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Uno studio del fattore ricombinante von Willebrand (RVWF) nei partecipanti cinesi con malattia von Willebrand (VWD)

7 gennaio 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio clinico per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica del fattore ricombinante von Willebrand (RVWF) con o senza avvisare nel trattamento degli episodi di sanguinamento nei soggetti cinesi con diagnosi di patologia von Willebrand

L'obiettivo principale di questo studio è scoprire se Vonvendi è sicuro per i partecipanti cinesi adulti con VWD. Lo studio controllerà anche come Vonvendi aiuti a controllare il sanguinamento con o senza un sostegno al prodotto nei partecipanti che potrebbero aver bisogno di chirurgia elettiva o procedure dentali. Inoltre, lo studio esaminerà anche come Vonvendi viene elaborato dal corpo (noto come farmacocinetico [PK]) e come il farmaco aiuta il corpo a rispondere o migliorare una condizione (farmacodinamica [PD]).

I partecipanti riceveranno una dose iniziale di Vonvendi da 40 a 80 unità internazionali per chilogrammo (IU/kg) di peso corporeo. Se il livello di base del fattore VIII (FVIII) di un partecipante non è abbastanza elevato da aiutare a smettere di sanguinamento, Vonvendi verrà somministrato insieme a 30-45 UI/kg di Advate RFVIII.

I partecipanti saranno nello studio per circa 14 mesi. Durante lo studio, i partecipanti verranno seguiti in cliniche o telefoniche.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100006
        • Reclutamento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:
          • Site Contact
          • Numero di telefono: +8618611743292
          • Email: zhutn@pumch.cn
        • Investigatore principale:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, Cina, 510515
        • Reclutamento
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Investigatore principale:
          • Jing Sun
        • Contatto:
          • Site Contact
          • Numero di telefono: +8613316202696
          • Email: jsun-cn@qq.com
      • Jihan, Cina, 250013
        • Reclutamento
        • Jinan Central Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Yun Chen
      • Shanghai, Cina, 201801
        • Reclutamento
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Xuefeng Wang
        • Contatto:
      • Suzhou, Cina, 215005
        • Reclutamento
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Investigatore principale:
          • Ziqiang Yu
        • Contatto:
      • Tianjin, Cina, 300052
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Investigatore principale:
          • Feng Xue
        • Contatto:
      • Wuhan, Cina, 430032
        • Reclutamento
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dengju Li

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione

  1. Il partecipante deve firmare volontariamente un comitato di revisione istituzionale (IRB)/il modulo di consenso informato scritto e il comitato etico indipendente dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi con il partecipante.

  2. Il partecipante ha una diagnosi documentata di VWD grave (VWF basale: RCO inferiore a [<] 20 unità internazionali [IU] decilitro [DL]) con una diagnosi di tipo VWD verificato per i seguenti criteri raccomandati:

    • Tipo 1 (fattore di von Willebrand: attività del cofattore di risetocetina [VWF: RCO] <20 IU/DL e per attività VWF/VWF: rapporto Antigene [Ag]) o,
    • Tipo 2A o tipo 2B (per attività VWF/VWF: rapporto AG e pattern multimer, con genetica se necessario), tipo 2n (FVIII: C <10% e genetica), tipo 2M (per attività VWF/VWF: rapporto AG e modello multimero) o
    • Tipo 3 (VWF: AG <= 3 IU/DL). La diagnosi è confermata, se applicabile, mediante test genetici e/o analisi multimer.
  3. Il partecipante ha almeno 18 anni allo screening.
  4. Il partecipante è etnico cinese e vive in Cina, compresi quelli di Taiwan, Hong Kong e Macao.
  5. Se la femmina del potenziale di gravidanza, il partecipante presenta un test di gravidanza negativo e accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio.
  6. Il partecipante è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
  7. Il partecipante ha avuto un minimo di 3 sanguinamenti documentati che indicavano la necessità di terapie di sostituzione del fattore di coagulazione VWF durante i 12 mesi precedenti prima dell'iscrizione.

Criteri di esclusione

  1. Il partecipante è stato diagnosticato con Pseudo VWD o un altro disturbo ereditario o acquisito di coagulazione diverso da VWD (esempio [EG], disturbi piastrinici qualitativi e quantitativi o elevato tempo di protrombina [PT]/rapporto normalizzato internazionale> 1,4).
  2. Il partecipante ha una storia o una presenza di un inibitore del VWF allo screening.
  3. Il partecipante ha una storia documentata di un emivita VWF: RCO di <6 ore.
  4. Il partecipante ha una storia o una presenza di un inibitore di FVIII con un titolo maggiore o uguale a [> =] 0,6 unità Bethesda per millilitro [BU/ml] (mediante dosaggio Bethesda o metodo Bethesda con modifica Nijmegen).
  5. Il partecipante ha un'ipersensibilità nota a nessuno dei componenti dei farmaci di studio, come per le proteine di topo o criceto.
  6. Il partecipante ha una storia medica di disturbi immunologici, esclusi la rinite allergica stagionale/congiuntivite, l'asma lieve, le allergie alimentari o le allergie animali.
  7. Il partecipante ha una storia medica di un evento tromboembolico.
  8. Il partecipante è un virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo con un cluster assoluto di conteggio di differenziazione 4 (CD4) <200/millimetro cubico (mm^3).
  9. Il partecipante è stato trattato con un farmaco immunomodulante, diverso dalla chemioterapia antiretrovirale, ad es. Α-interferone o agenti corticosteroidi a una dose equivalente all'idrocortisone maggiore di 10 milligrammi (mg)/giorno (escluso il trattamento topico [EG, Ointments, sprays nasali), entro 30 giorni prima di firmare il consenso informato,, in caso di consumo appropriato).
  10. Il partecipante è incinta o allattante al momento si ottiene il consenso informato.
  11. Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo investigativo entro 30 giorni prima dell'iscrizione o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un PI o un dispositivo investigativo nel corso di questo studio.
  12. Ai partecipante viene diagnosticata una malattia fatale progressiva e/o ha un'aspettativa di vita inferiore a 15 mesi.
  13. Il partecipante è membro del team di studio che conduce questo studio o in una relazione dipendente con uno dei membri del team di studio. Le relazioni dipendenti includono parenti stretti (cioè bambini, partner/coniuge, fratelli, genitori) e dipendenti.
  14. Il partecipante ha una malattia acuta (ad es. Influenza, sindrome simile all'influenza, rinite allergica/congiuntivite, asma non stagionale) allo screening.
  15. Ai partecipante viene diagnosticato una significativa malattia epatica, come evidenziato, ma non limitato a, nessuno dei seguenti: alanina aminotransferasi sierica (ALT) maggiore di 5 volte il limite superiore della normale; ipoalbuminemia; Ipertensione vena portale (ad es. Presenza di splenomegalia altrimenti inspiegabile, storia di varici esofagee) o cirrosi epatica classificata come bambino-pugh di classe B o C.
  16. Ai partecipante è stato diagnosticato una malattia renale, con un livello sierico di creatinina> = 2,5 milligrammi per decilitro (mg/dl).
  17. Il partecipante ha un numero di piastrine <100.000/ millilitro (ML) allo screening (ad eccezione dei partecipanti con VWD di tipo 2B, la cui conteggio piastrinica allo screening sarà valutato prendendo in considerazione le tendenze storiche nei conteggi piastrinici e la valutazione medica dello investigatore delle condizioni del partecipante).
  18. Il partecipante ha condizioni cervicali o uterine che causano menorragia o metrorragia (compresa l'infezione, displasia).
  19. Nel giudizio dell'investigatore, il partecipante ha un'altra condizione concomitante clinicamente significativa (ad es. Ipertensione non controllata) che può rappresentare ulteriori rischi per il partecipante.
  20. Il partecipante è identificato dall'investigatore come incapace o non disposto a collaborare con le procedure di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutti i partecipanti con VWD
I partecipanti riceveranno una singola dose per via endovenosa (IV) di Vonvendi alla valutazione PK di base. Durante il periodo di trattamento su richiesta (OD) di 12 mesi, eventuali episodi di sanguinamento che richiedono una terapia sostitutiva con VWF saranno trattati con Vonvendi con o senza avvocati. I partecipanti possono anche ricevere vonvendi con o senza infusioni per via endovenosa, se indicate ritenute necessarie per la gestione del sanguinamento perioperatorio [chirurgia maggiore, minore e orale]. I partecipanti riceveranno una dose iniziale di Vonvendi da 40 a 80 UI/kg di peso corporeo.
Biologico: Vonvendi
Vonvendi viene somministrato per iniezione endovenosa.
Altri nomi:
  • rVWF
  • TAK-577
  • vonicog alfa
Biologico: Avanza
Advate è somministrato mediante iniezione endovenosa.
Altri nomi:
  • rFVIII
  • Octocog alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento eventi avversi emergenti (Teaes) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Un Teae è definito come un evento avverso con un inizio che si verifica dopo aver ricevuto un farmaco di studio. Un SAE è un evento medico spiacevole che in qualsiasi dose: si traduce in morte, pericoloso per la vita, richiede un ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, si traduce in disabilità/incapacità significativa e significativa, può richiedere una definizione congenita per la definizione di altra edizione della nascita, un evento medico nell'opinione. I TEAES sono costituiti da eventi avversi sia seri che non seria.
Fino a 14 mesi
Numero di partecipanti con Teaes per gravità
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Verranno segnalati il numero di partecipanti con gravità del tè.
Fino a 14 mesi
Numero di partecipanti con Teaes e SAE per causalità
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Saranno segnalati il numero di partecipanti con teai e SAE legati alla causalità.
Fino a 14 mesi
Numero di partecipanti con eventi tromboembolici e gravi reazioni di ipersensibilità
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Saranno riportati il numero di partecipanti con eventi tromboembolici e gravi reazioni di ipersensibilità.
Fino a 14 mesi
Numero di partecipanti che sviluppano anticorpi neutralizzanti (inibitori) a VWF e FVIII
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Saranno segnalati il numero di partecipanti che sviluppano anticorpi neutralizzanti a VWF e FVIII.
Fino a 14 mesi
Numero di partecipanti che sviluppano anticorpi vincolanti a VWF e FVIII
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Verrà segnalato il numero di partecipanti che sviluppano anticorpi vincolanti totali a VWF e FVIII.
Fino a 14 mesi
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Verranno segnalati il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative dai valori di base nei parametri di laboratorio per valutazione dello investigatore.
Fino a 14 mesi
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nell'elettrocardiogramma a 12 lead (ECG)
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Verranno riportati il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative dai valori basali nella valutazione dell'ECG per investigatore.
Fino a 14 mesi
Numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative nei parametri dei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 14 mesi
Verranno segnalati il numero di partecipanti con anomalie clinicamente significative dai valori di base nei parametri dei segni vitali per valutazione dello investigatore.
Fino a 14 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di infusioni di Vonvendi con o senza avviare per l'episodio sanguinante
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Verrà segnalato il numero di infusioni di Vonvendi con o senza un episodio di sanguinamento.
Fino a 12 mesi
Numero di infusioni di avvocato per episodio sanguinante
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Verrà segnalato il numero di infusioni di Avvicinamento per episodio di sanguinamento.
Fino a 12 mesi
Consumo adeguato al peso di Vonvendi e Avanza per episodio sanguinante
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Verrà segnalato il consumo adeguato al peso di Vonvendi e per un episodio di sanguinamento.
Fino a 12 mesi
Tempo per la risoluzione degli episodi sanguinanti
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Il tempo di risoluzione degli episodi di sanguinamento sarà calcolato come la differenza tra la data/ora della prima infusione IP per l'episodio sanguinante alla data/ora della risoluzione dell'episodio sanguinante.
Fino a 12 mesi
Area sotto la concentrazione plasmatica/curva temporale dal tempo 0 all'infinito (AUC0-INF) per VWF: Ristocetina cofactor (VWF: RCO), VWF: antigene (VWF: AG) e VWF: capacità di legame del collagene (VWF: CB)
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro AUC0-INF alla valutazione PK di base verrà calcolato usando l'analisi non compartimentale (NCA) per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Dose Normalizzato AUC (0-INF) per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro AUC0-INF normalizzato dose alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
AUC dal tempo da 0 a 96 ore (AUC0-96H) per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro AUC0-96H alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Dose normalizzata AUC (0-96h) per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro AUC0-96H normalizzato dose alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Concentrazione plasmatica massima (CMAX) per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro CMAX alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Dose cMax normalizzato per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro CMAX normalizzato dose alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Tempo per raggiungere la massima concentrazione plasmatica (TMAX) per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro TMAX alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Tempo di permanenza medio per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro di tempo di permanenza medio alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Liquidazione per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro di autorizzazione alla valutazione PK di base verrà calcolato utilizzando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Half-life terminale (T1/2) per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro T1/2 alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Volume di distribuzione allo stato stazionario (VSS) per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro VSS alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO, VWF: AG e VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Recupero incrementale (IR) su CMAX per VWF: RCO e VWF: AG
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro IR alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per VWF: RCO e VWF: AG.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
AUC dal tempo 0 all'ultimo tempo di attività misurabile (AUC0-TLAST) per il fattore VIII: attività di coagulazione (FVIII: C)
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro AUC0-TLAST nella valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per FVIII: C.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Dose normalizzata auc0-tlast per fviii: c
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro AUC0-TLAST normalizzato dose alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per FVIII: C.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
AUC0-96H per FVIII: c
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro AUC0-96H alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per FVIII: C.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Dose normalizzata auc0-96h per fviii: c
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro AUC0-96H normalizzato dose alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per FVIII: C.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
CMAX per fviii: c
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro CMAX alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per FVIII: C.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Dose cmax normalizzato per fviii: c
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro CMAX normalizzato dose alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per FVIII: C.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Tmax per fviii: c
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Il parametro TMAX alla valutazione PK di base verrà calcolato usando NCA per FVIII: C.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Livello plasmatico di Vonvendi basato sul fattore von Willebrand: Ristocetina Cofactor (VWF: RCO)
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Verrà segnalato il livello plasmatico di Vonvendi basato su VWF: RCO.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Livello plasmatico di Vonvendi basato sull'antigene del fattore di von Willebrand (VWF: AG)
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Verrà segnalato il livello plasmatico di Vonvendi basato su VWF: AG.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Livello plasmatico di Vonvendi basato sul legame del collagene del fattore di von Willebrand (VWF: CB)
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Verrà segnalato il livello plasmatico di Vonvendi basato su VWF: CB.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Livello plasmatico della coagulazione del fattore VIII (FVIII: C)
Lasso di tempo: Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Verrà segnalato il livello plasmatico di FVIII: C.
Al basale: entro 1 ora pre-infusione, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 e 96 ore dopo l'infusione
Valutazione totale dell'efficacia emostatica 24 ore dopo l'ultima infusione perioperatoria IP o alla visita postoperatoria del giorno 14
Lasso di tempo: A 24 ore o giorno 14
L'efficacia emostatica complessiva di Vonvendi, con o senza avvocata, sarà valutata dallo investigatore utilizzando la scala di valutazione della valutazione dell'efficacia emostatica 24 ore dopo l'ultima infusione perioperatoria o alla visita postoperatoria del giorno 14, a seconda di quale si verifichi prima.
A 24 ore o giorno 14
Volume totale della perdita di sangue intraoperatoria effettiva e prevista dopo l'intervento chirurgico valutato dal chirurgo operativo
Lasso di tempo: Dall'intraoperatorio fino al completamento della chirurgia (fino al giorno 14)
La perdita di sangue effettiva intraoperatoria sarà valutata dal chirurgo operativo al completamento della chirurgia utilizzando una scala di valutazione a 4 punti predefinita. 1- Eccellente (la perdita di sangue intraoperatoria era inferiore o uguale al massimo previsto per il tipo di procedura eseguita in un individuo emostaticamente normale [<=] 100 percento [%]); 2- buono (perdita di sangue intraoperatoria fino al 50%in più rispetto alla perdita di sangue massima prevista per il tipo di procedura eseguita in un individuo emostaticamente normale [101%-150%]); 3- moderato (perdita di sangue intraoperatoria supera il 50% del previsto per il tipo di procedura eseguita in un individuo emostaticamente normale [maggiore del 150%]); 4- Nessuno (emorragia non controllata a causa di una risposta terapeutica inadeguata nonostante il dosaggio appropriato, che richiede un cambiamento del regime di sostituzione del fattore di coagulazione). I punteggi più bassi indicano una migliore efficacia emostatica. Il punteggio viene calcolato confrontando la perdita di sangue effettiva rispetto alla perdita di sangue prevista.
Dall'intraoperatorio fino al completamento della chirurgia (fino al giorno 14)
Punteggio di efficacia emostatica intraoperatoria come valutato dal chirurgo operativo al completamento della chirurgia
Lasso di tempo: Al completamento della chirurgia (fino al giorno 14)
La scala di valutazione della valutazione dell'emostasi varia da 1 a 4, dove 1 = eccellente, 2 = buono, 3 = moderato e 4 = nessuno. I punteggi più bassi indicano una migliore efficacia emostatica.
Al completamento della chirurgia (fino al giorno 14)
La dose quotidiana e postoperatoria adeguata al peso di Vonvendi con o senza avviare il giorno postoperatorio 14
Lasso di tempo: Dal giorno dell'intervento chirurgico fino al giorno postoperatorio 14
Verrà segnalata la dose quotidiana e postoperatoria adeguata al peso di Vonvendi con o senza avviare il giorno postoperatorio 14.
Dal giorno dell'intervento chirurgico fino al giorno postoperatorio 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

25 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

25 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 agosto 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 agosto 2025

Primo Inserito (Effettivo)

19 agosto 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-577-3002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati dei partecipanti individuali (IPD) de-identificati per studi idonei per aiutare i ricercatori qualificati nell'affrontare gli obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di condivisione dei dati di Takeda è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro in seguito all'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e ai sensi di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

L'IPD di studi idonei sarà condiviso con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, ai ricercatori verrà fornito l'accesso a dati anonimi (per rispettare la privacy dei pazienti in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per affrontare gli obiettivi di ricerca ai sensi di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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