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대뇌부신백질이영양증(CALD) 치료를 위한 Lenti-D 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 조혈모세포의 효능 및 안전성에 관한 연구

2022년 3월 25일 업데이트: bluebird bio

대뇌부신백질이영양증(CALD) 치료를 위한 Lenti-D 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 조혈모세포의 효능 및 안전성에 대한 2/3상 연구

이 시험은 대뇌부신백질이영양증(CALD) 치료를 위해 Lenti-D 렌티바이러스 벡터(elivaldogene autotemcel 또는 eli-cel이라고도 함)로 체외에서 형질도입된 자가 분화 34(CD34+) 조혈 줄기 세포의 효능과 안전성을 평가했습니다. . 참가자의 혈액 줄기 세포를 수집하고 인간 부신백질이영양증 단백질을 암호화하는 Lenti-D 렌티바이러스 벡터를 사용하여 변형(형질도입)했습니다. Lenti-D 렌티바이러스 벡터로 변형(형질도입)한 후, 세포는 골수 절제 컨디셔닝 후 참여자에게 다시 이식되었습니다. 이 연구의 참가자는 연구 LTF-304에서 지속적으로 추적될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 ALD-102의 경우 이식 집단(TP), 호중구 생착 집단(NEP) 및 치료 의향 집단(ITT)은 동일했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

32

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Leipzig, 독일, 04103
        • University of Leipzig
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • Mattel Children's Hospital UCLA/Ronald Reagan UCLA Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital/Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota
  • 아르헨티나
      • Buenos Aires, 아르헨티나, C1022
        • Medeos SRL
  • 영국
      • London, 영국, WC1N3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • 프랑스
      • Le Kremlin-Bicêtre Cedex, 프랑스, 94275
        • Hôpital Bicêtre
  • 호주
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
        • Women and Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

15년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 지역 기관 검토 위원회(IRB)/독립 윤리 위원회(IEC) 승인 동의를 실행할 수 있는 법적 능력이 있는 유능한 양육 부모 또는 보호자로부터 정보에 입각한 동의를 얻었습니다(정보에 입각한 동의는 IRB/IEC 및 현지 요구 사항).
  2. 부모/보호자의 동의 시점에 17세 이하의 남성 및 해당되는 경우 참여자 동의.

  3. 다음에 의해 정의되는 활성 대뇌 부신백질이영양증(ALD):

    1. 매우 긴 사슬 지방산(VLCFA) 값 상승 및
    2. 뇌 자기 공명 영상(MRI)의 중앙 방사선 사진 검토에 의해 확립된 활동성 CNS 질환:
    3. Loes 점수는 34점 척도에서 0.5에서 9(포함) 사이이며,
    4. 탈수 초 병변의 MRI에서 가돌리늄 증강.
  4. NFS가 1보다 작거나 같습니다(<or=).

제외 기준:

  1. 동종이계 이식 또는 유전자 치료의 수령.
  2. 자발적인 10/10 HLA 일치 형제 기증자의 가용성(여성 이형접합체 제외).
  3. 스타틴, 로렌조 오일 또는 초장쇄지방산(VLCFA) 수치를 낮추기 위해 사용되는 식이 요법의 사용. 참고: 참가자는 동의 시 이러한 약물의 사용을 중단해야 합니다.
  4. 연구 결과를 혼란스럽게 할 수 있는 스크리닝 전 3개월 이내에 조사 연구 약물 또는 절차의 수령. 조사 연구 약물의 사용은 연구 과정 전반에 걸쳐 금지됩니다.
  5. MRI 검사를 수행할 수 없게 만드는 모든 조건(마취제 또는 조영제에 대한 알레르기 포함).

  6. 다음에 의해 입증되는 혈액학적 손상:

    • 말초 혈액 절대 호중구 수(ANC) 수 < 1500 세포/세제곱 밀리미터(mm3),
    • 혈소판 수 < 100,000 cells/mm3, 또는
    • 헤모글로빈 < 10g/dL(g/dL).
    • 교정되지 않은 출혈 장애.

  7. 다음으로 입증되는 간 손상:

    • 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 값 > 2.5× 정상 상한(ULN)
    • 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 값 > 2.5×ULN
    • 총 빌리루빈 값 > 3.0 밀리그램/데시리터(mg/dL), 단, 길버트 증후군 진단이 있고 참가자가 달리 안정적인 경우는 제외
  8. 비정상적인 신기능(실제 또는 계산된 크레아티닌 청소율 < 50ml/min)으로 입증되는 신기능 저하
  9. 좌심실 박출률 <40%(%)로 입증되는 심장 손상
  10. 가족성 암 증후군(유전성 유방암 및 난소암 증후군, 유전성 비용종증 결장직장암 증후군 및 가족성 선종성 용종증을 포함하되 이에 국한되지 않음)이 알려졌거나 의심되는 직계 가족.
  11. 임상적으로 유의미한 활성 세균, 바이러스, 진균, 기생충 또는 프리온 관련 감염
  12. 인간 면역결핍 바이러스 1형 또는 2형(HIV-1, HIV-2) 양성; B형 간염; C 형 간염; 인간 T 림프영양 바이러스 1(HTLV-1). (이전 B형 간염 감염의 다른 마커[예: B형 간염 코어 항체(Ab)에 대해 음성])에 대해 음성인 B형 간염[B형 간염 표면 항체-양성]에 대한 예방 접종을 받은 참가자가 자격이 있음에 유의하십시오. 과거에 B형 간염 바이러스(HBV[HBcAb 양성 및/또는 HBeAb 양성])에 노출된 참가자도 HBV DNA에 대해 음성 검사를 받은 경우 연구에 참여할 수 있습니다. 또한 항-C형 간염 항체에 대해 양성인 참가자는 C형 간염 바이러스 부하가 음성인 한 자격이 있습니다.
  13. 임상적으로 중요한 심혈관 또는 폐 질환, 또는 다른 연구 절차에 대해 금기인 기타 질환 또는 상태.
  14. 가임 참가자를 위한 적절한 피임법의 부재. 남성 참여자와 여성 파트너는 스크리닝부터 약물 주입 후 최소 6개월까지 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용해야 합니다. 피험자가 진정으로 성적으로 금욕한다면(진정한 성적 금욕은 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 것으로 정의됨) 두 번째 방법은 필요하지 않습니다.
  15. HSC 동원 중 과립구 콜로니 자극(G-CSF) 사용에 대한 모든 금기 사항 및 활성 물질 또는 제형의 부형제에 대한 알려진 과민성을 포함하여 부설판 또는 시클로포스파미드 사용에 대한 모든 금기 사항.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Lenti-D 의약품
참가자는 Lenti-D 의약품을 5.0 × 10^6 CD34+ 세포/킬로그램(kg) 이상(>=) 이상의 용량으로 단일 정맥 주사(IV) 주입 받았습니다(세포가 포함된 자가 CD34+ 세포 강화 집단 인간 부신백질이영양증 단백질에 대한 ABCD1 cDNA를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입되고, 동결보존 용액에 현탁됨) 0일에.
유전적: Lenti-D 의약품(엘리셀)
참가자는 Lenti-D 의약품의 단일 IV 주입을 받았습니다.
다른 이름들:
  • 엘리발도진 오토템셀
  • 엘리셀

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Allo-HSCT 또는 구조 세포 투여 없이 24개월에 살아 있고 6가지 주요 기능 장애(MFD)가 없는 참가자의 비율
기간: 24개월째
6가지 MFD는 의사소통 상실, 피질 실명, 튜브 영양, 완전 요실금, 휠체어 의존, 자발적 운동 완전 상실로 구성되었습니다. 24개월 MFD 무함유 생존 기준은 다음과 같이 정의되었습니다: 주입 후 24개월 생존; 주입 후 24개월까지 어떤 MFD도 개발하지 않았음; 주입 후 24개월까지 구조 세포 투여 또는 동종 조혈 모세포 이식을 받지 않았음; 그리고 연구에서 철회하지 않았거나 주입 후 24개월까지 추적 조사에서 손실되지 않았습니다. 24개월에 살아 있고 6가지 주요 기능 장애(MFD)가 없는 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
24개월째
24개월까지 급성([>또는=] 등급 II) 또는 만성 이식편대숙주병(GVHD)을 경험한 참가자의 비율
기간: 24개월까지
급성 GVHD 등급 척도(I-IV)에서 등급이 매겨진 급성 GVHD: 등급 I은 경미한 질병, 등급 II는 중등도, 등급 III은 중증(임의 장기 시스템 관련), 등급 IV는 생명을 위협하는 것으로 특징지어집니다. 만성 GVHD는 연구자에 의해 결정되었습니다. 24개월에 급성(>= 등급 II) 또는 만성 GVHD를 경험한 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
24개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
24개월에 자기 공명 영상(MRI)에서 가돌리늄 양성의 해결을 입증한 참가자의 비율
기간: 24개월째
24개월에 MRI에서 가돌리늄 양성(즉, GdE-)의 해결을 입증한 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
24개월째
MRI에서 가돌리늄 양성의 지속적인 해결 시간
기간: 24개월까지
가돌리늄 양성의 지속적인 해상도는 GdE+를 나타내는 후속 평가 없이 MRI에서 최소 2개의 연속적인 GdE- 결과를 갖는 것으로 정의되었습니다.
24개월까지
기준선에서 24개월까지 총 신경학적 기능 점수(NFS)의 변화가 있는 참가자 수
기간: 24개월까지 기준선
NFS는 6가지 범주에 걸쳐 15가지 증상(기능 영역)을 점수화하여 CALD에서 총 신경학적 기능 장애의 중증도를 평가하는 데 사용되는 25점 점수입니다. 다음은 15가지 증상과 25점 만점의 최대 점수입니다. 1, e) 피질 실명-2, f) 삼킴/기타 CNS 기능 장애-2, g) 튜브 영양법-2, h) 달리기 어려움/과반사-1, i) 걷기 어려움/경직/경직 보행(보조 없음)-1 , j) 경련 보행(보조 필요)-2, k) 휠체어 의존-2, l) 자발적 운동의 완전한 상실-3, m) 요실금 에피소드 -1, n) 전 요실금-2, o) 비열성 발작-1 . 점수 "0"은 뇌 질환의 임상 징후가 없음을 나타냅니다. 도메인 내의 최대 기호는 해당 도메인 내의 모든 등급의 총점입니다. 기준선에서 24개월까지 총 NFS가 변경된 참가자의 수가 보고되었습니다.
24개월까지 기준선
주요기능장애(MFD)-무료 생존율
기간: Lenti-D 약물 주입 24개월 후
MFD 없는 생존율은 약물 주입부터 두 번째 이식, MFD 또는 모든 원인으로 인한 사망 중 먼저 발생하는 참가자의 백분율로 정의되었습니다. MFD 없는 생존율은 Kaplan-Meier Analysis를 사용하여 분석했습니다. Kaplan-Meier는 Lenti-D 약물 주입이 보고된 후 24개월에 MFD 없는 생존율을 추정했습니다.
Lenti-D 약물 주입 24개월 후
전반적인 생존율
기간: Lenti-D 약물 주입 24개월 후
전체 생존율은 Lenti-D 약물 제품 주입 날짜(0일)부터 모든 원인의 사망 날짜까지 생존한 참가자의 백분율로 정의되었습니다. 참가자가 살아있는 경우 전체 생존율은 마지막 방문 날짜에서 검열되었습니다. 살아있는 참가자는 마지막 접촉 날짜에 검열되었습니다. Kaplan-Meier 분석을 사용하여 전체 생존율을 분석했습니다. Kaplan-Meier는 Lenti-D 약물 주입이 보고된 후 24개월의 전체 생존율을 추정했습니다.
Lenti-D 약물 주입 24개월 후
약물 제품 주입 후 42일까지 호중구 생착을 가진 참가자의 비율
기간: 약물 주입 후 42일까지
호중구 생착(NE)은 3회 연속 절대 호중구 수(ANC) 실험실 값 >= 0.5×10^9 세포/리터(L)(초기 주입 후 최하점 후)를 획득한 후 42일 후로 정의되었습니다. Lenti-D 의약품 주입(상대일 43일). 약물 제품 주입 후 42일까지 호중구 생착을 가진 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
약물 주입 후 42일까지
약물 제품 주입 후 호중구 생착까지의 시간
기간: 약물 주입 후 42일까지
호중구 생착은 Lenti-D 약물 제품의 주입 후 42일까지 다른 날에 획득한 >= 0.5×10^9 세포/L(초기 주입 후 최하점 후)의 3회 연속 ANC 실험실 값을 달성하는 것으로 정의되었습니다(상대적 날짜 43) ). 약물 제품 주입 후 호중구 생착까지의 시간이 보고되었다.
약물 주입 후 42일까지
24개월까지 혈소판 생착을 한 참가자의 비율
기간: 24개월까지
혈소판 생착은 평가 기간 직전 7일 동안 및 평가 기간 동안 혈소판 수혈을 하지 않은 상태에서 서로 다른 날에 획득한 >=20 × 10^9 세포/L(최초 주입 후 최저점 이후)의 연속 비지지 혈소판 수를 3회 달성하는 것으로 정의되었습니다. . 3회 연속 혈소판 수 >=20 × 10^9 cells/L의 첫날은 PE의 날이었습니다. 24개월(Rel Day 730)까지 혈소판 생착을 한 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
24개월까지
약물 제품 주입 후 혈소판 생착까지의 시간
기간: 24개월까지
혈소판 생착은 평가 직전 7일 동안 혈소판 수혈을 하지 않은 상태에서 서로 다른 날에 획득한 > 또는 =20 × 10^9 세포/L(최초 주입 후 최저점 이후)의 3회 연속 지지되지 않은 혈소판 수를 달성하는 것으로 정의되었습니다. 기간. 3회 연속 혈소판 수 >=20 × 10^9 cells/L의 첫날은 PE의 날이었습니다. 24개월까지 약물 제품 주입 후 혈소판 생착까지의 시간이 보고되었다.
24개월까지
24개월차까지 생착 실패 참가자 비율
기간: 24개월까지
참가자는 상대 일자 43일까지 NE를 달성하지 못한 경우 1차 생착 실패가 있는 것으로 간주되었습니다. 참가자는 24개월까지 NE를 달성한 후 상실한 경우, 즉 두 조건을 모두 충족한 경우 2차 생착 실패가 있는 것으로 간주되었습니다. 위에서 정의한 대로 상대일 43일까지 NE를 달성했고 대체 병인 없이 상대일 43일 이후 서로 다른 날에 3회 연속 측정에 대해 ANC가 < 0.5×10^9 cells/L로 지속적으로 감소했습니다. 3회 연속 ANC가 0.5×10^9 cells/L 미만으로 감소한 첫날을 2차 생착 실패일로 간주했습니다. 24개월에 1차 및 2차 생착 실패가 모두 있는 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
24개월까지
24개월까지 후속 동종 조혈 줄기 세포(HSC) 주입을 받은 참가자의 비율
기간: 24개월까지
24개월에 후속 동종 HSC 주입을 받은 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
24개월까지
약물 제품 주입 후 100일 및 365일 동안 이식 관련 사망률이 있는 참가자의 비율
기간: 약물 주입 시점부터 약물 주입 후 100일 및 365일까지
이식 관련 사망률은 각각 약물 제품 주입 후 100일(Rel Day 101) 또는 약물 제품 주입 후 365일(Rel Day 366)까지 이식 관련 원인으로 사망했거나 추적 관찰된 참가자의 조사관에 의해 결정되었습니다. 아직 이벤트가 없는 경우 적어도 Rel Day 101 또는 366에 각각. 약물 제품 주입 후 100일 및 365일 동안 이식 관련 사망률이 있는 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
약물 주입 시점부터 약물 주입 후 100일 및 365일까지
부작용(AE), 심각한 AE, 등급 >=3 AE, 관련 AE, 관련 SAE 및 관련 등급 >=3 AE를 갖는 참가자의 백분율
기간: 정보에 입각한 동의 날짜부터 24개월까지
부작용은 약물과 관련된 것으로 간주되는지 여부에 관계없이 참가자의 약물 제품 사용과 관련된 원치 않는 의학적 발생으로 정의되었습니다. SAE는 인과관계와 관계없이 모든 용량에서 발생하는 모든 AE로, 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원 또는 기존 입원 기간 연장이 필요하거나, 지속적이거나 상당한 장애/무능, 선천적 기형/선천적 결함을 초래했습니다. , 또는 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있고 이전에 나열된 결과를 방지하기 위해 의학적 또는 외과적 개입이 필요할 수 있는 중요한 의학적 사건으로 간주되었습니다. 모든 AE, 모든 SAE, 모든 의약품 관련 AE 및 SAE >=3 등급(심각하거나 의학적으로 유의하지만 즉각적으로 생명을 위협하는 AE는 아님) 및 관련 등급 >=3 AE를 갖는 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
정보에 입각한 동의 날짜부터 24개월까지
24개월까지 실험실 매개변수에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자의 비율
기간: 의약품 주입 시점부터 24개월까지
실험실 매개변수에는 혈액학(백혈구[역치(TS) 범위 <4.0 x 10^9/L, >=18 x 10^9/L], 호중구[<1.0 x 10^9/L], 적혈구[<= 3.0 x 10^12/L], 혈소판 [<=75 x 10^9/L]); 임상 화학(나트륨[<=126 밀리몰/리터(mmol/L), >=156mmol/L], 칼륨[<=3mmol/L, >=6mmol/L], 포도당[<=3.0mmol/L ], 요소 질소[>=10.7mmol/L], 크레아티닌[>=150umol/L]) 및 간 기능 검사(LFT)(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALA]). 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제[ASA], TS 범위 >=3 x 정상 상한(ULN)의 알칼리성 포스파타제[AP], 빌리루빈[>=34.2 리터당 마이크로몰(umol/L)]). 임상적 중요성은 연구자에 의해 결정되었습니다.
의약품 주입 시점부터 24개월까지
응급실 방문 횟수(호중구 생착 후) 24개월까지
기간: 호중구 생착 후부터 24개월까지
24개월까지 응급실 방문(호중구 생착 후) 횟수가 보고되었습니다.
호중구 생착 후부터 24개월까지
24개월까지 입원 환자 입원(호중구 생착 후) 수
기간: 호중구 생착 후부터 24개월까지
24개월까지 입원 환자 입원(호중구 생착 후)의 수가 보고되었다.
호중구 생착 후부터 24개월까지
24개월까지의 입원 환자 입원 기간(호중구 생착 후)
기간: 호중구 생착 후부터 24개월까지
입원 환자 입원 기간은 다음과 같이 계산되었습니다. 기간 = (퇴원 날짜) - (NE 전 입원 날짜) + 1. 24개월까지의 입원 환자 입원 기간(호중구 생착 후)이 보고되었습니다.
호중구 생착 후부터 24개월까지
중환자실(ICU) 체류 횟수(포스트 호중구 생착) 24개월까지
기간: 호중구 생착 후부터 24개월까지
24개월까지 ICU 체류(포스트-호중구 생착) 횟수가 보고되었습니다.
호중구 생착 후부터 24개월까지
ICU 체류 기간(포스트 호중구 생착) 24개월까지
기간: 호중구 생착 후부터 24개월까지
ICU 체류 기간은 다음과 같이 계산되었습니다. 기간 = (퇴원 날짜) - (NE 전 병원 입원 날짜) + 1. 24개월까지의 ICU 체류 기간(포스트 호중구 생착)이 보고되었습니다.
호중구 생착 후부터 24개월까지
24개월째 검출된 벡터 유래 복제 적격 렌티바이러스(RCL)가 있는 참가자 수
기간: 24개월까지
24개월째 벡터 유래 RCL이 검출된 참가자의 수가 보고되었습니다. Lenti-D 약물 주입 후 24개월에 RCL에 대한 참가자 혈액 샘플을 스크리닝하고, 적용 가능한 경우 위양성을 구별하기 위해 보다 엄격한 공동 배양 분석을 사용했습니다.
24개월까지
24개월까지 삽입 종양 발생 참가자 수
기간: 24개월까지
골수이형성증, 백혈병, 림프종을 포함한 삽입 종양형성. 24개월에 삽입 종양 발생이 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
24개월까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

bluebird bio

수사관

  • 수석 연구원: Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital
  • 연구 책임자: Jakob Sieker, MD., bluebird bio, Inc.
  • 수석 연구원: Christine Duncan, MD, Boston Children's Hospital
  • 수석 연구원: Satiro de Oliveira, MD, University of California, Los Angeles
  • 수석 연구원: Adrian Thrasher, MD, PhD, Great Ormond Street Hospital for Chidren NHS Foundation Trust
  • 수석 연구원: Patrick Aubourg, MD, PhD, Hôpital Bicêtre
  • 수석 연구원: Jorn-Sven Kuhl, MD, University of Leipzig
  • 수석 연구원: Nicholas Smith, MD, Women and Children's Hospital
  • 수석 연구원: Hernan Amartino, MD, Medeos SRL

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 8월 21일

기본 완료 (실제)

2021년 3월 26일

연구 완료 (실제)

2021년 3월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 3월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 7월 8일

처음 게시됨 (추정)

2013년 7월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 4월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 25일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALD-102
  • 2011-001953-10 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Bluebird Bio는 투명성과 적절하게 비식별화된 환자 수준 데이터 세트 및 지원 문서를 공유할 수 있습니다. 이 연구와 관련하여 적용 가능한 마케팅 승인을 획득한 후 Bluebird Bio 및/또는 업계 모범 사례에서 설정한 기준과 일치하여 환자의 개인정보 보호를 유지합니다. 연구 참가자. 질병의 희귀성과 이 연구 참여자의 식별 가능한 특성을 고려할 때 이 연구의 데이터 공유가 제한될 수 있음을 유의하십시오. 문의사항은 datasharing@bluebirdbio.com으로 연락주시기 바랍니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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