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IPSS-R、または慢性骨髄単球性白血病-2 (CMML-2) による中程度、高または非常に高リスクの骨髄異形成症候群 (MDS) の被験者におけるアザシチジンと組み合わせた MBG453 の有効性と安全性の研究 (STIMULUS-MDS2)

2025年12月18日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

IPSS-R による中間、高または非常に高リスクの骨髄異形成症候群 (MDS)、または慢性骨髄単球性白血病の患者の治療のための MBG453 の有無にかかわらず、アザシチジンの無作為化二重盲検プラセボ対照第 III 相多施設試験-2 (CMML-2)

これは、中リスク、高リスク、または非常に高リスクの骨髄異形成症候群 (MDS) の成人被験者を対象に、アザシチジンに MBG453 またはプラセボを追加した第 III 相多施設無作為化 2 群並行群二重盲検プラセボ対照試験です。 IPSS-R による、または慢性骨髄単球性白血病 2 (CMML-2) で、一次治療でアザシチジンによる治療の適応があり、医療機関による医学的判断に従って強化化学療法または造血幹細胞移植 (HSCT) の対象とならない捜査官。

現在の研究の目的は、IPSS-R 中リスク、高リスク、非常に高リスクの MDS および CMML-2 の成人被験者におけるアザシチジンと組み合わせた MBG453 の臨床効果を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、中間、高、または非常に高リスクの骨髄異形成症候群 (MDS) の成人被験者を対象に、アザシチジンに MBG453 またはプラセボを追加した第 III 相多施設無作為化 2 群並行群二重盲検プラセボ対照試験です。 IPSS-R、または慢性骨髄単球性白血病-2 (CMML-2)。

この研究の主な目的は、MBG453 とアザシチジンの併用群とプラセボとアザシチジンの併用群の全生存期間 (OS) を比較することです。OS は無作為化から何らかの原因による死亡までの時間です。

被験者は、次のように治療群に対して 1:1 の比率で無作為化されます: MBG453 800 mg IV Q4W + アザシチジン、プラセボ IV Q4W + アザシチジン 無作為化は 4 つのグループに層別化されます: 中間リスク MDS、高リスク MDS、非常に高リスク MDSおよびCMML-2。

両方の研究治療を中止したすべての被験者は、応答およびPRO評価を含む長期治療後の追跡調査、および/または最後の被験者が無作為化されてから最大5年間の生存追跡調査に入ります。

被験者は、疾患の進行（WHO 2016分類による急性白血病への移行を含む）を経験するか、許容できない毒性を経験するか、または他の理由で研究治療を中止するまで治療されます。

進行を超えた研究治療の継続（急性白血病への変換を除く：この場合の継続は不可能です）は、選択された被験者で可能かもしれません。

研究の種類

介入

入学 (実際)

530

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Yuma、Arizona、アメリカ、85364
        • Yuma Regional Cancer Center
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California LA
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • Hackensack University Medical Ctr
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Weill Cornell Medicine NY-Presb
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Ctr
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
        • University of Virginia
  • アルゼンチン
    • Buenos Aires
      • Pilar、Buenos Aires、アルゼンチン、B1629AHJ
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M20 2BX
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham、イギリス、NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site
    • Hants
      • Portsmouth、Hants、イギリス、PO6 3LY
        • Novartis Investigative Site
    • Scotland
      • Edinburgh、Scotland、イギリス、EH4 2XU
        • Novartis Investigative Site
  • イスラエル
      • Afula、イスラエル、1834111
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv、イスラエル、6423906
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • BO
      • Bologna、BO、イタリア、40138
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania、CT、イタリア、95123
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence、FI、イタリア、50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milan、MI、イタリア、20162
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano、MI、イタリア、20089
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria、RC、イタリア、89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00133
        • Novartis Investigative Site
  • インド
      • Delhi、インド、110085
        • Novartis Investigative Site
    • Gujarat
      • Ahmedabad、Gujarat、インド、380009
        • Novartis Investigative Site
    • Haryana
      • Faridabad、Haryana、インド、121 001
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Madurai、Tamil Nadu、インド、625107
        • Novartis Investigative Site
    • West Bengal
      • Kolkata、West Bengal、インド、700160
        • Novartis Investigative Site
      • Kolkata、West Bengal、インド、700014
        • Novartis Investigative Site
  • オマーン
      • Khoudh、オマーン、123
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
    • Provincie Groningen
      • Groningen、Provincie Groningen、オランダ、9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • Queensland
      • Wooloongabba、Queensland、オーストラリア、4102
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth、Western Australia、オーストラリア、6000
        • Novartis Investigative Site
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Novartis Investigative Site
      • Linz、オーストリア、4020
        • Novartis Investigative Site
    • Tyrol
      • Innsbruck、Tyrol、オーストリア、6020
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4N2
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • ギリシャ
      • Alexandroupoli、ギリシャ、681 00
        • Novartis Investigative Site
      • Pátrai、ギリシャ、265 04
        • Novartis Investigative Site
  • コロンビア
      • Bogotá、コロンビア、110231
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Rionegro、Antioquia、コロンビア、054047
        • Novartis Investigative Site
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11211
        • Novartis Investigative Site
  • シンガポール
      • Singapore、シンガポール、119074
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore、シンガポール、169608
        • Novartis Investigative Site
  • スイス
      • Bern、スイス、3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich、スイス、8091
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28009
        • Novartis Investigative Site
      • Seville、スペイン、41013
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、スペイン、46026
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia、スペイン、46010
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Badalona、Barcelona、スペイン、08916
        • Novartis Investigative Site
    • Castille and León
      • Salamanca、Castille and León、スペイン、37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo、Principality of Asturias、スペイン、33011
        • Novartis Investigative Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok、タイ、10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok、タイ、10400
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai、タイ、50200
        • Novartis Investigative Site
    • Hat Yai
      • Songkhla、Hat Yai、タイ、90110
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen、THA、タイ、40002
        • Novartis Investigative Site
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Hradec Králové、チェコ、500 05
        • Novartis Investigative Site
      • Prague、チェコ、128 08
        • Novartis Investigative Site
      • Prague、チェコ、128 00
        • Novartis Investigative Site
  • チリ
    • Región de Valparaíso
      • Viña del Mar、Región de Valparaíso、チリ、2540364
        • Novartis Investigative Site
  • トルコ（Türkiye）
      • Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
        • Novartis Investigative Site
    • Atakum
      • Samsun、Atakum、トルコ（Türkiye）、55200
        • Novartis Investigative Site
    • Merkez
      • Edirne、Merkez、トルコ（Türkiye）、22030
        • Novartis Investigative Site
    • Pendik
      • Istanbul、Pendik、トルコ（Türkiye）、34899
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Augsburg、ドイツ、86179
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf、ドイツ、40479
        • Novartis Investigative Site
      • Greifswald、ドイツ、17475
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel、ドイツ、24116
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60590
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Velbert、North Rhine-Westphalia、ドイツ、42551
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、ドイツ、01307
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena、Thuringia、ドイツ、07740
        • Novartis Investigative Site
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド、FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Kuopio、フィンランド、70211
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Grenoble、フランス、38043
        • Novartis Investigative Site
      • Lille、フランス、59037
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、フランス、31059
        • Novartis Investigative Site
      • Tours、フランス、37044
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54511
        • Novartis Investigative Site
  • ブラジル
    • Santa Catarina
      • Florianópolis、Santa Catarina、ブラジル、88020-210
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、04014-002
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、ブラジル、05319-000
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Brasschaat、ベルギー、2930
        • Novartis Investigative Site
    • West-Vlaanderen
      • Roeselare、West-Vlaanderen、ベルギー、8800
        • Novartis Investigative Site
  • ポルトガル
      • Lisbon、ポルトガル、1099-023
        • Novartis Investigative Site
      • Porto、ポルトガル、4200-072
        • Novartis Investigative Site
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、59100
        • Novartis Investigative Site
      • Kuala Selangor、マレーシア、68000
        • Novartis Investigative Site
    • Pulau Pinang
      • George Town、Pulau Pinang、マレーシア、10450
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、マレーシア、93586
        • Novartis Investigative Site
  • メキシコ
      • Estado de México、メキシコ、52787
        • Novartis Investigative Site
    • Edo Mexico
      • Satélite、Edo Mexico、メキシコ、53100
        • Novartis Investigative Site
    • Mexico City
      • Mexico City、Mexico City、メキシコ、06720
        • Novartis Investigative Site
    • Michoacán
      • Morelia、Michoacán、メキシコ、58260
        • Novartis Investigative Site
  • リトアニア
      • Vilnius、リトアニア、LT-08406
        • Novartis Investigative Site
  • レバノン
      • Beirut、レバノン、113-0236
        • Novartis Investigative Site
  • ロシア
      • Saint Petersburg、ロシア、197022
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg、ロシア、191024
        • Novartis Investigative Site
  • 中国
      • Beijing、中国、100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing、中国、100029
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan、中国、250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai、中国、200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai、中国、200233
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin、中国、300020
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510080
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen、Guangdong、中国、518037
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan、Hubei、中国、430022
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou、Jiangsu、中国、215004
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun、Jilin、中国、130021
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu、Sichuan、中国、610041
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310003
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Hualien City、台湾、970
        • Novartis Investigative Site
      • Kaohsiung City、台湾、83301
        • Novartis Investigative Site
      • Liouying Township、台湾、736005
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung、台湾、40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan District、台湾、33305
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Osaka、日本、545-8586
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi-ken
      • Nagoya、Aichi-ken、日本、464 8681
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa、Chiba、日本、277 8577
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka、Fukuoka、日本、812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、064 0804
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara、Kanagawa、日本、259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai、Miyagi、日本、980 8574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki、Nagasaki、日本、852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai、Osaka、日本、590-0197
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、113-8603
        • Novartis Investigative Site
    • Yamagata
      • Yamagata、Yamagata、日本、990 9585
        • Novartis Investigative Site
  • 韓国
      • Seoul、韓国、05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韓国、03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韓国、06591
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul、Korea、韓国、03080
        • Novartis Investigative Site
    • Seoul
      • Seoul、Seoul、韓国、06351
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -署名されたインフォームドコンセントは、研究に参加する前に取得する必要があります
  • -インフォームドコンセントフォームに署名した日の年齢が18歳以上

  • -WHO 2016分類（Arber et al 2016）に基づく骨髄異形成症候群（MDS）の形態学的に確認された診断は、改訂された国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）に基づいて、次の予後リスクカテゴリのいずれかを使用した地元の治験責任医師の評価による：

    • 非常に高い (> 6 ポイント)
    • 高 (> 4.5 - ≤ 6 ポイント)
    • 中等度 (> 3 - ≤ 4.5 ポイント) または WHO 2016 分類 (Arber et al 2016、持続性単球症を含む) に基づく慢性骨髄単球性白血病 -2 の形態学的に確認された診断は、最初の時点で WBC < 13 x 109/L の地元の研究者による評価による診断
  • -治験責任医師によるアザシチジン治療の適応、治療決定のための現地の標準的な医療行為および施設のガイドラインに基づく
  • -調査員によると、集中化学療法のスクリーニング時に適格ではありません。これは、地域の標準的な医療行為と、年齢、併存疾患、パフォーマンスステータスなどの個々の臨床的要因の評価を含む治療決定に関する施設のガイドラインに基づいています
  • -治験責任医師によると、造血幹細胞移植（HSCT）のスクリーニング時に適格ではありません。これは、年齢、併存疾患、パフォーマンスステータス、ドナーの利用可能性などの個々の臨床的要因の評価を含む、治療決定に関する地域の標準的な医療行為および施設のガイドラインに基づいています。
  • -Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）のパフォーマンスステータスが0、1、または2

除外基準:

  • -いつでもTIM-3指向療法への以前の曝露。 -免疫チェックポイント阻害剤（例：抗CTLA4、抗PD-1、抗PD-L1、または抗PD-L2）による以前の治療、癌ワクチンは許可されます ランダム化前の4か月以内に薬物が投与された場合を除く
  • -中間、高、非常に高リスクの骨髄異形成症候群（IPSS-Rに基づく）またはCMMLの以前の第一選択治療 化学療法、レナリドマイド、デシチビンやアザシチジンなどの低メチル化剤（HMA）などの抗腫瘍薬。 ただし、無作為化の前に、WBC数を減らすためのヒドロキシ尿素または白血球除去療法による以前の治療は許可されています。
  • -無作為化前の4週間またはこの治験治療の5半減期のいずれか長いほうの期間内に受けた治験治療。 チェックポイント阻害剤の場合: 無作為化を可能にするために、無作為化の前に最低 4 か月の間隔が必要です。
  • -2016年のWHO分類（Arber et al 2016）に基づく骨髄異形成症候群（MDS）の被験者と改訂された国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）≤3
  • 急性前骨髄球性白血病および髄外急性骨髄性白血病を含む急性骨髄性白血病 (AML) の診断、WHO 2016 分類に基づく原発性または続発性骨髄線維症 (Arber et al 2016)
  • WHO 2016 分類に基づく治療関連の骨髄性腫瘍の診断 (Arber et al 2016)
  • -臓器または同種造血幹細胞移植の病歴

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：サバトリマブ（MBG453）＋アザシチジン
参加者はサバトリマブにアザシチジンを追加投与されました
薬：サバトリマブ
MBG453 800 mgの用量を、4週間ごと（Q4W）に静脈内投与（IV）しました。
他の名前：
  • MBG453
薬：アザシチジン
アザシチジン75 mg/m2の用量が、静脈内（IV）または皮下（SC）投与により、第1～7日、または第1～5日、第8日および第9日に投与されました。
プラセボコンパレーター：プラセボ + アザシチジン
参加者はプラセボに加えてアザシチジンを受け取りました。
薬：アザシチジン
アザシチジン75 mg/m2の用量が、静脈内（IV）または皮下（SC）投与により、第1～7日、または第1～5日、第8日および第9日に投与されました。
薬：プラセボ
プラセボ800mgの用量が4週間ごと（Q4W）に静脈内投与されました。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存期間（OS）（主要有効性結果）
時間枠：最大約39ヶ月
OSは、無作為化からあらゆる原因による死亡までの期間です。
最大約39ヶ月
全生存期間 (OS) (最終有効性結果)
時間枠：約52ヶ月まで
OSは、無作為化から何らかの原因による死亡までの期間です。
約52ヶ月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
主要副次評価項目1：Functional Assessment of Cancer Therapy（FACIT）-Fatigueスコアを用いた疲労の確定悪化までの時間
時間枠：最長約52ヶ月
FACIT-Fatigueスコアは、がん参加者の疲労を評価するために設計された13項目の質問票です。 すべての項目は0から4までの5段階スケールを使用します（0=全くない、4=非常に多い）。 総合スコアは0から52の範囲で、値が高いほど生活の質が良いことを示します。 疲労の決定的悪化までの時間は、無作為化からFACIT-Fatigueスコアがベースラインから少なくとも3ポイント悪化し、その後この閾値を上回る改善が観察されない場合、またはいずれかの原因による死亡までの時間と定義され、どちらか早い方の事象が採用されます。
最長約52ヶ月
主要副次的エンドポイント 2: 輸血患者における赤血球（RBC）年間輸血不要率
時間枠：最大約52ヶ月
年間輸血なし率は、1年間における赤血球輸血なし期間の平均日数（すなわち、赤血球輸血なし期間の総日数を研究期間の総日数で割り、365.25を乗じたもの）と定義されます。 ここで、赤血球輸血なし期間は、無作為化後から何らかの原因による死亡までの間に、少なくとも8週間赤血球輸血の証拠がない期間の累積時間に対応します。
最大約52ヶ月
主要副次エンドポイント3：FACIT-疲労スコアのベースラインから確認された3ポイント以上の改善が見られた参加者の割合
時間枠：最大約52か月
FACIT-Fatigueスコアは、がん参加者の疲労を評価するために設計された13項目の質問票です。 すべての項目は0から4までの5段階尺度（0=まったくない、4=非常に多い）を使用します。 合計スコアは0から52の範囲で、値が高いほど生活の質が良いことを示します。 レスポンダーは、ベースラインから3ポイントの改善があり、それが前の悪化に関係なく、いつでも2回目の3ポイントの改善によって確認された場合と定義されます。 改善できなかった参加者は、非レスポンダーとみなされました。
最大約52か月
主要二次エンドポイント4：欧州がん研究治療機構のコア生活の質アンケート（EORTC QLQ-C30）を用いた身体機能のベースラインから少なくとも10ポイント確認された改善を示した参加者の割合
時間枠：最長約52ヶ月
EORTC-QLQ-C30は、がん患者の生活の質を評価するために開発された30項目の質問票です。 身体的機能（項目1-5）に関する5つの質問に対する参加者の回答は、4段階スケール（1=まったくないから4=非常に多い）で採点されます。 線形変換を用いて、生のスコアが標準化され、スコアは0から100の範囲になります。 高いスコアは、高い／健全な機能レベルを示します。 レスポンダーは、先行する悪化に関係なく、ベースラインから10ポイントの改善があり、その改善がいつでも2回目の10ポイントの改善で確認された場合と定義されます。 改善できなかった参加者は、ノンレスポンダーと見なされました。
最長約52ヶ月
主要副次評価項目5：EORTC-QLQ-C30を用いた情緒的機能においてベースラインから10ポイント以上の確認された改善を示した参加者の割合
時間枠：約最大52ヶ月
EORTC-QLQ-C30は、がん参加者の生活の質を評価するために開発された30項目の質問票です。 参加者の感情的機能（項目21-24）に関する4つの質問への回答は、4段階スケール（1=全くない から 4=非常に多い）で採点されます。 線形変換を使用して、生のスコアは標準化され、スコアは0から100の範囲になります。 高いスコアは、高い／健全な機能レベルを示します。 レスポンダーは、ベースラインから10ポイントの改善があり、その後、先行する悪化に関係なく、いつでも2回目の10ポイントの改善によって確認されたものと定義されます。 改善できなかった参加者は、ノンレスポンダーと見なされました。
約最大52ヶ月
International Working Group for MDS (IWG-MDS) に基づく調査員評価による各治療群におけるCR、mCR、PR、またはHIのいずれかを達成した参加者の割合
時間枠：最大約52ヶ月

完全寛解（CR）、骨髄寛解（mCR）、部分寛解（PR）、または血液学的改善（HI）を達成した参加者の反応率。

CR：骨髄：全細胞系列の正常な成熟を伴う芽球≦5％、末梢血：Hgb≧10g/dL、血小板≧100*109/L、好中球≧1.0*109/L、末梢血芽球0％。

mCR：骨髄：芽球≦5％、かつ芽球数がベースラインから≧50％減少；末梢血／輸血：骨髄CRは、血液数値の改善の有無や輸血の有無に関わらず達成可能。PR：骨髄を除く全てのCR基準を満たし、かつ骨髄芽球がベースラインから≧50％減少、かつ骨髄芽球数＞5％。

HI：少なくとも8週間持続する、体内の造血機能の回復または改善。
最大約52ヶ月
研究者評価による国際骨髄異形成症候群作業部会（IWG-MDS）基準に基づく安定疾患（SD）を有する参加者の割合
時間枠：最大約52ヶ月
安定疾患を有する参加者の奏効率。 SDは、部分奏効（PR）以上を達成できなかったが、8週間以上進行の証拠がない状態を指します。
最大約52ヶ月
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：約52ヶ月まで

PFSは、無作為化から疾患進行（WHO 2016に基づく急性白血病への転換を含む）、CRからの再発（IWG-MDS）、または死亡までの時間と定義されます。 疾患進行：骨髄芽球がベースラインから50％以上増加し、最初に<5％の場合は>5％、5％-<10％の場合は>10％、10％-<20％の場合は>20％となる。 最大寛解/反応レベルから末梢血球数が50％以上減少することを含む：好中球<1.0x109/L、血小板<100x109/L、またはヘモグロビンが2g/dL以上低下して<10g/dLとなり、輸血依存性となる。

CRからの再発：ベースラインの骨髄芽球％が戻る、好中球が50％以上減少して<1.0x109/L、血小板が50％以上減少して<100x109/L、またはヘモグロビンが1.5g/dL以上低下して<10g/dLとなり、輸血依存性となる。

白血病転換：WHO 2016（Arber et al 2016）に基づき、芽球>20％。
約52ヶ月まで
無白血病生存 (LFS)
時間枠：最大約52ヶ月
LFSは、無作為化から骨髄/末梢血における≥20%の芽球（WHO 2016分類に基づく）または髄外性急性白血病の診断、あるいはあらゆる原因による死亡までの時間と定義されます
最大約52ヶ月
無作為化後に赤血球輸血から独立した参加者の数
時間枠：最大約52ヶ月
国際骨髄異形成症候群作業部会（IWG-MDS）基準に基づく赤血球輸血非依存性の改善。 赤血球輸血非依存性は、ランダム化後少なくとも8週間連続で赤血球輸血を0単位受けたと定義された。 参加者数は、ベースライン（BL）時点で輸血依存性があった参加者のみで示された。
最大約52ヶ月
無作為化後、血小板輸血依存から独立した参加者数
時間枠：最大約52ヶ月
国際MDS作業部会（IWG-MDS）基準に基づく血小板輸血非依存性の改善。 血小板輸血非依存性は、無作為化後少なくとも8週間連続で血小板輸血0単位を受けた場合と定義された。 参加者数はベースライン（BL）時点で輸血依存性があった患者のみに示された。
最大約52ヶ月
MBG453の薬物動態（パラメーターCmax）
時間枠：サイクル（C）1 日目（D）8 の 0 時間（投与前）および 2 時間（投与後）と C3D8 の 0 時間（投与前）および 2 時間（投与後）
Cmaxは単回投与後の最大（ピーク）観察薬物濃度です（質量×体積⁻¹）。
サイクル（C）1 日目（D）8 の 0 時間（投与前）および 2 時間（投与後）と C3D8 の 0 時間（投与前）および 2 時間（投与後）
MBG453の薬物動態（パラメーターAUC）
時間枠：サイクル（C）1日目（D）8の0時間（投与前）＆2時間（投与後）およびC3D8の0時間（投与前）＆2時間（投与後）
AUCinfは、時間ゼロから無限大までのAUC（質量×時間×体積⁻¹）です。
サイクル（C）1日目（D）8の0時間（投与前）＆2時間（投与後）およびC3D8の0時間（投与前）＆2時間（投与後）
ベースライン時におけるADA有病率およびADA陽性参加者における治療中
時間枠：ベースライン、約39か月まで
抗薬物抗体（ADA）陽性率は、ベースライン時に基準を満たすサンプルを少なくとも1つ有する参加者の数です。 ADA陽性参加者は、治療中にADA陽性サンプルを少なくとも1つ有する参加者の数を、決定可能なベースラインIGサンプルと決定可能なベースライン後IGサンプルを少なくとも1つ有する参加者の数で割った値として計算されました。
ベースライン、約39か月まで
ベースラインからのヨーロッパの生活の質（EuroQol）- 5次元、5段階質問票（EQ-5D-5L）スコアの経時変化
時間枠：ベースライン、C48D1まで3サイクルごと（1サイクル = 28日間）
EQ-5D-5Lは、移動能力、セルフケア、日常活動、痛み／不快感、不安／抑うつの5つの次元で構成されています。 各5次元について、対象者の回答は5段階尺度（1=問題なしから5=極度の問題）で評価されます。 ベースラインからの変化は、EQインデックススコアについて提示されています。 インデックススコアは、0から1（完全な健康状態）の範囲で、より高いスコアが健康関連QOLの改善を示す、5次元尺度のレベルを加重合成したものとして定義されます。 Pickard et al 2019の米国価値セットが使用されました。
ベースライン、C48D1まで3サイクルごと（1サイクル = 28日間）
ベースラインからの変化：ヨーロッパの生活の質 (EuroQoL) - 5次元、5レベル質問票 (EQ-5D-5L) 視覚的アナログスケール (VAS) の経時変化
時間枠：ベースライン、C48D1まで3サイクルごと（1サイクル = 28日）
EQ-5D-5L VASは、参加者が0から100までの視覚的アナログ尺度で自己評価した健康状態を記録します。0は「想像できる最悪の健康状態」、100は「想像できる最高の健康状態」を示します。 ベースラインからの変化が示されました。
ベースライン、C48D1まで3サイクルごと（1サイクル = 28日）
欧州癌研究治療機構のコア生活の質質問票（EORTC-QLQ-C30）を使用したグローバル健康状態／生活の質スコアのベースラインからの変化。
時間枠：最大12サイクル 第1日目 (C12D1) (1サイクル = 28日間)
EORTC-QLQ-C30は、がん参加者の生活の質を評価するために開発された30項目の質問票です。 参加者の2つの質問（項目29+30：「過去1週間の全体的な健康状態をどのように評価しますか？」 および「過去1週間の全体的な生活の質をどのように評価しますか？」）への回答は、 7段階尺度（1＝非常に悪いから7＝非常に良い）で採点されます。 線形変換を使用して、生のスコアが標準化され、スコアは0から100の範囲になります。 スコアが高いほど、全体的な結果が良いことを示します。 提示されているように、ベースラインからサイクル12日1への変化。
最大12サイクル 第1日目 (C12D1) (1サイクル = 28日間)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年6月8日

一次修了 (実際)

2024年10月2日

研究の完了 (実際)

2024年10月2日

試験登録日

最初に提出

2020年1月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年2月10日

最初の投稿 (実際)

2020年2月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2026年1月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月18日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CMBG453B12301
  • 2019-002089-11 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した専門家パネルによって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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