윌슨병 환자의 기기 및 바이오마커에 대한 임상적 평가 및 평가
2022년 4월 28일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
이 연구의 주요 목적은 향후 임상 연구를 위한 연구 설계 및 종점 선택을 알리기 위해 윌슨병 모집단 내에서 바이오마커를 포함한 결과 평가의 관련성과 적절성을 결정하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
상세 설명
윌슨병의 질병 징후 및 임상 과정의 빈도와 스펙트럼에 대한 제한된 정보를 감안할 때, UX701-CL001 연구는 향후 임상 연구를 위한 종점 선택을 알리기 위해 다양한 평가 및 바이오마커의 유용성과 타당성을 평가하는 것을 목표로 합니다. 바이오마커 및 잠재적인 임상 결과, 그리고 윌슨병의 임상 증상을 특성화합니다.
UX701-CL001은 임상 조사 연구입니다.
피험자는 임상 및 실제 환경에서 윌슨병의 임상 증상을 평가하기 위해 연구 현장과 집에서 평가를 완료합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
16
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Baden-Württemberg
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Heidelberg, Baden-Württemberg, 독일, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale University School of Medicine
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Jackson Memorial Hospital Miami Transplant Unit University of Miami Miller School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Michigan Medicine Hepatology Clinic Taubman Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
윌슨병 진단이 확인된 피험자는 미국의 외래 진료소 및 대사 유전 센터에서 등록됩니다.
피험자는 현재 치료에 관계없이 참여할 수 있습니다.
윌슨병 치료를 위해 간 이식을 받은 피험자도 참여하도록 초대됩니다.
설명
포함 기준:
- 서면 동의서를 제공한 시점에 12세 이상의 남성 또는 여성.
- 윌슨병 진단이 확정되었습니다.
- 구리 킬레이트제(즉, 페니실라민, 트리엔틴) 및/또는 아연 요법의 문서화된 병력이 있거나 활성 관련 합병증이 없는 간 이식 후 ≥ 1년이어야 합니다.
- 모든 연구 절차 및 요구 사항을 준수할 의지와 능력. 18세 미만인 경우(또는 지역에서 요구하는 경우), 필요한 경우 학습 요구 사항을 기꺼이 도와줄 수 있는 간병인이 있어야 합니다.
- 연구가 설명된 후 그리고 연구 관련 데이터가 수집되거나 연구 관련 절차가 수행되기 전에 서면 동의서를 제공할 의사와 능력이 있는 자. 18세 미만(또는 지역에서 요구하는 경우)인 경우, 서면 동의를 제공할 의향과 능력이 있으며, 연구가 설명된 후 연구 관련 데이터 이전에 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있는 법적 대리인이 있습니다. 수집되거나 연구 관련 절차가 수행됩니다.
제외 기준:
- 윌슨병과 무관한 의학적 상태로 인한 간 질환의 병력.
- 간 섬유증 단계 F3 또는 F4.
- 비대상성 간경변 및/또는 문맥 고혈압의 증거.
- 비위관 영양 또는 집중적인 입원 치료가 필요한 현저한 신경계 질환.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 언제든지 임신할 계획이 있는 여성 피험자.
- 1일차에 양성 소변 임신 검사를 받았거나 연구 동안 추가 임신 검사를 받고 싶지 않은 가임 여성 피험자.
- 유전자 전달 연구에 현재 또는 이전에 참여한 경우.
- 연구자의 의견으로는 피험자의 안전 또는 연구 참여 능력을 방해하거나 연구 결과의 해석에 상당한 영향을 미칠 수 있는 질병 또는 상태의 존재 또는 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연구 중인 윌슨병의 임상 증상: 인구 통계
기간: 30 일
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30 일
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연구 중인 윌슨병의 임상 증상: 일반 병력, 윌슨병 병력 및 치료
기간: 30 일
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30 일
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연구 중인 윌슨병의 임상 증상: 환자 보고 결과 및 임상의 보고 결과
기간: 30 일
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30 일
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연구 중인 윌슨병의 임상 증상: 활동 모니터링
기간: 30 일
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30 일
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연구 중인 윌슨병의 임상 증상: 운동 기능
기간: 30 일
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30 일
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연구 중인 윌슨병의 임상 증상: 관절 통증
기간: 30 일
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30 일
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연구 중인 윌슨병의 임상 증상: 혈청 구리 바이오마커 평가
기간: 30 일
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30 일
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연구 중인 윌슨병의 임상 증상: 24시간 소변 구리 농도
기간: 30 일
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30 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 12월 11일
기본 완료 (실제)
2022년 3월 25일
연구 완료 (실제)
2022년 3월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 8월 24일
처음 게시됨 (실제)
2020년 8월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 4월 28일
마지막으로 확인됨
2022년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UX701-CL001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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