Estudo de eficácia e segurança de MBG453 em combinação com azacitidina em indivíduos com síndrome mielodisplásica (SMD) de risco intermediário, alto ou muito alto conforme IPSS-R ou leucemia mielomonocítica crônica-2 (CMML-2) (STIMULUS-MDS2)
19 de março de 2024 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo multicêntrico de fase III randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de azacitidina com ou sem MBG453 para o tratamento de pacientes com síndrome mielodisplásica (SMD) de risco intermediário, alto ou muito alto conforme IPSS-R ou leucemia mielomonocítica crônica -2 (CMML-2)
Este é um estudo de Fase III multicêntrico, randomizado, de dois grupos paralelos, duplo-cego, controlado por placebo de MBG453 ou placebo adicionado à azacitidina em indivíduos adultos com síndrome mielodisplásica (SMD) de risco intermediário, alto ou muito alto como por IPSS-R, ou Leucemia Mielomonocítica Crônica-2 (CMML-2) que têm indicação de tratamento com azacitidina em primeira linha e não são elegíveis para quimioterapia intensiva ou transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) de acordo com o julgamento médico do investigador.
O objetivo do presente estudo é avaliar os efeitos clínicos de MBG453 em combinação com azacitidina em indivíduos adultos com IPSS-R de risco intermediário, alto, muito alto, SMD e CMML-2.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de Fase III, multicêntrico, randomizado, de dois grupos paralelos, duplo-cego, controlado por placebo de MBG453 ou placebo adicionado à azacitidina em indivíduos adultos com síndrome mielodisplásica (SMD) de risco intermediário, alto ou muito alto, conforme IPSS-R, ou Leucemia Mielomonocítica Crônica-2 (CMML-2).
O objetivo principal deste estudo é comparar a sobrevida global (OS) no braço MBG453 mais azacitidina versus placebo mais azacitidina, onde o OS é o tempo desde a randomização até a morte por qualquer causa.
Os indivíduos serão randomizados em uma proporção de 1:1 para os braços de tratamento da seguinte forma: MBG453 800 mg IV Q4W mais azacitidina, Placebo IV Q4W mais azacitidina A randomização será estratificada em 4 grupos: MDS de risco intermediário, MDS de alto risco, MDS de risco muito alto e CMML-2.
Todos os indivíduos que descontinuarem os dois tratamentos do estudo entrarão em um acompanhamento pós-tratamento de longo prazo, incluindo respostas e avaliações PRO e/ou acompanhamento de sobrevivência por até 5 anos após o último indivíduo ser randomizado.
Os indivíduos serão tratados até que apresentem progressão da doença (incluindo transformação para leucemia aguda de acordo com a classificação da OMS de 2016), apresentem toxicidade inaceitável ou interrompam o tratamento do estudo por outros motivos.
A continuação do tratamento do estudo além da progressão (excluindo a transformação para leucemia aguda: a continuação neste caso não é possível) pode ser possível em indivíduos selecionados.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
530
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Augsburg, Alemanha, 86179
- Novartis Investigative Site
-
Duesseldorf, Alemanha, 40479
- Novartis Investigative Site
-
Frankfurt, Alemanha, 60590
- Novartis Investigative Site
-
Greifswald, Alemanha, 17475
- Novartis Investigative Site
-
Jena, Alemanha, 07740
- Novartis Investigative Site
-
Kiel, Alemanha, 24116
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Alemanha, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Velbert, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 42551
- Novartis Investigative Site
-
-
Sachsen
-
Dresden, Sachsen, Alemanha, 01307
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Buenos Aires
-
Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Arábia Saudita, 11211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Queensland
-
Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Austrália, 6000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
SC
-
Florianopolis, SC, Brasil, 88034-000
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brasil, 04014-002
- Novartis Investigative Site
-
Sao Paulo, SP, Brasil, 05319-000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brasschaat, Bélgica, 2930
- Novartis Investigative Site
-
Roeselare, Bélgica, 8800
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2N 4N2
- Novartis Investigative Site
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Valparaiso
-
Vina del Mar, Valparaiso, Chile, 2540364
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100730
- Novartis Investigative Site
-
Beijing, China, 100029
- Novartis Investigative Site
-
Chengdu, China, 610041
- Novartis Investigative Site
-
Jinan, China, 250012
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, China, 200025
- Novartis Investigative Site
-
Shanghai, China, 200233
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, China, 300052
- Novartis Investigative Site
-
Tianjin, China, 300020
- Novartis Investigative Site
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, China, 51000
- Novartis Investigative Site
-
Guangzhou, Guangdong, China, 510515
- Novartis Investigative Site
-
Shenzhen, Guangdong, China, 518037
- Novartis Investigative Site
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Novartis Investigative Site
-
Wuhan, Hubei, China, 430022
- Novartis Investigative Site
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, China, 215006
- Novartis Investigative Site
-
-
Jilin
-
Chang Chun, Jilin, China, 130021
- Novartis Investigative Site
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, China, 310003
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Cingapura, 119228
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Cingapura, 169608
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bogota, Colômbia, 110231
- Novartis Investigative Site
-
-
Antioquia
-
Rionegro, Antioquia, Colômbia, 054047
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanha, 28009
- Novartis Investigative Site
-
Valencia, Espanha, 46026
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalucia
-
Sevilla, Andalucia, Espanha, 41013
- Novartis Investigative Site
-
-
Asturias
-
Oviedo, Asturias, Espanha, 33011
- Novartis Investigative Site
-
-
Castilla Y Leon
-
Salamanca, Castilla Y Leon, Espanha, 37007
- Novartis Investigative Site
-
-
Catalunya
-
Badalona, Catalunya, Espanha, 08916
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, Catalunya, Espanha, 08035
- Novartis Investigative Site
-
-
Comunidad Valenciana
-
Valencia, Comunidad Valenciana, Espanha, 46010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Yuma, Arizona, Estados Unidos, 85364
- Yuma Regional Cancer Center
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University Of California LA .
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University School Of Medicine Smilow Cancer Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic Jacksonville .
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University Of Miami .
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University Div of Hematology/Oncology
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital .
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Ctr SC
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medicine NY-Presb .
-
Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
- University of Rochester Medical Ctr Dept.ofUniv.Rochester/JPWilmot
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- University of Virginia University of Virginia
-
-
-
-
-
Saint Petersburg, Federação Russa, 197022
- Novartis Investigative Site
-
St Petersburg, Federação Russa, 191024
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlândia, FIN 00290
- Novartis Investigative Site
-
Kuopio, Finlândia, 70211
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Grenoble, França, 38043
- Novartis Investigative Site
-
Lille, França, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Paris 10, França, 75475
- Novartis Investigative Site
-
Toulouse, França, 31059
- Novartis Investigative Site
-
Tours, França, 37044
- Novartis Investigative Site
-
Vandoeuvre Les Nancy, França, 54511
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Patras, Grécia, 265 00
- Novartis Investigative Site
-
-
Evros
-
Alexandroupolis, Evros, Grécia, 681 00
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BO
-
Bologna, BO, Itália, 40138
- Novartis Investigative Site
-
-
CT
-
Catania, CT, Itália, 95123
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Firenze, FI, Itália, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
GE
-
Genova, GE, Itália, 16132
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Itália, 20162
- Novartis Investigative Site
-
Rozzano, MI, Itália, 20089
- Novartis Investigative Site
-
-
RC
-
Reggio Calabria, RC, Itália, 89124
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Itália, 00133
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Osaka, Japão, 545-8586
- Novartis Investigative Site
-
Yamagata, Japão, 990 9585
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japão, 464 8681
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiba
-
Kashiwa, Chiba, Japão, 277 8577
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka city, Fukuoka, Japão, 812-8582
- Novartis Investigative Site
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japão, 064 0804
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japão, 259-1193
- Novartis Investigative Site
-
-
Miyagi
-
Sendai city, Miyagi, Japão, 980 8574
- Novartis Investigative Site
-
-
Nagasaki
-
Nagasaki-city, Nagasaki, Japão, 852-8501
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Osaka Sayama, Osaka, Japão, 589 8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo-ku, Tokyo, Japão, 113-8603
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Vilnius, Lituânia, LT-08661
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Beirut, Líbano, 1107 2020
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malásia, 59100
- Novartis Investigative Site
-
Pulau Pinang, Malásia, 10990
- Novartis Investigative Site
-
Selangor, Malásia, 68000
- Novartis Investigative Site
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malásia, 93586
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Estado de Mexico, México, 52787
- Novartis Investigative Site
-
-
Distrito Federal
-
Mexico, Distrito Federal, México, 06726
- Novartis Investigative Site
-
-
Edo Mexico
-
Satelite, Edo Mexico, México, 53100
- Novartis Investigative Site
-
-
Michoacan
-
Morelia, Michoacan, México, 58260
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Muscat, Omã, 123
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ankara, Peru, 06100
- Novartis Investigative Site
-
Edirne, Peru, 22030
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Peru, 34890
- Novartis Investigative Site
-
Izmir, Peru, 35040
- Novartis Investigative Site
-
Samsun, Peru, 55139
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lisboa, Portugal, 1099 023
- Novartis Investigative Site
-
Porto, Portugal, 4200-072
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Reino Unido, EH4 2XU
- Novartis Investigative Site
-
Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- Novartis Investigative Site
-
Nottingham, Reino Unido, NG5 1PB
- Novartis Investigative Site
-
-
Hants
-
Portsmouth, Hants, Reino Unido, PO6 3LY
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Republica da Coréia, 03080
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Republica da Coréia, 06351
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Republica da Coréia, 03722
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Republica da Coréia, 05505
- Novartis Investigative Site
-
-
Seocho Gu
-
Seoul, Seocho Gu, Republica da Coréia, 06591
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bern, Suíça, 3010
- Novartis Investigative Site
-
Zürich, Suíça, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Tailândia, 10330
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Tailândia, 10700
- Novartis Investigative Site
-
Bangkok, Tailândia, 10400
- Novartis Investigative Site
-
Chiang Mai, Tailândia, 50200
- Novartis Investigative Site
-
-
Hat Yai
-
Songkhla, Hat Yai, Tailândia, 90110
- Novartis Investigative Site
-
-
THA
-
Khon Kaen, THA, Tailândia, 40002
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Liouying Township, Taiwan, 736005
- Novartis Investigative Site
-
Taichung, Taiwan, 40447
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Taiwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Taiwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Hualien
-
Hualien City, Hualien, Taiwan, 970
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno - Bohunice, Tcheca, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
Praha, Tcheca, 12808
- Novartis Investigative Site
-
-
CZE
-
Hradec Kralove, CZE, Tcheca, 500 05
- Novartis Investigative Site
-
-
Czech Republic
-
Praha 2, Czech Republic, Tcheca, 128 20
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Graz, Áustria, 8036
- Novartis Investigative Site
-
Innsbruck, Áustria, A-6020
- Novartis Investigative Site
-
Linz, Áustria, A-4010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Delhi, Índia, 110 085
- Novartis Investigative Site
-
-
Gujrat
-
Ahmedabad, Gujrat, Índia, 380009
- Novartis Investigative Site
-
-
Haryana
-
Faridabad, Haryana, Índia, 121 001
- Novartis Investigative Site
-
-
Tamil NADU
-
Madurai, Tamil NADU, Índia, 625107
- Novartis Investigative Site
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Índia, 700160
- Novartis Investigative Site
-
Kolkata, West Bengal, Índia, 700014
- Novartis Investigative Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo
- Idade ≥ 18 anos na data de assinatura do termo de consentimento informado
Diagnóstico morfologicamente confirmado de síndrome mielodisplásica (SMD) com base na classificação da OMS 2016 (Arber et al 2016) por avaliação do investigador local com uma das seguintes categorias de risco prognóstico, com base no Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS-R) revisado:
- Muito alto (> 6 pontos)
- Alto (> 4,5 - ≤ 6 pontos)
- Intermediário (> 3 - ≤ 4,5 pontos) Ou Diagnóstico morfologicamente confirmado de Leucemia Mielomonocítica Crônica -2 com base na classificação da OMS 2016 (Arber et al 2016, incluindo monocitose persistente) por avaliação do investigador local com GB < 13 x 109/L no momento da diagnóstico
- Indicação para tratamento com azacitidina de acordo com o investigador, com base na prática médica padrão local e diretrizes institucionais para decisões de tratamento
- Não elegível no momento da triagem para quimioterapia intensiva de acordo com o investigador, com base na prática médica padrão local e nas diretrizes institucionais para decisões de tratamento, incluindo avaliação de fatores clínicos individuais, como idade, comorbidades e status de desempenho
- Não elegível no momento da triagem para transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) de acordo com o investigador, com base na prática médica padrão local e diretrizes institucionais para decisões de tratamento, incluindo avaliação de fatores clínicos individuais, como idade, comorbidades, status de desempenho e disponibilidade de doadores
- Status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2
Critério de exclusão:
- Exposição prévia à terapia dirigida por TIM-3 a qualquer momento. Terapia prévia com inibidores do ponto de controle imunológico (por exemplo, anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 ou anti-PD-L2), vacinas contra o câncer são permitidas, exceto se o medicamento foi administrado dentro de 4 meses antes da randomização
- Tratamento prévio de primeira linha para síndromes mielodisplásicas de risco intermediário, alto e muito alto (baseado em IPSS-R) ou CMML com quaisquer agentes antineoplásicos, incluindo, por exemplo, quimioterapia, lenalidomida e agentes hipometilantes (HMAs), como decitibina e azacitidina. No entanto, o tratamento prévio com hidroxiureia ou leucoférese para reduzir a contagem de leucócitos é permitido antes da randomização.
- Tratamento experimental recebido dentro de 4 semanas ou 5 meias-vidas deste tratamento experimental, o que for mais longo, antes da randomização. No caso de um inibidor de checkpoint: um intervalo mínimo de 4 meses antes da randomização é necessário para permitir a randomização.
- Indivíduos com síndrome mielodisplásica (SMD) com base na classificação da OMS de 2016 (Arber et al 2016) com o Sistema Internacional de Pontuação Prognóstica (IPSS-R) revisado ≤ 3
- Diagnóstico de leucemia mielóide aguda (LMA), incluindo leucemia promielocítica aguda e leucemia mielóide aguda extramedular, mielofibrose primária ou secundária com base na classificação da OMS 2016 (Arber et al 2016)
- Diagnóstico de neoplasias mielóides relacionadas à terapia com base na classificação da OMS 2016 (Arber et al 2016)
- História de órgão ou transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas
Outros Critérios de Inclusão/Exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Placebo + Azacitidina
Os participantes receberão placebo mais azacitidina
|
Uma dose de Azacitidina 75 mg/m2 será administrada IV ou por via subcutânea (SC) no Dia 1-7, ou Dia 1-5, 8 e 9.
Uma dose de Placebo 800 mg será administrada por via intravenosa a cada 4 semanas (Q4W).
Uma dose de MBG453 800 mg será administrada por via intravenosa (IV) a cada 4 semanas (Q4W).
Outros nomes:
|
|
Experimental: MBG453 (Sabatolimabe) + Azacitidina
Os participantes receberão MBG453 mais Azacitidina
|
Uma dose de Azacitidina 75 mg/m2 será administrada IV ou por via subcutânea (SC) no Dia 1-7, ou Dia 1-5, 8 e 9.
Uma dose de MBG453 800 mg será administrada por via intravenosa (IV) a cada 4 semanas (Q4W).
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrevivência geral
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
Tempo desde a randomização até a morte por qualquer causa
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Ponto final secundário chave 1: Tempo até a deterioração definitiva da fadiga usando avaliação funcional da terapia do câncer (FACIT) - pontuação de fadiga
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
O escore FACIT-Fatigue é um questionário de 13 itens projetado para avaliar a fadiga em pacientes com câncer.
Todos os itens usam uma escala de 5 pontos variando de 0 a 4 (0=Nada a 4=Muito).
A pontuação total varia de 0 a 52, com valores mais altos representando melhor qualidade de vida.
O tempo desde a randomização até pelo menos 3 pontos de piora da linha de base será apresentado.
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Ponto final secundário chave 2: Intervalos livres de transfusão de glóbulos vermelhos
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
Tempos cumulativos de intervalos sem evidência de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) por pelo menos 8 semanas após a randomização
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Desfecho secundário principal: Percentagem de indivíduos com pelo menos 3 pontos de melhoria confirmada desde a linha de base na pontuação FACIT-fadiga
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
O escore FACIT-Fatigue é um questionário de 13 itens projetado para avaliar a fadiga em pacientes com câncer.
Todos os itens usam uma escala de 5 pontos variando de 0 a 4 (0=Nada a 4=Muito).
A pontuação total varia de 0 a 52, com valores mais altos representando melhor qualidade de vida.
Será apresentada a percentagem de indivíduos com pelo menos 3 pontos de melhoria confirmada desde a linha de base.
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Ponto final secundário chave 4: Porcentagem de indivíduos com pelo menos 10 pontos de melhora confirmada desde a linha de base no funcionamento físico usando o Questionário Central de Qualidade de Vida da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC QLQ-C30)
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
O EORTC-QLQ-C30 é um questionário de 30 itens desenvolvido para avaliar a qualidade de vida de pacientes com câncer.
As respostas do sujeito a 5 perguntas sobre seu funcionamento físico (itens 1-5) são pontuadas em uma escala de 4 pontos (1=Nada a 4=Muito).
Usando a transformação linear, as pontuações brutas são padronizadas, de modo que as pontuações variam de 0 a 100.
Uma pontuação alta indica um nível alto/saudável de funcionamento.
Será apresentada a porcentagem de indivíduos com pelo menos 10 pontos de melhora confirmada desde a linha de base no funcionamento físico.
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Ponto final secundário chave 5: Porcentagem de indivíduos com pelo menos 10 pontos de melhora confirmada desde a linha de base no funcionamento emocional usando EORTC-QLQ-C30
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
O EORTC-QLQ-C30 é um questionário de 30 itens desenvolvido para avaliar a qualidade de vida de pacientes com câncer.
As respostas do sujeito a 4 perguntas sobre seu funcionamento emocional (itens 21-24) são pontuadas em uma escala de 4 pontos (1=Nada a 4=Muito).
Usando a transformação linear, as pontuações brutas são padronizadas, de modo que as pontuações variam de 0 a 100.
Uma pontuação alta indica um nível alto/saudável de funcionamento.
Será apresentada a percentagem de indivíduos com pelo menos 10 pontos de melhoria confirmada desde a linha de base no funcionamento emocional.
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Porcentagem de indivíduos com CR, ou mCR, ou PR, ou HI em cada braço de tratamento de acordo com o Grupo de Trabalho Internacional para MDS (IWG-MDS) de acordo com a avaliação do investigador
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
Taxa de resposta de indivíduos com remissão completa (CR), ou remissão medular (mCR), ou remissão parcial (PR), ou melhora hematológica (HI)
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Porcentagem de indivíduos com SD em cada braço de tratamento de acordo com o Grupo de Trabalho Internacional para MDS (IWG-MDS) de acordo com a avaliação do investigador
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
Taxa de resposta de indivíduos com doença estável (SD)
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Sobrevivência Livre de Progressão (PFS)
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
Tempo desde a randomização até a progressão da doença (incluindo transformação para leucemia aguda de acordo com a classificação da OMS de 2016), recidiva de RC de acordo com o Grupo de Trabalho Internacional para MDS (IWG-MDS) ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, de acordo com a avaliação do investigador
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Sobrevida livre de leucemia
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
Tempo desde a randomização até ≥ 20% de blastos na medula óssea/sangue periférico (de acordo com a classificação da OMS 2016) ou diagnóstico de leucemia aguda extramedular ou morte por qualquer causa
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Número de indivíduos dependentes de transfusão no início do estudo que se tornaram independentes da transfusão de glóbulos vermelhos/plaquetas após a randomização
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado de acordo com os critérios IWG-MDS
|
Melhoria na independência de transfusão de hemácias/plaquetas de acordo com os critérios do Grupo de Trabalho Internacional para MDS (IWG-MDS)
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado de acordo com os critérios IWG-MDS
|
|
Porcentagem de indivíduos dependentes de transfusão no início do estudo que se tornaram independentes da transfusão de glóbulos vermelhos/plaquetas após a randomização
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
Melhoria na independência da transfusão de hemácias/plaquetas de acordo com os critérios do Grupo de Trabalho Internacional para MDS (IWG-MDS)
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Farmacocinética de MBG453 (parâmetro Cmax)
Prazo: No dia 8 de cada ciclo (1 ciclo = 28 dias) até o ciclo 9, no dia 8 do ciclo 12 e a cada 6 ciclos daí em diante até 150 dias após o término do medicamento em estudo
|
Concentração máxima (pico) de MBG453 [Cmax]
|
No dia 8 de cada ciclo (1 ciclo = 28 dias) até o ciclo 9, no dia 8 do ciclo 12 e a cada 6 ciclos daí em diante até 150 dias após o término do medicamento em estudo
|
|
Farmacocinética de MBG453 (parâmetro AUC)
Prazo: No dia 8 de cada ciclo (1 ciclo = 28 dias) até o ciclo 9, no dia 8 do ciclo 12 e a cada 6 ciclos daí em diante até 150 dias após o término do medicamento em estudo
|
Área sob a curva [AUC]
|
No dia 8 de cada ciclo (1 ciclo = 28 dias) até o ciclo 9, no dia 8 do ciclo 12 e a cada 6 ciclos daí em diante até 150 dias após o término do medicamento em estudo
|
|
Prevalência de anticorpos antidrogas (ADA) no início do estudo e incidência de ADA durante o tratamento
Prazo: No dia 8 de cada ciclo (1 ciclo = 28 dias) até o ciclo 9, no dia 8 do ciclo 12 e a cada 6 ciclos daí em diante até 150 dias após o término do medicamento em estudo
|
Imunogenicidade de MBG453
|
No dia 8 de cada ciclo (1 ciclo = 28 dias) até o ciclo 9, no dia 8 do ciclo 12 e a cada 6 ciclos daí em diante até 150 dias após o término do medicamento em estudo
|
|
Mudança da linha de base na pontuação do European Quality of Life (EuroQol) - 5 Dimensions, 5 Level Questionnaire (EQ-5D-5L) ao longo do tempo
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
O EQ-5D-5L compreende 5 dimensões: mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão.
Para cada uma das 5 dimensões, as respostas do sujeito são pontuadas em uma escala de 5 pontos (1=nenhum problema a 5=problemas extremos).
A alteração da linha de base será apresentada.
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Mudança da linha de base na Qualidade de Vida Europeia (EuroQoL) - 5 Dimensões, Questionário de 5 níveis (EQ-5D-5L) Escala Visual Analógica ao longo do tempo
Prazo: Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
O EQ-5D-5L VAS registra a autoavaliação da saúde do sujeito em uma escala visual analógica numerada de 0 a 100, sendo 0 "a pior saúde que você pode imaginar" e 100 sendo "a melhor saúde que você pode imaginar".
A alteração da linha de base será apresentada.
|
Até 5 anos após o último paciente randomizado
|
|
Mudança da linha de base para C12D1 das pontuações do estado de saúde global/qualidade de vida usando o questionário básico de qualidade de vida da Organização Europeia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC-QLQ-C30)
Prazo: Até o ciclo 12 dia 1 (C12D1)(1 ciclo = 28 dias)
|
O EORTC-QLQ-C30 é um questionário de 30 itens desenvolvido para avaliar a qualidade de vida de pacientes com câncer.
Respostas do sujeito a 2 perguntas (Itens 29+30: "Como você classificaria sua saúde geral durante a última semana?"
e "Como você classificaria sua qualidade de vida geral durante a última semana?")
são pontuados em uma escala de 7 pontos (1=Muito Ruim a 7=Excelente).
Usando a transformação linear, as pontuações brutas são padronizadas, de modo que as pontuações variam de 0 a 100.
Uma pontuação mais alta indica um melhor resultado geral.
Mudança da linha de base para o Ciclo 12 Dia 1 será apresentada.
|
Até o ciclo 12 dia 1 (C12D1)(1 ciclo = 28 dias)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de junho de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
17 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
17 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2020
Primeira postagem (Real)
12 de fevereiro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Atributos da doença
- Doença
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Condições pré-cancerosas
- Doenças mielodisplásicas-mieloproliferativas
- Leucemia Mieloide
- Doença crônica
- Síndrome
- Síndromes Mielodisplásicas
- Leucemia
- Pré-leucemia
- Leucemia Mielomonocítica Crônica
- Leucemia Mielomonocítica Juvenil
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Azacitidina
Outros números de identificação do estudo
- CMBG453B12301
- 2019-002089-11 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis.
Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de especialistas independentes com base no mérito científico.
Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .