Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label udvidelsesundersøgelse til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af QR-421a hos forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa (HELIA)

12. december 2022 opdateret af: ProQR Therapeutics

En åben udvidelsesundersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QR 421a hos forsøgspersoner med retinitis Pigmentosa (RP) på grund af mutationer i Exon 13 af USH2A-genet (Helia)

PQ-421a-002 (Helia) er et åbent forlængelsesstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​QR 421a (ultevursen) administreret via intravitreal (IVT) injektion i det ene eller begge øjne hos forsøgspersoner ≥ 12 år. med RP på grund af mutationer i exon 13 af USH2A-genet, i en forventet periode på 24 måneder, eller indtil videreførelse af behandling på anden måde er tilgængelig, forudsat at forsøgspersonens vurdering af fordele og risici forbliver positiv.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PQ-421a-002 er et åbent forlængelsesstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​QR-421a (ultevursen) hos personer med RP på grund af mutationer i exon 13 af USH2A-genet.

Forsøgspersoner, der har deltaget i QR-421a kliniske studier, dvs. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) og PQ-421a-004 (Celeste), vil få mulighed for at tilmelde sig denne forlængelsesundersøgelse med henblik på fortsat dosering, forudsat at forsøgspersonens vurdering af fordele og risici er positiv eller for yderligere opfølgning.

Investigator vil i samråd og aftale med Lægemonitoren tage stilling til forsøgspersonens tilmelding efter vurdering af forsøgspersonens fordel-risiko.

QR-421a vil først blive administreret til det kontralaterale øje (CE eller andre øje), som defineret i den foregående undersøgelse, og vil blive gentaget hver 6. måned.

Administration af QR-421a til behandlingsøjet (TE eller undersøgelsesøje), som defineret i det foregående studie, kan påbegyndes 3 måneder (9 måneder for forsøgspersoner fra undersøgelse PQ-421a-001) efter at behandlingen af ​​det kontralaterale øje er påbegyndt og vil også blive gentaget hver 6. måned.

Investigator vil i samråd og aftale med Lægemonitoren tage stilling til dosering af begge øjne. Fortsat emnebehandling i denne undersøgelse vil blive forfulgt, forudsat at fordele-risiko-balancen er positiv for den enkelte forsøgsperson, som drøftet og aftalt med Lægemonitoren.

Den samme sikkerhedsovervågningsprotokol og effektivitetsvurderinger vil gælde for begge øjne.

Baseline funktionelle og strukturelle målinger for behandlingsøjet vil være dem fra den foregående QR-421a undersøgelse. Baseline funktionelle og strukturelle målinger for det kontralaterale øje vil være dem fra screening/dag 1 besøget i den aktuelle undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Montréal, Canada, H4A 3J1
        • Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
      • Paris, Frankrig, 75012
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Primære inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner, der har deltaget i et forudgående QR-421a-studie, og som kan drage fordel af fortsat behandling med QR 421a og/eller fortsat opfølgning, som vurderet af Investigator, i samråd og aftale med Medical Monitor
  2. En voksen (≥ 18 år), der er villig til og i stand til at give informeret samtykke til deltagelse forud for udførelse af undersøgelsesrelaterede procedurer og passende verbal, auditiv, skriftlig og/eller taktil tegnsprogskommunikation for at tillade, at informeret samtykke kan opnås, efter udtalelsen af efterforskeren.

ELLER En mindreårig (12 til < 18 år), der er i stand til at give et alderssvarende samtykke til undersøgelsesdeltagelse, og med en forælder eller værge, der er villig og i stand til at give skriftlig tilladelse til forsøgspersonens deltagelse, inden der udføres undersøgelsesrelaterede procedurer.

Primære udelukkelseskriterier:

  1. Tilstedeværelse af enhver væsentlig okulær eller ikke-okulær sygdom/lidelse (eller abnormiteter i medicin og/eller laboratorieprøver), som efter investigatorens mening og med lægemonitorens samtykke enten kan bringe forsøgspersonen i fare på grund af deltagelse i undersøgelse, kan påvirke undersøgelsens resultater, eller forsøgspersonens mulighed for at deltage i undersøgelsen. Dette omfatter, men er ikke begrænset til, et forsøgsperson, som har ukontrolleret cystoid makulaødem (CME) i behandlingsøjet. CME er tilladt, hvis det er stabilt i 3 måneder (med eller uden behandling). Tidligere CME er tilladt, hvis det er løst i mere end 1 måned.
  2. Modtagelse inden for 3 måneder før screening af enhver intraokulær eller periokulær operation (herunder refraktiv kirurgi), eller en IVT-injektion eller planlagt intraokulær operation eller procedure i løbet af undersøgelsen.
  3. Sikkerhedsproblem under forudgående QR-421a-undersøgelse, der kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed ved fortsat dosering, som bestemt af investigator og i samråd med den medicinske monitor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: QR421a RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion
Der er kun én behandlingsarm i PQ-421a-002-undersøgelsen; Alle deltagere, der er berettiget til at blive doseret, vil modtage QR-421a på en åben label måde.
Medicin: RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion

QR-421a vil først blive administreret til det andet øje (som defineret i den foregående undersøgelse), og vil blive gentaget hver 6. måned.

Behandling af undersøgelsesøjet (som defineret i den foregående undersøgelse) kan påbegyndes 3 måneder (9 måneder for forsøgspersoner fra undersøgelse PQ-421a-001) efter at behandlingen af ​​det andet øje er påbegyndt og vil også blive gentaget hver 6. måned.

Fortsat emnebehandling i denne undersøgelse vil blive forfulgt forudsat, at fordele-risiko-balancen er positiv for den enkelte forsøgsperson.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Okulære bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 1 år, 1 måned
Antallet af forsøgspersoner med øjenbehandling emergent adverse events (TEAE'er) i det kontralaterale øje (CE) er præsenteret. Hyppigheden af ​​individuelle TEAE'er efter systemorganklasse og foretrukket term er præsenteret i sikkerhedsafsnittet og den sammenfattende rapport om kliniske forsøg. Tidsramme for rapportering er den maksimale opfølgningsperiode fra første forsøgspersons første besøg til sidste afslutning af studiebesøg.
1 år, 1 måned
Ikke-okulære bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: 1 år, 1 måned

Antallet af forsøgspersoner med ikke-okulære behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) er præsenteret. Hyppigheden af ​​individuelle TEAE'er efter systemorganklasse og foretrukket term er præsenteret i sikkerhedsafsnittet og den sammenfattende rapport om kliniske forsøg.

Tidsramme for rapportering er den maksimale opfølgningsperiode fra første forsøgspersons første besøg til sidste afslutning af studiebesøg.
1 år, 1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring fra baseline
24 måneder
Lav luminans synsskarphed (LLVA)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring fra baseline
24 måneder
Ellipsoid Zone (EZ) Areal/Bredde ved Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring fra baseline
24 måneder
Statisk perimetri
Tidsramme: 24 måneder
Ændring fra baseline
24 måneder
Mikroperimetri
Tidsramme: 24 måneder
Ændring fra baseline
24 måneder
Eksponering af QR-421a i serum
Tidsramme: 12 måneder
Eksponering af QR-421a i serum
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

18. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. oktober 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. oktober 2021

Først opslået (Faktiske)

20. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PQ-421a-002
  • 2021-002070-93 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med RNA antisense oligonukleotid til intravitreal injektion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner