Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование рекомбинантного фактора фон Виллебранда (RVWF) у китайских участников с болезнью фон Виллебранда (VWD)

7 января 2026 г. обновлено: Takeda

Клиническое исследование для оценки безопасности, эффективности и фармакокинетики рекомбинантного фактора фон Виллебранда (RVWF) с или без усовершенства в лечении эпизодов кровотечения у китайских субъектов с диагнозом болезни фон Виллебранда

Основная цель этого исследования - выяснить, безопасен ли Вонвенди для взрослых китайских участников с VWD. Исследование также будет проверять, насколько хорошо vonvendi помогает контролировать кровотечение с помощью продукта или без этого, у участников, которым может потребоваться плановая хирургия или стоматологические процедуры. Кроме того, в исследовании также будет рассмотрено, как vonvendi обрабатывается организмом (известным как фармакокинетический [PK]) и как препарат помогает организму реагировать или улучшить состояние (фармакодинамическое [PD]).

Участники получат первоначальную дозу Vonvendi от 40 до 80 международных единиц на килограмм (IU/кг) массы тела. Если уровень базового фактора VIII (FVIII) участника (FVIII) не достаточно высок, чтобы помочь остановить кровотечение, Vonvendi будет дана вместе с 30-45 МЕ/кг Advate RFVIII.

Участники будут в исследовании в течение приблизительно 14 месяцев. Во время исследования участники будут следить за клиниками или по телефонным звонкам.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Takeda Contact
  • Номер телефона: +1-877-825-3327
  • Электронная почта: medinfoUS@takeda.com

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай, 100006
        • Рекрутинг
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: +8618611743292
          • Электронная почта: zhutn@pumch.cn
        • Главный следователь:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, Китай, 510515
        • Рекрутинг
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Главный следователь:
          • Jing Sun
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: +8613316202696
          • Электронная почта: jsun-cn@qq.com
      • Jihan, Китай, 250013
        • Рекрутинг
        • Jinan Central Hospital
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: +8613370582720
          • Электронная почта: chyun008@163.com
        • Главный следователь:
          • Yun Chen
      • Shanghai, Китай, 201801
        • Рекрутинг
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Главный следователь:
          • Xuefeng Wang
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: +8613641653074
          • Электронная почта: wxf63@shsmu.edu.cn
      • Suzhou, Китай, 215005
        • Рекрутинг
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Главный следователь:
          • Ziqiang Yu
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: +8613913518032
          • Электронная почта: yuziqiang@suda.edu.cn
      • Tianjin, Китай, 300052
        • Рекрутинг
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Главный следователь:
          • Feng Xue
        • Контакт:
          • Site Contact
          • Номер телефона: +8613920673951
          • Электронная почта: xuefeng@ihcams.ac.cn,
      • Wuhan, Китай, 430032
        • Рекрутинг
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dengju Li

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения

  1. Участник должен добровольно подписать институциональный контрольный совет (IRB)/независимый комитет по этике, одобренную письменным информированным согласия после того, как были объяснены и обсуждены и обсуждены с участником.

  2. Участник имеет документированный диагноз тяжелого VWD (базовый VWF: RCO меньше, чем [<] 20 международных единиц [IU] децилитр [DL]) с диагнозом проверки типа VWD по следующим рекомендуемым критериям:

    • Тип 1 (Фон -Виллебранд Фактор: активность кофактора ристоцетина [VWF: RCO] <20 МЕ/дл и с помощью активности VWF/VWF: соотношение антигена [AG]) или,
    • Тип 2A или тип 2B (с помощью активности VWF/VWF: AG -соотношение и мультимерная картина, с генетикой, если это необходимо), тип 2N (FVIII: C <10% и генетика), тип 2M (с помощью VWF активности/VWF: AG -соотношение и мультимерный паттер
    • Тип 3 (VWF: AG <= 3 IU/DL). Диагноз подтверждается, когда это применимо, генетическим тестированием и/или мультимерным анализом.
  3. Участнику не менее 18 лет на скрининге.
  4. Участником является этническим китайцем и живет в Китае, в том числе из Тайваня, Гонконга и Макао.
  5. Если женщина -деторождающий потенциал, участник проводит отрицательный тест на беременность и соглашается использовать адекватные меры контроля рождаемости в течение всего исследования.
  6. Участник готов и способен соблюдать требования протокола.
  7. Участники имели минимум 3 задокументированных кровотечения, что указывало на необходимость замены фактора коагуляции VWF в течение предыдущих 12 месяцев до зачисления.

Критерии исключения

  1. Участнику было диагностировано псевдо VWD или другое наследственное или приобретенное расстройство коагуляции, отличное от VWD (пример [например, [например,], качественный и количественный расстройства тромбоцитов или повышенное время протромбина [PT]/международное нормализованное соотношение> 1,4).
  2. Участник имеет историю или присутствие ингибитора VWF на скрининге.
  3. Участник имеет задокументированную историю VWF: RCO-полураспада <6 часов.
  4. Участник имеет историю или присутствие ингибитора FVIII с титром, более или равным [> =] 0,6 единицам Bethesda на миллилитр [BU/ML] (с помощью анализа Bethesda или метода Bethesda с модификацией Nijmegen).
  5. Участник обладает известной гиперчувствительностью к любому из компонентов исследуемых препаратов, таких как белки мыши или хомяка.
  6. Участник имеет историю болезни иммунологических расстройств, за исключением сезонного аллергического ринита/конъюнктивита, легкой астмы, пищевой аллергии или аллергии на животных.
  7. Участник имеет историю болезни тромбоэмболического события.
  8. Участником является вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), положительный с абсолютным кластером дифференцировки 4 (CD4) COUNT <200/кубический миллиметр (MM^3).
  9. Участница лечили иммуномодулирующим препаратом, кроме антиретровирусной химиотерапии, например, α-интерферона или кортикостероидных агентов при дозе, эквивалентном гидрокортизону, более 10 миллиграммам (мг)/день (исключая актуальное лечение [EG, Ointments, NASAL спреи), в течение 30 дней, предшествующих примечанию, соответствующему (EG, ointments, nasal-разбрызги]), в течение 30 дней, предшествующих информированному (EG, ointments, nasal-разбрызги]), в течение 30 дней, соответствующих (Eg, ointments, nasal gon)), в течение 30 дней.
  10. Участник беременен или кормят в то время, когда получается информированное согласие.
  11. Участник участвовал в другом клиническом исследовании с участием IP или исследуемого устройства в течение 30 дней до зачисления или планируется участвовать в другом клиническом исследовании с участием IP или исследуемого устройства в ходе данного исследования.
  12. У участника диагностируется прогрессирующая смертельная болезнь и/или имеет продолжительность жизни менее 15 месяцев.
  13. Участник является членом исследовательской группы, проводящей это исследование или в зависимой отношениях с одним из членов исследования. Зависимые отношения включают близких родственников (то есть детей, партнера/супруга, братьев и сестер, родителей), а также сотрудников.
  14. Участник имеет острую болезнь (например, грипп, синдром, похожий на грипп, аллергический ринит/конъюнктивит, несезонная астма) при скрининге.
  15. У участника диагностируется значительное заболевание печени, о чем свидетельствует, но не ограничивается, какое -либо из следующего: сывороточная аланиновая аминотрансфераза (ALT), превышающая 5 раз превышает верхний предел нормы; гипоалбуминемия; Гипертония воротной вены (например, наличие необъяснимой спленомегалии, анамнез эзофагера) или цирроз печени, классифицированные как детские пауги класса B или C.
  16. Участнику было диагностировано заболевание почек, с уровнем креатинина в сыворотке> = 2,5 миллиграмма на децилитр (мг/дл).
  17. Участник имеет количество тромбоцитов <100 000/ миллилитр (ML) на скрининге (за исключением участников с VWD типа 2B, чье количество тромбоцитов на скрининге будет оценено с учетом исторических тенденций в количестве тромбоцитов и медицинской оценке следователя условия участника).
  18. Участник имеет условия шейки матки или матки, вызывающие меноррагию или метроррагию (включая инфекцию, дисплазию).
  19. В решении исследователя у участника есть еще одно клинически значимое сопутствующее состояние (например, неконтролируемая гипертония), которое может представлять дополнительные риски для участника.
  20. Участник идентифицируется исследователем как неспособный или не желающий сотрудничать с процедурами обучения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Все участники с VWD
Участники получат единую внутривенную (IV) дозу vonvendi на исходной оценке PK. В течение 12-месячного периода лечения по требованию (OD) любые эпизоды кровотечения, требующие заместительной терапии VWF, будут обрабатываться Vonvendi с или без Advate. Участники могут также получать vonvendi с или без адвокатского внутривенного введения, когда указано, что он считается необходимым для периоперационного управления кровотечением [основной, незначительной и пероральной хирургии]. Участники получат начальную дозу vonvendi от 40 до 80 МЕ/кг массы тела.
Биологический: Vonvendi
Vonvendi вводится внутривенно инъекцией.
Другие имена:
  • рФВ
  • ТАК-577
  • вониког альфа
Биологический: Усовершенствовать
Утверждение вводится внутривенной инъекцией.
Другие имена:
  • рФVIII
  • Октоког альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с возникающими нежелательными явлениями лечения (TEAE) и серьезными побочными эффектами (SAE)
Временное ограничение: До 14 месяцев
TEAE определяется как неблагоприятное событие с началом, которое происходит после получения учебного препарата. SAE-это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе: результаты смерти, угроза жизни, требуют госпитализации в стационаре или продлении существующей госпитализации, приводят к постоянной, значительной инвалидности/неспособности, врожденной аномалии/дефекте в родов, важном медицинском событии в мнениях медицинского поставщика, который может указать, что они могут вмещать вмеревание в других вмешательствах, в том числе и в том, что они могут предотвратить, в другой вмешательство в другие возможности для вмешательства в другой вмешательство в другой вмешательство в других вмешательства. Teaes состоят как из серьезных, так и из несерьезных побочных эффектов.
До 14 месяцев
Количество участников с тяжестью
Временное ограничение: До 14 месяцев
Сообщается о количестве участников с тяжестью TEAE.
До 14 месяцев
Количество участников с Teaes and Saes по причинности
Временное ограничение: До 14 месяцев
Сообщается о количестве участников, связанных с причинностью и SAE.
До 14 месяцев
Количество участников с тромбоэмболическими событиями и реакциями тяжелой гиперчувствительности
Временное ограничение: До 14 месяцев
Сообщается о количестве участников с тромбоэмболическими событиями и серьезными реакциями гиперчувствительности.
До 14 месяцев
Количество участников, которые развивают нейтрализующие (ингибирующие) антитела к VWF и FVIII
Временное ограничение: До 14 месяцев
Сообщается о количестве участников, которые разрабатывают нейтрализующие антитела к VWF и FVIII.
До 14 месяцев
Количество участников, которые разрабатывают связывающие антитела к VWF и FVIII
Временное ограничение: До 14 месяцев
Сообщается о количестве участников, которые разрабатывают общие антитела к связыванию с VWF и FVIII.
До 14 месяцев
Количество участников с клинически значимыми нарушениями в лабораторных параметрах
Временное ограничение: До 14 месяцев
Сообщается о количестве участников с клинически значимыми нарушениями от исходных значений в лабораторных параметрах на оценку исследователя.
До 14 месяцев
Количество участников с клинически значимыми нарушениями в электрокардиограмме с 12 лидами (ЭКГ)
Временное ограничение: До 14 месяцев
Сообщается о количестве участников с клинически значимыми аномалиями по базовым значениям в ЭКГ на оценку исследователя.
До 14 месяцев
Количество участников с клинически значимыми нарушениями в параметрах жизненно важных признаков
Временное ограничение: До 14 месяцев
Сообщается о количестве участников с клинически значимыми нарушениями от исходных значений в параметрах жизненно важных знаков на оценку исследователя.
До 14 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество инфузий vonvendi с или без усовершенства.
Временное ограничение: До 12 месяцев
Сообщается о количестве инфузий vonvendi с или без усовершенного эпизода.
До 12 месяцев
Количество инфузий усовершенствования на эпизод кровотечения
Временное ограничение: До 12 месяцев
Сообщается о количестве инфузий усовершенствования в эпизоде кровотечения.
До 12 месяцев
Потребление с поправкой на вес фонвенди и выдвижение на кровотечение в эпизоде
Временное ограничение: До 12 месяцев
Сообщается о поправке на весовое потребление vonvendi и выдвижение на эпизод кровотечения.
До 12 месяцев
Время разрешения эпизодов кровотечения
Временное ограничение: До 12 месяцев
Время разрешения эпизодов кровотечения будет рассчитано как разница между датой/временем первого инфузии IP для эпизода кровотечения до даты/времени разрешения эпизода кровотечения.
До 12 месяцев
Площадь под кривой концентрации/времени в плазме от времени 0 до бесконечности (AUC0-INF) для VWF: ристоцетин кофактор (VWF: RCO), VWF: антиген (VWF: AG) и VWF: способность связывания коллагена (VWF: CB)
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр AUC0-INF на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием не совместного анализа (NCA) для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза нормализована AUC (0-дюйм) для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза, нормализованный параметр AUC0-INF на базовой оценке PK, будет рассчитана с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
AUC со временем от 0 до 96 часов (AUC0-96H) для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр AUC0-96H на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза нормализована AUC (0-96H) для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза, нормализованный параметр AUC0-96H на базовой оценке PK, будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Максимальная концентрация в плазме (CMAX) для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр CMAX на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза нормализован CMAX для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Нормализованный параметр CMAX на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Время до достижения максимальной концентрации в плазме (TMAX) для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр TMAX на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Среднее время проживания для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Средний параметр времени пребывания на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Кривер для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр очистки на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Терминальный период полураспада (T1/2) для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр T1/2 на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Объем распределения в устойчивом состоянии (VSS) для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр VSS на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO, VWF: AG и VWF: CB.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Инкрементное восстановление (IR) в CMAX для VWF: RCO и VWF: AG
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
ИК -параметр на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для VWF: RCO и VWF: AG.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
AUC со временем от 0 до последнего времени измеримой активности (AUC0-TLAST) для фактора VIII: активность коагуляции (FVIII: C)
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр AUC0-TLAST на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для FVIII: C.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза нормализована AUC0-TLAST для FVIII: C
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза нормализованный параметр AUC0-TLAST на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для FVIII: C.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
AUC0-96H для FVIII: c
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр AUC0-96H на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для FVIII: C.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза нормализована AUC0-96H для FVIII: C
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза нормализованный параметр AUC0-96H на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для FVIII: C.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
CMAX для FVIII: c
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр CMAX на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для FVIII: C.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Доза нормализована CMAX для FVIII: C
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Нормализованный параметр CMAX на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для FVIII: C.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
TMAX для FVIII: c
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Параметр TMAX на базовой оценке PK будет рассчитываться с использованием NCA для FVIII: C.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Плазменный уровень vonvendi на основе фактора фон Виллебранда: кофактор ристоцетина (VWF: RCO)
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Уровень фонвенди в плазме на основе VWF: RCO будет сообщено.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Уровень фонвенди в плазме на основе антигена фактора фон Виллебранда (VWF: AG)
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Уровень фонвенди в плазме на основе VWF: AG будет сообщено.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Уровень фонвенди в плазме на основе связывания коллагена фонда Виллебранда (VWF: CB)
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Плазменный уровень vonvendi на основе VWF: CB будет сообщено.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Уровень плазмы фактора VIII свертывания (FVIII: C)
Временное ограничение: На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Плазменный уровень FVIII: C будет сообщается.
На исходном уровне: в течение 1 часа до инфузии, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 и 96 часов после инфузии
Общая оценка эффективности гемостатической эффективности через 24 часа после последней периоперационной инфузии IP или на 14 -й день послеоперационного визита
Временное ограничение: В 24 часа или день 14
Общая гемостатическая эффективность vonvendi, с или без Advate, будет оценена исследователем с использованием шкалы оценки оценки гемостатической эффективности либо через 24 часа после последней периоперационной инфузии, либо на 14 -й день послеоперационного посещения, в зависимости от того, что наступает на место.
В 24 часа или день 14
Общий объем фактической и прогнозируемой интраоперационной кровопотери после операции, оцененный операционным хирургом
Временное ограничение: От интраоперации до завершения операции (до 14 -х годов)
Интраоперационная фактическая кровопотери будет оцениваться операционным хирургом по завершении операции с использованием предопределенной 4-балльной шкалы оценки. 1- Отлично (интраоперационная кровопотеря была меньше или равна максимум, ожидаемому для типа процедуры, выполняемой в гемостатическом нормальном индивидуальном [<=] 100 процентах [%]); 2- Хорошо (интраоперационная кровопотеря на 50%больше, чем максимальная ожидаемая кровопотери для типа процедуры, выполняемой в гемостатическом нормальном индивидууме [101%-150%]); 3- Умеренные (интраоперационная кровопотеря, превышающая 50% ожидаемого для типа процедуры, выполняемой в гемостатическом нормальном индивидуальном [больше, чем (>) 150%]); 4- Нет (неконтролируемое кровоизлияние из-за неадекватного терапевтического ответа, несмотря на соответствующее дозирование, что требует изменения режима замены фактора свертывания). Более низкие оценки указывают на лучшую гемостатическую эффективность. Оценка рассчитывается путем сравнения фактической кровопотери и прогнозируемой кровопотери.
От интраоперации до завершения операции (до 14 -х годов)
Интраоперационная оценка гемостатической эффективности, оцененная операционным хирургом по завершению операции
Временное ограничение: По завершении операции (до 14 лет)
Шкала оценки оценки гемостаза колеблется от 1 до 4, где 1 = отлично, 2 = хорошо, 3 = умеренный и 4 = нет. Более низкие оценки указывают на лучшую гемостатическую эффективность.
По завершении операции (до 14 лет)
Ежедневная внутри- и послеоперационная доза, скорректированная на веса, с усовершенствованием или без усовершенства через день послеоперационного дня 14
Временное ограничение: С дня операции до послеоперационного дня 14
Сообщается о ежедневной внутри- и послеоперационной дозе, скорректированной на веса, с поправкой на весовое веса с или без этого.
С дня операции до послеоперационного дня 14

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Takeda

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 октября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

25 ноября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

25 ноября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 августа 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 августа 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 августа 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TAK-577-3002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к де-идентифицированным данным отдельных участников (IPD) для приемлемых исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных целей (приверженность обмена данными takeda доступна на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Эти IPD будут предоставлены в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса обмена данными, а также в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из приемлемых исследований будет передаваться квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. Для утвержденных запросов исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для уважения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и с информацией, необходимой для решения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Vonvendi

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in France

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться