Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af effektivitet og sikkerhed af MBG453 i kombination med azacitidin hos personer med intermediær, høj eller meget høj risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) som pr. IPSS-R eller kronisk myelomonocytisk leukæmi-2 (CMML-2) (STIMULUS-MDS2)

19. marts 2024 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret fase III multicenterundersøgelse af azacitidin med eller uden MBG453 til behandling af patienter med intermediær, høj eller meget høj risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) som pr. IPSS-R eller kronisk myelomonocytisk leukæmi -2 (CMML-2)

Dette er en fase III multicenter, randomiseret, to-arm parallelgruppe, dobbelt-blind, placebokontrolleret undersøgelse af MBG453 eller placebo tilføjet til azacitidin hos voksne forsøgspersoner med mellemliggende, høj eller meget høj risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) som per IPSS-R eller kronisk myelomonocytisk leukæmi-2 (CMML-2), som har en indikation for behandling med azacitidin i førstelinjebehandling og ikke er berettiget til intensiv kemoterapi eller hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) ifølge medicinsk vurdering af efterforsker.

Formålet med det aktuelle studie er at vurdere kliniske effekter af MBG453 i kombination med azacitidin hos voksne personer med IPSS-R mellemliggende, høj, meget høj risiko MDS og CMML-2.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase III multicenter, randomiseret, to-arm parallelgruppe, dobbelt-blind, placebokontrolleret undersøgelse af MBG453 eller placebo tilføjet til azacitidin hos voksne forsøgspersoner med intermediær, høj eller meget høj risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) som pr. IPSS-R eller kronisk myelomonocytisk leukæmi-2 (CMML-2).

Det primære formål med denne undersøgelse er at sammenligne overordnet overlevelse (OS) i MBG453 plus azacitidin-armen versus placebo plus azacitidin-armen, hvor OS er tiden fra randomisering til død på grund af en hvilken som helst årsag.

Forsøgspersoner vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til behandlingsarme som følger: MBG453 800 mg IV Q4W plus azacytidin, Placebo IV Q4W plus azacitidin. Randomiseringen vil blive stratificeret i 4 grupper: mellemrisiko MDS, højrisiko MDS, meget høj risiko MDS og CMML-2.

Alle forsøgspersoner, der afbryder begge undersøgelsesbehandlinger, vil indgå i en langtidsopfølgning efter behandling inklusive respons og PRO-vurderinger og/eller overlevelsesopfølgning i op til 5 år efter, at det sidste forsøgsperson blev randomiseret.

Forsøgspersoner vil blive behandlet, indtil de oplever progression af sygdommen (herunder transformation til akut leukæmi i henhold til WHO 2016-klassificering), oplever uacceptabel toksicitet eller afbryde undersøgelsesbehandlingen af ​​andre årsager.

Fortsættelse af undersøgelsesbehandling ud over progression (eksklusive transformation til akut leukæmi: fortsættelse i dette tilfælde er ikke mulig) kan være mulig hos udvalgte forsøgspersoner.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

530

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Pilar, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Novartis Investigative Site
  • Australien
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Australien, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australien, 6000
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Brasschaat, Belgien, 2930
        • Novartis Investigative Site
      • Roeselare, Belgien, 8800
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • SC
      • Florianopolis, SC, Brasilien, 88034-000
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 04014-002
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05319-000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N2
        • Novartis Investigative Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Novartis Investigative Site
  • Chile
    • Valparaiso
      • Vina del Mar, Valparaiso, Chile, 2540364
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 110231
        • Novartis Investigative Site
    • Antioquia
      • Rionegro, Antioquia, Colombia, 054047
        • Novartis Investigative Site
  • Den Russiske Føderation
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 197022
        • Novartis Investigative Site
      • St Petersburg, Den Russiske Føderation, 191024
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH4 2XU
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M20 4BX
        • Novartis Investigative Site
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Novartis Investigative Site
    • Hants
      • Portsmouth, Hants, Det Forenede Kongerige, PO6 3LY
        • Novartis Investigative Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland, FIN 00290
        • Novartis Investigative Site
      • Kuopio, Finland, 70211
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Yuma, Arizona, Forenede Stater, 85364
        • Yuma Regional Cancer Center
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University Of California LA .
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University School Of Medicine Smilow Cancer Hospital
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville .
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University Of Miami .
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University Div of Hematology/Oncology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital .
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Ctr SC
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine NY-Presb .
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Ctr Dept.ofUniv.Rochester/JPWilmot
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia University of Virginia
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 10, Frankrig, 75475
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Novartis Investigative Site
      • Tours, Frankrig, 37044
        • Novartis Investigative Site
      • Vandoeuvre Les Nancy, Frankrig, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Grækenland
      • Patras, Grækenland, 265 00
        • Novartis Investigative Site
    • Evros
      • Alexandroupolis, Evros, Grækenland, 681 00
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • Indien
      • Delhi, Indien, 110 085
        • Novartis Investigative Site
    • Gujrat
      • Ahmedabad, Gujrat, Indien, 380009
        • Novartis Investigative Site
    • Haryana
      • Faridabad, Haryana, Indien, 121 001
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil NADU
      • Madurai, Tamil NADU, Indien, 625107
        • Novartis Investigative Site
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700160
        • Novartis Investigative Site
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700014
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • BO
      • Bologna, BO, Italien, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italien, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Italien, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16132
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Rozzano, MI, Italien, 20089
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria, RC, Italien, 89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00133
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Novartis Investigative Site
      • Yamagata, Japan, 990 9585
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 464 8681
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa, Chiba, Japan, 277 8577
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan, 064 0804
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japan, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai city, Miyagi, Japan, 980 8574
        • Novartis Investigative Site
    • Nagasaki
      • Nagasaki-city, Nagasaki, Japan, 852-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Osaka Sayama, Osaka, Japan, 589 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Edirne, Kalkun, 22030
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkun, 34890
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir, Kalkun, 35040
        • Novartis Investigative Site
      • Samsun, Kalkun, 55139
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Kina, 100029
        • Novartis Investigative Site
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
      • Jinan, Kina, 250012
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200233
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kina, 300052
        • Novartis Investigative Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 51000
        • Novartis Investigative Site
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
        • Novartis Investigative Site
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518037
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Novartis Investigative Site
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430022
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215006
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Chang Chun, Jilin, Kina, 130021
        • Novartis Investigative Site
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310003
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05505
        • Novartis Investigative Site
    • Seocho Gu
      • Seoul, Seocho Gu, Korea, Republikken, 06591
        • Novartis Investigative Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 1107 2020
        • Novartis Investigative Site
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, LT-08661
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • Novartis Investigative Site
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10990
        • Novartis Investigative Site
      • Selangor, Malaysia, 68000
        • Novartis Investigative Site
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
      • Estado de Mexico, Mexico, 52787
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 06726
        • Novartis Investigative Site
    • Edo Mexico
      • Satelite, Edo Mexico, Mexico, 53100
        • Novartis Investigative Site
    • Michoacan
      • Morelia, Michoacan, Mexico, 58260
        • Novartis Investigative Site
  • Oman
      • Muscat, Oman, 123
        • Novartis Investigative Site
  • Portugal
      • Lisboa, Portugal, 1099 023
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugal, 4200-072
        • Novartis Investigative Site
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Novartis Investigative Site
      • Zürich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Singapore, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanien, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Asturias
      • Oviedo, Asturias, Spanien, 33011
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca, Castilla Y Leon, Spanien, 37007
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Badalona, Catalunya, Spanien, 08916
        • Novartis Investigative Site
      • Barcelona, Catalunya, Spanien, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanien, 46010
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Liouying Township, Taiwan, 736005
        • Novartis Investigative Site
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Hualien
      • Hualien City, Hualien, Taiwan, 970
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Novartis Investigative Site
    • Hat Yai
      • Songkhla, Hat Yai, Thailand, 90110
        • Novartis Investigative Site
    • THA
      • Khon Kaen, THA, Thailand, 40002
        • Novartis Investigative Site
  • Tjekkiet
      • Brno - Bohunice, Tjekkiet, 625 00
        • Novartis Investigative Site
      • Praha, Tjekkiet, 12808
        • Novartis Investigative Site
    • CZE
      • Hradec Kralove, CZE, Tjekkiet, 500 05
        • Novartis Investigative Site
    • Czech Republic
      • Praha 2, Czech Republic, Tjekkiet, 128 20
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86179
        • Novartis Investigative Site
      • Duesseldorf, Tyskland, 40479
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Greifswald, Tyskland, 17475
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Tyskland, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Velbert, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 42551
        • Novartis Investigative Site
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Novartis Investigative Site
      • Innsbruck, Østrig, A-6020
        • Novartis Investigative Site
      • Linz, Østrig, A-4010
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke skal indhentes inden deltagelse i undersøgelsen
  • Alder ≥ 18 år på datoen for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeerklæring

  • Morfologisk bekræftet diagnose af myelodysplastisk syndrom (MDS) baseret på WHO 2016 klassificering (Arber et al 2016) ved lokal investigator vurdering med en af ​​følgende prognostiske risikokategorier, baseret på det reviderede International Prognostic Scoring System (IPSS-R):

    • Meget høj (> 6 point)
    • Høj (> 4,5 - ≤ 6 point)
    • Mellemliggende (> 3 - ≤ 4,5 point) eller morfologisk bekræftet diagnose af kronisk myelomonocytisk leukæmi -2 baseret på WHO 2016 klassificering (Arber et al 2016, inklusive vedvarende monocytose) ved lokal investigator vurdering med WBC < 13 x 109/L på tidspunktet for initial diagnose
  • Indikation for azacitidinbehandling ifølge investigator, baseret på lokal standard medicinsk praksis og institutionelle retningslinjer for behandlingsbeslutninger
  • Ikke kvalificeret på tidspunktet for screening for intensiv kemoterapi ifølge investigator, baseret på lokal standard medicinsk praksis og institutionelle retningslinjer for behandlingsbeslutninger, herunder vurdering af individuelle kliniske faktorer såsom alder, komorbiditeter og præstationsstatus
  • Ikke kvalificeret på tidspunktet for screening for hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) ifølge investigator, baseret på lokal standard medicinsk praksis og institutionelle retningslinjer for behandlingsbeslutninger, herunder vurdering af individuelle kliniske faktorer såsom alder, komorbiditeter, præstationsstatus og donortilgængelighed
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0, 1 eller 2

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående eksponering for TIM-3-styret terapi til enhver tid. Forudgående behandling med immuncheckpoint-hæmmere (f.eks. anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 eller anti-PD-L2), cancervacciner er tilladt, undtagen hvis lægemidlet blev administreret inden for 4 måneder før randomisering
  • Tidligere førstelinjebehandling for mellemliggende, høj- og meget højrisiko myelodysplastiske syndromer (baseret på IPSS-R) eller CMML med eventuelle antineoplastiske midler, herunder for eksempel kemoterapi, lenalidomid og hypomethylerende midler (HMA'er) såsom decitibin og azacitidin. Imidlertid er tidligere behandling med hydroxyurinstof eller leukoferese for at reducere antallet af hvide blodlegemer tilladt før randomisering.
  • Undersøgelsesbehandling modtaget inden for 4 uger eller 5 halveringstider af denne undersøgelsesbehandling, uanset hvad der er længere, før randomisering. I tilfælde af en checkpoint-hæmmer: et minimumsinterval på 4 måneder før randomisering er nødvendigt for at tillade randomisering.
  • Forsøgspersoner med myelodysplastisk syndrom (MDS) baseret på 2016 WHO-klassifikation (Arber et al 2016) med revideret International Prognostic Scoring System (IPSS-R) ≤ 3
  • Diagnose af akut myeloid leukæmi (AML) inklusive akut promyelocytisk leukæmi og ekstra-medullær akut myeloid leukæmi, primær eller sekundær myelofibrose baseret på WHO 2016 klassificering (Arber et al 2016)
  • Diagnose af terapirelaterede myeloide neoplasmer baseret på WHO 2016 klassifikation (Arber et al 2016)
  • Historie om organ- eller allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation

Andre protokol-definerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo + Azacitidin
Deltagerne vil modtage placebo plus azacitidin
Medicin: Azacitidin
En dosis azacitidin på 75 mg/m2 vil blive indgivet IV eller subkutant (SC) på dag 1-7 eller dag 1-5, 8 og 9.
Medicin: Placebo
En dosis på 800 mg placebo vil blive administreret intravenøst ​​hver 4. uge (Q4W).
Medicin: Sabatolimab
En dosis på MBG453 800 mg vil blive administreret intravenøst ​​(IV) hver 4. uge (Q4W).
Andre navne:
  • MBG453
Eksperimentel: MBG453 (Sabatolimab) + Azacitidin
Deltagerne vil modtage MBG453 plus azacitidin
Medicin: Azacitidin
En dosis azacitidin på 75 mg/m2 vil blive indgivet IV eller subkutant (SC) på dag 1-7 eller dag 1-5, 8 og 9.
Medicin: Sabatolimab
En dosis på MBG453 800 mg vil blive administreret intravenøst ​​(IV) hver 4. uge (Q4W).
Andre navne:
  • MBG453

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Tid fra randomisering til død på grund af enhver årsag
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nøglesekundært endepunkt 1: Tid til definitiv forværring af træthed ved hjælp af funktionel vurdering af kræftterapi (FACIT) - træthedsscore
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
FACIT-Fatigue score er et spørgeskema med 13 punkter designet til at vurdere træthed hos cancerpatienter. Alle elementer bruger en 5-punkts skala fra 0 til 4 (0=Ikke overhovedet til 4=Meget meget). Den samlede score spænder fra 0 til 52 med højere værdier, der repræsenterer bedre livskvalitet. Tiden fra randomisering til mindst 3 point forværring fra baseline vil blive præsenteret.
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Nøgle sekundært endepunkt 2: Transfusionsfrie intervaller for røde blodlegemer
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Kumulative intervaller uden tegn på røde blodlegemer (RBC) transfusion i mindst 8 uger efter randomisering
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Vigtigt sekundært endepunkt: Procentdel af forsøgspersoner med mindst 3 point bekræftet forbedring fra baseline i FACIT-træthedsscorescore
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
FACIT-Fatigue score er et spørgeskema med 13 punkter designet til at vurdere træthed hos cancerpatienter. Alle elementer bruger en 5-punkts skala fra 0 til 4 (0=Ikke overhovedet til 4=Meget meget). Den samlede score spænder fra 0 til 52 med højere værdier, der repræsenterer bedre livskvalitet. Procentdel af forsøgspersoner med mindst 3 point bekræftet forbedring fra baseline vil blive præsenteret.
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Nøglesekundært endepunkt 4: Procentdel af forsøgspersoner med mindst 10 point bekræftet forbedring fra baseline i fysisk funktion ved hjælp af European Organisation for Research and Treatment of Cancer's Core Quality of Life Questionnaire (EORTC QLQ-C30)
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
EORTC-QLQ-C30 er et spørgeskema på 30 punkter udviklet til at vurdere kræftpatienters livskvalitet. Forsøgspersonens svar på 5 spørgsmål om deres fysiske funktion (punkt 1-5) bedømmes på en 4-trins skala (1=Slet ikke til 4=Meget meget). Ved hjælp af lineær transformation standardiseres råscorer, så scorerne varierer fra 0 til 100. En høj score indikerer et højt/sundt funktionsniveau. Procentdel af forsøgspersoner med mindst 10 point bekræftet forbedring fra baseline i fysisk funktion vil blive præsenteret.
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Nøgle sekundært endepunkt 5: Procent af forsøgspersoner med mindst 10 point bekræftet forbedring fra baseline i følelsesmæssig funktion ved hjælp af EORTC-QLQ-C30
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
EORTC-QLQ-C30 er et spørgeskema på 30 punkter udviklet til at vurdere kræftpatienters livskvalitet. Emnets svar på 4 spørgsmål om deres følelsesmæssige funktion (punkt 21-24) bedømmes på en 4-trins skala (1=Ikke til 4=Meget). Ved hjælp af lineær transformation standardiseres råscorer, så scorerne varierer fra 0 til 100. En høj score indikerer et højt/sundt funktionsniveau. Procentdel af forsøgspersoner med mindst 10 point bekræftet forbedring fra baseline i følelsesmæssig funktion vil blive præsenteret.
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Procentdel af forsøgspersoner med enten CR, eller mCR, eller PR eller HI i hver behandlingsarm ifølge International Working Group for MDS (IWG-MDS) i henhold til investigator-vurdering
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Responsrate for forsøgspersoner med fuldstændig remission (CR), eller marvremission (mCR), eller partiel remission (PR) eller hæmatologisk forbedring (HI)
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Procentdel af forsøgspersoner med SD i hver behandlingsarm ifølge International Working Group for MDS (IWG-MDS) i henhold til investigators vurdering
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Responsrate for personer med stabil sygdom (SD)
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Progressionsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Tid fra randomisering til sygdomsprogression (herunder transformation til akut leukæmi i henhold til WHO 2016-klassificering), tilbagefald fra CR ifølge International Working Group for MDS (IWG-MDS) eller død på grund af en hvilken som helst årsag, alt efter hvad der indtræffer først, som pr. investigator vurdering
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Leukæmi-fri overlevelse
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Tid fra randomisering til ≥ 20 % blaster i knoglemarv/perifert blod (i henhold til WHO 2016-klassificering) eller diagnose af ekstramedullær akut leukæmi eller død på grund af enhver årsag
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Antal transfusionsafhængige forsøgspersoner ved baseline, som bliver røde blodlegemer/blodpladetransfusionsuafhængige efter randomisering
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret i henhold til IWG-MDS kriterier
Forbedring af RBC/blodpladetransfusionsuafhængighed i henhold til kriterierne for International Working Group for MDS (IWG-MDS)
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret i henhold til IWG-MDS kriterier
Procentdel af transfusionsafhængige forsøgspersoner ved baseline, der bliver røde blodlegemer/blodpladetransfusionsuafhængige efter randomisering
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Forbedring af uafhængighed af RBC/blodpladetransfusion i henhold til kriterierne for International Working Group for MDS (IWG-MDS)
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Farmakokinetik af MBG453 (parameter Cmax)
Tidsramme: På dag 8 i hver cyklus (1 cyklus = 28 dage) indtil cyklus 9, på dag 8 i cyklus 12 og hver 6. cyklus derefter op til 150 dage efter afslutningen af ​​studielægemidlet
Maksimal (peak) MBG453-koncentration [Cmax]
På dag 8 i hver cyklus (1 cyklus = 28 dage) indtil cyklus 9, på dag 8 i cyklus 12 og hver 6. cyklus derefter op til 150 dage efter afslutningen af ​​studielægemidlet
Farmakokinetik af MBG453 (parameter AUC)
Tidsramme: På dag 8 i hver cyklus (1 cyklus = 28 dage) indtil cyklus 9, på dag 8 i cyklus 12 og hver 6. cyklus derefter op til 150 dage efter afslutningen af ​​studielægemidlet
Område under kurven [AUC]
På dag 8 i hver cyklus (1 cyklus = 28 dage) indtil cyklus 9, på dag 8 i cyklus 12 og hver 6. cyklus derefter op til 150 dage efter afslutningen af ​​studielægemidlet
Forekomst af antistof-antistof (ADA) ved baseline og ADA-hyppighed under behandling
Tidsramme: På dag 8 i hver cyklus (1 cyklus = 28 dage) indtil cyklus 9, på dag 8 i cyklus 12 og hver 6. cyklus derefter op til 150 dage efter afslutningen af ​​studielægemidlet
Immunogenicitet af MBG453
På dag 8 i hver cyklus (1 cyklus = 28 dage) indtil cyklus 9, på dag 8 i cyklus 12 og hver 6. cyklus derefter op til 150 dage efter afslutningen af ​​studielægemidlet
Ændring fra baseline i European Quality of Life (EuroQol) - 5 Dimensions, 5 Level Questionnaire (EQ-5D-5L) score over tid
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
EQ-5D-5L består af 5 dimensioner: mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression. For hver af de 5 dimensioner scores emnets svar på en 5-trins skala (1=ingen problem til 5=ekstrem problemer). Ændring fra baseline vil blive præsenteret.
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Ændring fra baseline i European Quality of Life (EuroQoL) - 5 Dimensions, 5 Level Questionnaire (EQ-5D-5L) Visual Analog Scale over tid
Tidsramme: Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
EQ-5D-5L VAS registrerer forsøgspersonens selvvurderede helbred på en visuel analog skala nummereret fra 0 til 100, hvor 0 er "det værste helbred, du kan forestille dig" og 100 er "det bedste helbred, du kan forestille dig". Ændring fra baseline vil blive præsenteret.
Op til 5 år efter sidste patient randomiseret
Ændring fra baseline til C12D1 af Global Health Status/Quality of Life-score ved hjælp af European Organization for Research and Treatment of Cancer's Core Quality of Life Questionnaire (EORTC-QLQ-C30)
Tidsramme: Op til cyklus 12 dag 1 (C12D1)(1 cyklus = 28 dage)
EORTC-QLQ-C30 er et spørgeskema på 30 punkter udviklet til at vurdere kræftpatienters livskvalitet. Emnets svar på 2 spørgsmål (punkt 29+30: "Hvordan vil du vurdere dit generelle helbred i løbet af den seneste uge?" og "Hvordan vil du vurdere din generelle livskvalitet i løbet af den seneste uge?") bedømmes på en 7-trins skala (1=meget dårlig til 7=fremragende). Ved hjælp af lineær transformation standardiseres råscorer, så scorerne varierer fra 0 til 100. En højere score indikerer et bedre samlet resultat. Ændring fra baseline til cyklus 12 Dag 1 vil blive præsenteret.
Op til cyklus 12 dag 1 (C12D1)(1 cyklus = 28 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

17. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

17. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

12. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CMBG453B12301
  • 2019-002089-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Azacitidin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner