威尔逊病患者的仪器和生物标志物的临床评价和评估
2022年4月28日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
该研究的主要目的是确定威尔逊病人群中结果评估（包括生物标志物）的相关性和适当性，以为未来临床研究的研究设计和终点选择提供信息。
研究概览
地位
完全的
条件
详细说明
鉴于威尔逊病的疾病表现和临床过程的频率和范围的信息有限，UX701-CL001 研究旨在评估各种评估和生物标志物的实用性和可行性，以为未来临床研究的终点选择提供信息，更好地了解两者之间的关系生物标志物和潜在的临床结果，并描述 Wilson 病的临床表现。
UX701-CL001是一项临床调查研究。
受试者将在研究地点和家中完成评估，以评估威尔逊病在临床和现实环境中的临床表现。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
16
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Baden-Württemberg
-
Heidelberg、Baden-Württemberg、德国、69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06510
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami、Florida、美国、33136
- Jackson Memorial Hospital Miami Transplant Unit University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- University of Michigan Michigan Medicine Hepatology Clinic Taubman Center
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
确诊为威尔逊病的受试者将从美国的门诊诊所和代谢遗传中心招募。
无论他们目前的治疗如何，受试者都可以参加。
还邀请接受肝移植治疗威尔逊病的受试者参加。
描述
纳入标准：
- 在提供书面知情同意书时年满 12 岁的男性或女性。
- 确诊为威尔逊病。
- 有铜螯合剂（即青霉胺、曲恩汀）和/或锌治疗的记录史，或肝移植后≥ 1 年且无活动性相关并发症。
- 愿意并能够遵守所有学习程序和要求。 如果 < 18 岁（或按地区要求），请有愿意并能够在需要时协助满足学习要求的看护人。
- 愿意并能够在解释研究后和收集任何与研究相关的数据或执行与研究相关的程序之前提供书面知情同意书。 如果 < 18 岁（或按地区要求），愿意并能够提供书面同意，并有合法授权的代表愿意并能够在解释研究后和任何与研究相关的数据之前提供书面知情同意收集或执行与研究相关的程序。
排除标准：
- 由于与威尔逊病无关的医疗状况而导致的肝病史。
- 肝纤维化阶段 F3 或 F4。
- 失代偿性肝硬化和/或门静脉高压症的证据。
- 显着的神经系统疾病需要鼻饲或强化住院治疗。
- 怀孕或哺乳或计划在研究期间随时怀孕的女性受试者。
- 在第 1 天尿妊娠试验呈阳性或不愿在研究期间进行额外妊娠试验的具有生育潜力的女性受试者。
- 当前或以前参与基因转移研究。
- 研究者认为会干扰受试者安全或参与研究的能力或显着影响研究结果解释的任何疾病或病症的存在或病史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
正在研究的威尔逊病的临床表现：人口统计学
大体时间：30天
|
30天
|
|
正在研究的威尔逊病的临床表现：一般病史、威尔逊病史和治疗
大体时间：30天
|
30天
|
|
正在研究的威尔逊病的临床表现：患者报告的结果和临床医生报告的结果
大体时间：30天
|
30天
|
|
正在研究的威尔逊病的临床表现：活动监测
大体时间：30天
|
30天
|
|
正在研究的威尔逊病的临床表现：运动功能
大体时间：30天
|
30天
|
|
正在研究的Wilson病的临床表现：关节痛
大体时间：30天
|
30天
|
|
正在研究的威尔逊病的临床表现：血清铜生物标志物评估
大体时间：30天
|
30天
|
|
正在研究的威尔逊病临床表现：24小时尿铜浓度
大体时间：30天
|
30天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Ultragenyx Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年12月11日
初级完成 (实际的)
2022年3月25日
研究完成 (实际的)
2022年3月25日
研究注册日期
首次提交
2020年7月27日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月24日
首次发布 (实际的)
2020年8月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年4月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年4月28日
最后验证
2022年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- UX701-CL001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.