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Une étude du facteur recombinant von willebrand (RVWF) chez les participants chinois atteints de la maladie de Von Willebrand (VWD)

7 janvier 2026 mis à jour par: Takeda

Une étude clinique pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du facteur recombinant von willebrand (RVWF) avec ou sans addition dans le traitement des épisodes de saignement chez les sujets chinois diagnostiqués avec la maladie de Von Willebrand

L'objectif principal de cette étude est de savoir si Vonvendi est sans danger pour les participants chinois adultes atteints de VWD. L'étude vérifiera également dans quelle mesure Vonvendi aide à contrôler les saignements avec ou sans produit pour les participants qui peuvent avoir besoin d'une chirurgie élective ou de procédures dentaires. De plus, l'étude examinera également comment vonvendi est traitée par l'organisme (connu sous le nom de pharmacocinétique [PK]) et comment le médicament aide le corps à répondre ou à améliorer une condition (pharmacodynamique [PD]).

Les participants recevront une dose initiale de vonvendi de 40 à 80 unités internationales par kilogramme (UI / kg) de poids corporel. Si le niveau du facteur VIII de base d'un participant (FVIII) n'est pas assez élevé pour aider à arrêter les saignements, Vonvendi sera donné avec 30 à 45 UI / kg d'Advate RFVIII.

Les participants seront dans l'étude pendant environ 14 mois. Au cours de l'étude, les participants seront suivis dans les cliniques ou sur les appels téléphoniques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Beijing, Chine, 100006
        • Recrutement
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
          • Site Contact
          • Numéro de téléphone: +8618611743292
          • E-mail: zhutn@pumch.cn
        • Chercheur principal:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, Chine, 510515
        • Recrutement
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Chercheur principal:
          • Jing Sun
        • Contact:
          • Site Contact
          • Numéro de téléphone: +8613316202696
          • E-mail: jsun-cn@qq.com
      • Jihan, Chine, 250013
        • Recrutement
        • Jinan Central Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yun Chen
      • Shanghai, Chine, 201801
        • Recrutement
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Xuefeng Wang
        • Contact:
      • Suzhou, Chine, 215005
        • Recrutement
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Chercheur principal:
          • Ziqiang Yu
        • Contact:
      • Tianjin, Chine, 300052
        • Recrutement
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Chercheur principal:
          • Feng Xue
        • Contact:
      • Wuhan, Chine, 430032
        • Recrutement
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Dengju Li

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion

  1. Les participants doivent signer volontairement un comité d'examen institutionnel (IRB) / un formulaire de consentement écrit écrit éclairé par le comité d'éthique indépendant après que tous les aspects pertinents de l'étude ont été expliqués et discutés avec le participant.

  2. Le participant a un diagnostic documenté de VWD sévère (VWF de base: RCO inférieur à [<] 20 unités internationales [UI] Deciliter [DL]) avec un diagnostic de type VWD vérifié selon les critères recommandés suivants:

    • Type 1 (facteur Von Willebrand: activité de cofacteur Ristocétine [VWF: RCO] <20 UI / DL et par activité VWF / VWF: Ratio Antigène [Ag]) ou,
    • Type 2A ou Type 2B (par VWF Activity / VWF: Ratio Ag et Multimère Motif
    • Type 3 (VWF: AG <= 3 UI / DL). Le diagnostic est confirmé, le cas échéant, par des tests génétiques et / ou par analyse multimère.
  3. Le participant a au moins 18 ans au dépistage.
  4. Le participant est ethnique chinois et vit en Chine, y compris ceux de Taiwan, Hong Kong et Macao.
  5. Si une femme de potentiel de procréation, le participant présente un test de grossesse négatif et accepte d'employer des mesures de contracepulation adéquates pendant la durée de l'étude.
  6. Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole.
  7. Le participant a eu un minimum de 3 saignements documentés qui ont indiqué la nécessité de thérapies de remplacement du facteur de coagulation VWF au cours des 12 mois précédents avant l'inscription.

Critères d'exclusion

  1. Le participant a reçu un diagnostic de pseudo VWD ou d'un autre trouble de coagulation héréditaire ou acquis autre que VWD (exemple [par exemple], des troubles plaquettaires qualitatifs et quantitatifs ou un temps élevé de prothrombine [PT] / rapport normalisé international> 1,4).
  2. Le participant a une histoire ou une présence d'un inhibiteur du VWF lors du dépistage.
  3. Le participant a une histoire documentée d'une demi-vie VWF: RCO <6 heures.
  4. Le participant a une histoire ou une présence d'un inhibiteur FVIII avec un titre supérieur ou égal à [> =] 0,6 unités Bethesda par millilitre [bu / ml] (par test Bethesda ou méthode Bethesda avec modification de nijmegen).
  5. Le participant a une hypersensibilité connue à l'une des composantes des médicaments d'étude, comme les protéines de souris ou de hamster.
  6. Le participant a des antécédents médicaux de troubles immunologiques, à l'exclusion de la rhinite allergique saisonnière / conjonctivite, de l'asthme léger, des allergies alimentaires ou des allergies animales.
  7. Le participant a des antécédents médicaux d'un événement thromboembolique.
  8. Le participant est le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif avec un groupe absolu de différenciation 4 (CD4) comptage <200 millimètres cubes (mm ^ 3).
  9. Le participant a été traité avec un médicament immunomodulatoire, autre que les agents de chimiothérapie antirétrovirale, par exemple, l'α-interféron ou les agents corticostéroïdes à une dose équivalente à l'hydrocortisone supérieure à 10 milligrammes (mg) / jour (excluant un traitement topique [par exemple, des ongles, des sprays nasaux), dans les 30 jours avant de signaler le congé informatique (ou un droit nasal).
  10. Le participant est enceinte ou allaiter au moment où le consentement éclairé est obtenu.
  11. Le participant a participé à une autre étude clinique impliquant une IP, ou un dispositif d'enquête dans les 30 jours précédant l'inscription ou devrait participer à une autre étude clinique impliquant une IP ou un dispositif d'enquête au cours de cette étude.
  12. Le participant est diagnostiqué avec une maladie mortelle progressive et / ou a une espérance de vie de moins de 15 mois.
  13. Le participant est membre de l'équipe d'étude menant cette étude ou dans une relation dépendante avec l'un des membres de l'équipe d'étude. Les relations dépendantes comprennent des parents proches (c'est-à-dire les enfants, le partenaire / conjoint, les frères et sœurs, les parents) ainsi que les employés.
  14. Le participant a une maladie aiguë (par exemple, grippe, syndrome de type grippe, rhinite allergique / conjonctivite, asthme non saisonnière) au dépistage.
  15. Le participant est diagnostiqué avec une maladie hépatique importante, comme en témoignent, mais sans s'y limiter, l'une des éléments suivants: l'alanine sérique aminotransférase (ALT) supérieure à 5 fois la limite supérieure de la normale; hypoalbuminémie; L'hypertension des veines portales (par exemple, présence d'une splénomégalie autrement inexpliquée, des antécédents de varices œsophagiennes) ou de la cirrhose hépatique classé comme Child-Pugh classe B ou C.
  16. Le participant a été diagnostiqué avec une maladie rénale, avec un taux sérique de créatinine> = 2,5 milligrammes par décilitre (mg / dL).
  17. Le participant a un nombre de plaquettes <100 000 / millilitre (ML) lors du dépistage (à l'exception des participants avec VWD de type 2B, dont le nombre de plaquettes au dépistage sera évalué en tenant compte des tendances historiques du nombre de plaquettes et de l'évaluation médicale de l'investigateur de l'état du participant).
  18. Le participant a des conditions cervicales ou utérines provoquant une ménorragie ou une métrorragie (y compris l'infection, la dysplasie).
  19. Dans le jugement de l'enquêteur, le participant a une autre condition concomitante cliniquement significative (par exemple, hypertension incontrôlée) qui peut présenter des risques supplémentaires pour le participant.
  20. Le participant est identifié par l'investigateur comme étant incapable ou ne veut pas coopérer avec les procédures d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Tous les participants avec VWD
Les participants recevront une dose intraveineuse (IV) unique de vonvendi à l'évaluation de la base de la ligne de base. Au cours de la période de traitement à 12 mois à la demande (OD), tous les épisodes de saignement nécessitant une thérapie de remplacement par VWF seront traités avec Vonvendi avec ou sans Advate. Les participants peuvent également recevoir des vonvendi avec ou sans adoption de perfusions intraveineuses, lorsqu'elles sont indiquées nécessaires à la gestion des saignements périopératoires [chirurgie majeure, mineure et orale]. Les participants recevront une dose initiale de vonvendi de 40 à 80 UI / kg de poids corporel.
Biologique: Vonvendi
Vonvendi est administré par injection intraveineuse.
Autres noms:
  • rVWF
  • TAK-577
  • vonicog alfa
Biologique: Faire avancer
Advate est administré par injection intraveineuse.
Autres noms:
  • rFVIII
  • Octocog alfa

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES) et des événements indésirables graves (ESA)
Délai: Jusqu'à 14 mois
Un TEEE est défini comme un événement indésirable avec un début qui se produit après avoir reçu un médicament d'étude. Un SAE est une occurrence médicale fâcheuse qui, à toute dose: entraîne le décès, la vie en matière de vie, l'hospitalisation des patients hospitalisés ou la prolongation de l'hospitalisation existante, entraîne une invalidité / incapacité significative persistante, une anomalie congénitale / une maltraitance congénitale, un événement médical important dans l'opinion de la prestation de soins de santé, peut-être la définition du participant ou peut nécessiter une intervention pour prévenir les autres listes. Les TEAES sont des événements indésirables à la fois graves et non sérieux.
Jusqu'à 14 mois
Nombre de participants avec des thé par gravité
Délai: Jusqu'à 14 mois
Le nombre de participants atteints de gravité du TEEE sera signalé.
Jusqu'à 14 mois
Nombre de participants avec des thé et des SAE par causalité
Délai: Jusqu'à 14 mois
Le nombre de participants avec des TEAS et des SEA liés à la causalité sera signalé.
Jusqu'à 14 mois
Nombre de participants avec des événements thromboemboliques et des réactions d'hypersensibilité sévères
Délai: Jusqu'à 14 mois
Le nombre de participants avec des événements thromboemboliques et des réactions d'hypersensibilité graves seront signalés.
Jusqu'à 14 mois
Nombre de participants qui développent des anticorps neutralisants (inhibiteurs) contre VWF et FVIII
Délai: Jusqu'à 14 mois
Le nombre de participants qui développent des anticorps neutralisants contre VWF et FVIII seront signalés.
Jusqu'à 14 mois
Nombre de participants qui développent des anticorps de liaison avec VWF et FVIII
Délai: Jusqu'à 14 mois
Le nombre de participants qui développent des anticorps de liaison totaux à VWF et FVIII seront signalés.
Jusqu'à 14 mois
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les paramètres de laboratoire
Délai: Jusqu'à 14 mois
Le nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives provenant des valeurs de référence dans les paramètres de laboratoire par évaluation des chercheurs sera signalée.
Jusqu'à 14 mois
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans l'électrocardiogramme à 12 dérivations (ECG)
Délai: Jusqu'à 14 mois
Le nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives provenant des valeurs de référence dans l'ECG par évaluation de l'investigateur sera signalée.
Jusqu'à 14 mois
Nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives dans les paramètres des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 14 mois
Le nombre de participants présentant des anomalies cliniquement significatives provenant des valeurs de base dans les paramètres de signe vitaux par évaluation de l'investigateur sera signalé.
Jusqu'à 14 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de perfusions de vonvendi avec ou sans advate par épisode de saignement
Délai: Jusqu'à 12 mois
Le nombre de perfusions de vonvendi avec ou sans Advate par épisode de saignement sera signalé.
Jusqu'à 12 mois
Nombre de perfusions d'advate par épisode de saignement
Délai: Jusqu'à 12 mois
Le nombre de perfusions d'advate par épisode de saignement sera signalé.
Jusqu'à 12 mois
Consommation ajustée en poids de vonvendi et Advate par épisode de saignement
Délai: Jusqu'à 12 mois
La consommation ajustée en poids de Vonvendi et Advate par épisode de saignement sera signalée.
Jusqu'à 12 mois
Temps de résolution des épisodes de saignement
Délai: Jusqu'à 12 mois
Le délai de résolution des épisodes de saignement sera calculé comme la différence entre la date / l'heure de la première perfusion IP pour l'épisode de saignement à la date / heure de la résolution de l'épisode de saignement.
Jusqu'à 12 mois
Zone sous la concentration plasmatique / courbe de temps du temps 0 à l'infini (AUC0-INF) pour VWF: cofacteur Ristocetin (VWF: RCO), VWF: antigène (VWF: AG) et VWF: Capacité de liaison au collagène (VWF: CB)
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre AUC0-INF à l'évaluation PK de base sera calculé en utilisant une analyse non compartimentée (NCA) pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Dose AUC normalisée (0 pouces) pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre AUC0-Inf normalisé à la dose à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
AUC du temps 0 à 96 heures (AUC0-96H) pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre AUC0-96H lors de l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Dose AUC normalisée (0-96H) pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre AUC0-96H normalisé de dose à l'évaluation PK de base sera calculé en utilisant NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Concentration plasmatique maximale (CMAX) pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre CMAX à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Dose CMAX normalisée pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre CMAX normalisé à la dose à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Temps pour atteindre la concentration plasmatique maximale (TMAX) pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre TMAX à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Temps de séjour moyen pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre de temps de séjour moyen lors de l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Déclai de VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre de dégagement à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Terminal demi-vie (T1 / 2) pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre T1 / 2 à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Volume de distribution à l'état d'équilibre (VSS) pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre VSS à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO, VWF: AG et VWF: CB.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Récupération incrémentielle (IR) à CMAX pour VWF: RCO et VWF: AG
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre IR à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de NCA pour VWF: RCO et VWF: AG.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
AUC du temps 0 à la dernière fois de l'activité mesurable (AUC0-TLAST) pour le facteur VIII: activité de coagulation (FVIII: C)
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre AUC0-TLAST lors de l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de la NCA pour FVIII: C.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Dose normalisée Auc0-tlast pour fVIII: c
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre AUC0-TLAST normalisé de dose à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de la NCA pour FVIII: C.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
AUC0-96H pour FVIII: C
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre AUC0-96H à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de la NCA pour FVIII: C.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Dose normalisée AuC0-96H pour fVIII: c
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre AUC0-96H normalisé de la dose à l'évaluation PK de base sera calculé en utilisant NCA pour FVIII: C.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Cmax pour fviii: c
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre CMAX à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de la NCA pour FVIII: C.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Dose CMAX normalisée pour fVIII: C
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre CMAX normalisé à la dose à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de la NCA pour FVIII: C.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Tmax pour fviii: c
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le paramètre TMAX à l'évaluation PK de base sera calculé à l'aide de la NCA pour FVIII: C.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Niveau plasmatique de vonvendi basé sur le facteur Von Willebrand: cofacteur Ristocetin (VWF: RCO)
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le niveau de plasma de vonvendi basé sur VWF: RCO sera signalé.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Niveau plasmatique de vonvendi basé sur l'antigène du facteur Von Willebrand (VWF: AG)
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Niveau plasmatique de vonvendi basé sur VWF: AG sera signalé.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Niveau plasmatique de vonvendi basé sur la liaison du collagène du facteur Von Willebrand (VWF: CB)
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Le niveau de plasma de vonvendi basé sur VWF: CB sera signalé.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Niveau plasmatique de la coagulation du facteur VIII (FVIII: C)
Délai: Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Niveau plasmatique de FVIII: C sera signalé.
Au départ: dans une heure pré-infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 et 96 heures après l'infusion
Évaluation totale de l'efficacité hémostatique 24 heures après la dernière perfusion de propriété intellectuelle périopératoire ou au jour 14 visite postopératoire
Délai: À 24 heures ou jour 14
L'efficacité hémostatique globale de Vonvendi, avec ou sans Advate, sera évaluée par l'investigateur en utilisant l'échelle d'évaluation de l'efficacité hémostatique 24 heures après la dernière perfusion périopératoire ou au jour 14 visite postopératoire, selon la première éventualité.
À 24 heures ou jour 14
Volume total de perte de sang peropératoire réelle et prédite après la chirurgie évaluée par le chirurgien opérationnel
Délai: De l'intropératoire jusqu'à la fin de la chirurgie (jusqu'au jour 14)
La perte de sang réelle peropératoire sera évaluée par le chirurgien opérationnel à la fin de la chirurgie en utilisant une échelle de notation prédéfinie à 4 points. 1- Excellent (la perte de sang peropératoire était inférieure ou égale au maximum prévu pour le type de procédure effectué chez un individu hémostatiquement normal [<=] 100% [%]); 2- bon (perte de sang peropératoire jusqu'à 50% de plus que la perte de sang maximale attendue pour le type de procédure effectuée chez un individu hémostatiquement normal [101% -150%]); 3- modéré (perte de sang peropératoire dépassant 50% des attentes pour le type de procédure effectuée chez un individu hémostatiquement normal [supérieur à (>) 150%]); 4- Aucun (hémorragie incontrôlée due à une réponse thérapeutique inadéquate malgré un dosage approprié, nécessitant un changement de régime de remplacement du facteur de coagulation). Des scores inférieurs indiquent une meilleure efficacité hémostatique. La notation est calculée en comparant la perte de sang réelle par rapport à la perte de sang prévue.
De l'intropératoire jusqu'à la fin de la chirurgie (jusqu'au jour 14)
Score d'efficacité hémostatique peropératoire évalué par le chirurgien opérationnel à la fin de la chirurgie
Délai: À la fin de la chirurgie (jusqu'au jour 14)
L'échelle d'évaluation de l'hémostase varie de 1 à 4, où 1 = excellent, 2 = bon, 3 = modéré et 4 = aucun. Des scores inférieurs indiquent une meilleure efficacité hémostatique.
À la fin de la chirurgie (jusqu'au jour 14)
Dose quotidienne de Vonvendi avec ou sans avocation par le poids postopératoire et postopératoire
Délai: Du jour de la chirurgie au jour postopératoire 14
La dose quotidienne d'intra- et postopératoire ajustée en poids de vonvendi avec ou sans avance à travers le jour 14 postopératoire sera signalée.
Du jour de la chirurgie au jour postopératoire 14

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

25 novembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

25 novembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 août 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2025

Première publication (Réel)

19 août 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-577-3002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données individuelles des participants (IPD) identifiées pour aider les chercheurs qualifiés pour s'attaquer aux objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?ccommitment=5). Ces IPD seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé suite à l'approbation d'une demande de partage de données et aux termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

L'IPD des études éligibles sera partagée avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès aux données anonymisées (pour respecter la confidentialité des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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