Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena kliniczna i ocena instrumentów i biomarkerów u osób z chorobą Wilsona

28 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Głównym celem badania jest określenie przydatności i stosowności ocen wyników, w tym biomarkerów, w populacji z chorobą Wilsona, aby zapewnić informacje dotyczące projektowania badań i wyboru punktów końcowych do przyszłych badań klinicznych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Biorąc pod uwagę ograniczone informacje na temat częstotliwości i spektrum objawów chorobowych oraz przebiegu klinicznego choroby Wilsona, badanie UX701-CL001 ma na celu ocenę użyteczności i wykonalności różnych ocen i biomarkerów w celu poinformowania o wyborze punktu końcowego do przyszłych badań klinicznych, lepszego zrozumienia związku między biomarkerów i potencjalnych wyników klinicznych oraz scharakteryzować obraz kliniczny choroby Wilsona. UX701-CL001 to ankieta kliniczna. Uczestnicy przeprowadzą ocenę w miejscu badania iw domu, aby ocenić objawy kliniczne choroby Wilsona w środowisku klinicznym i rzeczywistym.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
    • Baden-Württemberg
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Niemcy, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Jackson Memorial Hospital Miami Transplant Unit University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Michigan Medicine Hepatology Clinic Taubman Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z potwierdzoną diagnozą choroby Wilsona będą przyjmowane z przychodni i metabolicznych ośrodków genetycznych w Stanach Zjednoczonych. Pacjenci mogą uczestniczyć niezależnie od ich aktualnego leczenia. Do udziału zaproszeni są również pacjenci, którzy przeszli przeszczep wątroby w celu leczenia choroby Wilsona.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥ 12 lat w momencie wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
  2. Potwierdzona diagnoza choroby Wilsona.
  3. Udokumentowana historia stosowania chelatorów miedzi (tj. penicylaminy, trientyny) i/lub cynku lub ≥ 1 rok po przeszczepie wątroby bez aktywnych powikłań.
  4. Chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur i wymagań badawczych. Jeśli masz mniej niż 18 lat (lub zgodnie z wymaganiami regionu), miej opiekuna, który jest chętny i zdolny do pomocy w nauce, jeśli zajdzie taka potrzeba.
  5. Chęć i zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody po wyjaśnieniu badania i przed zebraniem jakichkolwiek danych związanych z badaniem lub wykonaniem procedur związanych z badaniem. Jeśli masz mniej niż 18 lat (lub zgodnie z wymaganiami regionu), chcesz i możesz wyrazić pisemną zgodę i masz prawnie upoważnionego przedstawiciela, który jest chętny i zdolny do wyrażenia świadomej pisemnej zgody po wyjaśnieniu badania i przed jakimikolwiek danymi związanymi z badaniem są gromadzone lub przeprowadzane są procedury związane z badaniem.

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia choroby wątroby z powodu stanu chorobowego niezwiązanego z chorobą Wilsona.
  2. Stopień zwłóknienia wątroby F3 lub F4.
  3. Niewyrównana marskość wątroby i/lub objawy nadciśnienia wrotnego.
  4. Wyraźna choroba neurologiczna wymagająca karmienia nosowo-żołądkowego lub intensywnej opieki szpitalnej.
  5. Kobieta, która jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w dowolnym momencie podczas badania.
  6. Kobieta w wieku rozrodczym, która ma pozytywny wynik testu ciążowego z moczu w dniu 1 lub nie chce poddać się dodatkowym testom ciążowym podczas badania.
  7. Obecny lub poprzedni udział w badaniu dotyczącym transferu genów.
  8. Obecność lub historia jakiejkolwiek choroby lub stanu, który w opinii Badacza mógłby zakłócić bezpieczeństwo lub zdolność uczestnika do udziału w badaniu lub znacząco wpłynąć na interpretację wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Manifestacja kliniczna badanej choroby Wilsona: dane demograficzne
Ramy czasowe: 30 dni
30 dni
Manifestacja kliniczna badanej choroby Wilsona: ogólna historia medyczna, historia choroby Wilsona i leczenie
Ramy czasowe: 30 dni
30 dni
Manifestacja kliniczna badanej choroby Wilsona: wyniki zgłaszane przez pacjentów i wyniki zgłaszane przez klinicystów
Ramy czasowe: 30 dni
30 dni
Manifestacja kliniczna badanej choroby Wilsona: monitorowanie aktywności
Ramy czasowe: 30 dni
30 dni
Manifestacja kliniczna badanej choroby Wilsona: funkcja motoryczna
Ramy czasowe: 30 dni
30 dni
Manifestacja kliniczna badanej choroby Wilsona: ból stawów
Ramy czasowe: 30 dni
30 dni
Manifestacja kliniczna badanej choroby Wilsona: ocena biomarkerów miedzi w surowicy
Ramy czasowe: 30 dni
30 dni
Manifestacja kliniczna badanej choroby Wilsona: 24-godzinne stężenie miedzi w moczu
Ramy czasowe: 30 dni
30 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 grudnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 marca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 lipca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX701-CL001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Wilsona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj