Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effektivitet og sikkerhet av MBG453 i kombinasjon med azacitidin hos personer med middels, høy eller svært høy risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) som per IPSS-R, eller kronisk myelomonocytisk leukemi-2 (CMML-2) (STIMULUS-MDS2)

19. mars 2024 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert fase III multisenterstudie av azacitidin med eller uten MBG453 for behandling av pasienter med middels, høy eller svært høy risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) som per IPSS-R, eller kronisk myelomonocytisk leukemi -2 (CMML-2)

Dette er en fase III multisenter, randomisert, to-arms parallellgruppe, dobbeltblind, placebokontrollert studie av MBG453 eller placebo lagt til azacitidin hos voksne personer med middels, høy eller svært høy risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) som per IPSS-R, eller kronisk myelomonocytisk leukemi-2 (CMML-2) som har indikasjon for behandling med azacitidin i førstelinjeinnstilling og ikke er kvalifisert for intensiv kjemoterapi eller hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) i henhold til medisinsk vurdering av etterforsker.

Formålet med den nåværende studien er å vurdere kliniske effekter av MBG453 i kombinasjon med azacitidin hos voksne personer med IPSS-R middels, høy, svært høy risiko MDS og CMML-2.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase III multisenter, randomisert, to-armet parallellgruppe, dobbeltblind, placebokontrollert studie av MBG453 eller placebo lagt til azacitidin hos voksne personer med middels, høy eller svært høy risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) iht. IPSS-R, eller kronisk myelomonocytisk leukemi-2 (CMML-2).

Hovedmålet med denne studien er å sammenligne total overlevelse (OS) i MBG453 pluss azacitidin-armen versus placebo pluss azacitidin-armen der OS er tiden fra randomisering til død på grunn av en hvilken som helst årsak.

Forsøkspersonene vil bli randomisert i forholdet 1:1 til behandlingsarmene som følger: MBG453 800 mg IV Q4W pluss azacytidin, Placebo IV Q4W pluss azacitidin. Randomiseringen vil bli stratifisert i 4 grupper: middels risiko MDS, høy risiko MDS, svært høy risiko MDS og CMML-2.

Alle forsøkspersoner som avbryter begge studiebehandlingene vil gå inn i en langtidsoppfølging etter behandling inkludert respons og PRO-vurderinger, og/eller overlevelsesoppfølging i opptil 5 år etter at siste forsøksperson ble randomisert.

Forsøkspersoner vil bli behandlet til de opplever progresjon av sykdom (inkludert transformasjon til akutt leukemi i henhold til WHO 2016-klassifisering), opplever uakseptabel toksisitet eller avbryter studiebehandlingen av andre årsaker.

Fortsettelse av studiebehandling utover progresjon (unntatt transformasjon til akutt leukemi: fortsettelse i dette tilfellet er ikke mulig) kan være mulig hos utvalgte forsøkspersoner.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

530

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australia, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6000
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Brasschaat, Belgia, 2930
        • Novartis Investigative Site
      • Roeselare, Belgia, 8800
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • SC
      • Florianopolis, SC, Brasil, 88034-000
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 04014-002
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05319-000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Chile
    • Valparaiso
      • Vina del Mar, Valparaiso, Chile, 2540364
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 110231
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Rionegro, Antioquia, Colombia, 054047
        • Novartis Investigative Site
  • Den russiske føderasjonen
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 197022
        • Novartis Investigative Site
      • St Petersburg, Den russiske føderasjonen, 191024
        • Novartis Investigative Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Kuopio, Finland, 70211
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Yuma, Arizona, Forente stater, 85364
        • Yuma Regional Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University Of California LA .
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University School Of Medicine Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville .
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University Of Miami .
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern University Div of Hematology/Oncology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital .
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Hackensack University Medical Ctr SC
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine NY-Presb .
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Ctr Dept.ofUniv.Rochester/JPWilmot
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • University of Virginia University of Virginia
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 10, Frankrike, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankrike, 37044
        • Novartis Investigative Site
      • Vandoeuvre Les Nancy, Frankrike, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Hellas
      • Patras, Hellas, 265 00
        • Novartis Investigative Site
    • Evros
      • Alexandroupolis, Evros, Hellas, 681 00
        • Novartis Investigative Site
  • India
      • Delhi, India, 110 085
        • Novartis Investigative Site
    • Gujrat
      • Ahmedabad, Gujrat, India, 380009
        • Novartis Investigative Site
    • Haryana
      • Faridabad, Haryana, India, 121 001
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil NADU
      • Madurai, Tamil NADU, India, 625107
        • Novartis Investigative Site
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700160
        • Novartis Investigative Site
      • Kolkata, West Bengal, India, 700014
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italia, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italia, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italia, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Italia, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00133
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Japan, 990 9585
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 464 8681
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa, Chiba, Japan, 277 8577
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 064 0804
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai city, Miyagi, Japan, 980 8574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki-city, Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka Sayama, Osaka, Japan, 589 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100029
        • Novartis Investigative Site
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Kina, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200233
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kina, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 51000
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518037
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Chang Chun, Jilin, Kina, 130021
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Novartis Investigative Site
    • Seocho Gu
      • Seoul, Seocho Gu, Korea, Republikken, 06591
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Novartis Investigative Site
      • Selangor, Malaysia, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
      • Estado de Mexico, Mexico, 52787
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 06726
        • Novartis Investigative Site
    • Edo Mexico
      • Satelite, Edo Mexico, Mexico, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • Michoacan
      • Morelia, Michoacan, Mexico, 58260
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1099 023
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4200-072
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spania, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spania, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spania, 33011
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spania, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Badalona, Catalunya, Spania, 08916
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Catalunya, Spania, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spania, 46010
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH4 2XU
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Storbritannia, M20 4BX
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham, Storbritannia, NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site
    • Hants
      • Portsmouth, Hants, Storbritannia, PO6 3LY
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zürich, Sveits, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Liouying Township, Taiwan, 736005
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Hualien
      • Hualien City, Hualien, Taiwan, 970
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site
    • Hat Yai
      • Songkhla, Hat Yai, Thailand, 90110
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Thailand, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • Tsjekkia
      • Brno - Bohunice, Tsjekkia, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha, Tsjekkia, 12808
        • Novartis Investigative Site
    • CZE
      • Hradec Kralove, CZE, Tsjekkia, 500 05
        • Novartis Investigative Site
    • Czech Republic
      • Praha 2, Czech Republic, Tsjekkia, 128 20
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Edirne, Tyrkia, 22030
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Tyrkia, 34890
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Tyrkia, 35040
        • Novartis Investigative Site
      • Samsun, Tyrkia, 55139
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86179
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Tyskland, 40479
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Greifswald, Tyskland, 17475
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Tyskland, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Velbert, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 42551
        • Novartis Investigative Site
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Innsbruck, Østerrike, A-6020
        • Novartis Investigative Site
      • Linz, Østerrike, A-4010
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien
  • Alder ≥ 18 år på datoen for signering av skjemaet for informert samtykke

  • Morfologisk bekreftet diagnose av myelodysplastisk syndrom (MDS) basert på WHO 2016-klassifisering (Arber et al 2016) ved lokal etterforskervurdering med en av følgende prognostiske risikokategorier, basert på det reviderte International Prognostic Scoring System (IPSS-R):

    • Veldig høy (> 6 poeng)
    • Høy (> 4,5 - ≤ 6 poeng)
    • Middels (> 3 - ≤ 4,5 poeng) eller morfologisk bekreftet diagnose av kronisk myelomonocytisk leukemi -2 basert på WHO 2016 klassifisering (Arber et al 2016, inkludert vedvarende monocytose) ved lokal etterforsker vurdering med WBC < 13 x 109/L ved tidspunktet for initial diagnose
  • Indikasjon for azacitidinbehandling i henhold til utrederen, basert på lokal standard medisinsk praksis og institusjonelle retningslinjer for behandlingsbeslutninger
  • Ikke kvalifisert på tidspunktet for screening for intensiv kjemoterapi i henhold til etterforskeren, basert på lokal standard medisinsk praksis og institusjonelle retningslinjer for behandlingsbeslutninger, inkludert vurdering av individuelle kliniske faktorer som alder, komorbiditeter og prestasjonsstatus
  • Ikke kvalifisert på tidspunktet for screening for hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) i henhold til etterforskeren, basert på lokal standard medisinsk praksis og institusjonelle retningslinjer for behandlingsbeslutninger, inkludert vurdering av individuelle kliniske faktorer som alder, komorbiditeter, ytelsesstatus og donortilgjengelighet
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0, 1 eller 2

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eksponering for TIM-3-rettet behandling når som helst. Tidligere behandling med immunkontrollpunkthemmere (f.eks. anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 eller anti-PD-L2), kreftvaksiner er tillatt bortsett fra hvis legemidlet ble administrert innen 4 måneder før randomisering
  • Tidligere førstelinjebehandling for mellomliggende myelodysplastiske syndromer med høy risiko (basert på IPSS-R) eller CMML med antineoplastiske midler inkludert for eksempel kjemoterapi, lenalidomid og hypometylerende midler (HMA) som decitibin og azacitidin. Tidligere behandling med hydroksyurea eller leukoferese for å redusere antall hvite blodlegemer er imidlertid tillatt før randomisering.
  • Undersøkelsesbehandling mottatt innen 4 uker eller 5 halveringstider etter denne undersøkelsesbehandlingen, uansett hva som er lengre, før randomisering. Ved en sjekkpunkthemmer: et minimumsintervall på 4 måneder før randomisering er nødvendig for å tillate randomisering.
  • Personer med myelodysplastisk syndrom (MDS) basert på 2016 WHO-klassifisering (Arber et al 2016) med revidert International Prognostic Scoring System (IPSS-R) ≤ 3
  • Diagnose av akutt myeloid leukemi (AML) inkludert akutt promyelocytisk leukemi og ekstramedullær akutt myeloid leukemi, primær eller sekundær myelofibrose basert på WHO 2016 klassifisering (Arber et al 2016)
  • Diagnose av terapirelaterte myeloide neoplasmer basert på WHO 2016-klassifisering (Arber et al 2016)
  • Historie med organ- eller allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon

Andre protokolldefinerte inkluderings-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo + Azacitidin
Deltakerne vil motta placebo pluss azacitidin
Legemiddel: Azacitidin
En dose Azacitidine 75 mg/m2 vil bli administrert IV eller subkutant (SC) på dag 1-7, eller dag 1-5, 8 og 9.
Legemiddel: Placebo
En dose med placebo 800 mg vil bli administrert intravenøst ​​hver 4. uke (Q4W).
Legemiddel: Sabatolimab
En dose på MBG453 800 mg vil bli administrert intravenøst ​​(IV) hver 4. uke (Q4W).
Andre navn:
  • MBG453
Eksperimentell: MBG453 (Sabatolimab) + Azacitidin
Deltakerne vil motta MBG453 pluss Azacitidine
Legemiddel: Azacitidin
En dose Azacitidine 75 mg/m2 vil bli administrert IV eller subkutant (SC) på dag 1-7, eller dag 1-5, 8 og 9.
Legemiddel: Sabatolimab
En dose på MBG453 800 mg vil bli administrert intravenøst ​​(IV) hver 4. uke (Q4W).
Andre navn:
  • MBG453

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Tid fra randomisering til død på grunn av en hvilken som helst årsak
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært nøkkelendepunkt 1: Tid til definitiv forverring av tretthet ved bruk av funksjonell vurdering av kreftterapi (FACIT) - Fatigue score
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
FACIT-Fatigue score er et 13-elements spørreskjema designet for å vurdere fatigue hos kreftpasienter. Alle elementer bruker en 5-punkts skala fra 0 til 4 (0=Ikke i det hele tatt til 4=Veldig mye). Den totale poengsummen varierer fra 0 til 52 med høyere verdier som representerer bedre livskvalitet. Tid fra randomisering til minst 3 poeng forverring fra baseline vil bli presentert.
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Sekundært nøkkelendepunkt 2: Transfusjonsfrie intervaller for røde blodlegemer
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Kumulative tider med intervaller uten tegn på røde blodlegemer (RBC) transfusjon i minst 8 uker etter randomisering
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Sekundært nøkkelendepunkt: Prosentandel av forsøkspersonene med minst 3 poeng bekreftet forbedring fra baseline i FACIT-tretthetsscorescore
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
FACIT-Fatigue score er et 13-elements spørreskjema designet for å vurdere fatigue hos kreftpasienter. Alle elementer bruker en 5-punkts skala fra 0 til 4 (0=Ikke i det hele tatt til 4=Veldig mye). Den totale poengsummen varierer fra 0 til 52 med høyere verdier som representerer bedre livskvalitet. Prosentandelen av forsøkspersoner med minst 3 poeng bekreftet forbedring fra baseline vil bli presentert.
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Sekundært nøkkelendepunkt 4: Prosent av forsøkspersoner med minst 10 poeng bekreftet forbedring fra baseline i fysisk funksjon ved bruk av European Organization for Research and Treatment of Cancers Core Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30)
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
EORTC-QLQ-C30 er et 30-elements spørreskjema utviklet for å vurdere livskvaliteten til kreftpasienter. Forsøkspersonens svar på 5 spørsmål om deres fysiske funksjon (punkt 1-5) blir skåret på en 4-punkts skala (1=Ikke i det hele tatt til 4=Veldig mye). Ved å bruke lineær transformasjon standardiseres råskårene, slik at poengsummen varierer fra 0 til 100. En høy score indikerer et høyt / sunt funksjonsnivå. Prosentandelen av forsøkspersoner med minst 10 poeng bekreftet forbedring fra baseline i fysisk funksjon vil bli presentert.
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Sekundært nøkkelendepunkt 5: Prosent av forsøkspersoner med minst 10 poeng bekreftet forbedring fra baseline i emosjonell funksjon ved bruk av EORTC-QLQ-C30
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
EORTC-QLQ-C30 er et 30-elements spørreskjema utviklet for å vurdere livskvaliteten til kreftpasienter. Forsøkspersonens svar på 4 spørsmål om deres emosjonelle funksjon (punkt 21-24) er skåret på en 4-punkts skala (1=Ikke i det hele tatt til 4=Veldig mye). Ved å bruke lineær transformasjon standardiseres råskårene, slik at poengsummen varierer fra 0 til 100. En høy score indikerer et høyt / sunt funksjonsnivå. Prosentandelen av forsøkspersoner med minst 10 poeng bekreftet forbedring fra baseline i emosjonell funksjon vil bli presentert.
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Prosentandel av forsøkspersoner med enten CR, eller mCR, eller PR eller HI i hver behandlingsarm i henhold til International Working Group for MDS (IWG-MDS) i henhold til etterforskers vurdering
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Responsrate for personer med fullstendig remisjon (CR), eller margremisjon (mCR), eller delvis remisjon (PR), eller hematologisk forbedring (HI)
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Prosentandel av forsøkspersoner med SD i hver behandlingsarm i henhold til International Working Group for MDS (IWG-MDS) i henhold til etterforskers vurdering
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Responsrate for personer med stabil sykdom (SD)
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Progresjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Tid fra randomisering til sykdomsprogresjon (inkludert transformasjon til akutt leukemi i henhold til WHO 2016-klassifisering), tilbakefall fra CR i henhold til International Working Group for MDS (IWG-MDS), eller død på grunn av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først, i henhold til etterforskers vurdering
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Leukemifri overlevelse
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Tid fra randomisering til ≥ 20 % eksplosjoner i benmarg/perifert blod (i henhold til WHO 2016-klassifisering) eller diagnose av ekstramedullær akutt leukemi, eller død på grunn av en hvilken som helst årsak
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Antall transfusjonsavhengige forsøkspersoner ved baseline som blir røde blodceller/blodplatetransfusjonsuavhengige etter randomisering
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert i henhold til IWG-MDS kriterier
Forbedring i RBC/blodplatetransfusjonsuavhengighet i henhold til kriterier for International Working Group for MDS (IWG-MDS)
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert i henhold til IWG-MDS kriterier
Prosentandel av transfusjonsavhengige forsøkspersoner ved baseline som blir uavhengige av røde blodceller/blodplater etter randomisering
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Forbedring i RBC/blodplatetransfusjonsuavhengighet i henhold til kriterier for International Working Group for MDS (IWG-MDS)
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Farmakokinetikk til MBG453 (parameter Cmax)
Tidsramme: På dag 8 i hver syklus (1 syklus = 28 dager) til syklus 9, på dag 8 i syklus 12 og hver 6. syklus deretter opptil 150 dager etter avsluttet studiemedisin
Maksimal (topp) MBG453-konsentrasjon [Cmax]
På dag 8 i hver syklus (1 syklus = 28 dager) til syklus 9, på dag 8 i syklus 12 og hver 6. syklus deretter opptil 150 dager etter avsluttet studiemedisin
Farmakokinetikk til MBG453 (parameter AUC)
Tidsramme: På dag 8 i hver syklus (1 syklus = 28 dager) til syklus 9, på dag 8 i syklus 12 og hver 6. syklus deretter opptil 150 dager etter avsluttet studiemedisin
Område under kurven [AUC]
På dag 8 i hver syklus (1 syklus = 28 dager) til syklus 9, på dag 8 i syklus 12 og hver 6. syklus deretter opptil 150 dager etter avsluttet studiemedisin
Prevalens av antistoff-antistoff (ADA) ved baseline og ADA-forekomst under behandling
Tidsramme: På dag 8 i hver syklus (1 syklus = 28 dager) til syklus 9, på dag 8 i syklus 12 og hver 6. syklus deretter opptil 150 dager etter avsluttet studiemedisin
Immunogenisitet av MBG453
På dag 8 i hver syklus (1 syklus = 28 dager) til syklus 9, på dag 8 i syklus 12 og hver 6. syklus deretter opptil 150 dager etter avsluttet studiemedisin
Endring fra baseline i European Quality of Life (EuroQol) - 5 Dimensions, 5 Level Questionnaire (EQ-5D-5L) poengsum over tid
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
EQ-5D-5L består av 5 dimensjoner: mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon. For hver av de 5 dimensjonene scores forsøkspersonens svar på en 5-punkts skala (1=ingen problem til 5=ekstreme problemer). Endring fra baseline vil bli presentert.
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Endring fra baseline i European Quality of Life (EuroQoL) - 5 Dimensions, 5 Level Questionnaire (EQ-5D-5L) Visual Analogue Scale over tid
Tidsramme: Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
EQ-5D-5L VAS registrerer motivets selvvurderte helse på en visuell analog skala nummerert fra 0 til 100, der 0 er "den verste helsen du kan forestille deg" og 100 er "den beste helsen du kan forestille deg". Endring fra baseline vil bli presentert.
Inntil 5 år etter siste pasient randomisert
Endring fra baseline til C12D1 for Global Health Status/Quality of Life-score ved hjelp av European Organization for Research and Treatment of Cancers Core Quality of Life Questionnaire (EORTC-QLQ-C30)
Tidsramme: Opp til syklus 12 dag 1 (C12D1) (1 syklus = 28 dager)
EORTC-QLQ-C30 er et 30-elements spørreskjema utviklet for å vurdere livskvaliteten til kreftpasienter. Emnets svar på 2 spørsmål (punkt 29+30: "Hvordan vil du vurdere din generelle helse i løpet av den siste uken?" og "Hvordan vil du vurdere din generelle livskvalitet i løpet av den siste uken?") skåres på en 7-punkts skala (1=Veldig dårlig til 7=Utmerket). Ved å bruke lineær transformasjon standardiseres råskårene, slik at poengsummen varierer fra 0 til 100. En høyere poengsum indikerer et bedre samlet resultat. Endring fra baseline til syklus 12 Dag 1 vil bli presentert.
Opp til syklus 12 dag 1 (C12D1) (1 syklus = 28 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2020

Primær fullføring (Antatt)

17. september 2024

Studiet fullført (Antatt)

17. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

12. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CMBG453B12301
  • 2019-002089-11 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig ekspertpanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastiske syndromer

Kliniske studier på Azacitidin

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Romania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere