Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du QR-421a chez les sujets atteints de rétinite pigmentaire (HELIA)
Une étude d'extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du QR 421a chez les sujets atteints de rétinite pigmentaire (RP) en raison de mutations dans l'exon 13 du gène USH2A (Helia)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
PQ-421a-002 est une étude d'extension en ouvert visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du QR-421a (ultevursen) chez les sujets atteints de PR en raison de mutations dans l'exon 13 du gène USH2A.
Sujets ayant participé à des études cliniques sur le QR-421a, c'est-à-dire PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) et PQ-421a-004 (Celeste), auront la possibilité de s'inscrire à cette étude d'extension pour un dosage continu, à condition que l'évaluation des avantages et des risques du sujet soit positif ou pour un suivi supplémentaire.
L'investigateur, en consultation et en accord avec le moniteur médical, décidera de l'inscription du sujet après évaluation du rapport bénéfice-risque du sujet.
Le QR-421a sera d'abord administré à l'œil controlatéral (EC ou autre œil), tel que défini dans l'étude précédente, et sera répété tous les 6 mois.
L'administration de QR-421a à l'œil de traitement (ET ou œil d'étude), tel que défini dans l'étude précédente, peut commencer 3 mois (9 mois pour les sujets de l'étude PQ-421a-001) après le début du traitement de l'œil controlatéral et sera également répété tous les 6 mois.
L'Investigateur, en concertation et en accord avec le Moniteur Médical, décidera du dosage des deux yeux. La poursuite du traitement du sujet dans cette étude sera poursuivie à condition que le rapport bénéfice-risque soit positif pour le sujet individuel, comme discuté et convenu avec le moniteur médical.
Le même protocole de surveillance de l'innocuité et les mêmes évaluations d'efficacité s'appliqueront aux deux yeux.
Les mesures fonctionnelles et structurelles de base pour l'œil de traitement seront celles de l'étude QR-421a précédente. Les mesures fonctionnelles et structurelles de base pour l'œil controlatéral seront celles de la visite de dépistage/jour 1 de l'étude en cours.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Montréal, Canada, H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
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Montpellier, France, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
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Paris, France, 75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Principaux critères d'inclusion :
- - Sujets qui ont participé à une étude QR-421a précédente et qui peuvent tirer profit de la poursuite du traitement avec QR 421a, et/ou du suivi continu, tel qu'évalué par l'Investigateur, en consultation et en accord avec le Moniteur Médical
- Un adulte (≥ 18 ans) désireux et capable de fournir un consentement éclairé à la participation avant d'effectuer toute procédure liée à l'étude, et une communication verbale, auditive, écrite et/ou tactile appropriée en langue des signes permettant d'obtenir un consentement éclairé, de l'avis de l'Enquêteur.
OU Un mineur (12 à <18 ans) capable de fournir un consentement approprié à l'âge pour la participation à l'étude, et avec un parent ou un tuteur légal désireux et capable de fournir une autorisation écrite pour la participation du sujet avant d'effectuer toute procédure liée à l'étude.
Principaux critères d'exclusion :
- Présence de toute maladie/trouble oculaire ou non oculaire significatif (ou anomalie des médicaments et/ou des tests de laboratoire) qui, de l'avis de l'investigateur et avec l'accord du moniteur médical, peut soit mettre le sujet en danger en raison de sa participation au étude, peut influencer les résultats de l'étude ou la capacité du sujet à participer à l'étude. Cela inclut, mais sans s'y limiter, un sujet qui a un œdème maculaire cystoïde (CME) non contrôlé dans l'œil de traitement. L'EMC est autorisée si elle est stable depuis 3 mois (avec ou sans traitement). Le CME passé est autorisé s'il est résolu depuis plus d'un mois.
- Réception dans les 3 mois précédant le dépistage de toute chirurgie intraoculaire ou périoculaire (y compris la chirurgie réfractive), ou d'une injection IVT ou d'une chirurgie ou procédure intraoculaire planifiée au cours de l'étude.
- Problème de sécurité lors de l'étude QR-421a précédente pouvant compromettre la sécurité du sujet lors de la poursuite du dosage, tel que déterminé par l'investigateur et en consultation avec le moniteur médical.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Oligonucléotide antisens d'ARN QR421a pour injection intravitréenne
Il n'y a qu'un seul bras de traitement dans l'étude PQ-421a-002 ; Tous les participants éligibles au dosage recevront le QR-421a en mode ouvert.
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Le QR-421a sera d'abord administré à l'autre œil (tel que défini dans l'étude précédente) et sera répété tous les 6 mois. Le traitement de l'œil à l'étude (tel que défini dans l'étude précédente) peut commencer 3 mois (9 mois pour les sujets de l'étude PQ-421a-001) après le début du traitement de l'œil opposé et sera également répété tous les 6 mois. La poursuite du traitement du sujet dans cette étude sera poursuivie à condition que le rapport bénéfice-risque soit positif pour le sujet individuel. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Événements indésirables oculaires (EI)
Délai: 1 an, 1 mois
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Le nombre de sujets présentant des événements indésirables liés au traitement oculaire (TEAE) dans l'œil controlatéral (CE) est présenté.
La fréquence des EIAT individuels par classe de systèmes d'organes et terme préféré est présentée dans la section sur l'innocuité et le rapport de synthèse des essais cliniques.
Le délai de notification correspond à la période de suivi maximale entre la première visite du premier sujet et la dernière visite de fin d'étude.
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1 an, 1 mois
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Événements indésirables (EI) non oculaires
Délai: 1 an, 1 mois
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Le nombre de sujets présentant des événements indésirables non oculaires liés au traitement (TEAE) est présenté. La fréquence des EIAT individuels par classe de systèmes d'organes et terme préféré est présentée dans la section sur l'innocuité et le rapport de synthèse des essais cliniques. Le délai de notification correspond à la période de suivi maximale depuis la première visite du premier sujet jusqu'à la dernière visite de fin d'étude. |
1 an, 1 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: 24mois
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Changement par rapport à la ligne de base
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24mois
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Acuité visuelle en basse luminance (LLVA)
Délai: 24mois
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Changement par rapport à la ligne de base
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24mois
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Zone/largeur de la zone ellipsoïde (EZ) par tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT)
Délai: 24mois
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Changement par rapport à la ligne de base
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24mois
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Périmétrie statique
Délai: 24mois
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Changement par rapport à la ligne de base
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24mois
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Micropérimétrie
Délai: 24mois
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Changement par rapport à la ligne de base
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24mois
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Exposition de QR-421a dans le sérum
Délai: 12 mois
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Exposition de QR-421a dans le sérum
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Sepul Bio Medical Monitor, Sepul Bio
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies oculaires
- Manifestations neurologiques
- Anomalies congénitales
- Dégénérescence rétinienne
- Maladies rétiniennes
- Maladies génétiques, innées
- Maladies oto-rhino-laryngologiques
- Maladies de l'oreille
- Maladies oculaires, héréditaires
- Dystrophies rétiniennes
- Troubles des sensations
- Anomalies multiples
- Troubles auditifs
- Troubles de la vision
- Troubles sourds-aveugles
- Perte auditive, neurosensorielle
- Cécité
- Perte d'audition
- Surdité
- Rétinite
- Rétinite pigmentaire
- Syndrome d'Usher
Autres numéros d'identification d'étude
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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