一项评估 QR-421a 在视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性的开放标签扩展研究 (HELIA)
一项开放标签扩展研究，以评估 QR 421a 在因 USH2A 基因 (Helia) 外显子 13 突变导致的视网膜色素变性 (RP) 受试者中的安全性和耐受性
研究概览
详细说明
PQ-421a-002 是一项开放标签的扩展研究，旨在评估 QR-421a (ultevursen) 在因 USH2A 基因外显子 13 突变导致的 RP 受试者中的安全性、耐受性和有效性。
参与 QR-421a 临床研究的受试者，即 如果受试者的获益-风险评估是阳性，或需要进一步跟进。
研究者在与医疗监督员协商并达成协议后，将在评估受试者的受益风险后决定受试者的入组。
QR-421a 将首先施用于对侧眼（CE 或对侧眼），如先前研究中所定义，并将每 6 个月重复一次。
QR-421a 对治疗眼（TE 或研究眼）的给药，如先前研究中所定义，可以在对侧眼开始治疗后 3 个月（研究 PQ-421a-001 的受试者为 9 个月）开始并将每 6 个月重复一次。
研究者在与医疗监督员协商并达成协议后，将决定双眼的剂量。 如果与医学监督员讨论并达成一致，个体受试者的利益-风险平衡为正，则将继续进行本研究中的受试者治疗。
相同的安全监测方案和疗效评估将适用于双眼。
治疗眼的基线功能和结构测量将来自之前的 QR-421a 研究。 对侧眼的基线功能和结构测量将来自当前研究的筛选/第 1 天访问。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Montréal、加拿大、H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
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Montpellier、法国、34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
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Paris、法国、75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
主要纳入标准：
- 参加过之前的 QR-421a 研究并且可能从继续使用 QR-421a 治疗和/或继续随访中获益的受试者，由研究者在与医疗监督员协商并同意后进行评估
- 成人（≥ 18 岁）愿意并能够在执行任何与研究相关的程序之前提供参与的知情同意书，并进行适当的口头、听觉、书面和/或触觉手语交流，以便获得知情同意，认为的调查员。
或 未成年人（12 至 < 18 岁）能够提供适合年龄的研究参与同意书，并且父母或法定监护人愿意并能够在执行任何研究相关程序之前为受试者的参与提供书面许可。
主要排除标准：
- 存在任何重大的眼部或非眼部疾病/病症（或药物和/或实验室检查异常），研究者认为并经医疗监督员同意，可能会使受试者因参与研究，可能影响研究结果，或受试者参与研究的能力。 这包括但不限于治疗眼中有不受控制的黄斑囊样水肿 (CME) 的受试者。 如果稳定 3 个月（有或没有治疗），CME 是允许的。 如果解决超过 1 个月，过去的 CME 是允许的。
- 在研究过程中接受任何眼内或眼周手术（包括屈光手术）或 IVT 注射或计划的眼内手术或手术之前 3 个月内的收据。
- 先前 QR-421a 研究期间的安全问题可能会在继续给药时危及受试者安全，由研究者确定，并与医疗监督员协商。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：玻璃体内注射用QR421a RNA反义寡核苷酸
PQ-421a-002 研究中只有一个治疗组；所有有资格接受给药的参与者都将以开放标签的方式收到 QR-421a。
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QR-421a 将首先施用于对侧眼（如先前研究中所定义），并将每 6 个月重复一次。 研究眼（如先前研究中定义）的治疗可以在对侧眼的治疗开始后 3 个月（研究 PQ-421a-001 的受试者为 9 个月）开始，并且每 6 个月重复一次。 如果个体受试者的利益-风险平衡是积极的，将继续进行本研究中的受试者治疗。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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眼部不良事件 (AE)
大体时间：1年1个月
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显示了在对侧眼 (CE) 中出现眼部治疗紧急不良事件 (TEAE) 的受试者数量。
在安全部分和临床试验总结报告中介绍了按系统器官类别和首选术语划分的个别 TEAE 的频率。
报告的时间范围是从第一次受试者第一次访问到最后一次研究访问结束的最长随访时间。
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1年1个月
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非眼部不良事件 (AE)
大体时间：1年1个月
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呈现了具有非眼部治疗紧急不良事件 (TEAE) 的受试者数量。 在安全部分和临床试验总结报告中介绍了按系统器官类别和首选术语划分的个别 TEAE 的频率。 报告的时间范围是从第一次受试者第一次访问到最后一次研究访问结束的最长跟进时间。 |
1年1个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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最佳矫正视力 (BCVA)
大体时间：24个月
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相对于基线的变化
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24个月
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低亮度视力 (LLVA)
大体时间：24个月
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相对于基线的变化
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24个月
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通过光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 的椭球区 (EZ) 面积/宽度
大体时间：24个月
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相对于基线的变化
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24个月
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静态视野计
大体时间：24个月
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相对于基线的变化
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24个月
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显微视野计
大体时间：24个月
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相对于基线的变化
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24个月
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血清中 QR-421a 的暴露
大体时间：12个月
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血清中 QR-421a 的暴露
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12个月
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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