網膜色素変性症の被験者におけるQR-421aの安全性と忍容性を評価する非盲検延長試験 (HELIA)
USH2A遺伝子（Helia）のエクソン13の変異による網膜色素変性症（RP）の被験者におけるQR 421aの安全性と忍容性を評価する非盲検延長試験
調査の概要
詳細な説明
PQ-421a-002 は、USH2A 遺伝子のエクソン 13 の変異による RP の被験者における QR-421a (ultevursen) の安全性、忍容性、有効性を評価する非盲検の延長試験です。
-QR-421a臨床試験に参加した被験者、すなわち 被験者のベネフィットリスク評価が陽性、または追加のフォローアップ。
治験責任医師は、メディカルモニターと相談し、同意して、被験者のベネフィットリスクを評価した上で、被験者の登録を決定します。
QR-421aは、先の研究で定義されているように、対側眼（CEまたは仲間の目）に最初に投与され、6か月ごとに繰り返されます。
QR-421aの治療眼（TEまたは研究眼）への投与は、前の研究で定義されているように、反対側の眼の治療が開始されてから3か月（研究PQ-421a-001の被験者の場合は9か月）開始できますまた、6 か月ごとに繰り返されます。
治験責任医師は、メディカルモニターと相談して同意し、両眼への投与を決定します。 医療モニターと話し合い、合意したように、利益とリスクのバランスが個々の被験者にとってプラスであるという条件で、この研究で被験者の治療を継続します。
同じ安全性モニタリング プロトコルと有効性評価が両眼に適用されます。
治療眼のベースラインの機能的および構造的測定値は、先行する QR-421a 研究のものになります。 対側眼のベースラインの機能的および構造的測定値は、現在の研究のスクリーニング/1日目の訪問からのものになります。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Montréal、カナダ、H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
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Montpellier、フランス、34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
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Paris、フランス、75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
主な包含基準:
- -以前のQR-421a研究に参加したことがあり、QR 421aによる継続的な治療、および/または継続的なフォローアップから利益を得る可能性のある被験者は、治験責任医師によって評価され、医療モニターとの協議および同意を得て
- -成人（18歳以上）で、研究に関連する手順を実行する前に参加のためのインフォームドコンセントを提供する意思があり、それができること、およびインフォームドコンセントを取得できるようにするための適切な口頭、聴覚、書面、および/または触覚による手話コミュニケーション。捜査官の。
または未成年者 (12 歳から 18 歳未満) で、年齢に応じた研究参加への同意を提供することができ、研究関連の手順を実行する前に、被験者の参加について書面による許可を提供できる親または法定後見人がいる。
主な除外基準:
- -重大な眼または非眼の疾患/障害（または投薬および/または実験室試験の異常）の存在。治験責任医師の意見および医療モニターの同意を得て、参加のために被験者を危険にさらす可能性があります研究の結果、または研究に参加する被験者の能力に影響を与える可能性があります。 これには、治療眼に制御されていない嚢胞様黄斑浮腫（CME）を有する対象が含まれるが、これに限定されない。 CME は、3 か月間安定していれば許容されます (治療の有無にかかわらず)。 過去の CME は、1 か月以上解決されていれば許容されます。
- -眼内または眼周囲の手術（屈折矯正手術を含む）、またはIVT注射または計画された眼内手術または研究の過程での手順のスクリーニング前の3か月以内の領収書。
- -先行するQR-421a研究中の安全性の問題は、継続投与時に被験者の安全性を損なう可能性があります, 治験責任医師によって決定され、メディカルモニターと相談して.
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：QR421a 硝子体内注射用 RNA アンチセンス オリゴヌクレオチド
PQ-421a-002 試験には 1 つの治療群しかありません。投与を受ける資格のあるすべての参加者は、QR-421a をオープンラベル方式で受け取ります。
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QR-421aは、最初に仲間の眼に投与され（先行研究で定義されているように）、6か月ごとに繰り返されます。 研究眼の治療（前の研究で定義されているように）は、他の眼の治療が開始されてから3か月（研究PQ-421a-001の被験者の場合は9か月）から開始でき、同様に6か月ごとに繰り返されます。 ベネフィットとリスクのバランスが個々の被験者にとってプラスであるという条件で、この研究における継続的な被験者の治療が追求されます。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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眼の有害事象 (AE)
時間枠：1年1ヶ月
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対側眼（ＣＥ）における眼科治療緊急有害事象（ＴＥＡＥ）を有する被験者の数が提示される。
システム臓器クラスおよび優先語による個々の TEAE の頻度は、安全性セクションおよび臨床試験概要レポートに示されています。
報告の時間枠は、最初の被験者の最初の訪問から研究訪問の最後の終了までの最大フォローアップ期間です。
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1年1ヶ月
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眼以外の有害事象 (AE)
時間枠：1年1ヶ月
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眼以外の治療による緊急有害事象（TEAE）を有する被験者の数が示されています。 システム臓器クラスおよび優先語による個々の TEAE の頻度は、安全性セクションおよび臨床試験概要レポートに示されています。 報告の時間枠は、最初の被験者の最初の訪問から研究訪問の最後の終了までの最大フォローアップ期間です。 |
1年1ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最高矯正視力 (BCVA)
時間枠：24ヶ月
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ベースラインからの変化
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24ヶ月
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低輝度視力 (LLVA)
時間枠：24ヶ月
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ベースラインからの変化
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24ヶ月
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スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) による楕円体ゾーン (EZ) の面積/幅
時間枠：24ヶ月
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ベースラインからの変化
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24ヶ月
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静的視野測定
時間枠：24ヶ月
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ベースラインからの変化
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24ヶ月
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マイクロペリメトリー
時間枠：24ヶ月
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ベースラインからの変化
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24ヶ月
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血清中のQR-421aの暴露
時間枠：12ヶ月
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血清中のQR-421aの露出
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12ヶ月
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Monitor、ProQR Therapeutics
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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