Avoin laajennustutkimus QR-421a:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa (HELIA)
Avoin laajennustutkimus QR 421a:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa (RP) USH2A-geenin (Helia) eksonin 13 mutaatioiden vuoksi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PQ-421a-002 on avoin jatkotutkimus QR-421a:n (ultevursen) turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on USH2A-geenin eksonin 13 mutaatioiden aiheuttama RP.
QR-421a kliinisiin tutkimuksiin osallistuneet koehenkilöt, ts. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) ja PQ-421a-004 (Celeste) saavat mahdollisuuden ilmoittautua tähän jatkotutkimukseen jatkuvaa annostusta varten edellyttäen, että koehenkilön hyöty-riskiarvio on positiivista tai lisäseurantaa varten.
Tutkija, neuvoteltuaan ja yhteisymmärryksessä Medical Monitorin kanssa, päättää koehenkilön ilmoittautumisesta tutkittavan hyöty-riskin arvioinnin perusteella.
QR-421a annetaan ensin kontralateraaliseen silmään (CE tai toverisilmä), kuten edellisessä tutkimuksessa määriteltiin, ja toistetaan 6 kuukauden välein.
QR-421a:n antaminen hoitosilmään (TE tai tutkimussilmä), kuten edellisessä tutkimuksessa on määritelty, voi alkaa 3 kuukauden kuluttua (9 kuukautta tutkimuksen PQ-421a-001 koehenkilöillä) vastapuolen silmän hoidon aloittamisen jälkeen. ja toistetaan myös 6 kuukauden välein.
Tutkija päättää lääketieteellisen monitorin kanssa neuvotellen ja yhteisymmärryksessä molempien silmien annostelusta. Tässä tutkimuksessa jatketaan kohdehoitoa edellyttäen, että hyöty-riskisuhde on yksittäisen koehenkilön kannalta positiivinen, kuten Medical Monitorin kanssa on keskusteltu ja sovittu.
Sama turvallisuuden seurantaprotokolla ja tehokkuusarvioinnit koskevat molempia silmiä.
Hoidon silmän toiminnalliset ja rakenteelliset perusmittaukset ovat edellisen QR-421a-tutkimuksen mittauksia. Kontralateraalisen silmän toiminnalliset ja rakenteelliset perusmittaukset ovat nykyisen tutkimuksen seulonnan / päivän 1 käynnin mittaukset.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Montréal, Kanada, H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Montpellier, Ranska, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
-
Paris, Ranska, 75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Pääasialliset osallistumiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat osallistuneet aiempaan QR-421a-tutkimukseen ja jotka voivat hyötyä QR 421a -hoidon jatkamisesta ja/tai jatkuvasta seurannasta, tutkijan arvioiden mukaisesti, neuvotellen ja suostumuksella Medical Monitorin kanssa
- Aikuinen (≥ 18 vuotta), joka haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen osallistumiselle ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista sekä sopivan suullisen, kuultavan, kirjallisen ja/tai tuntokielisen viestinnän, jotta tietoisen suostumuksen saaminen on mahdollista. tutkijalta.
TAI Alaikäinen (12–< 18-vuotias), joka pystyy antamaan ikään sopivan suostumuksen tutkimukseen osallistumiseen ja jolla on vanhempi tai laillinen huoltaja, joka haluaa ja pystyy antamaan kirjallisen luvan koehenkilön osallistumiseen ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
Pääasialliset poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa merkittävä silmäsairaus tai ei-silmäsairaus/häiriö (tai lääkityksen ja/tai laboratoriotestien poikkeavuudet), jotka tutkijan näkemyksen ja lääketieteellisen monitorin suostumuksella voivat joko vaarantaa tutkittavan sen osallistumisen vuoksi voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai tutkittavan kykyyn osallistua tutkimukseen. Tämä sisältää, mutta ei rajoittuen, henkilön, jolla on hallitsematon kystoidinen makulaturvotus (CME) hoidettavassa silmässä. CME on sallittu, jos se on stabiili 3 kuukautta (hoidon kanssa tai ilman). Aiempi CME on sallittu, jos se on ratkaistu yli 1 kuukauden ajan.
- Kuitti 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa kaikista silmänsisäisistä tai silmänympärysleikkauksista (mukaan lukien taittokirurgia), tai IVT-injektiosta tai suunnitellusta silmänsisäisestä leikkauksesta tai toimenpiteestä tutkimuksen aikana.
- Turvallisuusongelma edellisen QR-421a-tutkimuksen aikana, joka voi vaarantaa koehenkilön turvallisuuden jatkuvassa annostelussa, kuten tutkija on määrittänyt ja neuvoteltuaan Medical Monitorin kanssa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: QR421a RNA:n antisense-oligonukleotidi lasiaisensisäiseen injektioon
PQ-421a-002-tutkimuksessa on vain yksi hoitohaara; Kaikki osallistujat, jotka ovat oikeutettuja saamaan annostusta, saavat QR-421a:n avoimella tavalla.
|
QR-421a annetaan ensin toiselle silmälle (edellisessä tutkimuksessa määritellyllä tavalla) ja toistetaan 6 kuukauden välein. Tutkimussilmän hoito (kuten määriteltiin edellisessä tutkimuksessa) voi alkaa 3 kuukauden kuluttua (9 kuukautta tutkimuksen PQ-421a-001 koehenkilöillä) sen jälkeen, kun toisen silmän hoito on aloitettu, ja se toistetaan myös 6 kuukauden välein. Tässä tutkimuksessa jatkokäsittelyä jatketaan, mikäli hyöty-riskisuhde on yksittäisen koehenkilön kannalta positiivinen. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Silmän haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: 1 vuosi, 1 kuukausi
|
Esitetään niiden potilaiden lukumäärä, joilla oli silmähoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE) kontralateraalisessa silmässä (CE).
Yksittäisten TEAE-tapausten esiintymistiheys elinjärjestelmäluokittain ja suositellun termin mukaan on esitetty turvallisuusosiossa ja kliinisen tutkimuksen yhteenvetoraportissa.
Raportoinnin aikakehys on enimmäisseurantajakso ensimmäisestä tutkittavan ensimmäisestä vierailusta opintokäynnin viimeiseen loppuun.
|
1 vuosi, 1 kuukausi
|
|
Ei-silmään liittyvät haittatapahtumat (AE)
Aikaikkuna: 1 vuosi, 1 kuukausi
|
Esitetään niiden potilaiden lukumäärä, joilla on muita kuin silmähoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE). Yksittäisten TEAE-tapausten esiintymistiheys elinjärjestelmäluokittain ja suositellun termin mukaan on esitetty turvallisuusosiossa ja kliinisen tutkimuksen yhteenvetoraportissa. Raportoinnin aikakehys on enimmäisseurantajakso ensimmäisestä aiheen ensimmäisestä vierailusta opintokäynnin viimeiseen loppuun. |
1 vuosi, 1 kuukausi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta
|
24 kuukautta
|
|
Matala luminanssi näöntarkkuus (LLVA)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta
|
24 kuukautta
|
|
Ellipsoidialueen (EZ) pinta-ala/leveys spektrialueen optisen koherenssitomografian (SD-OCT) mukaan
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta
|
24 kuukautta
|
|
Staattinen ympärysmitta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta
|
24 kuukautta
|
|
Mikroperimetria
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Muutos lähtötasosta
|
24 kuukautta
|
|
Altistuminen QR-421a:lle seerumissa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
QR-421a:n altistuminen seerumissa
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Sepul Bio Medical Monitor, Sepul Bio
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Silmäsairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Verkkokalvon rappeuma
- Verkkokalvon sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Korvan sairaudet
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Verkkokalvon dystrofiat
- Sensaatiohäiriöt
- Poikkeavuuksia, useita
- Kuulohäiriöt
- Näköhäiriöt
- Kuurosokeat häiriöt
- Kuulonalenema, Sensorineuraalinen
- Sokeus
- Kuulon menetys
- Kuurous
- Retiniitti
- Verkkokalvorappeuma
- Usherin syndrooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .