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Estudo para avaliar a eficácia e a segurança de LIB003 em pacientes com HFHe em terapia lipídica oral que necessitam de redução adicional de LDL-C (LIBerate-FH)

8 de dezembro de 2023 atualizado por: LIB Therapeutics LLC

Estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3 para avaliar a eficácia e segurança a longo prazo de LIB003 em pacientes heterozigotos com HF em terapia estável de redução de lipídios que requerem redução adicional de LDL-C

Este estudo avalia as reduções de LDL-C na semana 24 e a média das semanas 22 e 24 com dosagem mensal Q4W (≤31 dias) de LIB003 300 mg administrado por via subcutânea (SC) em comparação com placebo em pacientes de 18 anos ou mais com HF heterozigótica em dieta estável e terapia oral com drogas redutoras do LDL-C.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um estudo de Fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com duração de 24 semanas. Serão inscritos aproximadamente 600 homens e mulheres com idade ≥18 anos com HF heterozigótica clínica ou genética que preencham os critérios de inclusão e exclusão. Os pacientes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para LIB003 (400 pacientes) ou placebo (200 pacientes) administrado SC Q4W (≤31 dias). O estudo consistirá em um período de triagem e um período de tratamento. A duração total do estudo será de até 35 semanas, incluindo um período de triagem de até 11 semanas (que pode incluir até 8 semanas de washout) e 24 semanas de tratamento medicamentoso do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

478

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
        • Metabolic & Atherosclerosis Research Center (MARC)
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 12000
        • Department of Medicine, Hadassah University Hospital
      • Petah Tikva, Israel, 49100
        • Rabin Medical Center, Beilinson Hospital,
  • Noruega
      • Oslo, Noruega, 0586
        • Lipid Clinic, Oslo University Hospital
  • Peru
    • Bornova
      • İzmir, Bornova, Peru, 35040
        • Ege University Medical School
  • África do Sul
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
        • Carbohydrate and Lipid Metabolism Research Unit
    • Western Province
      • Cape Town, Western Province, África do Sul, 7925
        • Division of Lipidology, Department of Medicine University of Cape Town

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Fornecimento de consentimento informado por escrito e assinado antes de qualquer procedimento específico do estudo;
  • Peso ≥40 kg (88 lbs) e índice de massa corporal (IMC) ≥17 e ≤42 kg/m2;
  • Diagnóstico de HFHe definitiva, provável ou possível com base em critérios clínicos (critérios de registro de Simon Broome ou Critérios da rede Dutch Lipid Clinics [DLC]) ou genotipagem e na visita de elegibilidade definida (triagem ou pós-lavagem/estabilização)
  • LDL-C ≥70 mg/dL (se for de risco muito alto para DCV) ou ≥100 mg/dL (se for de alto risco para DCV) e TG ≤400 mg/dL enquanto estiver em terapia medicamentosa oral hipolipemiante estável (p. estatina com ou sem ezetimiba); Pacientes incapazes de tolerar doses aprovadas de uma estatina podem tomar doses menores do que as aprovadas e com menos frequência do que diariamente, desde que a dose e a frequência de dosagem sejam consistentes.
  • Pacientes com documentação de incapacidade de tolerar qualquer estatina em qualquer dose, ou história de rabdomiólise, e incapazes de tolerar qualquer outro agente hipolipemiante oral permitido e, portanto, sem terapia hipolipemiante, devem ter um LDL-C ≥190 mg/dL (4,9 mmol/L) na visita de triagem, a menos que tenham uma variante patogênica de FH documentada;
  • Dieta estável e outras terapias orais hipolipemiantes, além de estatinas e ezetimiba, incluindo sequestrantes de ácidos biliares, compostos OM-3, fenofibrato, bezafibrato, ácido nicotínico e ácido bempedoico ou combinações dos mesmos por pelo menos 4 semanas
  • Os pacientes em um mAb de PCSK9 em uma dose de 75 mg, 140 mg ou 150 mg Q2W devem passar por um período de eliminação de ≥4 semanas após a última dose; para aqueles em uma dose de 300 mg ou 420 mg Q4W (≤31 dias), o período de washout é ≥8 semanas após a última dose;
  • Mulheres com potencial para engravidar devem usar uma forma altamente eficaz de contracepção se forem sexualmente ativas e tiverem teste de gravidez de urina negativo na última visita de triagem

Critério de exclusão:

  • Uso de agentes redutores de lipídios orais proibidos, mipomersen ou lomitapida, dentro de 6 meses após a triagem, gemfibrozil, dentro de 6 semanas, da visita de triagem ou aférese de LDL/plasma, dentro de 2 meses antes do Dia 1;
  • História documentada de HFHo definida clínica ou geneticamente
  • Histórico de qualquer condição clínica prévia ou ativa ou doença sistêmica aguda e/ou instável que comprometa a inclusão do paciente, a critério do Investigador.
  • Mulheres com potencial para engravidar que são sexualmente ativas, não usam ou não querem usar uma forma altamente eficaz de contracepção, grávidas ou amamentando, ou que tenham um teste de gravidez de urina positivo na última consulta de triagem;
  • Disfunção renal moderada a grave, definida como eGFR <30 mL/min/1,73m2
  • Doença hepática ativa ou disfunção hepática, história de transplante de fígado e/ou AST ou ALT > 2,5 × o LSN
  • Doença tireoidiana não controlada: hipertireoidismo ou hipotireoidismo, conforme definido por TSH <LLN ou >1,5 × LSN, respectivamente,
  • DM tipo 1 ou tipo 2 não controlado (glicemia de jejum ≥200 mg/dL ou HbA1c ≥9%;
  • Cirurgia cardíaca planejada ou revascularização;
  • Insuficiência cardíaca III-IV da New York Heart Association
  • Tratamento prévio com LIB003 ou qualquer produto adnectina;
  • Qualquer outro achado que, na opinião do Investigador, comprometa a segurança do paciente ou a participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: LIB003 (lerodalcibep)
300 mg (1,2 mL) SC Q4W
Medicamento: lerodalcibep
300 mg Q4W
Outros nomes:
  • LIB003
Comparador de Placebo: Placebo
1,2 mL SC Q4W
Medicamento: lerodalcibep
300 mg Q4W
Outros nomes:
  • LIB003

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base em comparação com o placebo no nível de LDL-C
Prazo: 24 semanas
Alteração percentual média de LS no colesterol LDL em comparação com placebo
24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento, conforme avaliado pelo Dicionário Médico para Atividades Regulatórias
Prazo: 24 semanas
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE), conforme avaliado pelo Dicionário Médico para Atividades Regulatórias como leve, moderado ou grave em comparação com o placebo
24 semanas
Alteração na PCSK9 livre de soro com LIB003 em comparação com placebo
Prazo: 24 semanas
Alteração na média percentual de LS entre LIB003 e placebo
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

LIB Therapeutics LLC

Colaboradores

Medpace, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: David Kallend, MB BCh, LIB Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de abril de 2021

Conclusão Primária (Real)

30 de julho de 2023

Conclusão do estudo (Real)

5 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

15 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

11 de dezembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de dezembro de 2023

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LIB003-004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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