Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de QR-421a en sujetos con retinosis pigmentaria (HELIA)
Un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y tolerabilidad de QR 421a en sujetos con retinosis pigmentaria (RP) debido a mutaciones en el exón 13 del gen USH2A (Helia)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
PQ-421a-002 es un estudio de extensión abierto para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de QR-421a (ultevursen) en sujetos con RP debido a mutaciones en el exón 13 del gen USH2A.
Sujetos que han participado en estudios clínicos QR-421a, es decir. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) y PQ-421a-004 (Celeste), tendrán la oportunidad de inscribirse en este estudio de extensión para continuar con la dosificación, siempre que la evaluación de riesgos y beneficios del sujeto sea positivo, o para un seguimiento adicional.
El Investigador, en consulta y acuerdo con el Monitor Médico, decidirá sobre la inscripción del sujeto tras la evaluación del riesgo-beneficio del sujeto.
QR-421a se administrará primero en el ojo contralateral (CE o contraparte), como se define en el estudio anterior, y se repetirá cada 6 meses.
La administración de QR-421a al ojo de tratamiento (TE u ojo del estudio), tal como se define en el estudio anterior, puede comenzar 3 meses (9 meses para los sujetos del estudio PQ-421a-001) después de que se haya iniciado el tratamiento del ojo contralateral. y se repetirá cada 6 meses también.
El Investigador, en consulta y acuerdo con el Monitor Médico, decidirá la dosificación de ambos ojos. Se buscará continuar con el tratamiento del sujeto en este estudio siempre que el balance beneficio-riesgo sea positivo para el sujeto individual, según lo discutido y acordado con el Monitor Médico.
Se aplicará el mismo protocolo de control de seguridad y evaluaciones de eficacia a ambos ojos.
Las mediciones estructurales y funcionales de referencia para el ojo de tratamiento serán las del estudio QR-421a anterior. Las mediciones estructurales y funcionales de referencia para el ojo contralateral serán las de la visita de selección/día 1 del estudio actual.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Montréal, Canadá, H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Montpellier, Francia, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
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Paris, Francia, 75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Principales Criterios de Inclusión:
- Sujetos que han participado en un estudio QR-421a anterior y que pueden beneficiarse de la continuación del tratamiento con QR-421a y/o seguimiento continuo, según lo evaluado por el Investigador, en consulta y acuerdo con el Monitor Médico
- Un adulto (≥ 18 años) dispuesto y capaz de dar su consentimiento informado para la participación antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio, y una comunicación verbal, auditiva, escrita y/o táctil adecuada en lenguaje de señas que permita obtener el consentimiento informado, en la opinión del Investigador.
O Un menor (de 12 a < 18 años) capaz de proporcionar un asentimiento apropiado para su edad para la participación en el estudio, y con un padre o tutor legal dispuesto y capaz de proporcionar un permiso por escrito para la participación del sujeto antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
Principales Criterios de Exclusión:
- Presencia de cualquier enfermedad/trastorno ocular o no ocular significativo (o anomalías en los medicamentos y/o en las pruebas de laboratorio) que, en opinión del Investigador y con el consentimiento del Monitor Médico, pueden poner en riesgo al sujeto debido a la participación en el estudio, puede influir en los resultados del estudio o en la capacidad del sujeto para participar en el estudio. Esto incluye pero no se limita a un sujeto que tiene edema macular cistoide (EMC) no controlado en el ojo de tratamiento. El CME está permitido si está estable durante 3 meses (con o sin tratamiento). Se permite el CME pasado si se resuelve por más de 1 mes.
- Recibir dentro de los 3 meses anteriores a la selección de cualquier cirugía intraocular o periocular (incluida la cirugía refractiva), o una inyección IVT o una cirugía o procedimiento intraocular planificado durante el curso del estudio.
- Problema de seguridad durante el estudio QR-421a anterior que puede comprometer la seguridad del sujeto cuando se continúa con la dosificación, según lo determine el investigador y en consulta con el monitor médico.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Oligonucleótido antisentido de ARN QR421a para inyección intravítrea
Solo hay un brazo de tratamiento en el estudio PQ-421a-002; Todos los participantes que sean elegibles para recibir la dosis recibirán QR-421a de forma abierta.
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QR-421a se administrará primero en el otro ojo (como se define en el estudio anterior) y se repetirá cada 6 meses. El tratamiento del ojo del estudio (como se define en el estudio anterior) puede comenzar 3 meses (9 meses para los sujetos del estudio PQ-421a-001) después de que se haya iniciado el tratamiento del ojo contralateral y también se repetirá cada 6 meses. Se buscará la continuación del tratamiento del sujeto en este estudio siempre que el balance beneficio-riesgo sea positivo para el sujeto individual. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eventos adversos oculares (EA)
Periodo de tiempo: 1 año, 1 mes
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Se presenta el número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento ocular (TEAE) en el ojo contralateral (CE).
La frecuencia de los TEAE individuales por clasificación de órganos y sistemas y el término preferido se presenta en la sección de seguridad y en el informe resumido del ensayo clínico.
El marco de tiempo del informe es el período máximo de seguimiento desde la primera visita del primer sujeto hasta la última visita del final del estudio.
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1 año, 1 mes
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Eventos adversos no oculares (EA)
Periodo de tiempo: 1 año, 1 mes
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Se presenta el número de sujetos con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) no oculares. La frecuencia de los TEAE individuales por clasificación de órganos y sistemas y el término preferido se presenta en la sección de seguridad y en el informe resumido del ensayo clínico. El marco de tiempo del informe es el período máximo de seguimiento desde la primera visita del primer sujeto hasta la última visita del final del estudio. |
1 año, 1 mes
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio desde la línea de base
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24 meses
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Agudeza visual de baja luminancia (LLVA)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio desde la línea de base
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24 meses
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Zona elipsoide (EZ) Área/ancho por tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT)
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio desde la línea de base
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24 meses
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Perimetría Estática
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio desde la línea de base
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24 meses
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Microperimetría
Periodo de tiempo: 24 meses
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Cambio desde la línea de base
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24 meses
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Exposición de QR-421a en suero
Periodo de tiempo: 12 meses
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Exposición de QR-421a en suero
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Sepul Bio Medical Monitor, Sepul Bio
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Manifestaciones neurológicas
- Anomalías congénitas
- Degeneración retinal
- Enfermedades de la retina
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Enfermedades del oído
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Distrofias retinales
- Trastornos sensoriales
- Anomalías Múltiples
- Trastornos de la audición
- Trastornos de la visión
- Trastornos sordociegos
- Pérdida Auditiva Sensorineural
- Ceguera
- Pérdida de la audición
- Sordera
- Retinitis
- Retinitis pigmentosa
- Síndromes de Usher
Otros números de identificación del estudio
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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