는 부분 반응(PR) 이상을 달성하지 못했지만, 8주 이상 진행의 증거가 없는 상태입니다.
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최대 약 52개월
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무진행 생존 기간 (PFS)
기간: 약 52개월까지
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무진행 생존기간(PFS)은 무작위 배정 시점부터 질병 진행(WHO 2016 기준 급성 백혈병으로의 전환 포함), 완전 관해(CR) 후 재발(IWG-MDS 기준), 또는 사망까지의 시간으로 정의됩니다. 질병 진행: 골수 아세포가 기준치 대비 ≥ 50% 증가하여, 초기 < 5%인 경우 > 5%로, 5%-<10%인 경우 > 10%로, 또는 10%-<20%인 경우 > 20%로 증가하는 경우를 포함합니다. 최대 관해/반응 수준 대비 말초 혈액 수치가 ≥ 50% 감소하는 경우도 포함됩니다: 호중구 < 1.0x109/L, 혈소판 < 100x109/L, 또는 헤모글로빈이 ≥ 2 g/dL 하락하여 < 10 g/dL가 되면서 수혈 의존성이 생기는 경우입니다. 완전 관해(CR) 후 재발: 기준치 골수 아세포 비율이 회복되거나, 호중구가 ≥ 50% 감소하여 < 1.0x109/L가 되거나, 혈소판이 ≥ 50% 감소하여 < 100x109/L가 되거나, 헤모글로빈이 ≥ 1.5 g/dL 하락하여 < 10 g/dL가 되면서 수혈 의존성이 생기는 경우입니다. 백혈병 전환: WHO 2016 기준(Arber 외 2016)으로 아세포 > 20%인 경우입니다. |
약 52개월까지
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무백혈병 생존율 (LFS)
기간: 최대 약 52개월
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LFS는 무작위 배정 시점부터 골수/말초혈액에서 WHO 2016 분류 기준에 따른 ≥20%의 미성숙세포 출현 또는 골수외 급성 백혈병 진단, 또는 어떠한 원인으로 인한 사망까지의 기간으로 정의됩니다
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최대 약 52개월
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무작위 배정 후 적혈구(RBC) 수혈 독립적이 되는 참가자 수
기간: 최대 약 52개월
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국제 MDS 작업 그룹(IWG-MDS) 기준에 따른 RBC 수혈 독립성 개선.
RBC 수혈 독립성은 무작위 배정 후 최소 8주 연속으로 0단위의 RBC 수혈을 받은 것으로 정의되었습니다.
참가자 수는 기준선(BL)에서 수혈 의존성이 있는 경우에만 표시되었습니다.
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최대 약 52개월
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무작위 배정 후 혈소판 수혈 의존성에서 벗어난 참가자 수
기간: 최대 약 52개월
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국제 골수이형성증후군 연구 그룹(IWG-MDS) 기준에 따른 혈소판 수혈 독립성 개선.
혈소판 수혈 독립성은 무작위 배정 후 최소 8주 연속으로 혈소판 수혈 0단위를 받은 것으로 정의되었습니다.
참가자 수는 기준선(BL)에서 수혈 의존성이 있는 환자만 표시되었습니다.
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최대 약 52개월
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MBG453의 약동학 (파라미터 Cmax)
기간: 사이클(C) 1일(D) 8의 투여 전 0시간 및 투여 후 2시간, 그리고 C3D8의 투여 전 0시간 및 투여 후 2시간
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Cmax는 단회 투여 후 관찰된 최대(피크) 약물 농도입니다(질량 x 부피-1).
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사이클(C) 1일(D) 8의 투여 전 0시간 및 투여 후 2시간, 그리고 C3D8의 투여 전 0시간 및 투여 후 2시간
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MBG453의 약동학 (파라미터 AUC)
기간: 주기(C) 1 일차(D) 8의 투약 전 0시간 및 투약 후 2시간과 C3D8의 투약 전 0시간 및 투약 후 2시간
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AUCinf는 시간 0부터 무한대까지의 AUC(질량 × 시간 × 부피-1)입니다.
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주기(C) 1 일차(D) 8의 투약 전 0시간 및 투약 후 2시간과 C3D8의 투약 전 0시간 및 투약 후 2시간
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기초선에서의 ADA 유병률 및 치료 중 ADA 양성 참가자
기간: 기준선, 최대 약 39개월
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항약물 항체(ADA) 유병률은 기준선에서 기준을 충족하는 샘플이 최소 하나 이상인 참가자 수를 의미합니다.
ADA 양성 참가자 수는 치료 중 ADA 양성 샘플이 최소 하나 이상인 참가자 수를 기준선 IG 샘플과 기준선 후 IG 샘플이 최소 하나 이상인 참가자 수로 나누어 계산되었습니다.
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기준선, 최대 약 39개월
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유럽 삶의 질 (EuroQol) - 5가지 차원, 5단계 설문지 (EQ-5D-5L) 점수의 시간 경과에 따른 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 최대 C48D1까지 매 3주기마다(1주기 = 28일)
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EQ-5D-5L은 5가지 차원으로 구성됩니다: 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편감, 불안/우울.
각 5가지 차원에 대해 피험자의 응답은 5점 척도로 점수가 매겨집니다(1=문제 없음, 5=심각한 문제).
기저선 대비 변화는 EQ 지수 점수에 대해 제시됩니다.
지수 점수는 5가지 차원 척도의 수준에 대한 가중 조합으로 정의되며, 0에서 1(완벽한 건강)까지의 범위를 가지며, 점수가 높을수록 건강 관련 삶의 질이 더 좋음을 나타냅니다.
Pickard et al 2019의 미국 가치 집합이 사용되었습니다.
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기준선, 최대 C48D1까지 매 3주기마다(1주기 = 28일)
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기준선 대비 유럽 삶의 질(EuroQoL) - 5차원 5단계 설문지(EQ-5D-5L) 시각 아날로그 척도(VAS)의 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준선, C48D1까지 매 3주기마다 (1주기 = 28일)
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EQ-5D-5L VAS는 참가자의 자가 평가 건강 상태를 0부터 100까지 번호가 매겨진 시각적 상사 척도로 기록하며, 0은 "상상할 수 있는 최악의 건강 상태"를, 100은 "상상할 수 있는 최상의 건강 상태"를 의미합니다.
기준선 대비 변화가 제시되었습니다.
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기준선, C48D1까지 매 3주기마다 (1주기 = 28일)
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유럽암연구치료기구의 핵심 삶의 질 설문지(EORTC-QLQ-C30)를 사용한 전반적 건강 상태/삶의 질 점수 기준선 대비 변화
기간: 최대 12주기 1일차 (C12D1)까지 (1주기 = 28일)
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EORTC-QLQ-C30은 암 환자의 삶의 질을 평가하기 위해 개발된 30개 문항의 설문지입니다.
참가자의 2개 질문에 대한 응답(항목 29+30: "지난 한 주 동안 전반적인 건강 상태를 어떻게 평가하시겠습니까?"
및 "지난 한 주 동안 전반적인 삶의 질을 어떻게 평가하시겠습니까?")
은 7점 척도(1=매우 나쁨 ~ 7=매우 좋음)로 점수화됩니다.
선형 변환을 사용하여 원점수를 표준화하여 점수가 0에서 100까지 범위를 갖도록 합니다.
더 높은 점수는 더 나은 전반적인 결과를 나타냅니다.
기저선 대비 사이클 12 일 1일차의 변화를 제시합니다.
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최대 12주기 1일차 (C12D1)까지 (1주기 = 28일)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 8일
기본 완료 (실제)
2024년 10월 2일
연구 완료 (실제)
2024년 10월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 10일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2026년 1월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CMBG453B12301
- 2019-002089-11 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novartis는 자격을 갖춘 외부 연구원과 공유하고, 환자 수준 데이터에 액세스하고, 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다.
이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 전문가 패널이 검토하고 승인합니다.
제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인 정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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