En öppen förlängningsstudie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för QR-421a hos patienter med retinitis Pigmentosa (HELIA)
En öppen förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för QR 421a hos patienter med retinitis Pigmentosa (RP) på grund av mutationer i Exon 13 av USH2A-genen (Helia)
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
PQ-421a-002 är en öppen förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av QR-421a (ultevursen) hos patienter med RP på grund av mutationer i exon 13 av USH2A-genen.
Försökspersoner som deltagit i QR-421a kliniska studier, d.v.s. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) och PQ-421a-004 (Celeste), kommer att ges möjlighet att anmäla sig till denna förlängningsstudie för fortsatt dosering, förutsatt att försökspersonens nytta-riskbedömning är positiv eller för ytterligare uppföljning.
Utredaren kommer i samråd och överenskommelse med läkaren att besluta om försökspersonens inskrivning efter bedömning av försökspersonens nytta-risk.
QR-421a kommer först att administreras till det kontralaterala ögat (CE eller andra öga), enligt definitionen i föregående studie, och kommer att upprepas var sjätte månad.
Administrering av QR-421a till behandlingsögat (TE eller studieöga), enligt definitionen i föregående studie, kan påbörjas 3 månader (9 månader för försökspersoner från studie PQ-421a-001) efter att behandlingen av det kontralaterala ögat har påbörjats och kommer att upprepas var sjätte månad också.
Utredaren kommer i samråd och överenskommelse med Medicinsk monitor att besluta om dosering av båda ögonen. Fortsatt ämnesbehandling i denna studie kommer att fortsätta under förutsättning att nytta-risk-balansen är positiv för den enskilda individen, enligt diskussion och överenskommelse med Medicinsk monitor.
Samma säkerhetsövervakningsprotokoll och effektbedömningar kommer att gälla för båda ögonen.
Baslinjens funktionella och strukturella mätningar för behandlingsögat kommer att vara de från den föregående QR-421a-studien. Funktionella och strukturella baslinjemätningar för det kontralaterala ögat kommer att vara de från screening/dag 1-besöket i den aktuella studien.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
-
Paris, Frankrike, 75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Huvudsakliga inklusionskriterier:
- Försökspersoner som har deltagit i en föregående QR-421a-studie och som kan ha nytta av fortsatt behandling med QR 421a och/eller fortsatt uppföljning, enligt bedömning av utredaren, i samråd och överenskommelse med Medicinsk monitor
- En vuxen (≥ 18 år) som är villig och kapabel att ge informerat samtycke för deltagande innan några studierelaterade procedurer utförs och lämplig verbal, auditiv, skriftlig och/eller taktil teckenspråkskommunikation för att möjliggöra att informerat samtycke kan erhållas, enligt yttrandet av utredaren.
ELLER En minderårig (12 till < 18 år) som kan ge ett åldersanpassat samtycke för studiedeltagande och med en förälder eller vårdnadshavare som är villig och kan ge skriftligt tillstånd för försökspersonens deltagande innan några studierelaterade procedurer utförs.
Huvudsakliga uteslutningskriterier:
- Förekomst av någon betydande okulär eller icke-okulär sjukdom/störning (eller abnormiteter i medicin och/eller laboratorietest) som, enligt utredarens uppfattning och med medicinsk monitors samtycke, antingen kan utsätta patienten för risk på grund av deltagande i studien, kan påverka studiens resultat eller försökspersonens förmåga att delta i studien. Detta inkluderar men är inte begränsat till en patient som har okontrollerat cystoid makulaödem (CME) i behandlingsögat. CME är tillåtet om det är stabilt i 3 månader (med eller utan behandling). Tidigare CME är tillåtet om det har lösts i mer än 1 månad.
- Mottagande inom 3 månader före screening av eventuell intraokulär eller periokulär operation (inklusive refraktiv kirurgi), eller en IVT-injektion eller planerad intraokulär operation eller ingrepp under studiens gång.
- Säkerhetsproblem under föregående QR-421a-studie som kan äventyra patientsäkerheten vid fortsatt dosering, enligt bestämt av utredaren och i samråd med medicinsk monitor.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: QR421a RNA-antisensoligonukleotid för intravitreal injektion
Det finns bara en behandlingsarm i PQ-421a-002-studien; Alla deltagare som är berättigade att bli doserade kommer att få QR-421a på ett öppet märke.
|
QR-421a kommer först att administreras till det andra ögat (enligt definitionen i föregående studie) och kommer att upprepas var sjätte månad. Behandling av studieögat (enligt definitionen i den föregående studien) kan påbörjas 3 månader (9 månader för försökspersoner från studie PQ-421a-001) efter att behandlingen av det andra ögat har påbörjats och kommer också att upprepas var sjätte månad. Fortsatt ämnesbehandling i denna studie kommer att fortsätta under förutsättning att nytta-risk-balansen är positiv för den enskilde individen. |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Okulära biverkningar (AE)
Tidsram: 1 år, 1 månad
|
Antalet försökspersoner med okulär behandling emergent adverse events (TEAE) i det kontralaterala ögat (CE) presenteras.
Frekvensen av individuella TEAE efter organklass och föredragen term presenteras i säkerhetsavsnittet och den sammanfattande rapporten om kliniska prövningar.
Tidsram för rapportering är den maximala uppföljningsperioden från första försökspersonens första besök till sista studiebesökets slut.
|
1 år, 1 månad
|
|
Icke-okulära biverkningar (AE)
Tidsram: 1 år, 1 månad
|
Antalet försökspersoner med icke-okulär behandling emergent adverse events (TEAEs) presenteras. Frekvensen av individuella TEAE efter organklass och föredragen term presenteras i säkerhetsavsnittet och den sammanfattande rapporten om kliniska prövningar. Tidsram för rapportering är den maximala uppföljningsperioden från första försökspersonens första besök till sista studiebesökets slut. |
1 år, 1 månad
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bästa korrigerade synskärpan (BCVA)
Tidsram: 24 månader
|
Ändra från baslinjen
|
24 månader
|
|
Låg luminans synskärpa (LLVA)
Tidsram: 24 månader
|
Ändra från baslinjen
|
24 månader
|
|
Ellipsoidzon (EZ) area/bredd enligt Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsram: 24 månader
|
Ändra från baslinjen
|
24 månader
|
|
Statisk perimetri
Tidsram: 24 månader
|
Ändra från baslinjen
|
24 månader
|
|
Mikroperimetri
Tidsram: 24 månader
|
Ändra från baslinjen
|
24 månader
|
|
Exponering av QR-421a i Serum
Tidsram: 12 månader
|
Exponering av QR-421a i serum
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Sepul Bio Medical Monitor, Sepul Bio
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Ögonsjukdomar
- Neurologiska manifestationer
- Medfödda abnormiteter
- Retinal degeneration
- Näthinnesjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Otorhinolaryngologiska sjukdomar
- Öronsjukdomar
- Ögonsjukdomar, ärftliga
- Retinal dystrofier
- Sensationsstörningar
- Avvikelser, flera
- Hörselstörningar
- Synstörningar
- Döv-blinda sjukdomar
- Hörselnedsättning, sensorineural
- Blindhet
- Hörselnedsättning
- Dövhet
- Retinit
- Retinit Pigmentosa
- Usher syndrom
Andra studie-ID-nummer
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .