Nyílt címkés kiterjesztett tanulmány a QR-421a biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére retinitis pigmentosában szenvedő betegeknél (HELIA)
Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a QR 421a biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére az USH2A gén (Helia) 13. exonjának mutációi miatt Retinitis Pigmentosa (RP) szenvedő alanyoknál
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A PQ-421a-002 egy nyílt elrendezésű, kiterjesztett vizsgálat a QR-421a (ultevursen) biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére az USH2A gén 13-as exonjának mutációi miatt RP-ben szenvedő alanyokon.
Azok az alanyok, akik részt vettek QR-421a klinikai vizsgálatokban, pl. A PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) és PQ-421a-004 (Celeste) lehetőséget kapnak, hogy beiratkozzanak ebbe a kiterjesztett vizsgálatba a folyamatos adagolás érdekében, feltéve, hogy az alany előny-kockázat értékelése pozitív, vagy további nyomon követés céljából.
A vizsgáló az orvosi megfigyelővel konzultálva és egyetértésben dönt a vizsgálati alany felvételéről, az alany haszon-kockázatának értékelése alapján.
A QR-421a-t először az ellenoldali szemre (CE vagy társszem) adják be, az előző vizsgálatban meghatározottak szerint, és 6 havonta megismétlik.
A QR-421a beadása a kezelt szemre (TE vagy vizsgálati szem), az előző vizsgálatban meghatározottak szerint, 3 hónappal (9 hónappal a PQ-421a-001 vizsgálat alanyainál) kezdődhet az ellenoldali szem kezelésének megkezdése után. és 6 havonta ismétlődik is.
A vizsgáló az orvosi monitorral egyeztetve és egyetértésben dönt mindkét szem adagolásáról. Ebben a vizsgálatban az alanyok kezelésének folytatását folytatjuk, feltéve, hogy az előny-kockázat arány pozitív az egyes alanyra nézve, amint azt a Medical Monitorral megbeszéltük és egyeztettük.
Mindkét szemre ugyanaz a biztonsági megfigyelési protokoll és a hatékonysági értékelés vonatkozik.
A kezelt szem kiindulási funkcionális és szerkezeti mérései az előző QR-421a vizsgálat eredményei. Az ellenoldali szem kiindulási funkcionális és szerkezeti mérései a jelenlegi vizsgálat 1. napi szűréséből származó adatok lesznek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
-
-
-
-
Montpellier, Franciaország, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
-
Paris, Franciaország, 75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
-
-
-
-
-
Montréal, Kanada, H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Fő befogadási kritériumok:
- Azok az alanyok, akik részt vettek egy korábbi QR-421a vizsgálatban, és akik számára előnyös lehet a QR 421a kezelés folytatása és/vagy a folyamatos nyomon követés, a vizsgáló értékelése szerint, az orvosi monitorral egyeztetve és egyetértésben
- Felnőtt (≥ 18 év), aki hajlandó és képes tájékoztatáson alapuló beleegyezését adni a részvételhez bármilyen vizsgálattal kapcsolatos eljárás elvégzése előtt, valamint megfelelő szóbeli, auditív, írásbeli és/vagy tapintható jelnyelvi kommunikációt, amely lehetővé teszi a tájékozott beleegyezés megszerzését. a Nyomozó.
VAGY Kiskorú (12-től < 18 év), aki képes életkorának megfelelő hozzájárulást adni a tanulmányi részvételhez, és akinek szülője vagy törvényes gyámja hajlandó és képes írásbeli engedélyt adni az alany részvételére a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt.
Fő kizárási kritériumok:
- Bármilyen jelentős szem- vagy nem szembetegség/rendellenesség (vagy gyógyszeres és/vagy laboratóriumi vizsgálati eltérések) jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint és az orvosi monitor egyetértésével az alanyt veszélyeztetheti a vizsgálatban való részvétel miatt. befolyásolhatja a vizsgálat eredményeit vagy az alanynak a vizsgálatban való részvételi képességét. Ez magában foglalja, de nem kizárólagosan, azokat az alanyokat, akiknél a kezelt szemben kontrollálatlan cystoid makulaödéma (CME) van. A CME akkor megengedett, ha 3 hónapig stabil (kezeléssel vagy anélkül). Múltbeli CME megengedett, ha több mint 1 hónapig megoldódott.
- Átvétel 3 hónapon belül bármely intraokuláris vagy szemkörnyéki műtét (beleértve a refraktív műtétet is), vagy IVT injekció vagy tervezett intraokuláris műtét vagy eljárás szűrése előtt a vizsgálat során.
- Biztonsági probléma az előző QR-421a vizsgálat során, amely veszélyeztetheti az alany biztonságát a folyamatos adagolás során, ahogy azt a vizsgáló állapította meg és az orvosi monitorral egyeztetve.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: QR421a RNS antiszensz oligonukleotid intravitrealis injekcióhoz
A PQ-421a-002 vizsgálatban csak egy kezelési kar szerepel; Minden résztvevő, aki jogosult az adagolásra, QR-421a-t kap nyílt címke formájában.
|
A QR-421a-t először a másik szemnek adják be (az előző vizsgálatban meghatározottak szerint), és 6 havonta megismétlik. A vizsgált szem kezelése (az előző vizsgálatban meghatározottak szerint) 3 hónappal (9 hónap a PQ-421a-001 vizsgálat alanyainak esetében) kezdődhet a másik szem kezelésének megkezdése után, és szintén 6 havonta megismétlődik. Ebben a vizsgálatban az alany kezelésének folytatását folytatjuk, feltéve, hogy az előny-kockázat arány pozitív az egyes alanyok számára. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Szemészeti nemkívánatos események (AE)
Időkeret: 1 év, 1 hónap
|
Bemutatjuk azoknak a személyeknek a számát, akiknél az ellenoldali szemben (CE) okuláris kezelés okozta nemkívánatos események (TEAE) fordultak elő.
Az egyes TEAE-k gyakoriságát szervrendszerek és preferált kifejezések szerint a biztonsági szakaszban és a klinikai vizsgálat összefoglaló jelentésében mutatjuk be.
A jelentéstétel időtartama a maximális követési időszak az első alany első látogatásától a tanulmányi látogatás utolsó végéig.
|
1 év, 1 hónap
|
|
Nem szemmel kapcsolatos mellékhatások (AE)
Időkeret: 1 év, 1 hónap
|
Bemutatjuk azoknak az alanyoknak a számát, akiknél nem okuláris kezelés okozta nemkívánatos események (TEAE) fordultak elő. Az egyes TEAE-k gyakoriságát szervrendszerek és preferált kifejezések szerint a biztonsági szakaszban és a klinikai vizsgálat összefoglaló jelentésében mutatjuk be. A jelentési időkeret a maximális nyomon követési időszak az első alany első látogatásától a tanulmányi látogatás utolsó végéig. |
1 év, 1 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Legjobb korrigált látásélesség (BCVA)
Időkeret: 24 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest
|
24 hónap
|
|
Alacsony fénysűrűségű látásélesség (LLVA)
Időkeret: 24 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest
|
24 hónap
|
|
Ellipszoid zóna (EZ) terület/szélesség spektrális tartomány optikai koherencia tomográfia (SD-OCT) alapján
Időkeret: 24 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest
|
24 hónap
|
|
Statikus kerület
Időkeret: 24 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest
|
24 hónap
|
|
Mikroperimetria
Időkeret: 24 hónap
|
Változás az alapvonalhoz képest
|
24 hónap
|
|
QR-421a expozíció a szérumban
Időkeret: 12 hónap
|
A QR-421a expozíciója a szérumban
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Sepul Bio Medical Monitor, Sepul Bio
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Szembetegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Veleszületett rendellenességek
- Retina degeneráció
- Retina betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Fül-orr-gégészeti betegségek
- Fülbetegségek
- Szembetegségek, örökletes
- Retina disztrófiák
- Érzékelési zavarok
- Rendellenességek, többszörös
- Hallászavarok
- Látászavarok
- Siket-vak zavarok
- Halláscsökkenés, szenzorineurális
- Vakság
- Halláskárosodás
- Süketség
- Retinitis
- Retinitis Pigmentosa
- Usher szindrómák
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .