이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Von Willebrand 질병 (VWD)을 가진 중국 참가자의 재조합 폰 빌레 브란트 인자 (RVWF)에 대한 연구

2026년 1월 7일 업데이트: Takeda

Von Willebrand 질병으로 진단 된 중국인 피험자에서 출혈 에피소드의 치료에 앞되거나없는 재조합 폰 빌레 브란드 인자 (RVWF)의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기위한 임상 연구

이 연구의 주요 목표는 Vonvendi가 VWD를 가진 성인 중국 참가자에게 안전한 지 알아내는 것입니다. 이 연구는 또한 Vonvendi가 선택적 수술 또는 치과 시술이 필요한 참가자에게 제품의 유무에 관계없이 출혈을 통제하는 데 얼마나 잘 도움이되는지 확인합니다. 또한,이 연구는 또한 신체 (약동학 적 [PK])에 의해 vonvendi가 어떻게 처리되는지와 약물이 신체가 어떻게 반응하거나 상태를 향상시키는 데 어떻게 도움이되는지 (약력학 [PD])를 조사 할 것입니다.

참가자들은 체중의 킬로그램 (IU/kg) 당 40 ~ 80 개의 국제 단위의 vonvendi의 초기 복용량을 받게됩니다. 참가자의 기준 요인 VIII (FVIII) 레벨이 출혈을 막을만큼 충분히 높지 않은 경우, vonvendi는 Adver rfviii의 30 ~ 45 IU/kg과 함께 제공됩니다.

참가자는 약 14 개월 동안 연구에 참여할 것입니다. 연구 중에 참가자는 클리닉 또는 전화 통화에서 후속 조치를 취합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
      • Beijing, 중국, 100006
        • 모병
        • Peking Union Medical College Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, 중국, 510515
        • 모병
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • 수석 연구원:
          • Jing Sun
        • 연락하다:
      • Jihan, 중국, 250013
        • 모병
        • Jinan Central Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Yun Chen
      • Shanghai, 중국, 201801
        • 모병
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Xuefeng Wang
        • 연락하다:
      • Suzhou, 중국, 215005
        • 모병
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • 수석 연구원:
          • Ziqiang Yu
        • 연락하다:
      • Tianjin, 중국, 300052
        • 모병
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • 수석 연구원:
          • Feng Xue
        • 연락하다:
      • Wuhan, 중국, 430032
        • 모병
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dengju Li

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준

  1. 참가자는 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 참가자와 논의 된 후 기관 검토위원회 (IRB)/독립 윤리위원회 승인 서면 사전 동의서에 자발적으로 서명해야합니다.

  2. 참가자는 심각한 VWD (Baseline VWF : RCO보다 작은 [<] 20 국제 단위 [IU] DECILITER [DL])에 대한 문서화 된 진단을 받았습니다. 다음 권장 기준에 따라 VWD 유형의 진단이 있습니다.

    • 유형 1 (폰 빌레 브란드 팩터 : ristocetin 보조 인자 활동 [VWF : RCO] <20 IU/DL 및 VWF 활동/VWF : 항원 [AG] 비율) 또는,
    • 타입 2A 또는 유형 2B (VWF 활동/VWF : 필요한 경우 유전학을 사용하여 VWF 활동/VWF : AG 비율 및 멀티머 패턴), 타입 2N (FVIII : C <10% 및 유전학), 유형 2M (VWF 활동/VWF : AG 비율 및 멀티머 패턴) 또는
    • 타입 3 (VWF : Ag <= 3 IU/DL). 적용 가능한 경우 유전자 검사 및/또는 멀티머 분석에 의해 진단이 확인됩니다.
  3. 참가자는 선별 검사시 18 세 이상입니다.
  4. 참가자는 중국 민족이며 대만, 홍콩 및 마카오를 포함하여 중국에 살고 있습니다.
  5. 가임 잠재력의 여성 인 경우 참가자는 부정적인 임신 검사를 제시하고 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 사용하기로 동의합니다.
  6. 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 기꺼이 준수 할 수 있습니다.
  7. 참가자는 최소 3 개의 문서화 된 출혈을 가졌으며, 이는 등록 전 12 개월 동안 VWF 응고 인자 교체 요법의 필요성을 나타냅니다.

제외 기준

  1. 참가자는 Pseudo VWD 또는 VWD 이외의 다른 유전 또는 획득 된 응고 장애로 진단되었습니다 (예 : [예 : [예 :], 정 성적 및 정량적 혈소판 장애 또는 상승 된 프로 트롬빈 시간 [PT]/국제 정규화 비율> 1.4).
  2. 참가자는 스크리닝시 VWF 억제제의 병력 또는 존재가 있습니다.
  3. 참가자는 VWF의 기록 된 기록을 가지고 있습니다 : RCO 반감기는 6 시간입니다.
  4. 참가자는 [> =] 0보다 큰 역가를 갖는 FVIII 억제제의 병력 또는 존재를 가지고있다.
  5. 참가자는 마우스 또는 햄스터 단백질과 같은 연구 약물의 임의의 성분에 대해 과민증이 알려져 있습니다.
  6. 참가자는 계절 알레르기 성 비염/결막염, 경증 천식, 음식 알레르기 또는 동물 알레르기를 제외하고 면역 학적 장애의 병력이 있습니다.
  7. 참가자는 혈전 색전증 사건의 병력이 있습니다.
  8. 참가자는 분화 4 (CD4) 카운트 <200/입방 밀리미터 (MM^3)의 절대 클러스터와 함께 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 양성입니다.
  9. 참가자는 항 레트로 바이러스 화학 요법, 예를 들어, α- 인터페론 또는 코르티코 스테로이드 제에 대한 항 레트로 바이러스 화학 요법, 즉 10 밀리그램 (mg)/일에 동등한 선량에서 (EG, alintments, 비강 스프레이]를 제외하고, 또는 적절한 경우에 서명하는 경우)에 대한 면역 조절 약물로 치료를 받았다.
  10. 참가자는 사전 동의를 얻을 때 임신 또는 수유 중입니다.
  11. 참가자는 등록 전 30 일 이내에 IP 또는 조사 장치와 관련된 다른 임상 연구에 참여 하거나이 연구 과정에서 IP 또는 조사 장치와 관련된 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
  12. 참가자는 진행성 치명적인 질병으로 진단되거나 15 개월 미만의 기대 수명이 있습니다.
  13. 참가자는이 연구를 수행하는 연구 팀의 일원이거나 연구 팀원 중 한 명과 의존적 인 관계를 유지합니다. 의존적 관계에는 가까운 친척 (즉, 자녀, 파트너/배우자, 형제 자매, 부모) 및 직원이 포함됩니다.
  14. 참가자는 심사시 급성 질환 (예 : 인플루엔자, 독감 증후군, 알레르기 성 비염/결막염, 비 계절 천식)이 있습니다.
  15. 참가자는 다음 중 하나에 의해 입증 되었으나 이에 국한되지 않은 상당한 간 질환으로 진단된다 : 혈청 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 (ALT)는 정상 상한의 5 배보다 큰; hypoalbuminemia; 문맥 정맥 고혈압 (예 : 설명 할 수없는 비장 비대의 존재, 식도 정맥류의 병력) 또는 간경변은 Child-Pugh 클래스 B 또는 C로 분류됩니다.
  16. 참가자는 신장 질환으로 진단되었으며, 혈청 크레아티닌 수준이> = 2.5 밀리그램 (mg/dl).
  17. 참가자는 스크리닝시 혈소판 카운트 <100,000/ millililiter (ML)를 가지고 있습니다 (선별시 혈소판 수는 혈소판 수와 참가자의 상태에 대한 조사자의 의학적 평가를 고려하여 검사시 혈소판 수를 평가할 수있는 2B VWD를 가진 참가자 제외).
  18. 참가자는 진실 또는 자궁 질환이 있으며, menorrhagia 또는 metrorrhagia (감염, 이형성증 포함)를 유발합니다.
  19. 조사자의 판단에서, 참가자는 참가자에게 추가적인 위험을 초래할 수있는 또 다른 임상 적으로 유의 한 수반 조건 (예 : 통제되지 않은 고혈압)을 가지고 있습니다.
  20. 참가자는 연구 절차에 협력 할 수 없거나 꺼려하는 것으로 조사자에 의해 확인됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: VWD를 가진 모든 참가자
참가자는 기준선 PK 평가에서 단일 정맥 내 (IV) 복용량의 vonvendi를 받게됩니다. 12 개월의 주문형 (OD) 치료 기간 동안, VWF로 대체 요법이 필요한 출혈 에피소드는 전진 유무에 관계없이 Vonvendi로 치료됩니다. 참가자는 또한 수술 전 출혈 관리에 필요한 것으로 간주되는 것으로 간주 될 때 정맥 주입을 전진하든 전용으로 제공하거나받지 못할 수도 있습니다 [전공, 경미 및 구강 수술]. 참가자는 40 ~ 80 IU/kg의 체중을 초기 복용량의 vonvendi를 받게됩니다.
생물학적: Vonvendi
Vonvendi는 정맥 주사에 의해 투여됩니다.
다른 이름들:
  • rVWF
  • TAK-577
  • 보니코그 알파
생물학적: 발전하십시오
전진은 정맥 주사에 의해 투여됩니다.
다른 이름들:
  • rFVIII
  • 옥토코그 알파

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료를받은 참가자 수가 부작용 (TEAE) 및 심각한 부작용 (SAE)
기간: 최대 14 개월
TEAE는 연구 약물을받은 후 발생하는 발병으로 부작용으로 정의됩니다. SAE는 모든 복용량에서 사망, 생명을 위협하는 사망, 생명을 위협하고 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적, 상당한 장애/무능력, 선천적 이상/선천적 결함, 건강 관리 제공자의 의견에 대한 중요한 의학적 사건이 필요하거나 다른 추적을 필요로 할 수있는 중요한 의학적 사건 일 수있는 의학적 발생은 의학적 발생입니다. Teaes는 심각한 부작용과 비 심도의 부작용으로 구성됩니다.
최대 14 개월
심각도로 Teaes를 가진 참가자 수
기간: 최대 14 개월
TEAE가 심각한 참가자 수가보고됩니다.
최대 14 개월
인과 관계에 의한 Teaes와 SAE를 가진 참가자 수
기간: 최대 14 개월
인과 관계 Teaes 및 SAE를 가진 참가자 수가보고됩니다.
최대 14 개월
혈전 색전증 사건 및 심각한 과민 반응을 가진 참가자 수
기간: 최대 14 개월
혈전 색전증 사건과 심각한 과민 반응이있는 참가자의 수가보고됩니다.
최대 14 개월
VWF 및 FVIII에 대한 중화 (억제) 항체를 개발하는 참가자 수
기간: 최대 14 개월
VWF 및 FVIII에 대한 중화 항체를 개발하는 참가자의 수가보고 될 것입니다.
최대 14 개월
VWF 및 FVIII에 대한 결합 항체를 개발하는 참가자 수
기간: 최대 14 개월
VWF 및 FVIII에 대한 총 결합 항체를 개발하는 참가자의 수가보고 될 것입니다.
최대 14 개월
실험실 매개 변수에서 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수
기간: 최대 14 개월
조사자 평가 당 실험실 매개 변수의 기준 값으로부터 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수가보고 될 것입니다.
최대 14 개월
12 리드 심전도 (ECG)에서 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수
기간: 최대 14 개월
조사자 평가 당 ECG의 기준 값으로부터 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수가보고 될 것입니다.
최대 14 개월
활력 징후 매개 변수에서 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수
기간: 최대 14 개월
조사자 평가 당 중요한 부호 매개 변수의 기준 값에서 임상 적으로 유의 한 이상을 가진 참가자 수가보고됩니다.
최대 14 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
출혈 당 에피소드 당 조급 유무에 관계없이 vonvendi 주입 수
기간: 최대 12 개월
출혈 에피소드 당 전진 유무에 관계없이 vonvendi의 주입 수가보고됩니다.
최대 12 개월
출혈 에피소드 당 고급 주입 수
기간: 최대 12 개월
출혈 당 전진 에피소드의 주입 수가보고됩니다.
최대 12 개월
Vonvendi의 체중 조정 소비 및 출혈 에피소드에 따라 진행됩니다
기간: 최대 12 개월
Vonvendi의 체중 조정 소비 및 출혈 에피소드 당 조정이보고됩니다.
최대 12 개월
출혈 에피소드 해결 시간
기간: 최대 12 개월
출혈 에피소드의 해상도 시간은 출혈 에피소드에 대한 첫 번째 IP 주입 날짜/시간이 출혈 에피소드 해상도 날짜/시간의 차이로 계산됩니다.
최대 12 개월
VWF에 대한 타임 0에서 무한대 (AUC0-inf)까지의 혈장 농도/시간 곡선 하의 영역 : Ristocetin 보조 인자 (VWF : RCO), VWF : 항원 (VWF : AG) 및 VWF : 콜라겐 결합 능력 (VWF : CB)
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서의 AUC0-INF 매개 변수는 VWF에 대한 비 부업 분석 (NCA)을 사용하여 계산됩니다 : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF에 대한 선량 정규화 된 AUC (0-inf) : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 선량 정규화 된 AUC0-INF 파라미터는 VWF : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF의 경우 0 내지 96 시간 (AUC0-96H) 시간 (AUC0-96H) : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 AUC0-96H 파라미터는 VWF : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF에 대한 선량 정규화 된 AUC (0-96H) : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 선량 정규화 된 AUC0-96H 파라미터는 VWF : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF의 최대 혈장 농도 (CMAX) : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가의 CMAX 매개 변수는 VWF에 대한 NCA를 사용하여 계산됩니다 : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF의 용량 정규화 된 CMAX : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 선량 정규화 된 CMAX 파라미터는 VWF : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF의 최대 혈장 농도 (TMAX)에 도달 할 시간 : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준 PK 평가의 Tmax 파라미터는 VWF : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF의 평균 거주 시간 : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 평균 거주 시간 매개 변수는 VWF : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF의 클리어런스 : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준 PK 평가의 클리어런스 매개 변수는 VWF에 대한 NCA를 사용하여 계산됩니다 : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF의 경우 말기 반감기 (T1/2) : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 T1/2 파라미터는 VWF : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF에 대한 정상 상태 (VSS) 분포량 : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준 PK 평가의 VSS 파라미터는 VWF에 대한 NCA를 사용하여 계산됩니다 : RCO, VWF : AG 및 VWF : CB.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF : RCO 및 VWF : AG에 대한 CMAX에서 증분 회복 (IR)
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가의 IR 매개 변수는 VWF에 대한 NCA를 사용하여 계산됩니다 : RCO 및 VWF : AG.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
요인 VIII에 대한 시간 0에서 측정 가능한 활동의 마지막 시간 (AUC0-Tlast) : 응고 활동 (FVIII : C)
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 AUC0-TLAST 파라미터는 FVIII : C에 대한 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
FVIII에 대한 선량 정규화 된 AUC0-TLAST : c
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 선량 정규화 된 AUC0-TLAST 파라미터는 FVIII : C에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
FVIII의 경우 AUC0-96H : c
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 AUC0-96H 파라미터는 FVIII : C에 대한 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
FVIII에 대한 선량 정규화 된 AUC0-96H : c
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 선량 정규화 된 AUC0-96H 파라미터는 FVIII : C에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
Fviii에 대한 Cmax : c
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서의 CMAX 파라미터는 FVIII : C에 대한 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
Fviii에 대한 선량 정규화 된 cmax : c
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서 선량 정규화 된 CMAX 파라미터는 FVIII에 대해 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
Fviii에 대한 tmax : c
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
기준선 PK 평가에서의 Tmax 파라미터는 FVIII : C에 대한 NCA를 사용하여 계산됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
폰 빌레 브란트 인자에 기초한 vonvendi의 혈장 수준 : Ristocetin 보조 인자 (VWF : RCO)
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF : RCO를 기반으로 한 vonvendi의 혈장 수준 이보고됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
폰 빌레 브란트 인자 항원 (VWF : AG)에 기초한 vonvendi의 혈장 수준
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF : AG에 기초한 vonvendi의 혈장 수준이보고 될 것이다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
폰 빌레 브란트 인자 콜라겐 결합에 기초한 vonvendi의 혈장 수준 (VWF : CB)
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
VWF : CB에 기초한 vonvendi의 혈장 수준 이보고 될 것이다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
인자 VIII 응고의 혈장 수준 (FVIII : C)
기간: 기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
FVIII : C의 혈장 수준이보고됩니다.
기준선 : 1 시간 이내에 시작, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 및 96 시간이 발생한 후
마지막 지혈 효능 평가 24 시간 마지막 수술 전 IP 주입 후 또는 수술 후 14 일에
기간: 24 시간 또는 14 일에
Vonvendi의 전반적인 지혈 효능은 전조의 유무에 관계없이 지혈 효능 평가 등급 척도를 사용하여 수술 전 주입 후 24 시간 또는 수술 후 14 일째에 최초의 방문을 사용하여 조사자에 의해 평가 될 것입니다.
24 시간 또는 14 일에
수술 외과 의사가 평가 한 수술 후 실제 및 예측 된 수술 중 혈액 손실의 총 부피
기간: 수술 중에서 수술 완료 (14 일까지)
수술 중 실제 혈액 손실은 사전 정의 된 4 포인트 등급 척도를 사용하여 수술을 완료 할 때 수술 외과 의사에 의해 평가됩니다. 1- 우수 (수술 중 혈액 손실은 지혈 적으로 정상적인 개인에서 수행되는 절차의 유형에 대해 최대 예상보다 작거나 같았다 [<=] 100%[%]); 2- 양호 (지혈 적으로 정상적인 개인에서 수행되는 시술 유형에 대한 최대 예상 혈액 손실보다 최대 50%더 많은 수술 중 혈액 손실 [101%-150%]; 3- 보통 (지혈 적으로 정상적인 개인에서 수행되는 절차 유형에 대해 예상되는 수술 중 혈액 손실이 지혈 적으로 정상적인 개인 [150%보다 큽니다); 4- 없음 (적절한 투약에도 불구하고 부적절한 치료 반응으로 인한 통제되지 않은 출혈, 응고 인자 대체 요법의 변화가 필요함). 낮은 점수는 더 나은 지혈 효능을 나타냅니다. 점수는 실제 혈액 손실과 예측 된 혈액 손실을 비교하여 계산됩니다.
수술 중에서 수술 완료 (14 일까지)
수술 완료시 수술 외과 의사에 의해 평가 된 수술 내 지혈 효능 점수
기간: 수술 완료시 (14 일까지)
지혈 평가 등급 척도는 1에서 4까지이며, 여기서 1 = 우수, 2 = 양호, 3 = 보통 및 4 = 없음. 낮은 점수는 더 나은 지혈 효능을 나타냅니다.
수술 완료시 (14 일까지)
수술 후 14 일을 통해 진행되거나없는 vonvendi의 매일 매일 및 수술 후 체중 조정 복용량 14
기간: 수술 일부터 수술 후 14 일까지
수술 후 14 일을 통해 진행되거나없는 vonvendi의 매일 내부 및 수술 후 중량 조정 복용량이보고 될 것입니다.
수술 일부터 수술 후 14 일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Takeda

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Takeda

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 10월 13일

기본 완료 (추정된)

2027년 11월 25일

연구 완료 (추정된)

2027년 11월 25일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 8월 12일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 8월 12일

처음 게시됨 (실제)

2025년 8월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 1월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 1월 7일

마지막으로 확인됨

2026년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TAK-577-3002

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자들이 합법적 인 과학적 목표를 다루는 데 도움이되는 자격을 갖춘 연구를위한 비 식별 된 개별 참가자 데이터 (IPD)에 대한 액세스를 제공합니다 (Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commment? commitment=5에서 제공됩니다). 이 IPD는 데이터 공유 요청의 승인과 데이터 공유 계약의 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명 된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구원과 공유됩니다. 승인 된 요청의 경우, 연구원은 익명화 된 데이터 (해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보를 존중하기 위해) 및 데이터 공유 계약의 조건에 따라 연구 목표를 다루는 데 필요한 정보를 제공 받게됩니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

폰빌레브란트병(VWD)에 대한 임상 시험

Vonvendi에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Norway

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다