Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti QR-421a u subjektů s retinitis Pigmentosa (HELIA)

12. prosince 2022 aktualizováno: ProQR Therapeutics

Otevřená rozšiřující studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti QR 421a u subjektů s retinitis Pigmentosa (RP) v důsledku mutací v exonu 13 genu USH2A (Helia)

PQ-421a-002 (Helia) je otevřená, rozšířená studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti QR 421a (ultevursen) podávaného intravitreální (IVT) injekcí do jednoho nebo obou očí u subjektů ve věku ≥ 12 let s RP v důsledku mutací v exonu 13 genu USH2A po předpokládanou dobu 24 měsíců nebo do doby, než bude k dispozici pokračování léčby jinými prostředky, za předpokladu, že stanovení přínosu a rizika u subjektu zůstane pozitivní.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PQ-421a-002 je otevřená, rozšířená studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti QR-421a (ultevursen) u subjektů s RP v důsledku mutací v exonu 13 genu USH2A.

Subjekty, které se účastnily klinických studií QR-421a, tzn. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) a PQ-421a-004 (Celeste) dostanou příležitost zapsat se do této rozšířené studie pro pokračování v dávkování za předpokladu, že subjekt zhodnotí přínos a riziko pozitivní, nebo pro další sledování.

Zkoušející po konzultaci a dohodě s lékařským monitorem rozhodne o zařazení subjektu na základě posouzení poměru přínosů a rizik subjektu.

QR-421a bude nejprve podán do kontralaterálního oka (CE nebo druhého oka), jak je definováno v předchozí studii, a bude se opakovat každých 6 měsíců.

Podávání QR-421a do léčebného oka (TE nebo studované oko), jak je definováno v předchozí studii, může začít 3 měsíce (9 měsíců pro subjekty ze studie PQ-421a-001) poté, co byla zahájena léčba kontralaterálního oka a bude se opakovat každých 6 měsíců.

Zkoušející po konzultaci a dohodě s lékařským monitorem rozhodne o dávkování do obou očí. Pokračující léčba subjektu v této studii bude pokračovat za předpokladu, že poměr přínosů a rizik je pro jednotlivého subjektu pozitivní, jak bylo projednáno a dohodnuto s lékařským monitorem.

Pro obě oči se použije stejný protokol monitorování bezpečnosti a hodnocení účinnosti.

Základní funkční a strukturální měření pro léčené oko budou ty z předchozí studie QR-421a. Základní funkční a strukturální měření pro kontralaterální oko budou ty ze screeningu /den 1 návštěvy současné studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
      • Paris, Francie, 75012
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H4A 3J1
        • Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty, které se zúčastnily předchozí studie QR-421a a které mohou mít prospěch z pokračující léčby s QR 421a a/nebo pokračujícího sledování, jak vyhodnotil zkoušející, po konzultaci a dohodě s lékařským monitorem
  2. Dospělá (≥ 18 let) ochotná a schopná poskytnout informovaný souhlas s účastí před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií a vhodnou verbální, sluchovou, písemnou a/nebo hmatovou komunikaci znakovým jazykem umožňujícím získat informovaný souhlas, podle názoru vyšetřovatele.

NEBO Nezletilý (12 až < 18 let) schopný poskytnout souhlas s účastí ve studii odpovídající věku a s rodičem nebo zákonným zástupcem ochotným a schopným poskytnout písemné povolení k účasti subjektu před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.

Hlavní kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost jakéhokoli významného očního nebo jiného než očního onemocnění/poruchy (nebo abnormality léků a/nebo laboratorních testů), které podle názoru zkoušejícího a se souhlasem lékařského monitoru mohou buď vystavit subjekt riziku z důvodu účasti na studie, může ovlivnit výsledky studie nebo schopnost subjektu účastnit se studie. To zahrnuje, ale není omezeno na subjekt, který má nekontrolovaný cystoidní makulární edém (CME) v léčeném oku. CME je přípustná, pokud je stabilní po dobu 3 měsíců (s léčbou nebo bez léčby). Minulá CME je přípustná, pokud je vyřešena déle než 1 měsíc.
  2. Příjem do 3 měsíců před Screeningem jakéhokoli nitroočního nebo periokulárního chirurgického zákroku (včetně refrakční chirurgie) nebo IVT injekce nebo plánované nitrooční operace nebo postupu v průběhu studie.
  3. Bezpečnostní problém během předchozí studie QR-421a, který může ohrozit bezpečnost subjektu při pokračování v dávkování, jak určí zkoušející a po konzultaci s lékařským monitorem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: QR421a RNA antisense oligonukleotid pro intravitreální injekci
Ve studii PQ-421a-002 je pouze jedno léčebné rameno; Všichni účastníci, kteří jsou způsobilí k dávkování, obdrží QR-421a otevřeným způsobem.
Lék: RNA antisense oligonukleotid pro intravitreální injekci

QR-421a bude nejprve podán do druhého oka (jak bylo definováno v předchozí studii) a bude se opakovat každých 6 měsíců.

Léčba zkoumaného oka (jak je definována v předchozí studii) může začít 3 měsíce (9 měsíců pro subjekty ze studie PQ-421a-001) poté, co byla zahájena léčba druhého oka, a bude se také opakovat každých 6 měsíců.

Pokračující léčba subjektu v této studii bude pokračovat za předpokladu, že poměr přínosů a rizik bude pro jednotlivého subjektu pozitivní.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Oční nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: 1 rok, 1 měsíc
Je uveden počet subjektů s nežádoucími účinky vzniklými při oční léčbě (TEAE) v kontralaterálním oku (CE). Frekvence jednotlivých TEAE podle tříd orgánových systémů a preferovaného termínu je uvedena v části týkající se bezpečnosti a souhrnné zprávě o klinické studii. Časový rámec hlášení je maximální doba sledování od první návštěvy subjektu do poslední návštěvy na konci studie.
1 rok, 1 měsíc
Neoční nežádoucí příhody (AE)
Časové okno: 1 rok, 1 měsíc

Je uveden počet subjektů s nežádoucími účinky neočekávanými při léčbě (TEAE). Frekvence jednotlivých TEAE podle tříd orgánových systémů a preferovaného termínu je uvedena v části týkající se bezpečnosti a souhrnné zprávě o klinické studii.

Časový rámec hlášení je maximální doba sledování od první návštěvy subjektu do poslední návštěvy na konci studie.
1 rok, 1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: 24 měsíců
Změna od základní linie
24 měsíců
Zraková ostrost s nízkou svítivostí (LLVA)
Časové okno: 24 měsíců
Změna od základní linie
24 měsíců
Oblast/šířka elipsoidní zóny (EZ) podle optické koherenční tomografie spektrální domény (SD-OCT)
Časové okno: 24 měsíců
Změna od základní linie
24 měsíců
Statická perimetrie
Časové okno: 24 měsíců
Změna od základní linie
24 měsíců
Mikroperimetrie
Časové okno: 24 měsíců
Změna od základní linie
24 měsíců
Expozice QR-421a v séru
Časové okno: 12 měsíců
Expozice QR-421a v séru
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

ProQR Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Monitor, ProQR Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

18. října 2022

Dokončení studie (Aktuální)

18. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. října 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

20. října 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PQ-421a-002
  • 2021-002070-93 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit