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Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QR-421a bei Patienten mit Retinitis Pigmentosa (HELIA)

11. Juli 2024 aktualisiert von: Laboratoires Thea

Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von QR 421a bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) aufgrund von Mutationen in Exon 13 des USH2A-Gens (Helia)

PQ-421a-002 (Helia) ist eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von QR 421a (Ultevursen), das über eine intravitreale (IVT) Injektion in ein oder beide Augen bei Probanden ≥ 12 Jahren verabreicht wird mit RP aufgrund von Mutationen in Exon 13 des USH2A-Gens, für einen voraussichtlichen Zeitraum von 24 Monaten oder bis eine Fortsetzung der Behandlung auf andere Weise verfügbar ist, vorausgesetzt, die Nutzen-Risiko-Beurteilung des Patienten bleibt positiv.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PQ-421a-002 ist eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von QR-421a (Ultevursen) bei Patienten mit RP aufgrund von Mutationen in Exon 13 des USH2A-Gens.

Probanden, die an klinischen QR-421a-Studien teilgenommen haben, d. h. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) und PQ-421a-004 (Celeste) erhalten die Möglichkeit, sich in diese Verlängerungsstudie für eine fortgesetzte Dosierung einzuschreiben, vorausgesetzt, die Nutzen-Risiko-Bewertung des Probanden ist gegeben positiv oder zur weiteren Nachverfolgung.

Der Prüfarzt entscheidet in Absprache und Zustimmung mit dem medizinischen Monitor über die Aufnahme des Patienten nach Bewertung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses des Patienten.

QR-421a wird zuerst dem kontralateralen Auge (CE oder Gegenauge) verabreicht, wie in der vorhergehenden Studie definiert, und wird alle 6 Monate wiederholt.

Die Verabreichung von QR-421a an das Behandlungsauge (TE oder Studienauge), wie in der vorhergehenden Studie definiert, kann 3 Monate (9 Monate für Probanden aus Studie PQ-421a-001) nach Beginn der Behandlung des kontralateralen Auges beginnen und wird ebenfalls alle 6 Monate wiederholt.

Der Prüfarzt entscheidet in Absprache und Zustimmung mit dem medizinischen Monitor über die Dosierung für beide Augen. Die Behandlung des Probanden in dieser Studie wird fortgesetzt, vorausgesetzt, dass das Nutzen-Risiko-Verhältnis für den einzelnen Probanden positiv ist, wie mit dem Medical Monitor besprochen und vereinbart.

Das gleiche Sicherheitsüberwachungsprotokoll und die gleichen Wirksamkeitsbewertungen gelten für beide Augen.

Die funktionellen und strukturellen Basismessungen für das Behandlungsauge entsprechen denen der vorangegangenen QR-421a-Studie. Die grundlegenden funktionellen und strukturellen Messungen für das kontralaterale Auge sind die vom Screening/Tag-1-Besuch der aktuellen Studie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
      • Paris, Frankreich, 75012
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H4A 3J1
        • Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Haupteinschlusskriterien:

  1. Probanden, die an einer vorangegangenen QR-421a-Studie teilgenommen haben und die von einer fortgesetzten Behandlung mit QR-421a und/oder einer fortgesetzten Nachsorge profitieren können, wie vom Prüfarzt in Absprache und Zustimmung mit dem medizinischen Monitor beurteilt
  2. Ein Erwachsener (≥ 18 Jahre), der willens und in der Lage ist, vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine informierte Einwilligung zur Teilnahme und eine geeignete verbale, auditive, schriftliche und/oder taktile Gebärdensprachkommunikation zu erteilen, um die Einholung der informierten Einwilligung zu ermöglichen des Ermittlers.

ODER Ein Minderjähriger (12 bis < 18 Jahre), der in der Lage ist, eine altersgerechte Zustimmung zur Studienteilnahme zu erbringen, und mit einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten, der bereit und in der Lage ist, vor der Durchführung studienbezogener Verfahren eine schriftliche Genehmigung für die Teilnahme des Probanden vorzulegen.

Hauptausschlusskriterien:

  1. Vorhandensein einer signifikanten okulären oder nicht okularen Erkrankung/Störung (oder von Arzneimittel- und/oder Labortestanomalien), die nach Meinung des Ermittlers und mit Zustimmung des medizinischen Monitors das Subjekt entweder aufgrund der Teilnahme an der gefährden können Studie, kann die Ergebnisse der Studie oder die Fähigkeit des Probanden, an der Studie teilzunehmen, beeinflussen. Dies schließt ein Subjekt ein, das ein unkontrolliertes zystoides Makulaödem (CME) im behandelten Auge hat, ist aber nicht darauf beschränkt. CME ist zulässig, wenn es für 3 Monate (mit oder ohne Behandlung) stabil ist. Vergangene CME ist zulässig, wenn sie für mehr als 1 Monat behoben wurde.
  2. Erhalt innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening einer intraokularen oder periokularen Operation (einschließlich refraktiver Chirurgie) oder einer IVT-Injektion oder einer geplanten intraokularen Operation oder Prozedur im Verlauf der Studie.
  3. Sicherheitsproblem während der vorangegangenen QR-421a-Studie, das die Sicherheit des Probanden bei fortgesetzter Dosierung beeinträchtigen kann, wie vom Ermittler und in Absprache mit dem medizinischen Monitor festgestellt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: QR421a-RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion
In der Studie PQ-421a-002 gibt es nur einen Behandlungsarm; Alle Teilnehmer, die für eine Dosierung in Frage kommen, erhalten QR-421a in offener Form.
Arzneimittel: RNA-Antisense-Oligonukleotid zur intravitrealen Injektion

QR-421a wird zuerst dem anderen Auge (wie in der vorhergehenden Studie definiert) verabreicht und alle 6 Monate wiederholt.

Die Behandlung des Studienauges (wie in der vorangegangenen Studie definiert) kann 3 Monate (9 Monate für Probanden der Studie PQ-421a-001) nach Beginn der Behandlung des anderen Auges beginnen und wird ebenfalls alle 6 Monate wiederholt.

Die fortgesetzte Behandlung des Probanden in dieser Studie wird fortgesetzt, sofern das Nutzen-Risiko-Verhältnis für den einzelnen Probanden positiv ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Okulare unerwünschte Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: 1 Jahr, 1 Monat
Es wird die Anzahl der Probanden mit auftretenden unerwünschten Ereignissen bei der Augenbehandlung (TEAEs) im kontralateralen Auge (CE) angegeben. Die Häufigkeit einzelner TEAEs nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff wird im Abschnitt „Sicherheit“ und im zusammenfassenden Bericht der klinischen Studie dargestellt. Der Berichtszeitraum ist der maximale Nachbeobachtungszeitraum vom ersten Besuch des ersten Probanden bis zum letzten Ende des Studienbesuchs.
1 Jahr, 1 Monat
Nicht-okulare Nebenwirkungen (AEs)
Zeitfenster: 1 Jahr, 1 Monat

Die Anzahl der Patienten mit nicht okulären behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) wird angegeben. Die Häufigkeit einzelner TEAEs nach Systemorganklasse und bevorzugtem Begriff wird im Abschnitt „Sicherheit“ und im zusammenfassenden Bericht der klinischen Studie dargestellt.

Der Berichtszeitraum ist der maximale Nachbeobachtungszeitraum vom ersten Besuch des ersten Probanden bis zum letzten Ende des Studienbesuchs.
1 Jahr, 1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beste korrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung von der Grundlinie
24 Monate
Sehschärfe bei niedriger Luminanz (LLVA)
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung von der Grundlinie
24 Monate
Ellipsoidzone (EZ) Fläche/Breite durch optische Kohärenztomographie im Spektralbereich (SD-OCT)
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung von der Grundlinie
24 Monate
Statische Perimetrie
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung von der Grundlinie
24 Monate
Mikroperimetrie
Zeitfenster: 24 Monate
Änderung von der Grundlinie
24 Monate
Exposition von QR-421a im Serum
Zeitfenster: 12 Monate
Exposition von QR-421a im Serum
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Laboratoires Thea

Mitarbeiter

Sepul Bio

Ermittler

  • Studienleiter: Sepul Bio Medical Monitor, Sepul Bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. September 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. Oktober 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Oktober 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PQ-421a-002
  • 2021-002070-93 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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