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Studio di efficacia e sicurezza di MBG453 in combinazione con azacitidina in soggetti con sindrome mielodisplastica a rischio intermedio, alto o molto alto (MDS) secondo IPSS-R o leucemia mielomonocitica cronica-2 (CMML-2) (STIMULUS-MDS2)

18 dicembre 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'azacitidina con o senza MBG453 per il trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio intermedio, alto o molto alto secondo IPSS-R o leucemia mielomonocitica cronica -2 (CMML-2)

Questo è uno studio multicentrico di Fase III, randomizzato, a due bracci a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo su MBG453 o placebo aggiunto ad azacitidina in soggetti adulti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio intermedio, alto o molto alto come per IPSS-R, o Leucemia mielomonocitica cronica-2 (CMML-2) che hanno un'indicazione per il trattamento con azacitidina in prima linea e non sono idonei per la chemioterapia intensiva o il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) secondo il giudizio medico del investigatore.

Lo scopo del presente studio è valutare gli effetti clinici di MBG453 in combinazione con azacitidina in soggetti adulti con IPSS-R MDS a rischio intermedio, alto, molto alto e CMML-2.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase III multicentrico, randomizzato, a due bracci a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo su MBG453 o placebo aggiunto ad azacitidina in soggetti adulti con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio intermedio, alto o molto alto come da IPSS-R, o leucemia mielomonocitica cronica-2 (CMML-2).

L'obiettivo principale di questo studio è confrontare la sopravvivenza globale (OS) nel braccio MBG453 più azacitidina rispetto al braccio placebo più azacitidina dove OS è il tempo dalla randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa.

I soggetti saranno randomizzati in un rapporto 1:1 ai bracci di trattamento come segue: MBG453 800 mg IV Q4W più azacitidina, Placebo IV Q4W più azacitidina La randomizzazione sarà stratificata in 4 gruppi: MDS a rischio intermedio, MDS ad alto rischio, MDS a rischio molto alto e CMML-2.

Tutti i soggetti che interrompono entrambi i trattamenti dello studio entreranno in un follow-up post-trattamento a lungo termine che include risposte e valutazioni PRO e/o un follow-up di sopravvivenza fino a 5 anni dopo che l'ultimo soggetto è stato randomizzato.

I soggetti saranno trattati fino a quando non sperimenteranno la progressione della malattia (inclusa la trasformazione in leucemia acuta secondo la classificazione dell'OMS 2016), sperimenteranno una tossicità inaccettabile o interromperanno il trattamento in studio per altri motivi.

La continuazione del trattamento in studio oltre la progressione (esclusa la trasformazione in leucemia acuta: la continuazione in questo caso non è possibile) può essere possibile in soggetti selezionati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

530

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Wooloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Linz, Austria, 4020
        • Novartis Investigative Site
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Brasschaat, Belgio, 2930
        • Novartis Investigative Site
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare, West-Vlaanderen, Belgio, 8800
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
    • Santa Catarina
      • Florianópolis, Santa Catarina, Brasile, 88020-210
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04014-002
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05319-000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Hradec Králové, Cechia, 500 05
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Cechia, 128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Prague, Cechia, 128 00
        • Novartis Investigative Site
  • Chile
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar, Región de Valparaíso, Chile, 2540364
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100029
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Cina, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200233
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518037
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430022
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215004
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110231
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Rionegro, Antioquia, Colombia, 054047
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Corea del Sud, 03080
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul, Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Kuopio, Finlandia, 70211
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Grenoble, Francia, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Francia, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Francia, 37044
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francia, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Augsburg, Germania, 86179
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf, Germania, 40479
        • Novartis Investigative Site
      • Greifswald, Germania, 17475
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Germania, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Germania, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Velbert, North Rhine-Westphalia, Germania, 42551
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena, Thuringia, Germania, 07740
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 545-8586
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Giappone, 464 8681
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa, Chiba, Giappone, 277 8577
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 064 0804
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Giappone, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 980 8574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Giappone, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Giappone, 590-0197
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Giappone, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
    • Yamagata
      • Yamagata, Yamagata, Giappone, 990 9585
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Alexandroupoli, Grecia, 681 00
        • Novartis Investigative Site
      • Pátrai, Grecia, 265 04
        • Novartis Investigative Site
  • India
      • Delhi, India, 110085
        • Novartis Investigative Site
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 380009
        • Novartis Investigative Site
    • Haryana
      • Faridabad, Haryana, India, 121 001
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Madurai, Tamil Nadu, India, 625107
        • Novartis Investigative Site
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700160
        • Novartis Investigative Site
      • Kolkata, West Bengal, India, 700014
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Afula, Israele, 1834111
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italia, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italia, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Italia, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Novartis Investigative Site
  • Libano
      • Beirut, Libano, 113-0236
        • Novartis Investigative Site
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Selangor, Malaysia, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Pulau Pinang
      • George Town, Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Messico
      • Estado de México, Messico, 52787
        • Novartis Investigative Site
    • Edo Mexico
      • Satélite, Edo Mexico, Messico, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Messico, 06720
        • Novartis Investigative Site
    • Michoacán
      • Morelia, Michoacán, Messico, 58260
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Khoudh, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1099-023
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portogallo, 4200-072
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M20 2BX
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham, Regno Unito, NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site
    • Hants
      • Portsmouth, Hants, Regno Unito, PO6 3LY
        • Novartis Investigative Site
    • Scotland
      • Edinburgh, Scotland, Regno Unito, EH4 2XU
        • Novartis Investigative Site
  • Russia
      • Saint Petersburg, Russia, 197022
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Russia, 191024
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Seville, Spagna, 41013
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Badalona, Barcelona, Spagna, 08916
        • Novartis Investigative Site
    • Castille and León
      • Salamanca, Castille and León, Spagna, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33011
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Yuma, Arizona, Stati Uniti, 85364
        • Yuma Regional Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California LA
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University Medical Ctr
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medicine NY-Presb
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Ctr
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Novartis Investigative Site
    • Hat Yai
      • Songkhla, Hat Yai, Tailandia, 90110
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Tailandia, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Hualien City, Taiwan, 970
        • Novartis Investigative Site
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Liouying Township, Taiwan, 736005
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Novartis Investigative Site
    • Atakum
      • Samsun, Atakum, Turchia (Türkiye), 55200
        • Novartis Investigative Site
    • Merkez
      • Edirne, Merkez, Turchia (Türkiye), 22030
        • Novartis Investigative Site
    • Pendik
      • Istanbul, Pendik, Turchia (Türkiye), 34899
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio
  • Età ≥ 18 anni alla data di firma del modulo di consenso informato

  • Diagnosi morfologicamente confermata di sindrome mielodisplastica (MDS) basata sulla classificazione dell'OMS 2016 (Arber et al 2016) da parte di uno sperimentatore locale con una delle seguenti categorie di rischio prognostico, sulla base dell'International Prognostic Scoring System (IPSS-R) rivisto:

    • Molto alto (> 6 punti)
    • Alto (> 4,5 - ≤ 6 punti)
    • Intermedio (> 3 - ≤ 4,5 punti) o Diagnosi morfologicamente confermata di leucemia mielomonocitica cronica -2 basata sulla classificazione OMS 2016 (Arber et al 2016, inclusa la monocitosi persistente) dalla valutazione dello sperimentatore locale con WBC < 13 x 109/L al momento della diagnosi iniziale diagnosi
  • Indicazione per il trattamento con azacitidina secondo lo sperimentatore, sulla base della pratica medica standard locale e delle linee guida istituzionali per le decisioni terapeutiche
  • Non idoneo al momento dello screening per la chemioterapia intensiva secondo lo sperimentatore, sulla base della pratica medica standard locale e delle linee guida istituzionali per le decisioni terapeutiche, inclusa la valutazione di fattori clinici individuali come età, comorbidità e stato delle prestazioni
  • Non idoneo al momento dello screening per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) secondo lo sperimentatore, sulla base della pratica medica standard locale e delle linee guida istituzionali per le decisioni terapeutiche, inclusa la valutazione di fattori clinici individuali come età, comorbidità, stato delle prestazioni e disponibilità del donatore
  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0, 1 o 2

Criteri di esclusione:

  • Precedente esposizione alla terapia diretta TIM-3 in qualsiasi momento. È consentita una precedente terapia con inibitori del checkpoint immunitario (ad esempio anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 o anti-PD-L2), vaccini contro il cancro, tranne se il farmaco è stato somministrato entro 4 mesi prima della randomizzazione
  • Precedente trattamento di prima linea per sindromi mielodisplastiche a rischio intermedio, alto, molto alto (basato su IPSS-R) o CMML con qualsiasi agente antineoplastico inclusi ad esempio chemioterapia, lenalidomide e agenti ipometilanti (HMA) come decitibina e azacitidina. Tuttavia, prima della randomizzazione è consentito un precedente trattamento con idrossiurea o leucoferesi per ridurre la conta leucocitaria.
  • Trattamento sperimentale ricevuto entro 4 settimane o 5 emivite di questo trattamento sperimentale, qualunque sia il periodo più lungo, prima della randomizzazione. In caso di inibitore del checkpoint: è necessario un intervallo minimo di 4 mesi prima della randomizzazione per consentire la randomizzazione.
  • Soggetti con sindrome mielodisplastica (MDS) basata sulla classificazione dell'OMS del 2016 (Arber et al 2016) con sistema di punteggio prognostico internazionale rivisto (IPSS-R) ≤ 3
  • Diagnosi di leucemia mieloide acuta (LMA) inclusa leucemia promielocitica acuta e leucemia mieloide acuta extramidollare, mielofibrosi primaria o secondaria basata sulla classificazione OMS 2016 (Arber et al 2016)
  • Diagnosi di neoplasie mieloidi correlate alla terapia basata sulla classificazione OMS 2016 (Arber et al 2016)
  • Storia di trapianto di organi o di cellule staminali ematopoietiche allogeniche

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sabatolimab (MBG453) + Azacitidina
I partecipanti hanno ricevuto sabatolimab più azacitidina
Droga: Sabatolimab
Una dose di MBG453 800 mg è stata somministrata per via endovenosa (IV) ogni 4 settimane (Q4W).
Altri nomi:
  • MBG453
Droga: Azacitidina
Una dose di Azacitidina 75 mg/m2 è stata somministrata per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC) nei giorni 1-7, o nei giorni 1-5, 8 e 9.
Comparatore placebo: Placebo + Azacitidina
I partecipanti hanno ricevuto placebo più Azacitidina.
Droga: Azacitidina
Una dose di Azacitidina 75 mg/m2 è stata somministrata per via endovenosa (IV) o sottocutanea (SC) nei giorni 1-7, o nei giorni 1-5, 8 e 9.
Droga: Placebo
Una dose di placebo di 800 mg è stata somministrata per via endovenosa ogni 4 settimane (Q4W).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale (OS) (Risultati primari di efficacia)
Lasso di tempo: fino a circa 39 mesi
OS è il tempo che intercorre dalla randomizzazione fino al decesso per qualsiasi causa.
fino a circa 39 mesi
Sopravvivenza Globale (OS) (Risultati Finali di Efficacia)
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
L'OS è il tempo che intercorre dalla randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa.
fino a circa 52 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Endpoint Secondario Chiave 1: Tempo al Deterioramento Definitivo della Fatica Utilizzando il Punteggio FACIT-Fatigue (Functional Assessment of Cancer Therapy)-Fatigue
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
Il punteggio FACIT-Fatigue è un questionario di 13 elementi progettato per valutare la fatica nei partecipanti con cancro. Tutti gli elementi utilizzano una scala a 5 punti che va da 0 a 4 (0=Per niente a 4=Moltissimo). Il punteggio totale varia da 0 a 52, con valori più alti che rappresentano una migliore qualità della vita. Il tempo al deterioramento definitivo della fatica è definito come il tempo dalla randomizzazione a un peggioramento di almeno 3 punti rispetto al basale nei punteggi FACIT-fatigue senza successivi miglioramenti osservati al di sopra di questa soglia, o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si sia verificato per primo.
fino a circa 52 mesi
Endpoint Secondario Chiave 2: Tasso Annualizzato di Libertà da Trasfusione di Globuli Rossi (RBC) per Trasfusione
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
Il tasso annualizzato di assenza di trasfusioni è definito come il numero medio di giorni in intervalli senza trasfusione di globuli rossi in un anno (ovvero, il numero totale di giorni in intervalli senza trasfusione di globuli rossi diviso per il numero totale di giorni nello studio moltiplicato per 365,25), dove gli intervalli senza trasfusione di globuli rossi corrispondono ai tempi cumulativi di intervalli senza evidenza di trasfusione di globuli rossi per almeno 8 settimane in qualsiasi momento dopo la randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa.
fino a circa 52 mesi
Endpoint Secondario Chiave 3: Percentuale di Partecipanti con un Miglioramento Confermato di almeno 3 Punti rispetto al Baseline nei Punteggi FACIT-fatigue
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
Il punteggio FACIT-Fatigue è un questionario di 13 domande progettato per valutare la fatica nei partecipanti oncologici. Tutti gli elementi utilizzano una scala a 5 punti che va da 0 a 4 (0=Per Niente a 4=Moltissimo). Il punteggio totale varia da 0 a 52, con valori più alti che rappresentano una migliore qualità della vita. Il rispondente è definito come colui che mostra un miglioramento di 3 punti rispetto al basale, confermato da un secondo miglioramento di 3 punti in qualsiasi momento, indipendentemente da un precedente peggioramento. Un partecipante che non è riuscito a migliorare è stato considerato un non-rispondente.
fino a circa 52 mesi
Endpoint Secondario Chiave 4: Percentuale di Partecipanti con un Miglioramento Confermato di almeno 10 Punti rispetto al Baseline nella Funzione Fisica Utilizzando il Questionario di Qualità della Vita del Centro Europeo per la Ricerca e il Trattamento del Cancro (EORTC QLQ-C30)
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
EORTC-QLQ-C30 è un questionario di 30 elementi sviluppato per valutare la qualità della vita dei partecipanti con cancro. Le risposte dei partecipanti a 5 domande sul loro funzionamento fisico (Elementi 1-5) vengono valutate su una scala a 4 punti (1=Per niente a 4=Molto). Utilizzando una trasformazione lineare, i punteggi grezzi vengono standardizzati, in modo che i punteggi varino da 0 a 100. Un punteggio elevato indica un livello di funzionamento elevato / sano. Il rispondente è definito come colui che mostra un miglioramento di 10 punti rispetto al basale, confermato da un secondo miglioramento di 10 punti in qualsiasi momento, indipendentemente dal precedente peggioramento. Un partecipante che non è riuscito a migliorare è stato considerato un non rispondente.
fino a circa 52 mesi
Endpoint Secondario Chiave 5: Percentuale di Partecipanti con almeno 10 Punti di Miglioramento Confermato rispetto al Basale nella Funzione Emotiva Utilizzando EORTC-QLQ-C30
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
L'EORTC-QLQ-C30 è un questionario di 30 voci sviluppato per valutare la qualità della vita dei partecipanti affetti da cancro. Le risposte dei partecipanti a 4 domande sul loro funzionamento emotivo (Voci 21-24) vengono valutate su una scala a 4 punti (1=Per niente a 4=Moltissimo). Utilizzando la trasformazione lineare, i punteggi grezzi vengono standardizzati, in modo che i punteggi varino da 0 a 100. Un punteggio elevato indica un livello di funzionamento elevato / sano. Il rispondente è definito come colui che ha un miglioramento di 10 punti rispetto al basale confermato da un secondo miglioramento di 10 punti in qualsiasi momento, indipendentemente da un precedente peggioramento. Un partecipante che non è riuscito a migliorare è stato considerato un non rispondente.
fino a circa 52 mesi
Percentuale di partecipanti con CR, o mCR, o PR, o HI in ciascun braccio di trattamento secondo il Gruppo di lavoro internazionale per le MDS (IWG-MDS) come valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi

Tasso di risposta dei partecipanti con remissione completa (CR), o remissione midollare (mCR), o remissione parziale (PR), o miglioramento ematologico (HI).

CR: dove Midollo osseo: ≤ 5% blasti con maturazione normale di tutte le linee cellulari e Sangue periferico: dove Hgb ≥ 10 g/dL E Piastrine ≥ 100*109/L E Neutrofili ≥ 1,0*109/L E Blasti periferici 0%.

mCR: Midollo osseo: ≤ 5% blasti e riduzione del numero di blasti di ≥ 50% rispetto al basale; Sangue periferico/trasfusione: La remissione midollare completa può essere raggiunta con o senza miglioramento dei conteggi ematici o con o senza trasfusioni PR: Tutti i criteri CR tranne midollo osseo: riduzione ≥50% rispetto al basale dei blasti nel midollo osseo E numero di blasti nel midollo osseo >5%.

HI: ripristino o miglioramento della funzione del sistema produttore di cellule del sangue dell'organismo che deve durare almeno 8 settimane.
fino a circa 52 mesi
Percentuale di partecipanti con malattia stabile (SD) secondo i criteri dell'International Working Group for MDS (IWG-MDS) in base alla valutazione dello sperimentatore
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
Tasso di risposta dei partecipanti con malattia stabile. SD è il mancato raggiungimento di almeno una risposta parziale (PR), ma nessuna evidenza di progressione per >8 settimane.
fino a circa 52 mesi
Sopravvivenza Libera da Progressione (PFS)
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi

La PFS è definita come il tempo dalla randomizzazione alla progressione della malattia (inclusa la trasformazione in leucemia acuta secondo WHO 2016), recidiva da CR (IWG-MDS) o morte. Progressione della malattia: aumento dei blasti midollari ≥ 50% rispetto al basale, a > 5% se inizialmente < 5%, > 10% se 5%-<10%, o > 20% se 10%-<20%. Include una riduzione dell'emocromo periferico ≥ 50% dai livelli massimi di remissione/risposta: neutrofili < 1.0x109/L, piastrine < 100x109/L, o calo dell'emoglobina ≥ 2 g/dL a < 10 g/dL, con conseguente dipendenza dalle trasfusioni.

Recidiva da CR: ritorno della percentuale di blasti midollari basale, riduzione dei neutrofili ≥ 50% a < 1.0x109/L, riduzione delle piastrine ≥ 50% a < 100x109/L, o calo dell'emoglobina ≥ 1.5 g/dL a < 10 g/dL, con conseguente dipendenza dalle trasfusioni.

Trasformazione leucemica: > 20% di blasti secondo WHO 2016 (Arber et al 2016).
fino a circa 52 mesi
Sopravvivenza libera da leucemia (LFS)
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
LFS è definito come il tempo dalla randomizzazione a ≥ 20% blasti nel midollo osseo/sangue periferico (secondo la classificazione WHO 2016) o diagnosi di leucemia acuta extramidollare, o morte per qualsiasi causa
fino a circa 52 mesi
Numero di partecipanti che diventano indipendenti dalla trasfusione di globuli rossi (GR) dopo la randomizzazione
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
Miglioramento dell'indipendenza dalla trasfusione di RBC secondo i criteri dell'International Working Group for MDS (IWG-MDS). L'indipendenza dalla trasfusione di RBC è stata definita come non aver ricevuto alcuna unità di trasfusione di RBC per almeno 8 settimane consecutive dopo la randomizzazione. Il numero di partecipanti è stato mostrato solo per quelli con dipendenza trasfusionale al basale (BL).
fino a circa 52 mesi
Numero di partecipanti che diventano indipendenti dalla trasfusione di piastrine dopo la randomizzazione
Lasso di tempo: fino a circa 52 mesi
Miglioramento dell'indipendenza dalla trasfusione di piastrine secondo i criteri dell'International Working Group for MDS (IWG-MDS). L'indipendenza dalla trasfusione di piastrine è stata definita come non aver ricevuto alcuna unità di trasfusione di piastrine per almeno 8 settimane consecutive dopo la randomizzazione. Il numero di partecipanti è stato mostrato solo per quelli con dipendenza trasfusionale al basale (BL).
fino a circa 52 mesi
Farmacocinetica di MBG453 (Parametro Cmax)
Lasso di tempo: 0 ore (pre-dose) e 2 ore (post-dose) del Ciclo (C) 1 Giorno (D) 8 e 0 ore (pre-dose) e 2 ore (post-dose) di C3D8
Cmax è la massima concentrazione (picco) del farmaco osservata dopo la somministrazione di una singola dose (massa x volume-1).
0 ore (pre-dose) e 2 ore (post-dose) del Ciclo (C) 1 Giorno (D) 8 e 0 ore (pre-dose) e 2 ore (post-dose) di C3D8
Farmacocinetica di MBG453 (Parametro AUC)
Lasso di tempo: 0 ore (pre-dose) & 2 ore (post-dose) del Ciclo (C) 1 Giorno (D) 8 e 0 ore (pre-dose) & 2 ore (post-dose) di C3D8
AUCinf è l'area sotto la curva (AUC) dal tempo zero all'infinito (massa × tempo × volume⁻¹).
0 ore (pre-dose) & 2 ore (post-dose) del Ciclo (C) 1 Giorno (D) 8 e 0 ore (pre-dose) & 2 ore (post-dose) di C3D8
Prevalenza di ADA al basale e partecipanti ADA-positivi in trattamento
Lasso di tempo: Baseline, fino a circa 39 mesi
La prevalenza degli anticorpi anti-farmaco (ADA) è il numero di partecipanti con almeno un campione che soddisfa i criteri al basale. I partecipanti ADA-positivi sono stati calcolati come il numero di partecipanti con almeno un campione ADA-positivo durante il trattamento, diviso per il numero di partecipanti con un campione IG determinante al basale e almeno un campione IG determinante post-basale.
Baseline, fino a circa 39 mesi
Variazione dal basale nel punteggio dell'European Quality of Life (EuroQol) - Questionario a 5 dimensioni e 5 livelli (EQ-5D-5L) nel tempo
Lasso di tempo: Baseline, ogni 3 cicli fino a C48D1 (1 ciclo = 28 giorni)
L'EQ-5D-5L comprende 5 dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/malessere, ansia/depressione. Per ciascuna delle 5 dimensioni, le risposte del soggetto sono valutate su una scala a 5 punti (1=nessun problema a 5=problemi estremi). La variazione rispetto al basale è presentata per il punteggio dell'Indice EQ. Il punteggio dell'indice è definito come una combinazione ponderata dei livelli delle scale a 5 dimensioni, che va da 0 a 1 (salute perfetta), con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute. È stato utilizzato il set di valori degli Stati Uniti di Pickard et al 2019.
Baseline, ogni 3 cicli fino a C48D1 (1 ciclo = 28 giorni)
Variazione dal Basale nella Scala Analogica Visiva (VAS) del Questionario Europeo sulla Qualità della Vita (EuroQoL) - 5 Dimensioni, 5 Livelli (EQ-5D-5L) nel Tempo
Lasso di tempo: Baseline, ogni 3 cicli fino a C48D1 (1 ciclo = 28 giorni)
L'EQ-5D-5L VAS registra lo stato di salute auto-valutato del partecipante su una scala analogica visiva numerata da 0 a 100, dove 0 rappresenta "la peggior salute che si possa immaginare" e 100 "la migliore salute che si possa immaginare". La variazione rispetto al basale è stata presentata.
Baseline, ogni 3 cicli fino a C48D1 (1 ciclo = 28 giorni)
Variazione rispetto al basale dei punteggi dello stato di salute globale/qualità della vita utilizzando il questionario sulla qualità di vita dell'European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC-QLQ-C30).
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1 del Ciclo 12 (C12D1) (1 ciclo = 28 giorni)
L'EORTC-QLQ-C30 è un questionario di 30 elementi sviluppato per valutare la qualità della vita dei partecipanti affetti da cancro. Le risposte dei partecipanti a 2 domande (Elementi 29+30: "Come valuteresti la tua salute generale nell'ultima settimana?" e "Come valuteresti la tua qualità di vita generale nell'ultima settimana?") vengono valutate su una scala a 7 punti (1=Molto scarsa a 7=Eccellente). Utilizzando una trasformazione lineare, i punteggi grezzi vengono standardizzati, in modo che i punteggi varino da 0 a 100. Un punteggio più alto indica un esito complessivo migliore. Variazione dalla baseline al Giorno 1 del Ciclo 12 come presentato.
Fino al Giorno 1 del Ciclo 12 (C12D1) (1 ciclo = 28 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 giugno 2020

Completamento primario (Effettivo)

2 ottobre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

2 ottobre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

12 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CMBG453B12301
  • 2019-002089-11 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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