Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa MBG453 w skojarzeniu z azacytydyną u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) pośredniego, wysokiego lub bardzo wysokiego ryzyka zgodnie z IPSS-R lub przewlekłą białaczką mielomonocytową-2 (CMML-2) (STIMULUS-MDS2)

18 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo wieloośrodkowe badanie fazy III azacytydyny z MBG453 lub bez MBG453 w leczeniu pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o średnim, wysokim lub bardzo wysokim ryzyku zgodnie z IPSS-R lub przewlekłą białaczką mielomonocytową -2 (CMML-2)

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, prowadzone w grupach równoległych, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, w którym MBG453 lub placebo dodano do azacytydyny u dorosłych pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o średnim, wysokim lub bardzo wysokim ryzyku według IPSS-R lub przewlekłej białaczki mielomonocytowej-2 (CMML-2), którzy mają wskazania do leczenia azacytydyną w ramach pierwszego rzutu i nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii ani przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) zgodnie z oceną lekarską wydaną przez badacz.

Celem obecnego badania jest ocena efektów klinicznych MBG453 w połączeniu z azacytydyną u dorosłych pacjentów z MDS pośredniego, wysokiego, bardzo wysokiego ryzyka IPSS-R i CMML-2.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, prowadzone w równoległych grupach, z podwójnie ślepą próbą, z użyciem MBG453 lub placebo dodanego do azacytydyny u dorosłych pacjentów z zespołem mielodysplastycznym (MDS) o średnim, wysokim lub bardzo wysokim ryzyku zgodnie z IPSS-R lub przewlekła białaczka mielomonocytowa-2 (CMML-2).

Głównym celem tego badania jest porównanie przeżycia całkowitego (OS) w grupie MBG453 plus azacytydyna z grupą placebo plus azacytydyna, gdzie OS to czas od randomizacji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.

Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grup terapeutycznych w następujący sposób: MBG453 800 mg dożylnie co 4 tyg. plus azacytydyna, Placebo dożylnie co 4 tyg. plus azacytydyna Randomizacja zostanie podzielona na 4 grupy: MDS średniego ryzyka, MDS wysokiego ryzyka, MDS bardzo wysokiego ryzyka i CMML-2.

Wszyscy pacjenci, którzy przerwą oba badane leki, zostaną poddani długoterminowej obserwacji po leczeniu, w tym ocenie odpowiedzi i PRO i/lub obserwacji przeżycia przez okres do 5 lat od randomizacji ostatniego uczestnika.

Uczestnicy będą leczeni do czasu wystąpienia progresji choroby (w tym przekształcenia się w ostrą białaczkę zgodnie z klasyfikacją WHO 2016), wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności lub przerwania leczenia w ramach badania z innych powodów.

Kontynuacja leczenia badanego po wystąpieniu progresji (z wyłączeniem transformacji w ostrą białaczkę: kontynuacja w tym przypadku nie jest możliwa) może być możliwa u wybranych pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

530

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentyna, B1629AHJ
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Wooloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Linz, Austria, 4020
        • Novartis Investigative Site
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Brasschaat, Belgia, 2930
        • Novartis Investigative Site
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Belgia, 8800
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brazylia, 88020-210
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 04014-002
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05319-000
        • Novartis Investigative Site
  • Chile
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar, Región de Valparaíso, Chile, 2540364
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chiny, 100029
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Chiny, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200233
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Chiny, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518037
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430022
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Chiny, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chiny, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Hradec Králové, Czechy, 500 05
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Czechy, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Czechy, 128 00
        • Novartis Investigative Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Kuopio, Finlandia, 70211
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Grenoble, Francja, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francja, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Francja, 37044
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Alexandroupoli, Grecja, 681 00
        • Novartis Investigative Site
      • Pátrai, Grecja, 265 04
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Hiszpania, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Hiszpania, 08916
        • Novartis Investigative Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Hiszpania, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Hiszpania, 33011
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Holandia, 9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
      • Delhi, Indie, 110085
        • Novartis Investigative Site
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indie, 380009
        • Novartis Investigative Site
    • Haryana
      • Faridabad, Haryana, Indie, 121 001
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Madurai, Tamil Nadu, Indie, 625107
        • Novartis Investigative Site
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700160
        • Novartis Investigative Site
      • Kolkata, West Bengal, Indie, 700014
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 1834111
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 545-8586
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japonia, 464 8681
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa, Chiba, Japonia, 277 8577
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 064 0804
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japonia, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 980 8574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Japonia, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Japonia, 590-0197
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
    • Yamagata
      • Yamagata, Yamagata, Japonia, 990 9585
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4N2
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia, 110231
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Rionegro, Antioquia, Kolumbia, 054047
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06591
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea Południowa, 03080
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Liban
      • Beirut, Liban, 113-0236
        • Novartis Investigative Site
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Selangor, Malezja, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malezja, 10450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Meksyk
      • Estado de México, Meksyk, 52787
        • Novartis Investigative Site
    • Edo Mexico
      • Satélite, Edo Mexico, Meksyk, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Meksyk, 06720
        • Novartis Investigative Site
    • Michoacán
      • Morelia, Michoacán, Meksyk, 58260
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Augsburg, Niemcy, 86179
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, Niemcy, 40479
        • Novartis Investigative Site
      • Greifswald, Niemcy, 17475
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Niemcy, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Velbert, North Rhine-Westphalia, Niemcy, 42551
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Niemcy, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Khoudh, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1099-023
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugalia, 4200-072
        • Novartis Investigative Site
  • Rosja
      • Saint Petersburg, Rosja, 197022
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Rosja, 191024
        • Novartis Investigative Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapur, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Yuma, Arizona, Stany Zjednoczone, 85364
        • Yuma Regional Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California LA
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Hackensack University Medical Ctr
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medicine NY-Presb
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Ctr
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
  • Szwajcaria
      • Bern, Szwajcaria, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Szwajcaria, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Novartis Investigative Site
    • Hat Yai
      • Songkhla, Hat Yai, Tajlandia, 90110
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tajlandia, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Hualien City, Tajwan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Kaohsiung City, Tajwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Liouying Township, Tajwan, 736005
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Tajwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Tajwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Turcja (Türkiye), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Merkez
      • Edirne, Merkez, Turcja (Türkiye), 22030
        • Novartis Investigative Site
    • Pendik
      • Istanbul, Pendik, Turcja (Türkiye), 34899
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • BO
      • Bologna, BO, Włochy, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Włochy, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Włochy, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Włochy, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Włochy, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Włochy, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00133
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M20 2BX
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site
    • Hants
      • Portsmouth, Hants, Zjednoczone Królestwo, PO6 3LY
        • Novartis Investigative Site
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Zjednoczone Królestwo, EH4 2XU
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Przed udziałem w badaniu należy uzyskać podpisaną świadomą zgodę
  • Wiek ≥ 18 lat w dniu podpisania formularza świadomej zgody

  • Morfologicznie potwierdzone rozpoznanie zespołu mielodysplastycznego (MDS) w oparciu o klasyfikację WHO 2016 (Arber i wsp. 2016) na podstawie oceny lokalnego badacza z jedną z następujących kategorii ryzyka prognostycznego, w oparciu o zrewidowany międzynarodowy system punktacji prognostycznej (IPSS-R):

    • Bardzo wysoki (> 6 punktów)
    • Wysoka (> 4,5 - ≤ 6 punktów)
    • Pośrednie (> 3 - ≤ 4,5 punktu) lub Potwierdzone morfologicznie rozpoznanie przewlekłej białaczki mielomonocytowej -2 na podstawie klasyfikacji WHO 2016 (Arber i wsp. 2016, w tym uporczywa monocytoza) na podstawie oceny lokalnego badacza z WBC < 13 x 109/l w momencie początkowego diagnoza
  • Wskazania do leczenia azacytydyną według badacza, w oparciu o lokalną standardową praktykę lekarską i wytyczne instytucjonalne dotyczące decyzji terapeutycznych
  • Zdaniem badacza nie kwalifikuje się podczas badania przesiewowego do intensywnej chemioterapii, w oparciu o lokalną standardową praktykę medyczną i wytyczne instytucjonalne dotyczące decyzji dotyczących leczenia, w tym ocenę indywidualnych czynników klinicznych, takich jak wiek, choroby współistniejące i stan sprawności
  • Zdaniem badacza nie kwalifikuje się do przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) w czasie badania przesiewowego w oparciu o lokalną standardową praktykę medyczną i wytyczne instytucji dotyczące decyzji dotyczących leczenia, w tym ocenę indywidualnych czynników klinicznych, takich jak wiek, choroby współistniejące, stan sprawności i dostępność dawcy
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza ekspozycja na terapię ukierunkowaną na TIM-3 w dowolnym momencie. Dozwolona jest wcześniejsza terapia inhibitorami immunologicznego punktu kontrolnego (np. anty-CTLA4, anty-PD-1, anty-PD-L1 lub anty-PD-L2), szczepionki przeciwnowotworowe, chyba że lek był podany w ciągu 4 miesięcy przed randomizacją
  • Wcześniejsze leczenie pierwszego rzutu zespołów mielodysplastycznych średniego, wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka (na podstawie IPSS-R) lub CMML z użyciem jakichkolwiek leków przeciwnowotworowych, w tym na przykład chemioterapii, lenalidomidu i środków hipometylujących (HMA), takich jak decytybina i azacytydyna. Jednak wcześniejsze leczenie hydroksymocznikiem lub leukoferezą w celu zmniejszenia liczby białych krwinek jest dozwolone przed randomizacją.
  • Badane leczenie otrzymane w ciągu 4 tygodni lub 5 okresów półtrwania tego eksperymentalnego leczenia, w zależności od tego, czy jest to dłuższe, przed randomizacją. W przypadku inhibitora punktu kontrolnego: minimalny odstęp 4 miesięcy przed randomizacją jest konieczny, aby umożliwić randomizację.
  • Osoby z zespołem mielodysplastycznym (MDS) na podstawie klasyfikacji WHO z 2016 r. (Arber i wsp. 2016) ze zrewidowanym Międzynarodowym Systemem Oceny Prognostycznej (IPSS-R) ≤ 3
  • Rozpoznanie ostrej białaczki szpikowej (AML), w tym ostrej białaczki promielocytowej i pozaszpikowej ostrej białaczki szpikowej, pierwotnej lub wtórnej mielofibrozy na podstawie klasyfikacji WHO 2016 (Arber i wsp. 2016)
  • Rozpoznanie nowotworów szpikowych związanych z terapią na podstawie klasyfikacji WHO 2016 (Arber i wsp. 2016)
  • Historia przeszczepu narządu lub allogenicznych hematopoetycznych komórek macierzystych

Zastosowanie mogą mieć inne zdefiniowane w protokole Kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Sabatolimab (MBG453) + Azacytydyna
Uczestnicy otrzymywali sabatolimab plus acytydynę
Lek: Sabatolimab
Dawkę 800 mg preparatu MBG453 podawano dożylnie (IV) co 4 tygodnie (Q4W).
Inne nazwy:
  • MBG453
Lek: Azacytydyna
Dawkę azacytydyny 75 mg/m2 podawano dożylnie lub podskórnie (SC) w dniach 1-7 lub w dniach 1-5, 8 i 9.
Komparator placebo: Placebo + Azacytidyna
Uczestnicy otrzymywali placebo plus Azacytydynę.
Lek: Azacytydyna
Dawkę azacytydyny 75 mg/m2 podawano dożylnie lub podskórnie (SC) w dniach 1-7 lub w dniach 1-5, 8 i 9.
Lek: Placebo
Dawkę placebo 800 mg podawano dożylnie co 4 tygodnie (Q4W).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite przeżycie (OS) (Pierwotne wyniki skuteczności)
Ramy czasowe: do około 39 miesięcy
OS to czas od randomizacji do śmierci z dowolnej przyczyny.
do około 39 miesięcy
Całkowite przeżycie (OS) (Końcowe wyniki skuteczności)
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
OS to czas od randomizacji do zgonu z dowolnej przyczyny.
do ok. 52 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kluczowy drugorzędowy punkt końcowy 1: Czas do ostatecznego pogorszenia zmęczenia przy użyciu Skali Zmęczenia Funkcjonalnej Oceny Terapii Nowotworowej (FACIT)-Fatigue
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
FACIT-Fatigue to 13-punktowy kwestionariusz zaprojektowany do oceny zmęczenia u uczestników z chorobą nowotworową. Wszystkie pozycje wykorzystują 5-stopniową skalę od 0 do 4 (0=w ogóle nie do 4=bardzo dużo). Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższe wartości oznaczają lepszą jakość życia. Czas do ostatecznego pogorszenia zmęczenia definiuje się jako czas od randomizacji do pogorszenia o co najmniej 3 punkty w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach FACIT-Fatigue bez późniejszej obserwowanej poprawy powyżej tego progu lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpiło wcześniej.
do ok. 52 miesięcy
Główny drugorzędny punkt końcowy 2: Roczny wskaźnik wolności od transfuzji krwinek czerwonych (RBC) dla transfuzji
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
Roczny odsetek wolny od transfuzji definiuje się jako średnią liczbę dni w odstępach bez transfuzji krwinek czerwonych w ciągu roku (tj. całkowita liczba dni w odstępach bez transfuzji krwinek czerwonych podzielona przez całkowitą liczbę dni w badaniu pomnożona przez 365,25), gdzie odstępy bez transfuzji krwinek czerwonych odpowiadają skumulowanym czasom odstępów bez dowodów na transfuzję krwinek czerwonych przez co najmniej 8 tygodni w dowolnym momencie po randomizacji aż do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.
do ok. 52 miesięcy
Kluczowy drugorzędowy punkt końcowy 3: Procent uczestników z co najmniej 3-punktową potwierdzoną poprawą w stosunku do wartości wyjściowej w skali FACIT-fatigue
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
Kwestionariusz FACIT-Fatigue to 13-punktowy kwestionariusz zaprojektowany do oceny zmęczenia u uczestników z chorobą nowotworową. Wszystkie pozycje wykorzystują 5-punktową skalę od 0 do 4 (0=W ogóle nie do 4=Bardzo dużo). Całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższe wartości oznaczają lepszą jakość życia. Osoba odpowiadająca jest definiowana jako mająca poprawę o 3 punkty w stosunku do wartości wyjściowej, potwierdzoną przez drugą poprawę o 3 punkty w dowolnym momencie, niezależnie od wcześniejszego pogorszenia. Uczestnik, który nie mógł się poprawić, był uważany za nieodpowiadającego.
do ok. 52 miesięcy
Kluczowy drugorzędny punkt końcowy 4: Odsetek uczestników z co najmniej 10-punktową potwierdzoną poprawą w porównaniu z wartością wyjściową w funkcjonowaniu fizycznym przy użyciu Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka Podstawowego Kwestionariusza Jakości Życia (EORTC QLQ-C30)
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
EORTC-QLQ-C30 to 30-punktowy kwestionariusz opracowany w celu oceny jakości życia uczestników z chorobą nowotworową. Odpowiedzi uczestników na 5 pytań dotyczących ich funkcjonowania fizycznego (Punkty 1-5) są oceniane w skali 4-punktowej (1=Wcale nie do 4=Bardzo). Przy użyciu transformacji liniowej, surowe wyniki są standaryzowane, tak aby wyniki mieściły się w zakresie od 0 do 100. Wysoki wynik wskazuje na wysoki/zdrowy poziom funkcjonowania. Osoba reagująca jest definiowana jako mająca 10-punktową poprawę od wartości wyjściowej potwierdzoną przez drugą poprawę o 10 punktów w dowolnym momencie, niezależnie od poprzedniego pogorszenia. Uczestnik, który nie mógł się poprawić, był uważany za osobę nie reagującą.
do ok. 52 miesięcy
Kluczowy punkt końcowy drugorzędny 5: Odsetek uczestników z co najmniej 10-punktową potwierdzoną poprawą w porównaniu z wartością wyjściową w funkcjonowaniu emocjonalnym według kwestionariusza EORTC-QLQ-C30
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
EORTC-QLQ-C30 to 30-punktowy kwestionariusz opracowany w celu oceny jakości życia uczestników z chorobą nowotworową. Odpowiedzi uczestników na 4 pytania dotyczące ich funkcjonowania emocjonalnego (Punkty 21-24) są oceniane w 4-stopniowej skali (1=W ogóle nie do 4=Bardzo). Za pomocą transformacji liniowej, surowe wyniki są standaryzowane, tak aby wyniki mieściły się w zakresie od 0 do 100. Wysoki wynik wskazuje na wysoki / zdrowy poziom funkcjonowania. Osoba reagująca na leczenie jest definiowana jako mająca poprawę o 10 punktów w porównaniu z wartością wyjściową, potwierdzoną przez drugą poprawę o 10 punktów w dowolnym momencie, niezależnie od poprzedniego pogorszenia. Uczestnik, który nie mógł się poprawić, był uważany za osobę nieodpowiadającą na leczenie.
do ok. 52 miesięcy
Odsetek uczestników z CR, mCR, PR lub HI w każdej grupie leczenia według Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. MDS (IWG-MDS) zgodnie z oceną badacza
Ramy czasowe: do około 52 miesięcy

Wskaźnik odpowiedzi uczestników z całkowitą remisją (CR), remisją szpikową (mCR), częściową remisją (PR) lub poprawą hematologiczną (HI).

CR: Szpik kostny: ≤5% blastów z prawidłowym dojrzewaniem wszystkich linii komórkowych i krew obwodowa: Hgb ≥10 g/dL ORAZ płytki krwi ≥100*109/L ORAZ neutrofile ≥1,0*109/L ORAZ blasty obwodowe 0%.

mCR: Szpik kostny: ≤5% blastów i zmniejszenie liczby blastów o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową; krew obwodowa/transfuzje: Remisję szpikową można osiągnąć z poprawą lub bez poprawy parametrów krwi oraz z transfuzjami lub bez nich. PR: Wszystkie kryteria CR z wyjątkiem szpiku kostnego: zmniejszenie liczby blastów w szpiku kostnym o ≥50% w porównaniu z wartością wyjściową ORAZ liczba blastów w szpiku kostnym >5%.

HI: przywrócenie lub poprawa funkcji układu wytwarzającego komórki krwi organizmu, które musi trwać co najmniej 8 tygodni.
do około 52 miesięcy
Odsetek uczestników ze stabilną chorobą (SD) według International Working Group for MDS (IWG-MDS) w ocenie badacza
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
Wskaźnik odpowiedzi u uczestników z chorobą stabilną. SD to brak osiągnięcia co najmniej częściowej odpowiedzi (PR), ale bez dowodów progresji przez >8 tygodni.
do ok. 52 miesięcy
Czas Przeżycia Bez Postępu Choroby (PFS)
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy

PFS definiuje się jako czas od randomizacji do progresji choroby (włącznie z transformacją w ostrą białaczkę według WHO 2016), nawrotu po CR (IWG-MDS) lub zgonu. Progresja choroby: wzrost blastów w szpiku kostnym o ≥ 50% w stosunku do wartości wyjściowej, do > 5% jeśli początkowo < 5%, > 10% jeśli 5%-<10%, lub > 20% jeśli 10%-<20%. Obejmuje spadek liczby krwinek obwodowych o ≥ 50% w stosunku do maksymalnych poziomów remisji/odpowiedzi: neutrofile < 1,0x109/L, płytki krwi < 100x109/L lub spadek hemoglobiny o ≥ 2 g/dL do < 10 g/dL, z koniecznością przetoczeń.

Nawrót po CR: powrót do wyjściowego % blastów w szpiku kostnym, spadek neutrofili o ≥ 50% do < 1,0x109/L, spadek płytek krwi o ≥ 50% do < 100x109/L lub spadek hemoglobiny o ≥ 1,5 g/dL do < 10 g/dL, z koniecznością przetoczeń.

Transformacja białaczkowa: > 20% blastów według WHO 2016 (Arber i wsp. 2016).
do ok. 52 miesięcy
Przeżycie bez białaczki (LFS)
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
LFS definiuje się jako czas od randomizacji do osiągnięcia ≥ 20% blastów w szpiku kostnym/krwi obwodowej (wg klasyfikacji WHO 2016) lub rozpoznania pozaszpikowej białaczki ostrej, lub zgonu z dowolnej przyczyny
do ok. 52 miesięcy
Liczba uczestników, którzy po randomizacji uzyskali niezależność od transfuzji krwinek czerwonych (RBC)
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
Poprawa niezależności od transfuzji RBC zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. MDS (IWG-MDS). Niezależność od transfuzji RBC zdefiniowano jako brak otrzymania żadnych jednostek transfuzji RBC przez co najmniej 8 kolejnych tygodni po randomizacji. Liczbę uczestników przedstawiono tylko dla osób zależnych od transfuzji na początku badania (BL).
do ok. 52 miesięcy
Liczba uczestników, którzy stają się niezależni od transfuzji płytek krwi po randomizacji
Ramy czasowe: do ok. 52 miesięcy
Poprawa niezależności od transfuzji płytek krwi zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej ds. MDS (IWG-MDS). Niezależność od transfuzji płytek krwi zdefiniowano jako otrzymanie 0 jednostek transfuzji płytek krwi przez co najmniej 8 kolejnych tygodni po randomizacji. Liczbę uczestników przedstawiono tylko dla osób zależnych od transfuzji na początku badania (BL).
do ok. 52 miesięcy
Farmakokinetyka MBG453 (Parametr Cmax)
Ramy czasowe: 0 godz. (przed podaniem dawki) i 2 godz. (po podaniu dawki) cyklu (C) 1 dzień (D) 8 oraz 0 godz. (przed podaniem dawki) i 2 godz. (po podaniu dawki) C3D8
Cmax to maksymalne (szczytowe) stężenie leku obserwowane po podaniu pojedynczej dawki (masa x objętość⁻¹).
0 godz. (przed podaniem dawki) i 2 godz. (po podaniu dawki) cyklu (C) 1 dzień (D) 8 oraz 0 godz. (przed podaniem dawki) i 2 godz. (po podaniu dawki) C3D8
Farmakokinetyka MBG453 (Parametr AUC)
Ramy czasowe: 0 h (przed podaniem dawki) i 2 h (po podaniu dawki) cyklu (C) 1 dnia (D) 8 oraz 0 h (przed podaniem dawki) i 2 h (po podaniu dawki) C3D8
AUCinf to pole pod krzywą od czasu zero do nieskończoności (masa × czas × objętość⁻¹).
0 h (przed podaniem dawki) i 2 h (po podaniu dawki) cyklu (C) 1 dnia (D) 8 oraz 0 h (przed podaniem dawki) i 2 h (po podaniu dawki) C3D8
Prewalencja ADA w punkcie wyjściowym oraz uczestnicy ADA-dodatni w trakcie leczenia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do około 39 miesięcy
Prewalencja przeciwciał przeciwlekowych (ADA) to liczba uczestników z co najmniej jedną próbką spełniającą kryteria w punkcie wyjściowym. Uczestnicy ADA-dodatni zostali obliczeni jako liczba uczestników z co najmniej jedną próbką ADA-dodatnią w trakcie leczenia podzielona przez liczbę uczestników z determinującą próbką IG w punkcie wyjściowym i co najmniej jedną determinującą próbką IG po punkcie wyjściowym.
Wartość wyjściowa, do około 39 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w Europejskim Kwestionariuszu Jakości Życia (EuroQol) – 5 Wymiarów, 5 Poziomów (EQ-5D-5L) w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa, co 3 cykle do C48D1 (1 cykl = 28 dni)
Kwestionariusz EQ-5D-5L składa się z 5 wymiarów: mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, lęk/depresja. Dla każdego z 5 wymiarów odpowiedzi pacjenta są oceniane w skali 5-stopniowej (1=brak problemów do 5=ekstremalne problemy). Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej jest prezentowana dla wyniku indeksu EQ. Wynik indeksu definiuje się jako ważoną kombinację poziomów skali 5-wymiarowej, w zakresie od 0 do 1 (doskonałe zdrowie), przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Zastosowano amerykański zestaw wartości z Pickard i in. 2019.
Linia bazowa, co 3 cykle do C48D1 (1 cykl = 28 dni)
Zmiana od wartości wyjściowej w skali wizualno-analogowej (VAS) Europejskiego Kwestionariusza Jakości Życia (EuroQoL) – 5 wymiarów, 5 poziomów (EQ-5D-5L) w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa, co 3 cykle do C48D1 (1 cykl = 28 dni)
Skala EQ-5D-5L VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia uczestnika na wizualnej skali analogowej ponumerowanej od 0 do 100, gdzie 0 oznacza „najgorsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić”, a 100 oznacza „najlepsze zdrowie, jakie możesz sobie wyobrazić”. Przedstawiono zmianę w stosunku do wartości wyjściowej.
Linia bazowa, co 3 cykle do C48D1 (1 cykl = 28 dni)
Zmiana względem wartości wyjściowej globalnego stanu zdrowia/ocen jakości życia przy użyciu podstawowego kwestionariusza jakości życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC-QLQ-C30).
Ramy czasowe: Do cyklu 12 dnia 1 (C12D1) (1 cykl = 28 dni)
EORTC-QLQ-C30 to kwestionariusz składający się z 30 pytań, opracowany w celu oceny jakości życia uczestników z chorobą nowotworową. Odpowiedzi uczestnika na 2 pytania (Pytania 29+30: "Jak oceniłbyś/oceniłabyś swoje ogólne zdrowie w ciągu ostatniego tygodnia?" oraz "Jak oceniłbyś/oceniłabyś swoją ogólną jakość życia w ciągu ostatniego tygodnia?") są punktowane w skali 7-stopniowej (1=Bardzo złe do 7=Znakomite). Stosując transformację liniową, surowe wyniki są standaryzowane, tak aby wyniki mieściły się w zakresie od 0 do 100. Wyższy wynik wskazuje na lepszy ogólny wynik. Zmiana od wartości wyjściowej do dnia 1 cyklu 12, jak przedstawiono.
Do cyklu 12 dnia 1 (C12D1) (1 cykl = 28 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CMBG453B12301
  • 2019-002089-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Sabatolimab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj