소아 간경변증의 불응성 또는 재발성 복수에서 미도드린의 효능 및 안전성.
소아 간경변증의 불응성 또는 재발성 복수에서 미도드린의 효능 및 안전성 - 무작위 대조 시험
난치성 복수는 간경변증 환자의 17%에서 나타나며 1년 사망률이 20-50%까지 높습니다[1]. 간경변성 복수의 발병기전에는 산화질소, 손상 관련 분자 병원체(DAMPs) 및 패턴 관련 분자 병원체(PAMPs)와 같은 혈관 확장 분자의 방출이 포함되며, 세균 전위에 이차적인 패턴 관련 분자 병원체(PAMP)는 내장 혈관 확장을 유발하여 레닌-안지오텐신 및 알도스테론 축의 활성화를 유발합니다. 나트륨 및 수분 보유. 복수 치료를 위한 표준 의료 요법에는 이뇨제(Spirinolactone 3-6mg/kg/day 및 furosemide 0.5-2 mg/kg/day)와 함께 나트륨을 2mEq/kg/day로 제한하고 치료용 천자(>50ml/kg/day)가 포함됩니다. ) 탭된 복수의 8g/L에서 알부민 대체와 함께. 불응성 복수는 나트륨 제한 식단(최대 2mEq/kg/일 - 88meq=2gm의 염분) 및 고용량 이뇨제 치료(6mg/kg/일 스피로노락톤 및 2mg/kg까지)로 동원할 수 없는 복수로 정의됩니다. /day of furosemide) 또는 이뇨제 유발 합병증(나트륨 <130mEq, KDIGO에 따른 AKI, 저혈량증, 저혈량증(<3.5meq)/고칼륨혈증(>5meq), 새로운 발병 HE)의 발생으로 인해 이뇨제 최적 용량을 투여할 수 없습니다. 및 재발성 복수는 표준 치료에도 불구하고 12주 이내에 재발한 복수를 의미한다. 불응성 또는 재발성 복수가 있는 18세 이하의 모든 어린이 및 청소년이 연구에 포함되고 무작위로 2개 그룹으로 분류됩니다. 한 그룹은 표준 약물 치료만 받고 다른 그룹은 미도드린과 표준 약물 치료를 12주 동안 받게 됩니다. OPD를 방문할 때마다 평균 동맥압을 모니터링합니다. 12주 말에 혈장 레닌 활동, 치료용 천자 횟수, 혈청 나트륨 변화, 예상 사구체 여과율 및 합병증을 평가합니다.
12주 이전에 복수, 간 이식 또는 사망이 완전히 해결되면 미도드린을 중단합니다.
연구 개요
상세 설명
목표: 간경변증이 있는 소아에서 난치성 또는 재발성 복수의 감소에 있어 표준 의료 요법과 함께 미도드린의 효능을 결정하기 위함입니다.
기본 목표:
• 두 그룹 간의 치료 후 12주에 복수의 부분적 또는 완전한 제어를 달성할 환자의 비율을 비교하기 위해
보조 목표:
- 12주 말까지 그룹 간 치료용 천자(>50ml/kg) 절차의 총 횟수 비교
- 12주까지 완전 반응(복수의 제거) 빈도
- 완전한 응답을 달성하는 데 걸리는 시간
- 12주까지 부분 반응의 빈도(치료적 복수천자가 필요하지 않은 지속적인 복수)
- 기준선에서 12주까지 혈장 레닌 활동의 변화를 비교하기 위해
- 베이스라인에서 4주 및 12주까지의 혈청 나트륨 변화
- 기준선에서 4주까지의 eGFR 변화
- 기준선에서 1주, 4주 및 12주에 MAP의 변화
- 두 그룹 간 12주차 무이식 생존 환자 비율 비교
- 12주까지 HE 악화 빈도
- 12주까지 HRS 발달 빈도
- 12주에 고혈압이 발생한 환자의 비율
- 12주까지 부작용 발생 빈도
방법론:
- 연구 모집단 : 간경변증과 불응성 또는 재발성 복수로 안정적인 신기능(지난 2주 동안 연령에 적합한 크레아티닌 수치)을 갖고 소아 간장과에 다니는 소아 및 청소년
- 연구 설계:
오픈 라벨 RCT(컴퓨터 기반 무작위화 - 블록 크기가 4인 블록 무작위화)
- 연구 기간: 환자당 12주; 연구는 2021년 9월부터 2022년 12월 사이에 실시됩니다.
샘플 크기: 파일럿 연구 - 각 그룹의 환자 10명
- 간섭:
- 다음을 포함한 모든 표준 의료 치료가 계속됩니다.
- 나트륨을 < 2meq/kg/일로 계속 제한하려면
- 이뇨제의 최대 허용 용량을 계속하려면
- 긴장된 증상이 있는 복수에 대해 알부민(8g/L)을 주입하여 LVP를 반복합니다.
- 혈청 알부민 <2.5g/dl에 대한 알부민 주입 - 용량 1g/kg/일(최대 20g/일)
- 미도드린 0.25mg/kg/일에서 분할 용량으로 시작, MAP가 >10% 증가하지 않으면 7일 후 0.5mg/kg/일로 증가(최대 용량 - 15mg/일)
- 미도드린 용량은 동맥성 고혈압의 경우 25% 감소합니다(연령에 대해 >95th centile BP).
모니터링 및 평가:
- 복부 둘레, 혈압(MAP), HE - 모든 방문(매주 1-2회)
- Haemogram, INR, 간기능검사, 신장기능검사 - 매주 2회
- 병상 초음파 - 방문할 때마다(매주 1-2회)
- 기준선 및 12주에서의 혈장 레닌 활동
- 방문할 때마다(매주 1-2회) 치료용 천자(호흡곤란을 유발하는 긴장된 복수) 필요
부작용: 고혈압, 서맥, 입모, 소양증, 배뇨곤란
연구의 중지 규칙:
- 복수 또는 12주간의 미도드린 요법 중 더 이른 시점의 완전한 해결
- 간 이식
- 이식 없는 죽음
- 팁
연구 유형
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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-
New Delhi, 인도, 110070
- ILBS
-
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- • 간경변 및 나트륨 제한 식단(최대 2mEq/kg/day- 88meq=2gm의 염분) 및 고용량 이뇨제 치료(6mg/kg spironolactone/day 및 furosemide 2 mg/kg/day) 또는 이뇨제 유발 합병증(Sodium <130mEq, KDIGO에 따른 AKI, 저혈량증, 저칼륨혈증(<3.5meq)/고칼륨혈증)의 발생으로 이뇨제 최적 용량을 투여할 수 없습니다. (>5meq); 새로운 발병 HE) 또는 동원 후 4주 이내에 재발하는 복수) 또는 안정적인 신기능을 가진 재발성 복수(표준 치료에도 불구하고 12개월 이내에 3회 재발한 복수)(지난 2주 동안 연령에 적합한 크레아티닌 수준) ) 소아 간장과에 참석하는 경우, ILBS는 정보에 입각한 동의 후 이 연구에 전향적으로 포함될 것입니다.
제외 기준:
- 지난 1개월 동안 GIT 출혈
- 지난 1개월 동안의 SBP
- HE 3등급 이상
- 패혈성 쇼크
- 간신 증후군
- PVT의 존재
- 신장 또는 심혈관 질환 또는 동맥성 고혈압
- HCC의 존재
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 미도드린 염산염 플러스 표준 치료
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미도드린 0.25mg/kg/일에서 분할 용량으로 시작, MAP가 >10% 증가하지 않으면 7일 후 0.5mg/kg/일로 증가(최대 용량 - 15mg/일) • 동맥성 고혈압의 경우 미도드린 용량을 25% 감소합니다(연령에 대해 >95th centile BP). 다음을 포함한 모든 표준 의료 치료가 계속됩니다.
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다른: 표준 진료
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다음을 포함한 모든 표준 의료 치료가 계속됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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• 두 그룹 간의 치료 후 12주에 복수의 부분적 또는 완전한 제어를 달성할 환자의 비율을 비교하기 위해
기간: 12주
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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• 12주 말까지 그룹 간 치료용 천자(>50ml/kg) 절차의 총 횟수 비교
기간: 12주
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12주
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• 12주까지 완전 반응(복수의 제거) 빈도
기간: 12주
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12주
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• 완전한 응답을 달성하는 데 걸리는 시간
기간: 12주
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12주
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• 12주까지 부분 반응 빈도(치료적 복수천자가 필요하지 않은 지속적인 복수)
기간: 12주
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12주
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• 기준선에서 12주까지 혈장 레닌 활동의 변화를 비교하기 위해
기간: 12주
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12주
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• 베이스라인에서 4주 및 12주까지의 혈청 나트륨 변화
기간: 12주
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12주
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• 기준선에서 4주까지의 eGFR 변화
기간: 4 주
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4 주
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• 기준선 대비 1주, 4주, 12주차의 MAP 변화
기간: 12주
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12주
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• 두 그룹 간 12주차 무이식 생존 환자 비율 비교
기간: 12주
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12주
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• 12주까지 HE 악화 빈도
기간: 12주
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12주
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• 12주까지 HRS 발달 빈도
기간: 12주
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12주
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• 12주차에 고혈압이 발생한 환자의 비율
기간: 12주
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12주
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• 12주까지 부작용 발생 빈도
기간: 12주
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12주
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ILBS-Cirrhosis-47
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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