추가 LDL-C 감소가 필요한 경구 지질 요법을 받는 HeFH 환자에서 LIB003의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구 (LIBerate-FH)
2023년 12월 8일 업데이트: LIB Therapeutics LLC
추가 LDL-C 감소가 필요한 안정적인 지질 저하 요법을 받는 이형 FH 환자에서 LIB003의 장기 효능 및 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 연구
이 연구는 18세 이상의 이형접합 FH 환자를 대상으로 LIB003 300mg을 피하(SC) 투여한 월별 Q4W(≤31일) 용량으로 24주 및 22주 및 24주 평균 LDL-C 감소를 평가하기 위한 것입니다. 안정적인 식이 요법과 구강 LDL-C 저하 약물 요법.
연구 개요
상세 설명
24주 기간의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 3상 연구.
포함 및 제외 기준을 충족하는 임상적 또는 유전적 이형접합 FH가 있는 18세 이상의 약 600명의 남성 및 여성이 등록됩니다.
환자는 SC Q4W(≤31일) 투여된 LIB003(환자 400명) 또는 위약(환자 200명)에 대해 2:1 비율로 무작위 배정됩니다.
이 연구는 스크리닝 기간과 치료 기간으로 구성됩니다.
총 연구 기간은 최대 11주의 스크리닝 기간(최대 8주 세척을 포함할 수 있음) 및 24주의 연구 약물 치료를 포함하는 최대 35주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
478
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
- Carbohydrate and Lipid Metabolism Research Unit
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Western Province
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Cape Town, Western Province, 남아프리카, 7925
- Division of Lipidology, Department of Medicine University of Cape Town
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Oslo, 노르웨이, 0586
- Lipid Clinic, Oslo University Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
- Metabolic & Atherosclerosis Research Center (MARC)
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Jerusalem, 이스라엘, 12000
- Department of Medicine, Hadassah University Hospital
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Petah Tikva, 이스라엘, 49100
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital,
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Bornova
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İzmir, Bornova, 칠면조, 35040
- Ege University Medical School
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 특정 연구 절차 이전에 서면 및 서명된 정보에 입각한 동의 제공
- 체중 ≥40kg(88lbs) 및 체질량 지수(BMI) ≥17 및 ≤42kg/m2
- 임상 기준(Simon Broome 등록 기준 또는 DLC[Dutch Lipid Clinics[DLC] 네트워크 기준) 기준] 또는 유전형 분석 및 정의된 적격성 방문(선별 또는 사후 세척/안정화)에 기반한 확정적, 개연적 또는 가능한 HeFH 진단
- LDL-C ≥70mg/dL(CVD 위험이 매우 높은 경우) 또는 ≥100mg/dL(CVD 위험이 높은 경우) 및 TG ≤400mg/dL 에제티미브를 포함하거나 포함하지 않는 스타틴); 승인된 용량의 스타틴을 견딜 수 없는 환자는 용량과 투여 빈도가 일정하다면 승인된 용량보다 더 적게, 매일 복용하는 것보다 더 적게 복용할 수 있습니다.
- 어떤 용량의 스타틴도 견딜 수 없거나 횡문근 융해증의 병력이 있고 허용되는 다른 경구 지질 저하제를 견딜 수 없어 지질 저하 요법을 받지 않는 환자는 LDL-C ≥190mg/dL(4.9 mmol/L) 문서화된 병원성 FH 변이가 없는 한 스크리닝 방문 시;
- 적어도 4주 동안 담즙산 격리제, OM-3 화합물, 페노피브레이트, 베자피브레이트, 니코틴산 및 벰페도산 또는 이들의 조합을 포함한 스타틴 및 에제티미브 외에 안정적인 식이 및 기타 지질 저하 경구 요법
- 75mg, 140mg 또는 150mg Q2W 용량의 PCSK9 mAb를 투여 중인 환자는 마지막 투여 후 ≥4주 휴약 기간을 거쳐야 합니다. 300mg 또는 420mg Q4W(≤31일) 용량을 복용하는 환자의 경우 휴약 기간은 마지막 복용 후 ≥8주입니다.
- 가임 여성은 성적으로 활발하고 마지막 스크리닝 방문에서 소변 임신 검사가 음성인 경우 매우 효과적인 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 6개월 이내에 금지된 경구 지질 저하제 mipomersen 또는 lomitapide, 스크리닝 방문 6주 이내에 gemfibrozil 또는 1일 전 2개월 이내에 LDL/혈장 성분채집술의 사용;
- 임상적으로 또는 유전적으로 정의된 HoFH의 문서화된 이력
- 조사자의 재량에 따라 이전 또는 활성 임상 상태 또는 환자 포함을 손상시키는 급성 및/또는 불안정한 전신 질환의 이력.
- 성적으로 활동적이거나, 매우 효과적인 형태의 피임법을 사용하지 않거나 사용하지 않거나, 임신 또는 모유 수유 중이거나, 마지막 스크리닝 방문에서 양성 소변 임신 검사를 받은 가임 여성;
- eGFR <30 mL/min/1.73m2로 정의되는 중등도에서 중증의 신장 기능 장애
- 활동성 간 질환 또는 간 기능 장애, 간 이식 병력 및/또는 AST 또는 ALT >2.5 × ULN
- 조절되지 않는 갑상선 질환: 각각 TSH <LLN 또는 >1.5 × ULN으로 정의되는 갑상선 기능 항진증 또는 갑상선 기능 저하증,
- 조절되지 않는 1형 또는 2형 DM(공복 혈당 ≥200mg/dL 또는 HbA1c ≥9%;
- 계획된 심장 수술 또는 재관류술;
- 뉴욕 심장 협회 III-IV 심부전
- LIB003 또는 임의의 애드넥틴 제품을 사용한 이전 치료;
- 연구자의 의견에 따라 환자의 안전 또는 연구 참여를 위태롭게 할 수 있는 기타 모든 발견
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: LIB003(레로달시베프)
300mg(1.2mL) SC Q4W
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300mg Q4W
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
1.2mL SC Q4W
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300mg Q4W
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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LDL-C 수준에서 위약과 비교하여 베이스라인으로부터의 변화
기간: 24주
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위약과 비교하여 LDL-콜레스테롤의 LS 평균 백분율 변화
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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규제 활동을 위한 의학 사전에서 평가한 치료 관련 부작용 발생률
기간: 24주
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위약과 비교하여 Medical Dictionary for Regulatory Activities에서 경증, 중등도 또는 중증으로 평가한 치료 관련 이상 반응(TEAE) 발생률
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24주
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위약과 비교하여 LIB003을 사용한 무혈청 PCSK9의 변화
기간: 24주
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LIB003과 위약 사이의 백분율 LS 평균 변화
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24주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 4월 22일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 12월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 3월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 3월 10일
처음 게시됨 (실제)
2021년 3월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 12월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 12월 8일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LIB003-004
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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레로달시베프에 대한 임상 시험
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Hasten Biopharmaceutical Co., Ltd.Medpace, Inc.; Wuxi Apptec Co.,Ltd.초대로 등록
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LIB Therapeutics LLC아직 모집하지 않음가족성 고콜레스테롤혈증 - 이형접합체칠면조, 미국, 남아프리카