Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RGLS4326:sta potilailla, joilla on autosomaalisesti hallitseva polykystinen munuaistauti

tiistai 14. joulukuuta 2021 päivittänyt: Regulus Therapeutics Inc.

Vaihe 1b, monikeskus, avoin, adaptiivinen suunnittelututkimus, jossa arvioidaan RGLS4326:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa SC-injektiona potilaille, joilla on autosomaalisesti hallitseva polykystinen munuaistauti

Ensisijainen tavoite

• Arvioida annosvastesuhdetta RGLS4326:n ja ADPKD-biomarkkerien välillä

Toissijaiset tavoitteet

  • RGLS4326:n farmakokineettisten (PK) ominaisuuksien karakterisointi plasmassa ja virtsassa
  • Arvioida RGLS4326:n turvallisuutta ja siedettävyyttä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1b, avoin, adaptiivinen suunnitteluannosten vaihtelututkimus, jossa arvioidaan ADPKD-biomarkkereita, PK:ta, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa (PD) RGLS4326:lle, joka annetaan SC-injektiona ADPKD-potilaille. Tavoitteena on arvioida annosvastesuhdetta RGLS4326:n ja ADPKD-biomarkkerien välillä. Tutkimus koostuu kolmesta peräkkäisestä kohortista, joissa on yhteensä noin 18-27 henkilöä.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Mesa, California, Yhdysvallat, 91942
        • Balboa Nephrology Medical Group
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90022
        • Academic Medical Research Institute
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
        • Yale Nephrology Clinical Research
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32701
        • Accel Research Sites- Mid-Florida Kidney and Hypertension Care
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Yhdysvallat, 48066
        • St. Clair Nephrology Research
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55904
        • Mayo Clinic
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78209
        • ICON Early Phase Services
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Swedish Polycystic Kidney Disease Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta - 66 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset ADPKD-potilaat 18–70-vuotiaat
  • Luokka 1C, 1D tai 1E, ADPKD:n Mayo-kuvantamisluokitus (perustuu aikaisempaan MRI- tai CT-skannaukseen tai seulonnan aikana saatuun MRI-kuvaukseen)
  • Arvioitu GFR seulonnassa välillä 30 - 90 ml/min/1,73 m^2, jonka tutkija on laskenut käyttämällä Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration -yhtälöä (CKD-EPI)
  • Painoindeksi (BMI) on 18-35 kg/m^2
  • Jos potilaalla on verenpainetauti, verenpainelääkityksen on oltava vakaa vähintään 28 päivää ennen satunnaistamista ja verenpaine on oltava riittävästi hallinnassa ennen satunnaistamista.

  • Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät saa imettää eivätkä heillä ole aikomusta tulla raskaaksi tutkimuksen aikana 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen. Heteroseksuaalisten hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on suostuttava käyttämään jotakin seuraavista ehkäisymenetelmistä, joiden katsotaan olevan erittäin tehokkaita (ts.

    • Kohdunsisäinen laite (IUD) tai kohdunsisäinen järjestelmä (IUS) paikallaan vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä annosta
    • Kumppanille on tehty vasektomia. Kumppanin vasektomiaa pidetään erittäin tehokkaana vain, jos kumppani on hedelmällisessä iässä olevan naispotilaan ainoa seksikumppani ja vasektomoitu kumppani on saanut lääketieteellisen arvion leikkauksen onnistumisesta.
    • Stabiili hormonaalinen ehkäisy, joka liittyy ovulaation estoon (hyväksytyllä suun kautta, ihon läpi tai depot-hoito-ohjelmalla) vähintään 3 kuukauden ajan ennen ensimmäistä annosta
    • Kahdenvälinen munanjohtimien tukos

  • Naispotilaalle, joka ei voi tulla raskaaksi, on täytynyt käydä läpi jokin seuraavista sterilointitoimenpiteistä vähintään 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta:

    • Kohdunpoisto
    • Kahdenvälinen munanpoisto
    • Kahdenvälinen munanjohtimien tukos
    • Kahdenvälinen salpingektomia tai olla postmenopausaalinen ilman kuukautisia vähintään 1 vuoden ajan ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  • Miespotilaiden on suostuttava käyttämään kondomia heteroseksuaalisen yhdynnän aikana ja olemaan ryhtymättä suojaamattomaan yhdyntään raskaana olevan tai imettävän naisen kanssa seulonnasta 28 päivään viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta; ja hänen on suostuttava pidättymään siittiöiden luovuttamisesta vähintään 90 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen

  • Hematologian ja kliinisen kemian seulonnan on täytettävä seuraavat kriteerit:

    • Verihiutaleet > 150 x 10^9/l
    • Valkosolujen (WBC) kokonaismäärä >3,0 x 10^9/l ja absoluuttinen neutrofiilien määrä >1,5 x 10^9/l
    • Hemoglobiini > 12 g/dl naisilla ja >13,5 g/dl miehillä
    • Kokonais- ja suora bilirubiini
    • Alaniiniaminotransferaasi (ALT)
    • Aspartaattiaminotransferaasi (AST)
    • Alkalinen fosfataasi (ALP)
    • Gamma-glutamyylitransferaasi (GGT)
  • Pystyy ymmärtämään kaikki tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) tutkimusmenettelyt ja olemaan valmis noudattamaan kaikkia protokollan näkökohtia

Poissulkemiskriteerit:

  • Tolvaptaanin anto 28 päivän aikana ennen satunnaistamista
  • Osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen 28 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen satunnaistamista (esim. bardoksoloni, liksivaptaani, tesevatinibi, venglustaatti)
  • Huumeiden ja/tai alkoholin väärinkäyttö kuluneen vuoden aikana
  • Aktiivinen virtsateiden tulehdus (esim. munuainen, virtsarakko jne.)
  • Tunnettu hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus (HIV)
  • Vain yksi munuaisen tai munuaisensiirron saaja.
  • Potilaalla on samanaikainen sairaus (esim. merkittävä infektio, muu munuaissairaus, neurologinen tila, kuten kohtaukset jne.) tai sosiaalinen tilanne, joka voi aiheuttaa turvallisuusriskin tai tutkimusmenetelmien noudattamatta jättämisen
  • Aiempi aktiivinen pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä satunnaistamisesta, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpää
  • Aiempi kliinisesti merkittävä reaktio oligonukleotidiyhdisteelle
  • Merkittävä verenhukka tai verenluovutus 28 päivän aikana ennen satunnaistamista tai plasman luovutusta 7 päivän sisällä ennen satunnaistamista
  • Tatuointi tai arpia vatsassa tai mikä tahansa muu riittävän suuri sairaus häiritsemään kykyä arvioida pistoskohdan reaktioita

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: RGLS4326 1 mg/kg Q2W
Tukikelpoiset osallistujat saavat ihonalaisen injektion 1 mg/kg RGLS4326:ta joka toinen viikko 4 annosta
Lääke: RGLS4326
Liuos ihonalaiseen injektioon
Kokeellinen: RGLS4326 0,3 mg/kg Q2W
Tukikelpoiset osallistujat saavat ihonalaisen injektion 0,3 mg/kg RGLS4326:ta joka toinen viikko 4 annosta
Lääke: RGLS4326
Liuos ihonalaiseen injektioon
Kokeellinen: RGLS4326 0,1 tai 0,5 mg/kg Q2W
Tukikelpoiset osallistujat saavat ihonalaisen injektion 0,1 tai 0,5 mg/kg RGLS4326:ta joka toinen viikko 4 annosta
Lääke: RGLS4326
Liuos ihonalaiseen injektioon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset primaarisissa biomarkkeritasoissa lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 44
Muutokset polykystiini-1 (PC-1) ja polykystiini-2 (PC-2) proteiinitasoissa virtsan eksosomeissa lähtötasosta päivään 44
Lähtötilanne päivään 44

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset toissijaisissa biomarkkeritasoissa lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 44
Muutokset neutrofiiligelatinaasiin liittyvässä lipokaliinissa (NGAL) ja munuaisvauriomolekyylissä 1 (KIM-1) virtsassa lähtötasosta päivään 44
Lähtötilanne päivään 44
Farmakokinetiikka (Cmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 44
RGLS4326:n maksimipitoisuus (Cmax) plasmassa RGLS4326-hoidon jälkeen
Lähtötilanne päivään 44
Farmakokinetiikka (Tmax)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 71
Aika RGLS4326:n huippupitoisuuteen (Tmax) saavuttamiseen plasmassa RGLS4326-hoidon jälkeen
Lähtötilanne päivään 71
Farmakokinetiikka (AUC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 71
RGLS4326:n käyrän alla oleva pinta-ala (AUC) plasmassa RGLS4326-hoidon jälkeen
Lähtötilanne päivään 71
Niiden osallistujien määrä, joilla on lääkevasta-aineita (ADA)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 71
ADA:iden ilmaantuvuus RGLS4326-hoidon jälkeen lähtötasosta päivään 71
Lähtötilanne päivään 71
Lääkevasta-aineiden (ADA) titteri potilailla, joilla on ADA:t
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 71
ADA:iden tiitteri RGLS4326-hoidon jälkeen lähtötasosta päivään 71
Lähtötilanne päivään 71
Turvallisuusprofiili
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 71
AE-tapausten, laboratoriopoikkeavuuksien ja EKG-poikkeavuuksien ilmaantuvuus RGLS4326-hoidon jälkeen
Lähtötilanne päivään 71

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regulus Therapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Karl Cremer, PharmD, Regulus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. lokakuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 12. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 12. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 3. syyskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RGLS4326-03

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Polysystinen munuaistauti, autosomaalinen dominantti

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Armenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa