Клиническая оценка и оценка инструментов и биомаркеров у субъектов с болезнью Вильсона
28 апреля 2022 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Основная цель исследования — определить актуальность и уместность оценок исходов, включая биомаркеры, в популяции пациентов с болезнью Вильсона, чтобы информировать о дизайне исследования и выборе конечных точек для будущих клинических исследований.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Подробное описание
Учитывая ограниченную информацию о частоте и спектре проявлений заболевания и клиническом течении болезни Вильсона, исследование UX701-CL001 направлено на оценку полезности и осуществимости различных оценок и биомаркеров для выбора конечной точки для будущих клинических исследований, лучшего понимания взаимосвязи между биомаркеры и потенциальные клинические исходы, а также характеризуют клинические проявления болезни Вильсона.
UX701-CL001 — это клиническое обзорное исследование.
Субъекты пройдут оценку в исследовательском центре и дома, чтобы оценить клинические проявления болезни Вильсона в клинических и реальных условиях.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
16
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Baden-Württemberg
-
Heidelberg, Baden-Württemberg, Германия, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
- Yale University School Of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Jackson Memorial Hospital Miami Transplant Unit University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- University of Michigan Michigan Medicine Hepatology Clinic Taubman Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты с подтвержденным диагнозом болезни Вильсона будут зачислены из амбулаторных клиник и метаболических генетических центров в Соединенных Штатах.
Субъекты могут участвовать независимо от их текущего лечения.
К участию также приглашаются субъекты, перенесшие трансплантацию печени для лечения болезни Вильсона.
Описание
Критерии включения:
- Мужчина или женщина в возрасте ≥ 12 лет на момент предоставления письменного информированного согласия.
- Подтвержденный диагноз болезни Вильсона.
- Иметь документально подтвержденный анамнез приема хелаторов меди (например, пеницилламина, триентина) и/или терапии цинком или пройти ≥ 1 года после трансплантации печени без активных сопутствующих осложнений.
- Желание и способность соблюдать все процедуры и требования обучения. Если вам меньше 18 лет (или в соответствии с требованиями региона), найдите опекуна, который готов и может помочь с требованиями обучения, если это необходимо.
- Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после того, как исследование было объяснено, и до того, как будут собраны какие-либо данные, связанные с исследованием, или будут выполнены связанные с исследованием процедуры. Если возраст < 18 лет (или в соответствии с требованиями региона), желание и возможность предоставить письменное согласие и наличие законного уполномоченного представителя, который желает и может предоставить письменное информированное согласие после того, как исследование было объяснено, и до любых данных, связанных с исследованием. собираются или выполняются процедуры, связанные с исследованием.
Критерий исключения:
- История заболевания печени из-за состояния здоровья, не связанного с болезнью Вильсона.
- Фиброз печени стадии F3 или F4.
- Декомпенсированный цирроз печени и/или признаки портальной гипертензии.
- Выраженное неврологическое заболевание, требующее либо назогастрального питания, либо интенсивной стационарной медицинской помощи.
- Субъект женского пола, который беременен или кормит грудью, или который планирует забеременеть в любое время во время исследования.
- Субъект женского пола детородного возраста, у которого положительный тест мочи на беременность в 1-й день или который не желает проходить дополнительные тесты на беременность во время исследования.
- Текущее или предыдущее участие в исследовании переноса генов.
- Наличие или наличие в анамнезе какого-либо заболевания или состояния, которое, по мнению исследователя, могло бы повлиять на безопасность субъекта или его способность участвовать в исследовании или существенно повлиять на интерпретацию результатов исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Клинические проявления исследуемой болезни Вильсона: демография
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
|
Клинические проявления исследуемой болезни Вильсона: общий анамнез, история болезни Вильсона и лечение
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
|
Клинические проявления исследуемой болезни Вильсона: результаты, о которых сообщают пациенты, и результаты, о которых сообщает клиницист
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
|
Клинические проявления исследуемой болезни Вильсона: мониторинг активности
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
|
Клинические проявления исследуемой болезни Вильсона: двигательная функция
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
|
Клиническое проявление исследуемой болезни Вильсона: боль в суставах.
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
|
Клинические проявления исследуемой болезни Вильсона: оценка биомаркеров меди в сыворотке
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
|
Клинические проявления исследуемой болезни Вильсона: концентрация меди в моче за 24 часа.
Временное ограничение: 30 дней
|
30 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 декабря 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
25 марта 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
25 марта 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
27 июля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 августа 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 апреля 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 апреля 2022 г.
Последняя проверка
1 апреля 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Метаболические заболевания
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Заболевания печени
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания базальных ганглиев
- Двигательные расстройства
- Нейродегенеративные заболевания
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Метаболизм металлов, врожденные ошибки
- Гепатолентикулярная дегенерация
Другие идентификационные номера исследования
- UX701-CL001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .