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Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità del QR-421a nei soggetti con retinite pigmentosa (HELIA)

12 dicembre 2022 aggiornato da: ProQR Therapeutics

Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di QR 421a in soggetti con retinite pigmentosa (RP) a causa di mutazioni nell'esone 13 del gene USH2A (Helia)

PQ-421a-002 (Helia) è uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di QR 421a (ultevursen) somministrato tramite iniezione intravitreale (IVT) in uno o entrambi gli occhi, in soggetti di età ≥ 12 anni con RP a causa di mutazioni nell'esone 13 del gene USH2A, per un periodo previsto di 24 mesi, o fino a quando non sarà disponibile la continuazione del trattamento con altri mezzi, a condizione che la determinazione del rapporto rischio-beneficio del soggetto rimanga positiva.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PQ-421a-002 è uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di QR-421a (ultevursen) in soggetti con RP dovuta a mutazioni nell'esone 13 del gene USH2A.

Soggetti che hanno partecipato a studi clinici sul QR-421a, ad es. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) e PQ-421a-004 (Celeste), avranno l'opportunità di iscriversi a questo studio di estensione per continuare il dosaggio, a condizione che la valutazione del rapporto rischio-beneficio del soggetto sia positivo o per ulteriore follow-up.

Lo Sperimentatore, in consultazione e in accordo con il Medical Monitor, deciderà sull'arruolamento del soggetto previa valutazione del rapporto rischio-beneficio del soggetto.

QR-421a verrà prima somministrato all'occhio controlaterale (CE o altro occhio), come definito nello studio precedente, e sarà ripetuto ogni 6 mesi.

La somministrazione di QR-421a all'occhio di trattamento (TE o occhio dello studio), come definito nello studio precedente, può iniziare 3 mesi (9 mesi per i soggetti dello studio PQ-421a-001) dopo l'inizio del trattamento dell'occhio controlaterale e sarà ripetuto anche ogni 6 mesi.

Lo sperimentatore, in consultazione e in accordo con il monitor medico, deciderà il dosaggio di entrambi gli occhi. Il trattamento continuato del soggetto in questo studio sarà perseguito a condizione che il rapporto rischio-beneficio sia positivo per il singolo soggetto, come discusso e concordato con il Medical Monitor.

Lo stesso protocollo di monitoraggio della sicurezza e le stesse valutazioni di efficacia si applicheranno a entrambi gli occhi.

Le misurazioni funzionali e strutturali di base per l'occhio trattato saranno quelle del precedente studio QR-421a. Le misurazioni funzionali e strutturali di base per l'occhio controlaterale saranno quelle della visita di screening / giorno 1 del presente studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Montréal, Canada, H4A 3J1
        • Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
      • Paris, Francia, 75012
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  1. Soggetti che hanno partecipato a un precedente studio sul QR-421a e che possono trarre beneficio dal proseguimento del trattamento con QR-421a e/o dal proseguimento del follow-up, come valutato dallo sperimentatore, in consultazione e in accordo con il Medical Monitor
  2. Un adulto (≥ 18 anni) disposto e in grado di fornire il consenso informato alla partecipazione prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio e un'adeguata comunicazione verbale, uditiva, scritta e/o tattile del linguaggio dei segni in modo da consentire l'ottenimento del consenso informato, secondo il parere dell'investigatore.

O Un minore (da 12 a < 18 anni) in grado di fornire un consenso adeguato all'età per la partecipazione allo studio e con un genitore o tutore legale disposto e in grado di fornire il permesso scritto per la partecipazione del soggetto prima di eseguire qualsiasi procedura correlata allo studio.

Principali criteri di esclusione:

  1. Presenza di qualsiasi malattia/disturbo oculare o non oculare significativo (o anomalie dei farmaci e/o dei test di laboratorio) che, secondo l'opinione dello sperimentatore e con il concorso del monitor medico, può mettere a rischio il soggetto a causa della partecipazione al studio, può influenzare i risultati dello studio o la capacità del soggetto di partecipare allo studio. Questo include ma non è limitato a un soggetto che ha un edema maculare cistoide non controllato (CME) nell'occhio trattato. La CME è consentita se stabile per 3 mesi (con o senza trattamento). Il CME passato è consentito se risolto per più di 1 mese.
  2. Ricezione entro 3 mesi prima dello Screening di qualsiasi intervento chirurgico intraoculare o perioculare (inclusa la chirurgia refrattiva), o un'iniezione IVT o intervento o procedura intraoculare pianificata durante il corso dello studio.
  3. Problema di sicurezza durante il precedente studio QR-421a che potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto durante la somministrazione continua, come determinato dallo sperimentatore e in consultazione con il monitor medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Oligonucleotide antisenso RNA QR421a per iniezione intravitreale
C'è solo un braccio di trattamento nello studio PQ-421a-002; Tutti i partecipanti idonei alla somministrazione riceveranno QR-421a in modalità open label.
Droga: Oligonucleotide RNA antisenso per iniezione intravitreale

QR-421a verrà prima somministrato all'altro occhio (come definito nello studio precedente) e verrà ripetuto ogni 6 mesi.

Il trattamento dell'occhio dello studio (come definito nello studio precedente) può iniziare 3 mesi (9 mesi per i soggetti dello studio PQ-421a-001) dopo l'inizio del trattamento dell'altro occhio e sarà ripetuto anche ogni 6 mesi.

Il trattamento continuato del soggetto in questo studio sarà perseguito a condizione che il rapporto rischio-beneficio sia positivo per il singolo soggetto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi oculari (EA)
Lasso di tempo: 1 anno, 1 mese
Viene presentato il numero di soggetti con eventi avversi emergenti dal trattamento oculare (TEAE) nell'occhio controlaterale (CE). La frequenza dei singoli TEAE per classificazione per sistemi e organi e termine preferito è presentata nella sezione sulla sicurezza e nel rapporto riassuntivo della sperimentazione clinica. L'intervallo di tempo per la segnalazione è il periodo massimo di follow-up dalla prima visita del soggetto all'ultima visita di fine studio.
1 anno, 1 mese
Eventi avversi non oculari (EA)
Lasso di tempo: 1 anno, 1 mese

Viene presentato il numero di soggetti con eventi avversi emergenti da trattamento non oculare (TEAE). La frequenza dei singoli TEAE per classificazione per sistemi e organi e termine preferito è presentata nella sezione sulla sicurezza e nel rapporto riassuntivo della sperimentazione clinica.

L'intervallo di tempo della segnalazione è il periodo massimo di follow-up dalla prima visita del primo soggetto all'ultima visita di fine studio.
1 anno, 1 mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica rispetto al basale
24 mesi
Acuità visiva a bassa luminanza (LLVA)
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica rispetto al basale
24 mesi
Area/larghezza della zona ellissoide (EZ) per tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT)
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica rispetto al basale
24 mesi
Perimetria statica
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica rispetto al basale
24 mesi
Microperimetria
Lasso di tempo: 24 mesi
Modifica rispetto al basale
24 mesi
Esposizione di QR-421a nel siero
Lasso di tempo: 12 mesi
Esposizione di QR-421a nel siero
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ProQR Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

18 ottobre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

18 ottobre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

20 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 dicembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2022

Ultimo verificato

1 dicembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PQ-421a-002
  • 2021-002070-93 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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