Étude de l'efficacité et de l'innocuité du MBG453 en association avec l'azacitidine chez des sujets atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) à risque intermédiaire, élevé ou très élevé selon l'IPSS-R ou de la leucémie myélomonocytaire chronique-2 (CMML-2) (STIMULUS-MDS2)
19 mars 2024 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude multicentrique de phase III randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur l'azacitidine avec ou sans MBG453 pour le traitement des patients atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) à risque intermédiaire, élevé ou très élevé selon l'IPSS-R, ou de leucémie myélomonocytaire chronique -2 (CMML-2)
Il s'agit d'une étude de phase III multicentrique, randomisée, à deux bras, en groupes parallèles, en double aveugle, contrôlée par placebo sur le MBG453 ou un placebo ajouté à l'azacitidine chez des sujets adultes atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) à risque intermédiaire, élevé ou très élevé comme selon IPSS-R, ou la leucémie myélomonocytaire chronique-2 (CMML-2) qui ont une indication de traitement par l'azacitidine en première intention et qui ne sont pas éligibles pour une chimiothérapie intensive ou une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) selon le jugement médical du enquêteur.
Le but de l'étude actuelle est d'évaluer les effets cliniques du MBG453 en association avec l'azacitidine chez des sujets adultes atteints de SMD à risque intermédiaire, élevé et très élevé IPSS-R et de CMML-2.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de phase III multicentrique, randomisée, à deux bras, en groupes parallèles, en double aveugle, contrôlée par placebo sur le MBG453 ou un placebo ajouté à l'azacitidine chez des sujets adultes atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) à risque intermédiaire, élevé ou très élevé selon IPSS-R ou leucémie myélomonocytaire chronique-2 (CMML-2).
L'objectif principal de cette étude est de comparer la survie globale (SG) dans le bras MBG453 plus azacitidine par rapport au bras placebo plus azacitidine, où la SG est le temps écoulé entre la randomisation et le décès, quelle qu'en soit la cause.
Les sujets seront randomisés selon un rapport 1:1 dans les bras de traitement comme suit : MBG453 800 mg IV Q4W plus azacytidine, Placebo IV Q4W plus azacitidine La randomisation sera stratifiée en 4 groupes : MDS à risque intermédiaire, MDS à haut risque, MDS à très haut risque et CMML-2.
Tous les sujets qui interrompent les deux traitements de l'étude entreront dans un suivi post-traitement à long terme comprenant des évaluations de réponse et de PRO, et/ou un suivi de survie jusqu'à 5 ans après la randomisation du dernier sujet.
Les sujets seront traités jusqu'à ce qu'ils connaissent une progression de la maladie (y compris la transformation en leucémie aiguë selon la classification de l'OMS 2016), une toxicité inacceptable ou interrompent le traitement de l'étude pour d'autres raisons.
La poursuite du traitement de l'étude au-delà de la progression (à l'exclusion de la transformation en leucémie aiguë : la poursuite dans ce cas n'est pas possible) peut être possible chez des sujets sélectionnés.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
530
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Augsburg, Allemagne, 86179
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Duesseldorf, Allemagne, 40479
- Novartis Investigative Site
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Frankfurt, Allemagne, 60590
- Novartis Investigative Site
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Greifswald, Allemagne, 17475
- Novartis Investigative Site
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Jena, Allemagne, 07740
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Kiel, Allemagne, 24116
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Ulm, Allemagne, 89081
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North Rhine-Westphalia
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Velbert, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 42551
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Sachsen
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Dresden, Sachsen, Allemagne, 01307
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Riyadh, Arabie Saoudite, 11211
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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Pilar, Buenos Aires, Argentine, B1629AHJ
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Queensland
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Woolloongabba, Queensland, Australie, 4102
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Victoria
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Clayton, Victoria, Australie, 3168
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Western Australia
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Perth, Western Australia, Australie, 6000
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Brasschaat, Belgique, 2930
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Roeselare, Belgique, 8800
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SC
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Florianopolis, SC, Brésil, 88034-000
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SP
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Sao Paulo, SP, Brésil, 04014-002
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Sao Paulo, SP, Brésil, 05319-000
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
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Valparaiso
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Vina del Mar, Valparaiso, Chili, 2540364
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Beijing, Chine, 100730
- Novartis Investigative Site
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Beijing, Chine, 100029
- Novartis Investigative Site
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Chengdu, Chine, 610041
- Novartis Investigative Site
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Jinan, Chine, 250012
- Novartis Investigative Site
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Shanghai, Chine, 200025
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Shanghai, Chine, 200233
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Chine, 300052
- Novartis Investigative Site
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Tianjin, Chine, 300020
- Novartis Investigative Site
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 51000
- Novartis Investigative Site
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510515
- Novartis Investigative Site
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Shenzhen, Guangdong, Chine, 518037
- Novartis Investigative Site
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430030
- Novartis Investigative Site
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Wuhan, Hubei, Chine, 430022
- Novartis Investigative Site
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Jiangsu
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Suzhou, Jiangsu, Chine, 215006
- Novartis Investigative Site
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Jilin
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Chang Chun, Jilin, Chine, 130021
- Novartis Investigative Site
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Zhejiang
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Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310003
- Novartis Investigative Site
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Bogota, Colombie, 110231
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Antioquia
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Rionegro, Antioquia, Colombie, 054047
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corée, République de, 03080
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corée, République de, 06351
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corée, République de, 03722
- Novartis Investigative Site
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Seoul, Corée, République de, 05505
- Novartis Investigative Site
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Seocho Gu
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Seoul, Seocho Gu, Corée, République de, 06591
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Madrid, Espagne, 28009
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Valencia, Espagne, 46026
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Andalucia
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Sevilla, Andalucia, Espagne, 41013
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Asturias
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Oviedo, Asturias, Espagne, 33011
- Novartis Investigative Site
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Castilla Y Leon
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Salamanca, Castilla Y Leon, Espagne, 37007
- Novartis Investigative Site
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Catalunya
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Badalona, Catalunya, Espagne, 08916
- Novartis Investigative Site
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Barcelona, Catalunya, Espagne, 08035
- Novartis Investigative Site
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Comunidad Valenciana
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Valencia, Comunidad Valenciana, Espagne, 46010
- Novartis Investigative Site
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Helsinki, Finlande, FIN 00290
- Novartis Investigative Site
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Kuopio, Finlande, 70211
- Novartis Investigative Site
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Grenoble, France, 38043
- Novartis Investigative Site
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Lille, France, 59037
- Novartis Investigative Site
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Paris 10, France, 75475
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, France, 31059
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Tours, France, 37044
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Vandoeuvre Les Nancy, France, 54511
- Novartis Investigative Site
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Saint Petersburg, Fédération Russe, 197022
- Novartis Investigative Site
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St Petersburg, Fédération Russe, 191024
- Novartis Investigative Site
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Patras, Grèce, 265 00
- Novartis Investigative Site
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Evros
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Alexandroupolis, Evros, Grèce, 681 00
- Novartis Investigative Site
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Delhi, Inde, 110 085
- Novartis Investigative Site
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Gujrat
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Ahmedabad, Gujrat, Inde, 380009
- Novartis Investigative Site
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Haryana
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Faridabad, Haryana, Inde, 121 001
- Novartis Investigative Site
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Tamil NADU
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Madurai, Tamil NADU, Inde, 625107
- Novartis Investigative Site
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West Bengal
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Kolkata, West Bengal, Inde, 700160
- Novartis Investigative Site
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Kolkata, West Bengal, Inde, 700014
- Novartis Investigative Site
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Afula, Israël, 1834111
- Novartis Investigative Site
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Tel Aviv, Israël, 6423906
- Novartis Investigative Site
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BO
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Bologna, BO, Italie, 40138
- Novartis Investigative Site
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CT
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Catania, CT, Italie, 95123
- Novartis Investigative Site
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FI
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Firenze, FI, Italie, 50134
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Italie, 16132
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, Italie, 20162
- Novartis Investigative Site
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Rozzano, MI, Italie, 20089
- Novartis Investigative Site
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RC
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Reggio Calabria, RC, Italie, 89124
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italie, 00133
- Novartis Investigative Site
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Osaka, Japon, 545-8586
- Novartis Investigative Site
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Yamagata, Japon, 990 9585
- Novartis Investigative Site
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Aichi
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Nagoya, Aichi, Japon, 464 8681
- Novartis Investigative Site
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Chiba
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Kashiwa, Chiba, Japon, 277 8577
- Novartis Investigative Site
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Fukuoka
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Fukuoka city, Fukuoka, Japon, 812-8582
- Novartis Investigative Site
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japon, 064 0804
- Novartis Investigative Site
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Kanagawa
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Isehara, Kanagawa, Japon, 259-1193
- Novartis Investigative Site
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Miyagi
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Sendai city, Miyagi, Japon, 980 8574
- Novartis Investigative Site
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Nagasaki
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Nagasaki-city, Nagasaki, Japon, 852-8501
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka Sayama, Osaka, Japon, 589 8511
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8603
- Novartis Investigative Site
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Graz, L'Autriche, 8036
- Novartis Investigative Site
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Innsbruck, L'Autriche, A-6020
- Novartis Investigative Site
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Linz, L'Autriche, A-4010
- Novartis Investigative Site
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Lisboa, Le Portugal, 1099 023
- Novartis Investigative Site
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Porto, Le Portugal, 4200-072
- Novartis Investigative Site
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Beirut, Liban, 1107 2020
- Novartis Investigative Site
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Vilnius, Lituanie, LT-08661
- Novartis Investigative Site
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Kuala Lumpur, Malaisie, 59100
- Novartis Investigative Site
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Pulau Pinang, Malaisie, 10990
- Novartis Investigative Site
-
Selangor, Malaisie, 68000
- Novartis Investigative Site
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Sarawak
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Kuching, Sarawak, Malaisie, 93586
- Novartis Investigative Site
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Estado de Mexico, Mexique, 52787
- Novartis Investigative Site
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Distrito Federal
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Mexico, Distrito Federal, Mexique, 06726
- Novartis Investigative Site
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Edo Mexico
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Satelite, Edo Mexico, Mexique, 53100
- Novartis Investigative Site
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Michoacan
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Morelia, Michoacan, Mexique, 58260
- Novartis Investigative Site
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Muscat, Oman, 123
- Novartis Investigative Site
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Groningen, Pays-Bas, 9713 GZ
- Novartis Investigative Site
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH4 2XU
- Novartis Investigative Site
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Manchester, Royaume-Uni, M20 4BX
- Novartis Investigative Site
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Nottingham, Royaume-Uni, NG5 1PB
- Novartis Investigative Site
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Hants
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Portsmouth, Hants, Royaume-Uni, PO6 3LY
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Singapour, 119228
- Novartis Investigative Site
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Singapore, Singapour, 169608
- Novartis Investigative Site
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Bern, Suisse, 3010
- Novartis Investigative Site
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Zürich, Suisse, 8091
- Novartis Investigative Site
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Kaohsiung, Taïwan, 83301
- Novartis Investigative Site
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Liouying Township, Taïwan, 736005
- Novartis Investigative Site
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Taichung, Taïwan, 40447
- Novartis Investigative Site
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Taipei, Taïwan, 10002
- Novartis Investigative Site
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Taoyuan, Taïwan, 33305
- Novartis Investigative Site
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Hualien
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Hualien City, Hualien, Taïwan, 970
- Novartis Investigative Site
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Brno - Bohunice, Tchéquie, 625 00
- Novartis Investigative Site
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Praha, Tchéquie, 12808
- Novartis Investigative Site
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CZE
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Hradec Kralove, CZE, Tchéquie, 500 05
- Novartis Investigative Site
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Czech Republic
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Praha 2, Czech Republic, Tchéquie, 128 20
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Thaïlande, 10330
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Thaïlande, 10700
- Novartis Investigative Site
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Bangkok, Thaïlande, 10400
- Novartis Investigative Site
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Chiang Mai, Thaïlande, 50200
- Novartis Investigative Site
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Hat Yai
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Songkhla, Hat Yai, Thaïlande, 90110
- Novartis Investigative Site
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THA
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Khon Kaen, THA, Thaïlande, 40002
- Novartis Investigative Site
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Ankara, Turquie, 06100
- Novartis Investigative Site
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Edirne, Turquie, 22030
- Novartis Investigative Site
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Istanbul, Turquie, 34890
- Novartis Investigative Site
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Izmir, Turquie, 35040
- Novartis Investigative Site
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Samsun, Turquie, 55139
- Novartis Investigative Site
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-
-
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Arizona
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Yuma, Arizona, États-Unis, 85364
- Yuma Regional Cancer Center
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-
California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University Of California LA .
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
- Yale University School Of Medicine Smilow Cancer Hospital
-
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Florida
-
Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville .
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University Of Miami .
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Northwestern University Div of Hematology/Oncology
-
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital .
-
-
New Jersey
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Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- Hackensack University Medical Ctr SC
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Cornell Medicine NY-Presb .
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Rochester, New York, États-Unis, 14642
- University of Rochester Medical Ctr Dept.ofUniv.Rochester/JPWilmot
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
- University of Virginia University of Virginia
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Un consentement éclairé signé doit être obtenu avant la participation à l'étude
- Âge ≥ 18 ans à la date de signature du formulaire de consentement éclairé
Diagnostic morphologiquement confirmé du syndrome myélodysplasique (SMD) basé sur la classification de l'OMS 2016 (Arber et al 2016) par l'évaluation de l'investigateur local avec l'une des catégories de risque pronostique suivantes, sur la base du système de notation pronostique international révisé (IPSS-R):
- Très élevé (> 6 points)
- Élevé (> 4,5 - ≤ 6 points)
- Intermédiaire (> 3 - ≤ 4,5 points) Ou Diagnostic morphologiquement confirmé de leucémie myélomonocytaire chronique -2 selon la classification de l'OMS 2016 (Arber et al 2016, y compris la monocytose persistante) par l'évaluation de l'investigateur local avec WBC < 13 x 109/L au moment de la diagnostic
- Indication du traitement par l'azacitidine selon l'investigateur, basée sur la pratique médicale standard locale et les directives institutionnelles pour les décisions de traitement
- Non éligible au moment du dépistage pour la chimiothérapie intensive selon l'investigateur, sur la base de la pratique médicale standard locale et des directives institutionnelles pour les décisions de traitement, y compris l'évaluation des facteurs cliniques individuels tels que l'âge, les comorbidités et l'état de performance
- Non éligible au moment du dépistage pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) selon l'investigateur, sur la base de la pratique médicale standard locale et des directives institutionnelles pour les décisions de traitement, y compris l'évaluation des facteurs cliniques individuels tels que l'âge, les comorbidités, l'état de performance et la disponibilité des donneurs
- Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2
Critère d'exclusion:
- Exposition antérieure à un traitement dirigé par TIM-3 à tout moment. Un traitement antérieur avec des inhibiteurs du point de contrôle immunitaire (par exemple, anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 ou anti-PD-L2), les vaccins anticancéreux sont autorisés sauf si le médicament a été administré dans les 4 mois précédant la randomisation
- Traitement antérieur de première intention des syndromes myélodysplasiques à risque intermédiaire, élevé et très élevé (basé sur IPSS-R) ou CMML avec tout agent antinéoplasique, y compris par exemple la chimiothérapie, le lénalidomide et les agents hypométhylants (HMA) tels que la décitibine et l'azacitidine. Cependant, un traitement antérieur par hydroxyurée ou leucophérèse pour réduire le nombre de globules blancs est autorisé avant la randomisation.
- Traitement expérimental reçu dans les 4 semaines ou 5 demi-vies de ce traitement expérimental, quelle que soit la durée la plus longue, avant la randomisation. En cas de point de contrôle inhibiteur : un intervalle minimal de 4 mois avant la randomisation est nécessaire pour permettre la randomisation.
- Sujets atteints du syndrome myélodysplasique (SMD) selon la classification de l'OMS de 2016 (Arber et al 2016) avec le système de notation pronostique international révisé (IPSS-R) ≤ 3
- Diagnostic de la leucémie aiguë myéloïde (LMA), y compris la leucémie aiguë promyélocytaire et la leucémie aiguë myéloïde extra-médullaire, myélofibrose primaire ou secondaire selon la classification de l'OMS 2016 (Arber et al 2016)
- Diagnostic des néoplasmes myéloïdes liés au traitement basé sur la classification de l'OMS 2016 (Arber et al 2016)
- Antécédents de greffe d'organe ou allogénique de cellules souches hématopoïétiques
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur placebo: Placebo + Azacitidine
Les participants recevront un placebo plus de l'azacitidine
|
Une dose d'azacitidine 75 mg/m2 sera administrée par voie IV ou sous-cutanée (SC) les jours 1 à 7 ou les jours 1 à 5, 8 et 9.
Une dose de Placebo 800 mg sera administrée par voie intraveineuse toutes les 4 semaines (Q4W).
Une dose de MBG453 800 mg sera administrée par voie intraveineuse (IV) toutes les 4 semaines (toutes les 4 semaines).
Autres noms:
|
|
Expérimental: MBG453 (Sabatolimab) + Azacitidine
Les participants recevront du MBG453 plus de l'azacitidine
|
Une dose d'azacitidine 75 mg/m2 sera administrée par voie IV ou sous-cutanée (SC) les jours 1 à 7 ou les jours 1 à 5, 8 et 9.
Une dose de MBG453 800 mg sera administrée par voie intraveineuse (IV) toutes les 4 semaines (toutes les 4 semaines).
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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La survie globale
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
|
Délai entre la randomisation et le décès quelle qu'en soit la cause
|
Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Critère d'évaluation secondaire clé 1 : délai jusqu'à la détérioration définitive de la fatigue à l'aide du score de fatigue de l'évaluation fonctionnelle du traitement du cancer (FACIT)
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
|
Le score FACIT-Fatigue est un questionnaire en 13 items conçu pour évaluer la fatigue chez les patients atteints de cancer.
Tous les items utilisent une échelle de 5 points allant de 0 à 4 (0=Pas du tout à 4=Beaucoup).
Le score total varie de 0 à 52, les valeurs les plus élevées représentant une meilleure qualité de vie.
Le temps écoulé entre la randomisation et une aggravation d'au moins 3 points par rapport à la ligne de base sera présenté.
|
Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
|
|
Critère d'évaluation secondaire clé 2 : Intervalles sans transfusion de globules rouges
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
|
Durées cumulées d'intervalles sans preuve de transfusion de globules rouges (GR) pendant au moins 8 semaines après la randomisation
|
Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
|
|
Critère d'évaluation secondaire clé : pourcentage de sujets présentant une amélioration confirmée d'au moins 3 points par rapport à l'inclusion dans les scores FACIT-fatigue
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
|
Le score FACIT-Fatigue est un questionnaire en 13 items conçu pour évaluer la fatigue chez les patients atteints de cancer.
Tous les items utilisent une échelle de 5 points allant de 0 à 4 (0=Pas du tout à 4=Beaucoup).
Le score total varie de 0 à 52, les valeurs les plus élevées représentant une meilleure qualité de vie.
Le pourcentage de sujets présentant une amélioration confirmée d'au moins 3 points par rapport au départ sera présenté.
|
Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
|
|
Critère d'évaluation secondaire clé 4 : pourcentage de sujets présentant une amélioration confirmée d'au moins 10 points par rapport à l'état initial du fonctionnement physique à l'aide du questionnaire de base sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC QLQ-C30)
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire de 30 items développé pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de cancer.
Les réponses du sujet à 5 questions sur son fonctionnement physique (éléments 1 à 5) sont notées sur une échelle de 4 points (1=pas du tout à 4=beaucoup).
En utilisant la transformation linéaire, les scores bruts sont standardisés, de sorte que les scores vont de 0 à 100.
Un score élevé indique un niveau de fonctionnement élevé/sain.
Le pourcentage de sujets présentant une amélioration confirmée d'au moins 10 points par rapport au niveau de référence du fonctionnement physique sera présenté.
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Critère d'évaluation secondaire clé 5 : pourcentage de sujets présentant une amélioration confirmée d'au moins 10 points par rapport à l'inclusion dans le fonctionnement émotionnel à l'aide de l'EORTC-QLQ-C30
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire de 30 items développé pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de cancer.
Les réponses du sujet à 4 questions sur son fonctionnement émotionnel (articles 21 à 24) sont notées sur une échelle de 4 points (1=pas du tout à 4=beaucoup).
En utilisant la transformation linéaire, les scores bruts sont standardisés, de sorte que les scores vont de 0 à 100.
Un score élevé indique un niveau de fonctionnement élevé/sain.
Le pourcentage de sujets présentant une amélioration confirmée d'au moins 10 points par rapport au niveau de référence du fonctionnement émotionnel sera présenté.
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Pourcentage de sujets avec une RC, une RCm, une RP ou une IH dans chaque bras de traitement selon l'International Working Group for MDS (IWG-MDS) selon l'évaluation de l'investigateur
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Taux de réponse des sujets avec une rémission complète (CR), ou une rémission médullaire (mCR), ou une rémission partielle (PR), ou une amélioration hématologique (HI)
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Pourcentage de sujets atteints de SD dans chaque bras de traitement selon l'International Working Group for MDS (IWG-MDS) selon l'évaluation de l'investigateur
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Taux de réponse des sujets avec une maladie stable (SD)
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Survie sans progression (PFS)
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Délai entre la randomisation et la progression de la maladie (y compris la transformation en leucémie aiguë selon la classification de l'OMS 2016), la rechute de la RC selon le groupe de travail international sur les SMD (IWG-MDS) ou le décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, selon l'évaluation de l'investigateur
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Survie sans leucémie
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Délai entre la randomisation et ≥ 20 % de blastes dans la moelle osseuse/le sang périphérique (selon la classification de l'OMS 2016) ou le diagnostic de leucémie aiguë extramédullaire, ou le décès quelle qu'en soit la cause
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Nombre de sujets dépendants de la transfusion au départ qui deviennent indépendants de la transfusion de globules rouges/plaquettes après la randomisation
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé selon les critères IWG-MDS
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Amélioration de l'indépendance de la transfusion de globules rouges/plaquettes selon les critères du Groupe de travail international sur les MDS (IWG-MDS)
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé selon les critères IWG-MDS
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Pourcentage de sujets dépendants de la transfusion au départ qui deviennent indépendants de la transfusion de globules rouges/plaquettes après la randomisation
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Amélioration de l'indépendance transfusionnelle des GR/plaquettes selon les critères du Groupe de travail international sur les MDS (IWG-MDS)
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Pharmacocinétique du MBG453 (paramètre Cmax)
Délai: Au jour 8 de chaque cycle (1 cycle = 28 jours) jusqu'au cycle 9, au jour 8 du cycle 12 et tous les 6 cycles par la suite jusqu'à 150 jours après la fin du médicament à l'étude
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Concentration maximale (pic) de MBG453 [Cmax]
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Au jour 8 de chaque cycle (1 cycle = 28 jours) jusqu'au cycle 9, au jour 8 du cycle 12 et tous les 6 cycles par la suite jusqu'à 150 jours après la fin du médicament à l'étude
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Pharmacocinétique du MBG453 (paramètre AUC)
Délai: Au jour 8 de chaque cycle (1 cycle = 28 jours) jusqu'au cycle 9, au jour 8 du cycle 12 et tous les 6 cycles par la suite jusqu'à 150 jours après la fin du médicament à l'étude
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Aire sous la courbe [AUC]
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Au jour 8 de chaque cycle (1 cycle = 28 jours) jusqu'au cycle 9, au jour 8 du cycle 12 et tous les 6 cycles par la suite jusqu'à 150 jours après la fin du médicament à l'étude
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Prévalence des anticorps anti-médicament (ADA) au départ et incidence des ADA pendant le traitement
Délai: Au jour 8 de chaque cycle (1 cycle = 28 jours) jusqu'au cycle 9, au jour 8 du cycle 12 et tous les 6 cycles par la suite jusqu'à 150 jours après la fin du médicament à l'étude
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Immunogénicité du MBG453
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Au jour 8 de chaque cycle (1 cycle = 28 jours) jusqu'au cycle 9, au jour 8 du cycle 12 et tous les 6 cycles par la suite jusqu'à 150 jours après la fin du médicament à l'étude
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Changement par rapport à la ligne de base du score européen de qualité de vie (EuroQol) - 5 dimensions, questionnaire à 5 niveaux (EQ-5D-5L) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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L'EQ-5D-5L comprend 5 dimensions : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort, anxiété/dépression.
Pour chacune des 5 dimensions, les réponses du sujet sont notées sur une échelle de 5 points (1=pas de problème à 5=problèmes extrêmes).
Le changement par rapport à la ligne de base sera présenté.
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'échelle européenne de qualité de vie (EuroQoL) - Questionnaire à 5 dimensions, 5 niveaux (EQ-5D-5L) au fil du temps
Délai: Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Le VAS EQ-5D-5L enregistre la santé auto-évaluée du sujet sur une échelle visuelle analogique numérotée de 0 à 100, 0 étant "la pire santé que vous puissiez imaginer" et 100 étant "la meilleure santé que vous puissiez imaginer".
Le changement par rapport à la ligne de base sera présenté.
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Jusqu'à 5 ans après le dernier patient randomisé
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Passage de la ligne de base à C12D1 des scores d'état de santé global/qualité de vie à l'aide du questionnaire de base sur la qualité de vie de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC-QLQ-C30)
Délai: Jusqu'au cycle 12 jour 1 (C12D1)(1 cycle = 28 jours)
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EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire de 30 items développé pour évaluer la qualité de vie des patients atteints de cancer.
Réponses du sujet à 2 questions (articles 29 + 30: "Comment évalueriez-vous votre santé globale au cours de la semaine dernière?"
et "Comment évaluez-vous votre qualité de vie globale au cours de la semaine écoulée ?")
sont notés sur une échelle de 7 points (1=très faible à 7=excellent).
En utilisant la transformation linéaire, les scores bruts sont standardisés, de sorte que les scores vont de 0 à 100.
Un score plus élevé indique un meilleur résultat global.
Le changement de la ligne de base au cycle 12, jour 1, sera présenté.
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Jusqu'au cycle 12 jour 1 (C12D1)(1 cycle = 28 jours)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
8 juin 2020
Achèvement primaire (Estimé)
17 septembre 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
17 septembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 janvier 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 février 2020
Première publication (Réel)
12 février 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 mars 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 mars 2024
Dernière vérification
1 mars 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Attributs de la maladie
- Maladie
- Maladies de la moelle osseuse
- Maladies hématologiques
- Conditions précancéreuses
- Maladies myélodysplasiques-myéloprolifératives
- Leucémie myéloïde
- Maladie chronique
- Syndrome
- Syndromes myélodysplasiques
- Leucémie
- Préleucémie
- Leucémie myélomonocytaire chronique
- Leucémie myélomonocytaire juvénile
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Antimétabolites, Antinéoplasique
- Antimétabolites
- Agents antinéoplasiques
- Azacitidine
Autres numéros d'identification d'étude
- CMBG453B12301
- 2019-002089-11 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles.
Ces demandes sont examinées et approuvées par un groupe d'experts indépendants sur la base du mérite scientifique.
Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .