Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji QR-421a u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (HELIA)

12 grudnia 2022 zaktualizowane przez: ProQR Therapeutics

Otwarte badanie rozszerzone w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji QR 421a u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) z powodu mutacji w eksonie 13 genu USH2A (Helia)

PQ-421a-002 (Helia) to otwarte, rozszerzone badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność QR 421a (ultevursen) podawanego we wstrzyknięciu doszklistkowym (IVT) do jednego lub obu oczu, u osób w wieku ≥ 12 lat z RP z powodu mutacji w eksonie 13 genu USH2A przez przewidywany okres 24 miesięcy lub do czasu zapewnienia możliwości kontynuacji leczenia innymi sposobami, pod warunkiem, że stosunek korzyści do ryzyka u pacjenta pozostaje pozytywny.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

PQ-421a-002 to otwarte, rozszerzone badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności QR-421a (ultevursen) u pacjentów z RP z powodu mutacji w eksonie 13 genu USH2A.

Osoby, które brały udział w badaniach klinicznych QR-421a, tj. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) i PQ-421a-004 (Celeste) otrzymają możliwość zapisania się do tego badania uzupełniającego w celu dalszego dawkowania, pod warunkiem, że ocena stosunku korzyści do ryzyka dla uczestnika jest pozytywny lub do dodatkowej obserwacji.

Badacz, w porozumieniu i porozumieniu z Monitorem Medycznym, podejmie decyzję o włączeniu uczestnika na podstawie oceny stosunku korzyści do ryzyka.

QR-421a zostanie najpierw podany do drugiego oka (CE lub drugiego oka), jak określono w poprzednim badaniu, i będzie powtarzany co 6 miesięcy.

Podawanie QR-421a do oka leczonego (TE lub badanego oka), zgodnie z definicją w poprzednim badaniu, można rozpocząć 3 miesiące (9 miesięcy dla pacjentów z badania PQ-421a-001) po rozpoczęciu leczenia przeciwległego oka i będzie powtarzany co 6 miesięcy.

Badacz w porozumieniu i porozumieniu z Monitorem Medycznym podejmie decyzję o dawkowaniu na oba oczy. Kontynuacja leczenia uczestnika w tym badaniu będzie kontynuowana pod warunkiem, że stosunek korzyści do ryzyka jest pozytywny dla indywidualnego uczestnika, jak omówiono i uzgodniono z monitorem medycznym.

Ten sam protokół monitorowania bezpieczeństwa i oceny skuteczności będą miały zastosowanie do obu oczu.

Wyjściowe pomiary czynnościowe i strukturalne dla leczonego oka będą takie same jak w poprzednim badaniu QR-421a. Wyjściowe pomiary czynnościowe i strukturalne dla przeciwległego oka będą pochodzić z wizyty przesiewowej/dnia 1 bieżącego badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
      • Paris, Francja, 75012
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H4A 3J1
        • Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Główne kryteria włączenia:

  1. Pacjenci, którzy brali udział w poprzednim badaniu QR-421a i którzy mogą odnieść korzyść z kontynuacji leczenia QR-421a i/lub kontynuacji obserwacji, zgodnie z oceną Badacza, w porozumieniu i porozumieniu z Monitorem Medycznym
  2. Osoba dorosła (≥ 18 lat) chętna i zdolna do wyrażenia świadomej zgody na udział przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem oraz odpowiednia komunikacja werbalna, słuchowa, pisemna i/lub dotykowa w języku migowym, aby umożliwić uzyskanie świadomej zgody, w opinii Śledczego.

LUB Osoba niepełnoletnia (od 12 do < 18 lat) zdolna do wyrażenia odpowiedniej dla wieku zgody na udział w badaniu, której rodzic lub opiekun prawny chce i może udzielić pisemnej zgody na udział uczestnika przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

Główne kryteria wykluczenia:

  1. Obecność jakiejkolwiek istotnej choroby/zaburzenia ocznego lub pozaocznego (lub leków i/lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych), które w opinii Badacza i za zgodą Kontroli Medycznej mogą narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badania, mogą wpływać na wyniki badania lub zdolność uczestnika do udziału w badaniu. Obejmuje to, ale nie wyłącznie, osobnika, który ma niekontrolowany torbielowaty obrzęk plamki żółtej (CME) w leczonym oku. CME jest dopuszczalne, jeśli jest stabilne przez 3 miesiące (z leczeniem lub bez). CME w przeszłości jest dopuszczalne, jeśli zostało rozwiązane na dłużej niż 1 miesiąc.
  2. Otrzymanie w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym jakiejkolwiek operacji wewnątrzgałkowej lub okołogałkowej (w tym chirurgii refrakcyjnej) lub wstrzyknięcia IVT lub planowanej operacji lub zabiegu wewnątrzgałkowego w trakcie badania.
  3. Kwestia bezpieczeństwa podczas poprzedzającego badania QR-421a, która może zagrozić bezpieczeństwu uczestników podczas dalszego dawkowania, zgodnie z ustaleniami Badacza i po konsultacji z Monitorem Medycznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: QR421a RNA antysensowny oligonukleotyd do iniekcji do ciała szklistego
W badaniu PQ-421a-002 istnieje tylko jedno ramię leczenia; Wszyscy uczestnicy, którzy kwalifikują się do dozowania, otrzymają QR-421a w formie otwartej etykiety.
Lek: Antysensowny oligonukleotyd RNA do iniekcji do ciała szklistego

QR-421a zostanie najpierw podany do drugiego oka (zgodnie z definicją w poprzednim badaniu) i będzie powtarzany co 6 miesięcy.

Leczenie badanego oka (zgodnie z definicją w poprzednim badaniu) można rozpocząć 3 miesiące (9 miesięcy w przypadku pacjentów z badania PQ-421a-001) po rozpoczęciu leczenia drugiego oka i będzie ono również powtarzane co 6 miesięcy.

Kontynuacja leczenia uczestnika w tym badaniu będzie kontynuowana pod warunkiem, że stosunek korzyści do ryzyka jest pozytywny dla indywidualnego uczestnika.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane dotyczące oczu (AE)
Ramy czasowe: 1 rok, 1 miesiąc
Przedstawiono liczbę pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem oczu (TEAE) w oku przeciwstronnym (CE). Częstość występowania poszczególnych TEAE według klasyfikacji układów i narządów oraz preferowanego terminu przedstawiono w części dotyczącej bezpieczeństwa oraz w raporcie podsumowującym badanie kliniczne. Ramy czasowe raportowania to maksymalny okres obserwacji od pierwszej wizyty badanego do ostatniej wizyty kończącej badanie.
1 rok, 1 miesiąc
Zdarzenia niepożądane niezwiązane z oczami (AE)
Ramy czasowe: 1 rok, 1 miesiąc

Przedstawiono liczbę pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem niezwiązane z oczami (TEAE). Częstość występowania poszczególnych TEAE według klasyfikacji układów i narządów oraz preferowanego terminu przedstawiono w części dotyczącej bezpieczeństwa oraz w raporcie podsumowującym badanie kliniczne.

Ramy czasowe raportowania to maksymalny okres obserwacji od pierwszej wizyty pacjenta do ostatniej wizyty kończącej badanie.
1 rok, 1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana w stosunku do linii bazowej
24 miesiące
Ostrość wzroku przy niskiej luminancji (LLVA)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana w stosunku do linii bazowej
24 miesiące
Obszar/szerokość strefy elipsoidy (EZ) według domeny widmowej Optyczna koherentna tomografia (SD-OCT)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana w stosunku do linii bazowej
24 miesiące
Perymetria statyczna
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana w stosunku do linii bazowej
24 miesiące
Mikroperymetria
Ramy czasowe: 24 miesiące
Zmiana w stosunku do linii bazowej
24 miesiące
Ekspozycja QR-421a w surowicy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Ekspozycja QR-421a w surowicy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 października 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 października 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PQ-421a-002
  • 2021-002070-93 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj