Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Avaliação Clínica e Avaliação de Instrumentos e Biomarcadores em Indivíduos com Doença de Wilson

28 de abril de 2022 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
O objetivo principal do estudo é determinar a relevância e adequação das avaliações de resultados, incluindo biomarcadores, dentro da população com doença de Wilson para informar o desenho do estudo e a seleção do ponto final para futuros estudos clínicos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Dadas as informações limitadas sobre a frequência e o espectro das manifestações da doença e o curso clínico da doença de Wilson, o estudo UX701-CL001 visa avaliar a utilidade e a viabilidade de várias avaliações e biomarcadores para informar a seleção do ponto final para futuros estudos clínicos, entender melhor a relação entre biomarcadores e potenciais resultados clínicos, e caracterizar a apresentação clínica da doença de Wilson. UX701-CL001 é um estudo de pesquisa clínica. Os indivíduos farão avaliações no local do estudo e em casa para avaliar as manifestações clínicas da doença de Wilson em ambientes clínicos e do mundo real.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

16

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden-Württemberg
      • Heidelberg, Baden-Württemberg, Alemanha, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Yale University School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Jackson Memorial Hospital Miami Transplant Unit University of Miami Miller School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Michigan Medicine Hepatology Clinic Taubman Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com diagnóstico confirmado de Doença de Wilson serão inscritos em ambulatórios e centros genéticos metabólicos nos Estados Unidos. Os indivíduos podem participar independentemente de seu tratamento atual. Indivíduos que fizeram transplante de fígado para tratamento da Doença de Wilson também são convidados a participar.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher ≥ 12 anos de idade no momento em que o consentimento informado por escrito é fornecido.
  2. Diagnóstico confirmado de doença de Wilson.
  3. Ter um histórico documentado de quelante de cobre (isto é, penicilamina, trientina) e/ou tratamento com zinco ou estar ≥ 1 ano após o transplante de fígado sem complicações ativas associadas.
  4. Disposto e capaz de cumprir todos os procedimentos e requisitos do estudo. Se < 18 anos de idade (ou conforme exigido pela região), tenha um cuidador que esteja disposto e seja capaz de ajudar com os requisitos do estudo, se necessário.
  5. Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito após o estudo ter sido explicado e antes de quaisquer dados relacionados ao estudo serem coletados ou procedimentos relacionados ao estudo serem executados. Se < 18 anos de idade (ou conforme exigido pela região), disposto e capaz de fornecer consentimento por escrito e ter um representante legalmente autorizado que esteja disposto e seja capaz de fornecer consentimento informado por escrito após o estudo ter sido explicado e antes de quaisquer dados relacionados ao estudo são coletados ou procedimentos relacionados ao estudo são executados.

Critério de exclusão:

  1. História de doença hepática devido a uma condição médica não relacionada à doença de Wilson.
  2. Fibrose hepática estágio F3 ou F4.
  3. Cirrose hepática descompensada e/ou evidência de hipertensão portal.
  4. Doença neurológica acentuada que requer alimentação nasogástrica ou internação médica intensiva.
  5. Indivíduo do sexo feminino que está grávida ou amamentando ou que planeja engravidar a qualquer momento durante o estudo.
  6. Indivíduo do sexo feminino com potencial para engravidar que tem um teste de gravidez de urina positivo no Dia 1 ou não deseja fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo.
  7. Participação atual ou anterior em um estudo de transferência de genes.
  8. Presença ou histórico de qualquer doença ou condição que, na opinião do investigador, possa interferir na segurança ou capacidade do sujeito de participar do estudo ou afetar significativamente a interpretação dos resultados do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Manifestação clínica da Doença de Wilson em estudo: dados demográficos
Prazo: 30 dias
30 dias
Manifestação clínica da Doença de Wilson em estudo: história médica geral, história da Doença de Wilson e tratamentos
Prazo: 30 dias
30 dias
Manifestação clínica da doença de Wilson em estudo: resultados relatados pelo paciente e resultados relatados pelo médico
Prazo: 30 dias
30 dias
Manifestação clínica da Doença de Wilson em estudo: monitoramento da atividade
Prazo: 30 dias
30 dias
Manifestação clínica da Doença de Wilson em estudo: função motora
Prazo: 30 dias
30 dias
Manifestação clínica da Doença de Wilson em estudo: dor nas articulações
Prazo: 30 dias
30 dias
Manifestação clínica da Doença de Wilson em estudo: avaliações séricas de biomarcadores de cobre
Prazo: 30 dias
30 dias
Manifestação clínica da Doença de Wilson em estudo: concentração de cobre urinário de 24 horas
Prazo: 30 dias
30 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de dezembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

25 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

25 de março de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de julho de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

28 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de abril de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de abril de 2022

Última verificação

1 de abril de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UX701-CL001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Wilson

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Ukraine

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever