Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie rekombinantního faktoru von Willebrand (RVWF) u čínských účastníků s nemocí von Willebrand (VWD)

7. ledna 2026 aktualizováno: Takeda

Klinická studie pro vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky rekombinantního von Willebrandova faktoru (RVWF) s nebo bez odhadu při léčbě krvácejících epizod u čínských subjektů s diagnózou onemocnění von Willebrand onemocnění

Hlavním cílem této studie je zjistit, zda je Vonvendi bezpečný pro dospělé čínské účastníky s VWD. Studie také zkontroluje, jak dobře Vonvendi pomáhá kontrolovat krvácení s nebo bez odhadu produktu u účastníků, kteří mohou potřebovat volitelnou chirurgii nebo zubní postupy. Kromě toho studie také zkoumá, jak je Vonvendi zpracováván tělem (známým jako farmakokinetický [PK]) a jak lék pomáhá tělu reagovat nebo zlepšit stav (farmakodynamický [PD]).

Účastníci obdrží počáteční dávku Vonvendi ve výši 40 až 80 mezinárodních jednotek na kilogram (IU/kg) tělesné hmotnosti. Pokud úroveň výchozího faktoru VIII (FVIII) účastníka není dostatečně vysoká, aby pomohla zastavit krvácení, bude Vonvendi dána spolu s 30 až 45 IU/kg Advate RFVIII.

Účastníci budou ve studii přibližně 14 měsíců. Během studie budou účastníci sledováni na klinikách nebo přes telefonní hovory.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100006
        • Nábor
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: +8618611743292
          • E-mail: zhutn@pumch.cn
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, Čína, 510515
        • Nábor
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jing Sun
        • Kontakt:
          • Site Contact
          • Telefonní číslo: +8613316202696
          • E-mail: jsun-cn@qq.com
      • Jihan, Čína, 250013
        • Nábor
        • Jinan Central Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yun Chen
      • Shanghai, Čína, 201801
        • Nábor
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xuefeng Wang
        • Kontakt:
      • Suzhou, Čína, 215005
        • Nábor
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ziqiang Yu
        • Kontakt:
      • Tianjin, Čína, 300052
        • Nábor
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Feng Xue
        • Kontakt:
      • Wuhan, Čína, 430032
        • Nábor
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dengju Li

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

  1. Účastník musí dobrovolně podepsat institucionální revizní komisi (IRB)/nezávislou etickou komisi schválenou písemnou formulář informovaného souhlasu poté, co byly vysvětleny a projednány s účastníkem všechny relevantní aspekty studie.

  2. Účastník má zdokumentovanou diagnózu závažné VWD (základní linie VWF: RCO menší než [<] 20 mezinárodních jednotek [iu] deciliter [dl]) s diagnózou typu VWD ověřené podle následujících doporučených kritérií:

    • Typ 1 (Faktor von Willebrand: Aktivita kofaktoru ristocetinu [VWF: RCO] <20 IU/DL a podle aktivity VWF/VWF: Antigen [Ag] poměr) nebo,,,
    • Typ 2A nebo typ 2B (podle aktivity VWF/VWF: poměr Ag a vzorec multimerů, v případě potřeby s genetikou), typ 2N (FVIII: c <10% a genetika), typ 2M (podle VWF aktivity/VWF: poměr ag a multimerů) nebo) nebo
    • Typ 3 (VWF: Ag <= 3 IU/DL). Diagnóza je, pokud je to použitelné, genetickým testováním a/nebo multimerovou analýzou.
  3. Účastník je při screeningu nejméně 18 let.
  4. Účastníkem je etnická Číňana a žije v Číně, včetně těch z Tchaj -wanu, Hongkongu a Macao.
  5. Je -li žena s plodným potenciálem, účastník předkládá negativní těhotenský test a souhlasí s tím, že bude po celou dobu studie využívat odpovídající opatření proti antikoncepci.
  6. Účastník je ochotný a schopen dodržovat požadavky protokolu.
  7. Účastník měl minimálně 3 zdokumentované krvácení, které naznačují potřebu náhradních terapií koagulačního faktoru VWF během předchozích 12 měsíců před zápisem.

Kritéria vyloučení

  1. Účastník byl diagnostikován s pseudo VWD nebo jinou dědičnou nebo získanou koagulační poruchou jinou než VWD (příklad [např.], Kvalitativní a kvantitativní poruchy destiček nebo zvýšenou dobu protrombinu [Pt]/mezinárodní normalizovaný poměr> 1,4).
  2. Účastník má historii nebo přítomnost inhibitoru VWF při screeningu.
  3. Účastník má zdokumentovanou historii poločasu VWF: RCO <6 hodin.
  4. Účastník má historii nebo přítomnost inhibitoru FVIII s titrem větším nebo rovným [> =] 0,6 jednotky Bethesda na mililitr [BU/ML] (pomocí testu Bethesda nebo Bethesda metodou s modifikací Nijmegen).
  5. Účastník má známou přecitlivělost na některou ze složek studijních léčiv, jako jsou proteiny myši nebo křečka.
  6. Účastník má anamnézu imunologických poruch, s výjimkou sezónní alergické rýmy/konjunktivitidy, mírného astmatu, potravinových alergií nebo zvířecích alergií.
  7. Účastník má lékařskou anamnézu tromboembolické události.
  8. Účastníkem je virem lidské imunodeficience (HIV) pozitivní s absolutním shlukem diferenciace 4 (CD4) počtu <200/krychlového milimetru (mm^3).
  9. Účastník byl léčen imunomodulačním léčivem, kromě antiretrovirové chemoterapie, např. A-interferonem nebo kortikosteroidními látkami v dávce ekvivalentní hydrokortisonu větší než 10 miligramů (Mg)/den (s výjimkou topické léčby [EG, masti))), do 30 dnů před tím, jak se uskutečnily).
  10. Účastník je těhotný nebo v té době je získán informovaný souhlas.
  11. Účastník se účastnil další klinické studie zahrnující IP nebo vyšetřovací zařízení do 30 dnů před zápisem nebo je naplánováno na další klinickou studii zahrnující IP nebo vyšetřovací zařízení v průběhu této studie.
  12. Účastníkovi je diagnostikována progresivní fatální onemocnění a/nebo má délku života méně než 15 měsíců.
  13. Účastník je členem studijního týmu provádějícího tuto studii nebo v závislém vztahu s jedním z členů studijního týmu. Závislé vztahy zahrnují blízké příbuzné (tj. Děti, partner/manželky, sourozenci, rodiče) a zaměstnanci.
  14. Účastník má akutní onemocnění (např. Chřipka, syndrom podobný chřipce, alergická rýma/konjunktivitida, nesezociální astma) při screeningu.
  15. Účastníkovi je diagnostikována významná onemocnění jater, o čemž svědčí, ale nejen, jakoukoli z následujících: sérovou alanin aminotransferáza (ALT) větší než 5krát vyšší než horní hranice normálního; hypoalbuminémie; Hypertenze portální žíly (např. Přítomnost jinak nevysvětlitelné splenomegalie, historie varixů jícnu) nebo cirhóza jater klasifikovaná jako třída B nebo C.
  16. Účastníkovi byla diagnostikována onemocnění ledvin s hladinou kreatininu v séru> = 2,5 miligramu na deciliter (Mg/dl).
  17. Účastník má počet destiček <100 000/ mililitr (ML) při screeningu (s výjimkou účastníků s VWD typu 2B, jejichž počet destiček při screeningu bude vyhodnocen s ohledem na historické trendy v počtu destiček a lékařského posouzení stavu účastníka).
  18. Účastník má děložní nebo děložní podmínky způsobující metroragii nebo metrorragii (včetně infekce, dysplazie).
  19. Při úsudku vyšetřovatele má účastník další klinicky významný souběžný stav (např. Nekontrolovanou hypertenzi), který může účastníkovi představovat další rizika.
  20. Účastník je vyšetřovatelem identifikován jako neschopný nebo neochotný spolupracovat se studijními postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Všichni účastníci s VWD
Účastníci obdrží jednu intravenózní (IV) dávku Vonvendi na základní hodnocení PK. Během 12měsíčního období léčby na vyžádání (OD) budou všechny epizody krvácení vyžadující substituční terapii s VWF léčeny Vonvendi s nebo bez doporučení. Účastníci mohou také obdržet Vonvendi s nebo bez doporučení intravenózních infuzí, pokud jsou uvedeny považované za nezbytné pro perioperační krvácení [hlavní, menší a ústní chirurgie]. Účastníci obdrží počáteční dávku Vonvendi 40 až 80 IU/kg tělesné hmotnosti.
Biologický: Vonvendi
Vonvendi je podáván intravenózní injekcí.
Ostatní jména:
  • rVWF
  • TAK-577
  • vonicog alfa
Biologický: ADVOLIT
Advatis je podáván intravenózní injekcí.
Ostatní jména:
  • rFVIII
  • Octokog alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s léčbou vznikajícími nežádoucími účinky (TEAE) a vážnými nežádoucími událostmi (SAES)
Časové okno: Až 14 měsíců
Čaj je definován jako nežádoucí událost s nástupem, ke kterému dochází po přijetí studijního léčiva. SAE je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt, který v jakékoli dávce: vede k smrti, ohrožující život, vyžaduje lůžkovou hospitalizaci nebo prodloužení existující hospitalizace, vede k přetrvávajícímu, významnému postižení/neschopnosti, vrozená abnormalita/vrozená vada, což je důležitá lékařská událost podle názoru zdravotního názoru, může být ohrožena účastníkem, aby se zabránilo na základě nadměrného z nich nad rámec nadřazeného předmětu nad ostatními. Čajy se skládají z vážných i nesmírných nežádoucích účinků.
Až 14 měsíců
Počet účastníků s čajem závažností
Časové okno: Až 14 měsíců
Bude hlášen počet účastníků se závažností čaje.
Až 14 měsíců
Počet účastníků s čajem a SAE podle kauzality
Časové okno: Až 14 měsíců
Počet účastníků s čajem související s kauzalitou a SAES bude hlášen.
Až 14 měsíců
Počet účastníků s tromboembolickými událostmi a těžkými hypersenzitivními reakcemi
Časové okno: Až 14 měsíců
Bude hlášen počet účastníků s tromboembolickými událostmi a závažnými hypersenzitivními reakcemi.
Až 14 měsíců
Počet účastníků, kteří vyvíjejí neutralizační (inhibiční) protilátky proti VWF a FVIII
Časové okno: Až 14 měsíců
Bude hlášen počet účastníků, kteří vyvinou neutralizující protilátky proti VWF a FVIII.
Až 14 měsíců
Počet účastníků, kteří vyvíjejí závazné protilátky na VWF a FVIII
Časové okno: Až 14 měsíců
Bude hlášen počet účastníků, kteří vyvinou celkové vazebné protilátky na VWF a FVIII.
Až 14 měsíců
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v laboratorních parametrech
Časové okno: Až 14 měsíců
Bude hlášen počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami ze základních hodnot v laboratorních parametrech na hodnocení vyšetřovatele.
Až 14 měsíců
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v 12-vedoucím elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až 14 měsíců
Bude hlášen počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami ze základních hodnot v EKG na hodnocení vyšetřovatele.
Až 14 měsíců
Počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami v parametrech vitálních příznaků
Časové okno: Až 14 měsíců
Bude hlášen počet účastníků s klinicky významnými abnormalitami ze základních hodnot ve vitálních parametrech na hodnocení vyšetřovatele.
Až 14 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet infuzí Vonvendi s nebo bez odhadu na krvácení epizody
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude nahlášen počet infuzí Vonvendi s nebo bez odhadu na krvácení.
Až 12 měsíců
Počet infuzí ADNITATE na epizodu krvácení
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude nahlášen počet infuzí Adventu na krvácení.
Až 12 měsíců
Spotřeba Vonvendiho a Advative na krvácející epizodu
Časové okno: Až 12 měsíců
Bude hlášena spotřeba Vonvendi a Advative na epizodu krvácení na váze.
Až 12 měsíců
Čas na řešení epizod krvácení
Časové okno: Až 12 měsíců
Čas na vyřešení epizod krvácení se vypočítá jako rozdíl mezi datem/časem první infuze IP pro krvácení do epizody na datum/čas rozlišení epizody krvácení.
Až 12 měsíců
Plocha pod plazmatickou koncentrací/časem křivky od času 0 do nekonečna (AUC0-inf) pro VWF: ristocetin kofaktor (VWF: RCO), VWF: Antigen (VWF: AG) a VWF: Vazebná kapacita kolagenu (VWF: CB)
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr AUC0-inf při hodnocení PK bude vypočítán pomocí nekompartmentové analýzy (NCA) pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Dávka normalizovaná AUC (0-inf) pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Normalizovaný parametr AUC0-INF na základním hodnocení PK bude vypočítán pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
AUC od času 0 až 96 hodin (AUC0-96H) pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr AUC0-96H při hodnocení základního PK se vypočítá pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Normalizovaná dávka AUC (0-96H) pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Normalizovaný dávka AUC0-96H Parametr na základní linii PK Hodnocení se vypočítá pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Maximální plazmatická koncentrace (CMAX) pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr CMAX na základním hodnocení PK se vypočítá pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Dávka normalizovaná CMAX pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Normalizovaný parametr CMAX na základním hodnocení PK bude vypočítán pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Čas na dosažení maximální plazmatické koncentrace (TMAX) pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr TMAX na základním hodnocení PK se vypočítá pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Průměrná doba pobytu pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Průměrný parametr doby pobytu na základním hodnocení PK se vypočítá pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Odbavení pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr clearance při hodnocení základní linie PK bude vypočítán pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Terminál poločas (T1/2) pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr T1/2 na základním hodnocení PK se vypočítá pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Objem distribuce v ustáleném stavu (VSS) pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr VSS na základním hodnocení PK se vypočítá pomocí NCA pro VWF: RCO, VWF: AG a VWF: CB.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Inkrementální zotavení (IR) na CMAX pro VWF: RCO a VWF: AG
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr IR na základním hodnocení PK se vypočítá pomocí NCA pro VWF: RCO a VWF: AG.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
AUC od času 0 do poslední doby měřitelné aktivity (AUC0-Tlast) pro faktor VIII: koagulační aktivita (FVIII: C)
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr AUC0-Tlast při posouzení PK bude vypočítán pomocí NCA pro FVIII: C.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Dávka normalizovaná AUC0-Tlast pro FVIII: c
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Normalizovaný parametr AUC0-Tlast na výchozím hodnocení PK bude vypočítán pomocí NCA pro FVIII: C.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
AUC0-96H pro FVIII: c
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr AUC0-96H na hodnocení základní linie PK bude vypočítán pomocí NCA pro FVIII: C.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Dávka normalizovaná AUC0-96H pro FVIII: c
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Normalizovaný dávka AUC0-96H Parametr na základní linii PK Hodnocení se vypočítá pomocí NCA pro FVIII: C.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
CMAX pro FVIII: c
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr CMAX na základním hodnocení PK se vypočítá pomocí NCA pro FVIII: C.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Dávka normalizovaná CMAX pro FVIII: c
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Normalizovaný parametr CMAX na základním hodnocení PK bude vypočítán pomocí NCA pro FVIII: C.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Tmax pro fviii: c
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Parametr TMAX na základním hodnocení PK se vypočítá pomocí NCA pro FVIII: C.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Plazmatická hladina Vonvendi založená na von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO)
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Plazmatická hladina Vonvendi založená na VWF: RCO bude hlášena.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Plazmatická hladina Vonvendi založená na von Willebrand Factor Antigen (VWF: AG)
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Plazmatická hladina Vonvendi založená na VWF: AG bude hlášena.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Plazmatická hladina Vonvendi založená na vazbě kolagenu von Willebrand (VWF: CB)
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Plazmatická hladina Vonvendi založená na VWF: CB bude hlášena.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Plazmatická úroveň srážení faktoru VIII (FVIII: C)
Časové okno: Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Plazmatická hladina FVIII: C bude hlášena.
Na začátku: do 1 hodiny před infuzí, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 a 96 hodin po infuzi
Celkové posouzení hemostatické účinnosti 24 hodin po poslední perioperační infuzi IP nebo v den 14 pooperační návštěvy
Časové okno: 24 hodin nebo 14. den
Celková hemostatická účinnost Vonvendi, s nebo bez doby, bude vyšetřovatelem hodnocena pomocí stupnice hodnocení hemostatické účinnosti buď 24 hodin po poslední perioperační infuzi nebo v den 14 po operační návštěvě, podle toho, co je na prvním místě.
24 hodin nebo 14. den
Celkový objem skutečné a předpovídané intraoperační ztráty krve po operaci, jak je hodnocen operačním chirurgem
Časové okno: Od intraoperačního po dokončení chirurgického zákroku (až do 14. dne)
Intraoperační skutečná ztráta krve bude hodnocena operačním chirurgem po dokončení chirurgického zákroku pomocí předdefinované 4-bodové stupnice hodnocení. 1- vynikající (intraoperační ztráta krve byla menší nebo rovná maximálnímu očekávanému pro typ postupu prováděného u hemostaticky normálního jednotlivce [<=] 100 procent [%]); 2- Dobrá (intraoperační ztráta krve až o 50%více než maximální očekávaná ztráta krve pro typ postupu prováděného u hemostaticky normálního jednotlivce [101%-150%]); 3- Mírné (intraoperační ztráta krve přesahující 50% očekávané pro typ postupu prováděného v hemostaticky normálním jednotlivci [větší než (>) 150%]); 4- Žádný (nekontrolované krvácení v důsledku nedostatečné terapeutické odpovědi navzdory vhodnému dávkování, což vyžaduje změnu režimu náhrady srážení faktoru). Nižší skóre naznačují lepší hemostatickou účinnost. Bodování se počítá porovnáním skutečné ztráty krve versus předpokládané ztráty krve.
Od intraoperačního po dokončení chirurgického zákroku (až do 14. dne)
Intraoperační skóre hemostatické účinnosti, jak bylo hodnoceno operačním chirurgem po dokončení chirurgického zákroku
Časové okno: Po dokončení chirurgického zákroku (do 14. dne)
Hodnocení hodnocení hemostasis se pohybuje od 1 do 4, kde 1 = vynikající, 2 = dobré, 3 = střední a 4 = žádné. Nižší skóre naznačují lepší hemostatickou účinnost.
Po dokončení chirurgického zákroku (do 14. dne)
Denní intra- a pooperační dávka na hmotnosti Vonvendi s nebo bez ní do 14 pooperačního dne
Časové okno: Ze dne chirurgického zákroku do pooperačního dne
Bude hlášena denní a pooperační dávka Vonvendi s invazivním a pooperačním hmotností Vonvendi s nebo bez ní do 14 pooperačního dne.
Ze dne chirurgického zákroku do pooperačního dne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. srpna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. srpna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

19. srpna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-577-3002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k de-identifikovaným údajům o individuálních účastnících (IPD) pro způsobilé studie, které pomáhají kvalifikovaným vědcům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek sdílení údajů společnosti Takeda je k dispozici na adrese https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-ommitment ?Commitment=5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení údajů a podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými vědci podle kritérií a procesů popsaných na https://vivli.org/ourMember/Takeda/. Pro schválené žádosti budou vědci poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (k respektování soukromí pacienta v souladu s platnými zákony a předpisy) as informacemi nezbytnými k řešení výzkumných cílů podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc (VWD)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit