Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti LIB003 u pacientů s HeFH na perorální léčbě lipidy, kteří potřebují další snížení LDL-C (LIBerate-FH)

8. prosince 2023 aktualizováno: LIB Therapeutics LLC

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyhodnocení dlouhodobé účinnosti a bezpečnosti LIB003 u pacientů s heterozygotní FH na stabilní terapii snižující hladinu lipidů vyžadující další snížení LDL-C

Tato studie má zhodnotit snížení LDL-C v týdnu 24 a průměr z týdnů 22 a 24 s měsíčním Q4W (≤31 dnů) dávkováním LIB003 300 mg podávaným subkutánně (SC) ve srovnání s placebem u pacientů ve věku 18 let nebo starších s heterozygotní FH na stabilní dietě a perorální medikamentózní léčbě snižující LDL-C.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 3 v délce 24 týdnů. Bude zařazeno přibližně 600 mužů a žen ve věku ≥ 18 let s klinicky nebo geneticky heterozygotní FH, kteří splňují kritéria pro zařazení a vyloučení. Pacienti budou randomizováni v poměru 2:1 k LIB003 (400 pacientů) nebo placebu (200 pacientů), kterým bude podáván SC Q4W (≤31 dní). Studie se bude skládat z období screeningu a období léčby. Celková doba trvání studie bude až 35 týdnů, což zahrnuje až 11týdenní období screeningu (které může zahrnovat až 8týdenní vymývání) a 24 týdnů léčby studovaným lékem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

478

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 12000
        • Department of Medicine, Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Izrael, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital,
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Carbohydrate and Lipid Metabolism Research Unit
    • Western Province
      • Cape Town, Western Province, Jižní Afrika, 7925
        • Division of Lipidology, Department of Medicine University of Cape Town
  • Krocan
    • Bornova
      • İzmir, Bornova, Krocan, 35040
        • Ege University Medical School
  • Norsko
      • Oslo, Norsko, 0586
        • Lipid Clinic, Oslo University Hospital
  • Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45227
        • Metabolic & Atherosclerosis Research Center (MARC)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytnutí písemného a podepsaného informovaného souhlasu před jakýmkoli postupem specifickým pro studii;
  • Hmotnost ≥40 kg (88 liber) a index tělesné hmotnosti (BMI) ≥17 a ≤42 kg/m2;
  • Diagnóza definitivního, pravděpodobného nebo možného HeFH na základě klinických kritérií (kritéria Simon Broome registru nebo kritéria sítě Dutch Lipid Clinics [DLC]) nebo genotypizace a při definované návštěvě způsobilosti (screening nebo postwashout/stabilizace)
  • LDL-C ≥ 70 mg/dl (pokud je velmi vysoké riziko KVO) nebo ≥ 100 mg/dl (pokud je vysoké riziko KVO) a TG ≤ 400 mg/dl při stabilní perorální léčbě snižující lipidy (např. maximálně tolerováno statin s ezetimibem nebo bez něj); Pacienti neschopní tolerovat schválené dávky statinu mohou užívat nižší než schválené dávky a méně často než denně, pokud je dávka a frekvence dávkování konzistentní.
  • Pacienti s dokumentovanou neschopností tolerovat jakýkoli statin v jakékoli dávce nebo s rhabdomyolýzou v anamnéze a neschopní tolerovat jakékoli jiné povolené perorální hypolipidemikum, a tedy bez hypolipidemické léčby, musí mít LDL-C ≥190 mg/dl (4,9 mmol/l) při screeningové návštěvě, pokud nemají zdokumentovanou patogenní variantu FH;
  • Stabilní dieta a další perorální terapie snižující lipidy kromě statinů a ezetimibu včetně sekvestrantů žlučových kyselin, sloučenin OM-3, fenofibrátu, bezafibrátu, kyseliny nikotinové a kyseliny bempedoové nebo jejich kombinací po dobu alespoň 4 týdnů
  • Pacienti na PCSK9 mAb v dávce 75 mg, 140 mg nebo 150 mg Q2W musí podstoupit vymývací období ≥ 4 týdny po poslední dávce; pro pacienty s dávkou 300 mg nebo 420 mg Q4W (≤31 dní) je vymývací období ≥8 týdnů po poslední dávce;
  • Ženy ve fertilním věku musí používat vysoce účinnou formu antikoncepce, pokud jsou sexuálně aktivní a mít negativní těhotenský test v moči při poslední screeningové návštěvě

Kritéria vyloučení:

  • Použití zakázaných perorálních látek snižujících lipidy mipomersen nebo lomitapid do 6 měsíců od screeningu, gemfibrozil do 6 týdnů od screeningové návštěvy nebo LDL/plazmatická aferéza během 2 měsíců před 1. dnem;
  • Dokumentovaná historie HoFH definovaná klinicky nebo geneticky
  • Anamnéza jakéhokoli předchozího nebo aktivního klinického stavu nebo akutního a/nebo nestabilního systémového onemocnění ohrožujícího zařazení pacienta, podle uvážení zkoušejícího.
  • Ženy ve fertilním věku, které jsou sexuálně aktivní, nepoužívají nebo nechtějí používat vysoce účinnou formu antikoncepce, jsou těhotné nebo kojící nebo mají pozitivní těhotenský test v moči při poslední screeningové návštěvě;
  • Středně těžká až těžká renální dysfunkce, definovaná jako eGFR <30 ml/min/1,73 m2
  • Aktivní onemocnění jater nebo jaterní dysfunkce, transplantace jater v anamnéze a/nebo AST nebo ALT > 2,5 × ULN
  • Nekontrolované onemocnění štítné žlázy: hypertyreóza nebo hypotyreóza definovaná pomocí TSH <LLN nebo >1,5 × ULN, v tomto pořadí,
  • nekontrolovaný DM typu 1 nebo typu 2 (glukóza nalačno ≥ 200 mg/dl nebo HbA1c ≥ 9 %;
  • Plánovaná srdeční operace nebo revaskularizace;
  • Srdeční selhání New York Heart Association III-IV
  • předchozí léčba LIB003 nebo jakýmkoli adnektinovým produktem;
  • Jakékoli jiné zjištění, které by podle názoru zkoušejícího ohrozilo bezpečnost pacienta nebo jeho účast ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LIB003 (lerodalcibep)
300 mg (1,2 ml) SC Q4W
Lék: lerodalcibep
300 mg Q4W
Ostatní jména:
  • LIB003
Komparátor placeba: Placebo
1,2 ml SC Q4W
Lék: lerodalcibep
300 mg Q4W
Ostatní jména:
  • LIB003

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny LDL-C oproti výchozí hodnotě ve srovnání s placebem
Časové okno: 24 týdnů
LS průměrná procentuální změna LDL-cholesterolu ve srovnání s placebem
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě podle hodnocení lékařského slovníku pro regulační činnosti
Časové okno: 24 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE) podle lékařského slovníku pro regulační aktivity jako mírný, střední nebo závažný ve srovnání s placebem
24 týdnů
Změna v bezsérovém PCSK9 s LIB003 ve srovnání s placebem
Časové okno: 24 týdnů
Změna v procentech střední hodnoty LS mezi LIB003 a placebem
24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

LIB Therapeutics LLC

Spolupracovníci

Medpace, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: David Kallend, MB BCh, LIB Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

30. července 2023

Dokončení studie (Aktuální)

5. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

15. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. prosince 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. prosince 2023

Naposledy ověřeno

1. prosince 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LIB003-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Heterozygotní familiární hypercholesterolémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit