Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade do QR-421a em indivíduos com retinite pigmentosa (HELIA)
Um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade do QR 421a em indivíduos com retinite pigmentosa (RP) devido a mutações no éxon 13 do gene USH2A (Helia)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
PQ-421a-002 é um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do QR-421a (ultevursen) em indivíduos com PR devido a mutações no exon 13 do gene USH2A.
Indivíduos que participaram de estudos clínicos QR-421a, ou seja, PQ-421a-001 (Stellar), PQ-421a-003 (Sirius) e PQ-421a-004 (Celeste), terão a oportunidade de se inscrever neste estudo de extensão para dosagem contínua, desde que a avaliação risco-benefício do sujeito seja positivo ou para acompanhamento adicional.
O Investigador, em consulta e acordo com o Monitor Médico, decidirá sobre a inscrição do sujeito mediante avaliação do benefício-risco do sujeito.
O QR-421a será administrado primeiro no olho contralateral (CE ou outro olho), conforme definido no estudo anterior, e será repetido a cada 6 meses.
A administração de QR-421a ao olho de tratamento (TE ou olho do estudo), conforme definido no estudo anterior, pode começar 3 meses (9 meses para indivíduos do estudo PQ-421a-001) após o início do tratamento do olho contralateral e será repetido a cada 6 meses também.
O Investigador, em consulta e acordo com o Monitor Médico, decidirá sobre a dosagem de ambos os olhos. O tratamento continuado do sujeito neste estudo será buscado desde que o equilíbrio benefício-risco seja positivo para o sujeito individual, conforme discutido e acordado com o Monitor Médico.
O mesmo protocolo de monitoramento de segurança e avaliações de eficácia serão aplicados a ambos os olhos.
As medições funcionais e estruturais da linha de base para o olho de tratamento serão aquelas do estudo QR-421a anterior. As medições funcionais e estruturais da linha de base para o olho contralateral serão aquelas da visita de Triagem/Dia 1 do estudo atual.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Montréal, Canadá, H4A 3J1
- Centre for Innovative Medicine, Department of Paediatric Surgery, Montreal Children's Hospital at the McGill University Health Centre
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Center for Clinical Research Operations, Massachusetts Eye and Ear
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- University of Michigan, Kellogg Eye Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Montpellier, França, 34295
- Hôpital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier - Maladies Sensorielles Génétique
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Paris, França, 75012
- Centre de maladies rares CHNO des Quinze Vingts
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Indivíduos que participaram de um estudo QR-421a anterior e que podem se beneficiar do tratamento continuado com QR 421a e/ou acompanhamento contínuo, conforme avaliado pelo Investigador, em consulta e acordo com o Monitor Médico
- Um adulto (≥ 18 anos) disposto e capaz de fornecer consentimento informado para participação antes de realizar quaisquer procedimentos relacionados ao estudo e comunicação verbal, auditiva, escrita e/ou tátil em linguagem de sinais adequada para permitir a obtenção do consentimento informado, na opinião do Investigador.
OU Um menor (12 a <18 anos) capaz de fornecer consentimento adequado à idade para participação no estudo e com um dos pais ou responsável legal disposto e capaz de fornecer permissão por escrito para a participação do sujeito antes de realizar quaisquer procedimentos relacionados ao estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- Presença de qualquer doença/distúrbio ocular ou não ocular significativo (ou anormalidades de medicamentos e/ou exames laboratoriais) que, na opinião do Investigador e com a concordância do Monitor Médico, pode colocar o sujeito em risco devido à participação no estudo, pode influenciar os resultados do estudo, ou a capacidade do sujeito de participar do estudo. Isso inclui, mas não está limitado a um sujeito que tenha edema macular cistóide (CME) descontrolado no olho de tratamento. A EMC é permitida se estável por 3 meses (com ou sem tratamento). O CME passado é permitido se resolvido por mais de 1 mês.
- Recebimento dentro de 3 meses antes da triagem de qualquer cirurgia intraocular ou periocular (incluindo cirurgia refrativa), ou uma injeção de IVT ou cirurgia ou procedimento intraocular planejado durante o curso do estudo.
- Problema de segurança durante o estudo QR-421a anterior que pode comprometer a segurança do sujeito quando a dosagem continuada, conforme determinado pelo Investigador e em consulta com o Monitor Médico.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: QR421a RNA oligonucleotídeo antisense para injeção intravítrea
Existe apenas um braço de tratamento no estudo PQ-421a-002; Todos os participantes elegíveis para receber dosagem receberão QR-421a de forma aberta.
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O QR-421a será administrado primeiro no outro olho (conforme definido no estudo anterior) e será repetido a cada 6 meses. O tratamento do olho do estudo (conforme definido no estudo anterior) pode começar 3 meses (9 meses para os indivíduos do estudo PQ-421a-001) após o tratamento do outro olho ter sido iniciado e será repetido a cada 6 meses também. O tratamento continuado do sujeito neste estudo será buscado desde que a relação benefício-risco seja positiva para o sujeito individual. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Eventos Adversos Oculares (EAs)
Prazo: 1 ano, 1 mês
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É apresentado o número de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento ocular (TEAEs) no olho contralateral (CE).
A frequência de TEAEs individuais por classe de sistema de órgãos e termo preferencial é apresentada na seção de segurança e no relatório de resumo do ensaio clínico.
O período de tempo do relatório é o período máximo de acompanhamento desde a primeira visita do sujeito até a última visita final do estudo.
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1 ano, 1 mês
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Eventos adversos não oculares (EAs)
Prazo: 1 ano, 1 mês
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É apresentado o número de indivíduos com eventos adversos emergentes de tratamento não ocular (TEAEs). A frequência de TEAEs individuais por classe de sistema de órgãos e termo preferencial é apresentada na seção de segurança e no relatório de resumo do ensaio clínico. O prazo do relatório é o período máximo de acompanhamento desde a primeira visita do sujeito até a última visita final do estudo. |
1 ano, 1 mês
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Melhor Acuidade Visual Corrigida (BCVA)
Prazo: 24 meses
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Mudança da linha de base
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24 meses
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Acuidade Visual de Baixa Luminância (LLVA)
Prazo: 24 meses
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Mudança da linha de base
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24 meses
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Área/largura da zona elipsoide (EZ) por tomografia de coerência óptica de domínio espectral (SD-OCT)
Prazo: 24 meses
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Mudança da linha de base
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24 meses
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Perimetria Estática
Prazo: 24 meses
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Mudança da linha de base
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24 meses
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Microperimetria
Prazo: 24 meses
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Mudança da linha de base
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24 meses
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Exposição de QR-421a no soro
Prazo: 12 meses
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Exposição de QR-421a no soro
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Monitor, ProQR Therapeutics
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças oculares
- Manifestações Neurológicas
- Anomalias congénitas
- Degeneração Retiniana
- Doenças Retinianas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Doenças do ouvido
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Distrofias Retinianas
- Distúrbios da Sensação
- Anormalidades, Múltiplas
- Distúrbios da Audição
- Distúrbios da Visão
- Transtornos surdo-cegos
- Perda Auditiva, Sensorioneural
- Cegueira
- Perda de audição
- Surdez
- Retinite
- Retinite Pigmentosa
- Síndromes de Usher
Outros números de identificação do estudo
- PQ-421a-002
- 2021-002070-93 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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