색소성 망막염 피험자에서 QR-421a의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 확장 연구 (HELIA)
USH2A 유전자(Helia)의 엑손 13 돌연변이로 인한 색소성 망막염(RP) 피험자에서 QR 421a의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 확장 연구
연구 개요
상세 설명
PQ-421a-002는 USH2A 유전자의 엑손 13 돌연변이로 인한 RP 환자를 대상으로 QR-421a(ultevursen)의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 확장 연구입니다.
QR-421a 임상 연구에 참여한 피험자, 즉 PQ-421a-001(Stellar), PQ-421a-003(Sirius) 및 PQ-421a-004(Celeste)는 피험자의 이익-위험 평가가 긍정적이거나 추가 후속 조치를 위해.
조사자는 Medical Monitor와 협의 및 동의하여 피험자의 유익성-위험성 평가 시 피험자의 등록을 결정할 것입니다.
QR-421a는 이전 연구에서 정의된 대로 반대쪽 눈(CE 또는 동료 눈)에 먼저 투여되고 6개월마다 반복됩니다.
QR-421a를 치료 안구(TE 또는 연구 안구)에 투여하는 것은 선행 연구에서 정의된 바와 같이 반대쪽 눈의 치료가 시작된 후 3개월(연구 PQ-421a-001의 피험자의 경우 9개월)에 시작할 수 있습니다. 6개월마다 반복됩니다.
조사관은 Medical Monitor와 협의 및 동의하여 두 눈의 투약을 결정할 것입니다. 의료 모니터와 논의하고 동의한 대로 유익성-위험성 균형이 개별 피험자에게 긍정적인 경우 이 연구에서 피험자 치료를 계속할 것입니다.
동일한 안전 모니터링 프로토콜 및 효능 평가가 양쪽 눈에 적용됩니다.
치료 눈에 대한 기본 기능 및 구조적 측정은 선행 QR-421a 연구에서 얻은 것입니다. 반대쪽 눈에 대한 기준선 기능 및 구조 측정은 스크리닝/현재 연구의 1일 방문에서 얻은 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Montréal, 캐나다, H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
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Montpellier, 프랑스, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
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Paris, 프랑스, 75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
주요 포함 기준:
- 선행 QR-421a 연구에 참여한 적이 있고 QR 421a를 사용한 지속적인 치료 및/또는 의료 모니터와의 협의 및 동의 하에 연구자가 평가한 지속적인 후속 조치로부터 이익을 얻을 수 있는 피험자
- 연구 관련 절차를 수행하기 전에 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 제공할 의사가 있고 능력이 있는 성인(≥ 18세) 및 의견에 따라 정보에 입각한 동의를 얻을 수 있도록 적절한 구두, 청각, 서면 및/또는 촉각 수화 의사소통 수사관의.
또는 연구 참여에 대한 연령에 맞는 동의를 제공할 수 있는 미성년자(12~18세)와 연구 관련 절차를 수행하기 전에 피험자의 참여에 대한 서면 허가를 기꺼이 제공할 수 있는 부모 또는 법적 보호자가 있어야 합니다.
주요 배제 기준:
- 조사자의 의견과 의료 모니터의 동의 하에 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 중요한 안구 또는 비안구 질환/장애(또는 투약 및/또는 검사 이상)의 존재 연구, 연구 결과 또는 연구에 참여하는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있습니다. 이것은 치료 눈에 조절되지 않는 낭포성 황반 부종(CME)이 있는 피험자를 포함하나 이에 제한되지 않습니다. CME는 3개월 동안 안정한 경우(치료 유무에 관계없이) 허용됩니다. 과거 CME는 1개월 이상 해결된 경우 허용됩니다.
- 임의의 안구내 또는 안구주위 수술(굴절 수술 포함), 또는 연구 과정 동안의 IVT 주사 또는 계획된 안구내 수술 또는 절차의 스크리닝 전 3개월 이내에 수령.
- 이전 QR-421a 연구 동안 안전성 문제는 조사자가 결정하고 의료 모니터와 상의하여 계속 투약할 때 피험자 안전을 위태롭게 할 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 유리체강내 주사를 위한 QR421a RNA 안티센스 올리고뉴클레오티드
PQ-421a-002 연구에는 단 하나의 치료군이 있습니다. 복용할 자격이 있는 모든 참가자는 오픈 라벨 방식으로 QR-421a를 받게 됩니다.
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QR-421a는 (이전 연구에서 정의된 대로) 반대쪽 눈에 먼저 투여되고 6개월마다 반복됩니다. (이전 연구에서 정의된 바와 같이) 연구 안구의 치료는 반대쪽 안구의 치료가 시작된 후 3개월(연구 PQ-421a-001의 대상체의 경우 9개월)에 시작할 수 있으며 매 6개월마다 반복될 것입니다. 이 연구에서 계속되는 피험자 치료는 개별 피험자에 대해 유익성-위험성 균형이 긍정적인 경우에 추구될 것입니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안구 부작용(AE)
기간: 1년 1개월
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반대쪽 눈(CE)에서 안구 치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 피험자의 수가 표시됩니다.
시스템 기관 등급 및 선호 용어에 따른 개별 TEAE의 빈도는 안전성 섹션 및 임상 시험 요약 보고서에 제시되어 있습니다.
보고 기간은 첫 피험자 첫 방문부터 마지막 연구 방문 종료까지의 최대 후속 조치 기간입니다.
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1년 1개월
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비안구 부작용(AE)
기간: 1년 1개월
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비안구 치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 피험자의 수가 표시됩니다. 시스템 기관 등급 및 선호 용어에 따른 개별 TEAE의 빈도는 안전성 섹션 및 임상 시험 요약 보고서에 제시되어 있습니다. 보고 기간은 첫 피험자 첫 방문부터 마지막 연구 방문 종료까지의 최대 후속 조치 기간입니다. |
1년 1개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최고교정시력(BCVA)
기간: 24개월
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기준선에서 변경
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24개월
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저휘도 시력(LLVA)
기간: 24개월
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기준선에서 변경
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24개월
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SD-OCT(Spectral Domain Optical Coherence Tomography)에 의한 EZ(Ellipsoid Zone) 면적/폭
기간: 24개월
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기준선에서 변경
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24개월
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정적 시야
기간: 24개월
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기준선에서 변경
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24개월
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미세 시야 측정법
기간: 24개월
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기준선에서 변경
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24개월
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혈청 내 QR-421a의 노출
기간: 12 개월
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혈청 내 QR-421a의 노출
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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