Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое дополнительное исследование для оценки безопасности и переносимости QR-421a у субъектов с пигментным ретинитом (HELIA)

11 июля 2024 г. обновлено: Laboratoires Thea

Открытое дополнительное исследование для оценки безопасности и переносимости QR 421a у субъектов с пигментным ретинитом (RP) из-за мутаций в экзоне 13 гена USH2A (Helia)

PQ-421a-002 (Helia) представляет собой открытое расширенное исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности QR 421a (ультевурсен), вводимого путем интравитреальной (ВВТ) инъекции в один или оба глаза у субъектов в возрасте ≥ 12 лет. с RP из-за мутаций в экзоне 13 гена USH2A, в течение ожидаемого периода в 24 месяца или до тех пор, пока не будет доступно продолжение лечения другими способами, при условии, что определение пользы и риска для субъекта остается положительным.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

PQ-421a-002 — это открытое расширенное исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности QR-421a (ультевурсен) у субъектов с РП из-за мутаций в экзоне 13 гена USH2A.

Субъекты, которые участвовали в клинических исследованиях QR-421a, т.е. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) и PQ-421a-004 (Celeste) будет предоставлена ​​возможность зарегистрироваться в этом расширенном исследовании для продолжения дозирования при условии, что оценка пользы и риска субъекта будет положительный или для дополнительного наблюдения.

Исследователь, по согласованию с Медицинским монитором, примет решение о регистрации субъекта после оценки соотношения пользы и риска для субъекта.

QR-421a сначала будет вводиться в контралатеральный глаз (CE или парный глаз), как определено в предыдущем исследовании, и будет повторяться каждые 6 месяцев.

Введение QR-421a в обрабатываемый глаз (TE или исследуемый глаз), как определено в предыдущем исследовании, можно начинать через 3 месяца (9 месяцев для участников исследования PQ-421a-001) после начала лечения контралатерального глаза. и будет повторяться каждые 6 месяцев.

Исследователь, по согласованию с медицинским монитором, принимает решение о дозировании обоих глаз. Продолжение лечения субъекта в этом исследовании будет продолжено при условии, что соотношение пользы и риска будет положительным для отдельного субъекта, как это обсуждалось и согласовывалось с медицинским монитором.

Один и тот же протокол мониторинга безопасности и оценки эффективности будут применяться к обоим глазам.

Базовые функциональные и структурные измерения для обрабатываемого глаза будут такими же, как и в предыдущем исследовании QR-421a. Базовые функциональные и структурные измерения для контралатерального глаза будут такими же, как при скрининге/посещении в первый день текущего исследования.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
      • Montréal, Канада, H4A 3J1
        • Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest
  • Франция
      • Montpellier, Франция, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
      • Paris, Франция, 75012
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Основные критерии включения:

  1. Субъекты, участвовавшие в предыдущем исследовании QR-421a и которые могут получить пользу от продолжения лечения QR-421a и/или дальнейшего наблюдения, по оценке исследователя, в консультации и по согласованию с медицинским наблюдателем.
  2. Взрослый (≥ 18 лет), желающий и способный дать информированное согласие на участие до выполнения любых процедур, связанных с исследованием, а также подходящее устное, слуховое, письменное и/или тактильное общение на языке жестов, позволяющее получить информированное согласие, по мнению следователя.

ИЛИ Несовершеннолетний (от 12 до < 18 лет), способный предоставить соответствующее возрасту согласие на участие в исследовании, и при наличии желания и возможности родителя или законного опекуна предоставить письменное разрешение на участие субъекта до выполнения любых процедур, связанных с исследованием.

Основные критерии исключения:

  1. Наличие какого-либо значительного глазного или неглазного заболевания/расстройства (или лекарств и/или отклонений от нормы лабораторных тестов), которые, по мнению исследователя и с согласия медицинского наблюдателя, могут подвергнуть субъекта риску из-за участия в исследовании. исследования, может повлиять на результаты исследования или на возможность субъекта участвовать в исследовании. Это включает, но не ограничивается субъектом, у которого имеется неконтролируемый кистозный макулярный отек (CME) в глазу, подвергаемом лечению. КМЭ допускается при стабильном состоянии в течение 3 мес (с лечением или без него). Прошлый CME допустим, если он решен более 1 месяца.
  2. Получение в течение 3 месяцев до скрининга любой внутриглазной или окологлазной хирургии (включая рефракционную хирургию), или инъекции IVT, или запланированной внутриглазной хирургии или процедуры в ходе исследования.
  3. Проблема безопасности во время предыдущего исследования QR-421a, которая может поставить под угрозу безопасность субъекта при продолжении дозирования, как это определено исследователем и после консультации с медицинским монитором.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: QR421a РНК антисмысловой олигонуклеотид для интравитреальной инъекции
В исследовании PQ-421a-002 есть только одна лечебная группа; Все участники, которые имеют право на получение дозы, получат QR-421a в открытой форме.
Лекарство: РНК антисмысловой олигонуклеотид для инъекций в стекловидное тело

QR-421a сначала будет вводиться в другой глаз (как определено в предыдущем исследовании) и будет повторяться каждые 6 месяцев.

Лечение исследуемого глаза (как определено в предыдущем исследовании) может начинаться через 3 месяца (9 месяцев для участников исследования PQ-421a-001) после начала лечения парного глаза и будет повторяться каждые 6 месяцев.

Продолжение лечения субъекта в этом исследовании будет продолжено при условии, что соотношение пользы и риска будет положительным для отдельного субъекта.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Глазные нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: 1 год, 1 месяц
Представлено количество субъектов с возникающими нежелательными явлениями при лечении глаз (TEAE) в контралатеральном глазу (CE). Частота отдельных TEAE по классу системы органов и предпочтительному термину представлена ​​в разделе безопасности и в кратком отчете о клинических испытаниях. Временные рамки отчета — это максимальный период наблюдения от первого визита субъекта до последнего визита в конце исследования.
1 год, 1 месяц
Неокулярные нежелательные явления (НЯ)
Временное ограничение: 1 год, 1 месяц

Представлено количество субъектов с нежелательными явлениями, возникающими при неофтальмологическом лечении (TEAE). Частота отдельных TEAE по классу системы органов и предпочтительному термину представлена ​​в разделе безопасности и в кратком отчете о клинических испытаниях.

Временные рамки отчета представляют собой максимальный период наблюдения от первого визита субъекта до последнего визита в конце исследовательского визита.
1 год, 1 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Лучшая острота зрения с коррекцией (BCVA)
Временное ограничение: 24 месяца
Изменение по сравнению с базовым уровнем
24 месяца
Острота зрения при низкой яркости (LLVA)
Временное ограничение: 24 месяца
Изменение по сравнению с базовым уровнем
24 месяца
Эллипсоидная зона (EZ) Площадь/ширина по данным оптической когерентной томографии в спектральной области (SD-OCT)
Временное ограничение: 24 месяца
Изменение по сравнению с базовым уровнем
24 месяца
Статическая периметрия
Временное ограничение: 24 месяца
Изменение по сравнению с базовым уровнем
24 месяца
Микропериметрия
Временное ограничение: 24 месяца
Изменение по сравнению с базовым уровнем
24 месяца
Экспозиция QR-421a в сыворотке
Временное ограничение: 12 месяцев
Экспозиция QR-421a в сыворотке
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Laboratoires Thea

Соавторы

Sepul Bio

Следователи

  • Директор по исследованиям: Sepul Bio Medical Monitor, Sepul Bio

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 октября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 октября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 октября 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 октября 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 июля 2024 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PQ-421a-002
  • 2021-002070-93 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться