- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04797104
Estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de LIB003 en pacientes con HFHe en terapia oral con lípidos que necesitan una mayor reducción de LDL-C (LIBerate-FH)
8 de diciembre de 2023 actualizado por: LIB Therapeutics LLC
Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad a largo plazo de LIB003 en pacientes heterocigotos con HF en terapia estable de reducción de lípidos que requieren una reducción adicional de LDL-C
Este estudio es para evaluar las reducciones de LDL-C en la semana 24 y la media de las semanas 22 y 24 con una dosis mensual Q4W (≤31 días) de LIB003 300 mg administrados por vía subcutánea (SC) en comparación con el placebo en pacientes de 18 años o más con HF heterocigota con dieta estable y tratamiento farmacológico oral para reducir el C-LDL.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 24 semanas de duración.
Se inscribirán aproximadamente 600 hombres y mujeres de ≥18 años con HF heterocigota clínica o genética que cumplan con los criterios de inclusión y exclusión.
Los pacientes serán aleatorizados en una proporción de 2:1 a LIB003 (400 pacientes) o placebo (200 pacientes) administrado SC Q4W (≤31 días).
El estudio constará de un Período de Selección y un Período de Tratamiento.
La duración total del estudio será de hasta 35 semanas, lo que incluye un período de selección de hasta 11 semanas (que puede incluir un lavado de hasta 8 semanas) y 24 semanas de tratamiento con el fármaco del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
478
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45227
- Metabolic & Atherosclerosis Research Center (MARC)
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Jerusalem, Israel, 12000
- Department of Medicine, Hadassah University Hospital
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Petah Tikva, Israel, 49100
- Rabin Medical Center, Beilinson Hospital,
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Oslo, Noruega, 0586
- Lipid Clinic, Oslo University Hospital
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Bornova
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İzmir, Bornova, Pavo, 35040
- Ege University Medical School
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Gauteng
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Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
- Carbohydrate and Lipid Metabolism Research Unit
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Western Province
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Cape Town, Western Province, Sudáfrica, 7925
- Division of Lipidology, Department of Medicine University of Cape Town
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Provisión de consentimiento informado por escrito y firmado antes de cualquier procedimiento específico del estudio;
- Peso de ≥40 kg (88 lbs) e índice de masa corporal (IMC) ≥17 y ≤42 kg/m2;
- Diagnóstico de HFHe definitiva, probable o posible basado en criterios clínicos (criterios de registro de Simon Broome o Criterios de la Red de Clínicas Holandesas de Lípidos [DLC]) o genotipado y en la visita de elegibilidad definida (detección o posterior al lavado/estabilización)
- LDL-C ≥70 mg/dL (si hay un riesgo muy alto de CVD) o ≥100 mg/dL (si hay un alto riesgo de CVD) y TG ≤400 mg/dL mientras recibe una terapia farmacológica oral hipolipemiante estable (p. estatina con o sin ezetimiba); Los pacientes que no pueden tolerar las dosis aprobadas de una estatina pueden tomar dosis más bajas que las aprobadas y con menos frecuencia que la diaria, siempre que la dosis y la frecuencia de dosificación sean constantes.
- Los pacientes con documentación de incapacidad para tolerar cualquier estatina en cualquier dosis, o antecedentes de rabdomiólisis, e incapaces de tolerar cualquier otro agente hipolipemiante oral permitido y, por lo tanto, sin tratamiento hipolipemiante, deben tener un LDL-C ≥190 mg/dL (4,9). mmol/L) en la visita de selección, a menos que tengan una variante patogénica documentada de FH;
- Dieta estable y otras terapias orales para reducir los lípidos además de estatinas y ezetimiba, incluidos secuestradores de ácidos biliares, compuestos OM-3, fenofibrato, bezafibrato, ácido nicotínico y ácido bempedoico o combinaciones de los mismos durante al menos 4 semanas
- Los pacientes que reciben PCSK9 mAb a una dosis de 75 mg, 140 mg o 150 mg Q2W deben someterse a un período de lavado de ≥4 semanas después de la última dosis; para aquellos que reciben una dosis de 300 mg o 420 mg Q4W (≤31 días), el período de lavado es ≥8 semanas después de la última dosis;
- Las mujeres en edad fértil deben estar usando un método anticonceptivo altamente eficaz si son sexualmente activas y tienen una prueba de embarazo en orina negativa en la última visita de selección.
Criterio de exclusión:
- Uso de agentes reductores de lípidos orales prohibidos mipomersen o lomitapida dentro de los 6 meses posteriores a la selección, gemfibrozil dentro de las 6 semanas posteriores a la visita de selección o aféresis LDL/plasma dentro de los 2 meses anteriores al día 1;
- Antecedentes documentados de HFHo definida clínica o genéticamente
- Antecedentes de cualquier condición clínica previa o activa o enfermedad sistémica aguda y/o inestable que comprometa la inclusión del paciente, a criterio del Investigador.
- Mujeres en edad fértil que sean sexualmente activas, que no usen o no deseen usar un método anticonceptivo altamente efectivo, que estén embarazadas o amamantando, o que tengan una prueba de embarazo en orina positiva en la última visita de selección;
- Disfunción renal de moderada a grave, definida como eGFR <30 ml/min/1,73 m2
- Enfermedad hepática activa o disfunción hepática, antecedentes de trasplante hepático y/o AST o ALT >2,5 × el ULN
- Enfermedad tiroidea no controlada: hipertiroidismo o hipotiroidismo definido por TSH <LLN o >1,5 × ULN, respectivamente,
- DM tipo 1 o tipo 2 no controlada (glucosa en ayunas ≥200 mg/dL o HbA1c de ≥9%;
- Cirugía cardíaca o revascularización planificada;
- Insuficiencia cardíaca III-IV de la New York Heart Association
- Tratamiento previo con LIB003 o cualquier producto de adnectina;
- Cualquier otro hallazgo que, a juicio del Investigador, comprometiera la seguridad del paciente o su participación en el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: LIB003 (lerodalcibep)
300 mg (1,2 ml) SC Q4W
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300 mg cada 4 semanas
Otros nombres:
|
Comparador de placebos: Placebo
1,2 mL SC Q4W
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300 mg cada 4 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Cambio desde el inicio en comparación con el placebo en el nivel de LDL-C
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
Cambio porcentual medio de LS en el colesterol LDL en comparación con el placebo
|
24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento según lo evaluado por el diccionario médico para actividades regulatorias
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) evaluados por el Diccionario médico para actividades regulatorias como leves, moderados o graves en comparación con el placebo
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24 semanas
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Cambio en PCSK9 libre en suero con LIB003 en comparación con placebo
Periodo de tiempo: 24 semanas
|
Cambio en el porcentaje de la media de LS entre LIB003 y el placebo
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: David Kallend, MB BCh, LIB Therapeutics
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
22 de abril de 2021
Finalización primaria (Actual)
30 de julio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
5 de diciembre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de marzo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de marzo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
15 de marzo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
11 de diciembre de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de diciembre de 2023
Última verificación
1 de diciembre de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LIB003-004
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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