Instrumenttien ja biomarkkerien kliininen arviointi ja arviointi potilailla, joilla on Wilsonin tauti
torstai 28. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää tulosarviointien, mukaan lukien biomarkkerit, relevanssi ja asianmukaisuus Wilsonin taudin populaatiossa, jotta voidaan saada tietoa tutkimussuunnitelmasta ja päätepisteiden valinnasta tulevia kliinisiä tutkimuksia varten.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Koska tiedot sairauden ilmenemistiheydestä ja kirjosta ja Wilsonin taudin kliinisestä kulusta ovat rajalliset, UX701-CL001-tutkimuksen tavoitteena on arvioida erilaisten arviointien ja biomarkkerien hyödyllisyyttä ja toteutettavuutta tulevien kliinisten tutkimusten päätepisteiden valinnassa ja ymmärtää paremmin biomarkkerit ja mahdolliset kliiniset tulokset sekä karakterisoivat Wilsonin taudin kliinistä esitystä.
UX701-CL001 on kliininen tutkimustutkimus.
Koehenkilöt suorittavat arvioinnit tutkimuspaikalla ja kotona arvioidakseen Wilsonin taudin kliinisiä ilmenemismuotoja kliinisissä ja todellisissa ympäristöissä.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Baden-Württemberg
-
Heidelberg, Baden-Württemberg, Saksa, 69120
- Universitätsklinikum Heidelberg
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale University School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Jackson Memorial Hospital Miami Transplant Unit University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Michigan Medicine Hepatology Clinic Taubman Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on vahvistettu Wilsonin tauti, otetaan mukaan poliklinikoista ja aineenvaihdunnan geneettisistä keskuksista Yhdysvalloissa.
Koehenkilöt voivat osallistua nykyisestä hoidosta riippumatta.
Myös henkilöt, joille on tehty maksansiirto Wilsonin taudin hoitoon, kutsutaan osallistumaan.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen ≥ 12-vuotias kirjallisen suostumuksen antamishetkellä.
- Vahvistettu Wilsonin taudin diagnoosi.
- Sinulla on dokumentoitu anamneesi kuparikelaatin (eli penisillamiini, trientiini) ja/tai sinkkihoitoa tai olla ≥ 1 vuosi maksansiirron jälkeen ilman aktiivisia komplikaatioita.
- Halua ja kykenee noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä ja vaatimuksia. Jos olet alle 18-vuotias (tai aluekohtaisesti), hanki omaishoitaja, joka on halukas ja kykenevä auttamaan tarvittaessa opintojen kanssa.
- Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimus on selitetty ja ennen kuin tutkimukseen liittyviä tietoja kerätään tai tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä suoritetaan. Jos alle 18-vuotias (tai alueen vaatimuksen mukaan), halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen suostumus ja hänellä on laillisesti valtuutettu edustaja, joka on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen tutkimuksen selityksen jälkeen ja ennen tutkimukseen liittyviä tietoja kerätään tai suoritetaan tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiemmin Wilsonin tautiin liittymättömästä sairaudesta johtuva maksasairaus.
- Maksafibroosivaihe F3 tai F4.
- Dekompensoitunut maksakirroosi ja/tai merkkejä portaaliverenpaineesta.
- Merkittävä neurologinen sairaus, joka vaatii joko nenä-mahaluokintaa tai intensiivistä sairaalahoitoa.
- Naishenkilö, joka on raskaana tai imettää tai suunnittelee raskautta milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Hedelmällisessä iässä oleva nainen, jolla on positiivinen virtsaraskaustesti päivänä 1 tai joka ei ole halukas tekemään muita raskaustestejä tutkimuksen aikana.
- Nykyinen tai aiempi osallistuminen geeninsiirtotutkimukseen.
- Minkä tahansa sairauden tai tilan olemassaolo tai historia, joka tutkijan mielestä häiritsisi tutkittavan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen tai vaikuttaisi merkittävästi tutkimustulosten tulkintaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tutkittavana olevan Wilsonin taudin kliininen ilmentymä: väestötiedot
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
|
Tutkittavana olevan Wilsonin taudin kliininen ilmentymä: yleinen sairaushistoria, Wilsonin taudin historia ja hoidot
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
|
Tutkittavana olevan Wilsonin taudin kliininen ilmentymä: potilaan raportoimat tulokset ja kliinikon raportoimat tulokset
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
|
Tutkittavana olevan Wilsonin taudin kliininen ilmentymä: aktiivisuuden seuranta
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
|
Tutkittavana olevan Wilsonin taudin kliininen ilmentymä: motorinen toiminta
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
|
Tutkittavana olevan Wilsonin taudin kliininen ilmentymä: nivelkipu
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
|
Tutkittavana olevan Wilsonin taudin kliininen ilmentymä: seerumin kuparibiomarkkerin arvioinnit
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
|
Tutkittavana olevan Wilsonin taudin kliininen ilmentymä: 24 tunnin virtsan kuparipitoisuus
Aikaikkuna: 30 päivää
|
30 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Ultragenyx Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 11. joulukuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 25. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 25. maaliskuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 27. heinäkuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 28. elokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 29. huhtikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. huhtikuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Hepatolentikulaarinen rappeuma
Muut tutkimustunnusnumerot
- UX701-CL001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .