Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-label uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van QR-421a bij proefpersonen met retinitis pigmentosa te evalueren (HELIA)

11 juli 2024 bijgewerkt door: Laboratoires Thea

Een open-label extensieonderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid van QR 421a te evalueren bij proefpersonen met retinitis pigmentosa (RP) als gevolg van mutaties in Exon 13 van het USH2A-gen (Helia)

PQ-421a-002 (Helia) is een open-label, uitbreidingsonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid te evalueren van QR 421a (ultevursen) toegediend via intravitreale (IVT) injectie in één of beide ogen, bij proefpersonen ≥ 12 jaar oud met RP als gevolg van mutaties in exon 13 van het USH2A-gen, gedurende een verwachte periode van 24 maanden, of totdat een voortgezette behandeling op een andere manier beschikbaar is, op voorwaarde dat de baten-risicobepaling van de proefpersoon positief blijft.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PQ-421a-002 is een open-label, extensieonderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van QR-421a (ultevursen) te evalueren bij proefpersonen met RP als gevolg van mutaties in exon 13 van het USH2A-gen.

Proefpersonen die hebben deelgenomen aan klinische onderzoeken naar QR-421a, d.w.z. PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) en PQ-421a-004 (Celeste) krijgen de kans om zich in te schrijven voor dit vervolgonderzoek voor voortgezette dosering, op voorwaarde dat de baten-risicobeoordeling van de proefpersoon positief, of voor aanvullende follow-up.

De Onderzoeker zal, in overleg en in overleg met de Medische Monitor, beslissen over de inschrijving van de proefpersoon na beoordeling van de baten-risicoverhouding van de proefpersoon.

QR-421a zal eerst worden toegediend aan het contralaterale oog (CE of collega-oog), zoals gedefinieerd in het voorgaande onderzoek, en zal elke 6 maanden worden herhaald.

Toediening van QR-421a aan het behandelingsoog (TE of onderzoeksoog), zoals gedefinieerd in het voorgaande onderzoek, kan 3 maanden (9 maanden voor proefpersonen uit onderzoek PQ-421a-001) beginnen nadat de behandeling van het contralaterale oog is gestart en wordt ook elke 6 maanden herhaald.

De Onderzoeker beslist in overleg en overeenstemming met de Medische Monitor over de dosering van beide ogen. Voortgezette behandeling van proefpersonen in dit onderzoek zal worden voortgezet op voorwaarde dat de baten-risicoverhouding positief is voor de individuele proefpersoon, zoals besproken en overeengekomen met de Medische Monitor.

Hetzelfde veiligheidsbewakingsprotocol en dezelfde werkzaamheidsbeoordelingen zijn van toepassing op beide ogen.

Baseline functionele en structurele metingen voor het te behandelen oog zijn die van het voorgaande QR-421a-onderzoek. Basislijn functionele en structurele metingen voor het contralaterale oog zijn die van de screening/dag 1-bezoek van het huidige onderzoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Montréal, Canada, H4A 3J1
        • Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
  • Frankrijk
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • University of Michigan, Kellogg Eye Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Proefpersonen die hebben deelgenomen aan een eerdere QR-421a-studie en die baat kunnen hebben bij voortgezette behandeling met QR 421a en/of voortgezette follow-up, zoals beoordeeld door de onderzoeker, in overleg en in overleg met de medische monitor
  2. Een volwassene (≥ 18 jaar) die bereid en in staat is om geïnformeerde toestemming te geven voor deelname voorafgaand aan het uitvoeren van onderzoeksgerelateerde procedures, en geschikte mondelinge, auditieve, schriftelijke en/of tactiele gebarentaalcommunicatie om geïnformeerde toestemming te verkrijgen, naar de mening van de Onderzoeker.

OF Een minderjarige (12 tot < 18 jaar) die in staat is om toestemming te geven voor deelname aan de studie, en met een ouder of wettelijke voogd die bereid en in staat is om schriftelijke toestemming te geven voor de deelname van de proefpersoon voorafgaand aan het uitvoeren van aan de studie gerelateerde procedures.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Aanwezigheid van een significante oculaire of niet-oculaire ziekte/aandoening (of medicatie- en/of laboratoriumtestafwijkingen) die, naar de mening van de onderzoeker en met instemming van de medische monitor, de proefpersoon in gevaar kan brengen vanwege deelname aan de onderzoek, kan de resultaten van het onderzoek beïnvloeden, of het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen. Dit omvat, maar is niet beperkt tot, een patiënt met ongecontroleerd cystoïd macula-oedeem (CME) in het te behandelen oog. CME is toegestaan ​​indien stabiel gedurende 3 maanden (met of zonder behandeling). Eerdere CME is toegestaan ​​indien opgelost voor meer dan 1 maand.
  2. Ontvangst binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening van een intraoculaire of perioculaire operatie (inclusief refractieve chirurgie), of een IVT-injectie of geplande intraoculaire operatie of procedure in de loop van het onderzoek.
  3. Veiligheidsprobleem tijdens voorafgaand QR-421a-onderzoek dat de veiligheid van proefpersonen in gevaar kan brengen bij voortgezette dosering, zoals bepaald door de onderzoeker en in overleg met de medische monitor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: QR421a RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie
Er is slechts één behandelarm in het PQ-421a-002-onderzoek; Alle deelnemers die in aanmerking komen om gedoseerd te worden, zullen QR-421a op een open-label manier ontvangen.
Geneesmiddel: RNA-antisense-oligonucleotide voor intravitreale injectie

QR-421a wordt eerst toegediend aan het andere oog (zoals gedefinieerd in de voorgaande studie) en wordt elke 6 maanden herhaald.

Behandeling van het onderzoeksoog (zoals gedefinieerd in het voorgaande onderzoek) kan 3 maanden (9 maanden voor proefpersonen uit onderzoek PQ-421a-001) beginnen nadat de behandeling van het andere oog is gestart en zal ook elke 6 maanden worden herhaald.

Voortgezette behandeling van proefpersonen in dit onderzoek zal worden nagestreefd op voorwaarde dat de baten-risicoverhouding positief is voor de individuele proefpersoon.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Oculaire bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 1 jaar, 1 maand
Aantal proefpersonen met oculaire behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) in het contralaterale oog (CE) wordt gepresenteerd. Frequentie van individuele TEAE's per systeem/orgaanklasse en voorkeursterm wordt weergegeven in het veiligheidsgedeelte en het samenvattende rapport van de klinische proef. Tijdsbestek van rapportage is de maximale follow-upperiode vanaf het eerste bezoek van de proefpersoon tot het laatste einde van het studiebezoek.
1 jaar, 1 maand
Niet-oculaire bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: 1 jaar, 1 maand

Het aantal proefpersonen met niet-oculaire behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's) wordt weergegeven. Frequentie van individuele TEAE's per systeem/orgaanklasse en voorkeursterm wordt weergegeven in het veiligheidsgedeelte en het samenvattende rapport van de klinische proef.

Tijdsbestek van rapportage is de maximale follow-upperiode vanaf het eerste bezoek van de proefpersoon tot het laatste einde van het studiebezoek.
1 jaar, 1 maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beste gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA)
Tijdsspanne: 24 maanden
Wijziging ten opzichte van de basislijn
24 maanden
Visuele scherpte met lage luminantie (LLVA)
Tijdsspanne: 24 maanden
Wijziging ten opzichte van de basislijn
24 maanden
Ellipsoïde Zone (EZ) Gebied/Breedte door Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tijdsspanne: 24 maanden
Wijziging ten opzichte van de basislijn
24 maanden
Statische Perimetrie
Tijdsspanne: 24 maanden
Wijziging ten opzichte van de basislijn
24 maanden
Microperimetrie
Tijdsspanne: 24 maanden
Wijziging ten opzichte van de basislijn
24 maanden
Blootstelling van QR-421a in serum
Tijdsspanne: 12 maanden
Blootstelling van QR-421a in serum
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Laboratoires Thea

Medewerkers

Sepul Bio

Onderzoekers

  • Studie directeur: Sepul Bio Medical Monitor, Sepul Bio

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 oktober 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 oktober 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 oktober 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 december 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PQ-421a-002
  • 2021-002070-93 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren