En åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet av QR-421a hos personer med retinitis Pigmentosa (HELIA)
En åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen til QR 421a hos personer med retinitis Pigmentosa (RP) på grunn av mutasjoner i Exon 13 av USH2A-genet (Helia)
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
PQ-421a-002 er en åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av QR-421a (ultevursen) hos personer med RP på grunn av mutasjoner i ekson 13 av USH2A-genet.
Forsøkspersoner som har deltatt i QR-421a kliniske studier, dvs. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) og PQ-421a-004 (Celeste), vil få muligheten til å melde seg på denne utvidelsesstudien for fortsatt dosering, forutsatt at forsøkspersonens nytte-risikovurdering er positiv, eller for ytterligere oppfølging.
Utrederen vil i samråd og avtale med Medisinsk overvåker ta stilling til forsøkspersonens innmelding etter vurdering av forsøkspersonens nytte-risiko.
QR-421a vil først bli administrert til det kontralaterale øyet (CE eller andre øye), som definert i den foregående studien, og vil bli gjentatt hver 6. måned.
Administrering av QR-421a til behandlingsøye (TE eller studieøye), som definert i den foregående studien, kan starte 3 måneder (9 måneder for forsøkspersoner fra studie PQ-421a-001) etter at behandlingen av det kontralaterale øyet er startet. og vil også gjentas hver 6. måned.
Etterforsker vil i samråd og avtale med Medisinsk monitor ta stilling til dosering av begge øyne. Fortsatt fagbehandling i denne studien vil bli forfulgt forutsatt at nytte-risiko-balansen er positiv for det enkelte forsøksperson, som diskutert og avtalt med Medical Monitor.
Samme sikkerhetsovervåkingsprotokoll og effektvurderinger vil gjelde for begge øyne.
Baseline funksjonelle og strukturelle målinger for behandlingsøyet vil være de fra den foregående QR-421a-studien. Baseline funksjonelle og strukturelle målinger for det kontralaterale øyet vil være de fra screening/dag 1-besøket i den nåværende studien.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Montréal, Canada, H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
-
Paris, Frankrike, 75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Hovedinkluderingskriterier:
- Forsøkspersoner som har deltatt i en tidligere QR-421a-studie og som kan ha nytte av fortsatt behandling med QR 421a, og/eller fortsatt oppfølging, som vurdert av utrederen, i samråd og avtale med Medical Monitor
- En voksen (≥ 18 år) som er villig og i stand til å gi informert samtykke for deltakelse før utføring av studierelaterte prosedyrer, og passende verbal, auditiv, skriftlig og/eller taktil tegnspråkkommunikasjon slik at informert samtykke kan innhentes, etter vurderingen av etterforskeren.
ELLER En mindreårig (12 til < 18 år) som kan gi alderssvarende samtykke for studiedeltakelse, og med en forelder eller verge som er villig og i stand til å gi skriftlig tillatelse til forsøkspersonens deltakelse før noen studierelaterte prosedyrer utføres.
Hovedeksklusjonskriterier:
- Tilstedeværelse av enhver betydelig okulær eller ikke-okulær sykdom/lidelse (eller abnormiteter i medisiner og/eller laboratorieprøver) som, etter etterforskerens oppfatning og med samtykke fra den medisinske monitoren, enten kan sette forsøkspersonen i fare på grunn av deltakelse i studien, kan påvirke resultatene av studien, eller forsøkspersonens mulighet til å delta i studien. Dette inkluderer, men er ikke begrenset til, et individ som har ukontrollert cystoid makulaødem (CME) i behandlingsøyet. CME er tillatt hvis den er stabil i 3 måneder (med eller uten behandling). Tidligere CME er tillatt hvis løst i mer enn 1 måned.
- Kvittering innen 3 måneder før screening av enhver intraokulær eller periokulær kirurgi (inkludert refraktiv kirurgi), eller en IVT-injeksjon eller planlagt intraokulær kirurgi eller prosedyre i løpet av studien.
- Sikkerhetsproblem under forrige QR-421a-studie som kan kompromittere pasientsikkerheten ved fortsatt dosering, som bestemt av etterforskeren og i samråd med den medisinske monitoren.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: QR421a RNA antisense oligonukleotid for intravitreal injeksjon
Det er bare én behandlingsarm i PQ-421a-002-studien; Alle deltakere som er kvalifisert til å bli dosert vil motta QR-421a på en åpen label-måte.
|
QR-421a vil først bli administrert til det andre øyet (som definert i den foregående studien), og vil bli gjentatt hver 6. måned. Behandling av studieøyet (som definert i den foregående studien) kan starte 3 måneder (9 måneder for forsøkspersoner fra studie PQ-421a-001) etter at behandlingen av det andre øyet er startet og vil også gjentas hver 6. måned. Fortsatt fagbehandling i denne studien vil bli forfulgt forutsatt at nytte-risiko-balansen er positiv for den enkelte fag. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Okulære bivirkninger (AE)
Tidsramme: 1 år, 1 måned
|
Antall forsøkspersoner med okulær behandlings-emergent adverse events (TEAE) i det kontralaterale øyet (CE) er presentert.
Frekvensen av individuelle TEAE etter organklassesystem og foretrukket term er presentert i sikkerhetsdelen og sammendragsrapporten for kliniske studier.
Tidsramme for rapportering er den maksimale oppfølgingsperioden fra første forsøksperson første besøk til siste slutt på studiebesøk.
|
1 år, 1 måned
|
|
Ikke-okulære bivirkninger (AE)
Tidsramme: 1 år, 1 måned
|
Antall forsøkspersoner med ikke-okulære behandlings-emergent adverse events (TEAEs) er presentert. Frekvensen av individuelle TEAE etter organklassesystem og foretrukket term er presentert i sikkerhetsdelen og sammendragsrapporten for kliniske studier. Tidsramme for rapportering er den maksimale oppfølgingsperioden fra første forsøksperson første besøk til siste slutt på studiebesøk. |
1 år, 1 måned
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Beste korrigerte synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring fra baseline
|
24 måneder
|
|
Lav luminans synsskarphet (LLVA)
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring fra baseline
|
24 måneder
|
|
Ellipsoid Zone (EZ) Areal/Bredde etter Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring fra baseline
|
24 måneder
|
|
Statisk perimetri
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring fra baseline
|
24 måneder
|
|
Mikroperimetri
Tidsramme: 24 måneder
|
Endring fra baseline
|
24 måneder
|
|
Eksponering av QR-421a i Serum
Tidsramme: 12 måneder
|
Eksponering av QR-421a i serum
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Sepul Bio Medical Monitor, Sepul Bio
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Øyesykdommer
- Nevrologiske manifestasjoner
- Medfødte abnormiteter
- Netthinnedegenerasjon
- Retinale sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Otorhinolaryngologiske sykdommer
- Øresykdommer
- Øyesykdommer, arvelig
- Netthinnedystrofier
- Sensasjonsforstyrrelser
- Abnormiteter, flere
- Hørselsforstyrrelser
- Synsforstyrrelser
- Døv-blinde lidelser
- Hørselstap, sensorineuralt
- Blindhet
- Hørselstap
- Døvhet
- Netthinnebetennelse
- Retinitis Pigmentosa
- Usher syndrom
Andre studie-ID-numre
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .