Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus rekombinantti von Willebrand -tekijä (RVWF) kiinalaisissa osallistujissa, joilla on von Willebrand -tauti (VWD)

keskiviikko 7. tammikuuta 2026 päivittänyt: Takeda

Kliininen tutkimus rekombinantin von Willebrand -tekijän (RVWF) turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi verenvuotojaksojen hoidossa tai ilman sitä, että ne on diagnosoitu Von Willebrandin tauti, joka on diagnosoitu Kiinan henkilöillä

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, onko Vonvendi turvallinen aikuisille kiinalaisille osallistujille, joilla on VWD. Tutkimuksessa tarkistetaan myös, kuinka hyvin vonendi auttaa hallitsemaan verenvuotoa tuotteella tai ilman sitä, edistävät osallistujia, jotka saattavat tarvita valinnaista leikkausta tai hammaslääketieteellisiä toimenpiteitä. Lisäksi tutkimuksessa tutkitaan myös, kuinka keho käsittelee vonvendin (tunnetaan nimellä farmakokineettinen [PK]) ja kuinka lääke auttaa kehoa reagoimaan tai parantamaan tilaa (farmakodynaaminen [PD]).

Osallistujat saavat alkuperäisen annoksen Vonvendin 40–80 kansainvälistä yksikköä kilogrammaa kohti (IU/kg) painosta. Jos osallistujan lähtötilanteen VIII (FVIII) -taso ei ole riittävän korkea verenvuodon lopettamiseksi, vonvendi annetaan yhdessä 30–45 IU/kg: n edistävää RFVIII: n kanssa.

Osallistujat ovat tutkimuksessa noin 14 kuukautta. Tutkimuksen aikana osallistujia seurataan klinikoilla tai puheluilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100006
        • Rekrytointi
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +8618611743292
          • Sähköposti: zhutn@pumch.cn
        • Päätutkija:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, Kiina, 510515
        • Rekrytointi
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Päätutkija:
          • Jing Sun
        • Ottaa yhteyttä:
          • Site Contact
          • Puhelinnumero: +8613316202696
          • Sähköposti: jsun-cn@qq.com
      • Jihan, Kiina, 250013
        • Rekrytointi
        • Jinan Central Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Yun Chen
      • Shanghai, Kiina, 201801
        • Rekrytointi
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Päätutkija:
          • Xuefeng Wang
        • Ottaa yhteyttä:
      • Suzhou, Kiina, 215005
        • Rekrytointi
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Päätutkija:
          • Ziqiang Yu
        • Ottaa yhteyttä:
      • Tianjin, Kiina, 300052
        • Rekrytointi
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Päätutkija:
          • Feng Xue
        • Ottaa yhteyttä:
      • Wuhan, Kiina, 430032
        • Rekrytointi
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dengju Li

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallisuuskriteerit

  1. Osallistujan on allekirjoitettava vapaaehtoisesti institutionaalinen tarkastuslautakunta (IRB)/riippumaton etiikkakomitean hyväksymä kirjallinen tietoinen suostumuslomake, kun tutkimuksen kaikki asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja keskustellaan osallistujan kanssa.

  2. Osallistujalla on dokumentoitu diagnoosi vakavasta VWD: stä (lähtötaso VWF: RCO alle [<] 20 kansainvälistä yksikköä [IU] desiliter [DL]) diagnoosin VWD -tyyppiä, joka on varmennettu seuraavien suositeltujen kriteerien mukaisesti:

    • Tyyppi 1 (von willebrand -kerroin: Ristocetiinikofaktoriaktiivisuus [VWF: RCO] <20 IU/dL ja VWF -aktiivisuus/VWF: antigeenin [AG] -suhde) tai,,
    • Tyyppi 2a tai tyyppi 2b (VWF -aktiivisuus/VWF: AG -suhde ja multimeerikuvio, tarvittaessa genetiikan kanssa), tyyppi 2N (FVIII: C <10% ja genetiikka), tyyppi 2M (VWF -aktiivisuus/VWF: AG -suhde ja multimeerinen kuvio) tai
    • Tyyppi 3 (VWF: AG <= 3 IU/DL). Diagnoosi vahvistetaan tarvittaessa geenitestauksella ja/tai multimeerianalyysillä.
  3. Osallistuja on vähintään 18 -vuotias seulonnassa.
  4. Osallistuja on etnisiä kiinalaisia ja asuu Kiinassa, mukaan lukien Taiwanin, Hongkongin ja Macaon henkilöt.
  5. Jos naispuolinen lastenpotentiaali, osallistuja esittelee negatiivisen raskaustestin ja suostuu käyttämään riittäviä ehkäisymenettelyjä tutkimuksen ajan.
  6. Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia.
  7. Osallistujalla on ollut vähintään 3 dokumentoitua vuotoa, jotka osoittivat VWF: n hyytymistekijän korvaushoitojen tarpeen edellisen 12 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.

Syrjäytymiskriteerit

  1. Osallistujalla on diagnosoitu pseudo VWD tai muu muu perinnöllinen tai hankittu hyytymishäiriö kuin VWD (esimerkki [esim.], Laadulliset ja kvantitatiiviset verihiutaleiden häiriöt tai kohonneet protrombiiniaika [PT]/kansainvälinen normalisoitu suhde> 1,4).
  2. Osallistujalla on VWF -estäjän historia tai läsnäolo seulonnassa.
  3. Osallistujalla on dokumentoitu historia VWF: RCO: n puoliintumisaikasta <6 tuntia.
  4. Osallistujalla on FVIII -estäjän historia tai läsnäolo, jonka tiitteri on suurempi tai yhtä suuri kuin [> =] 0,6 Bethesda -yksiköt millilitraa kohti [bu/ml] (Bethesda -määrityksellä tai Bethesda -menetelmällä Nijmegen -modifikaatiolla).
  5. Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys mille tahansa tutkimuslääkkeiden komponenteille, kuten hiiri- tai hamsteriproteiineille.
  6. Osallistujalla on immunologisten häiriöiden sairaushistoria, lukuun ottamatta kausiluonteisia allergisia nuhaa/sidekalvotulehduksia, lievää astmaa, ruoka -allergioita tai eläinallergioita.
  7. Osallistujalla on tromboembolisen tapahtuman sairaushistoria.
  8. Osallistuja on ihmisen immuunikatovirus (HIV) -positiivinen, ja erilaistumisen absoluuttinen klusteri 4 (CD4) lasketaan <200/kuutiometriä (MM^3).
  9. Osallistujaa on hoidettu immunomoduloivalla lääkkeellä, lukuun ottamatta antiretroviraalista kemoterapiaa, EG-, a-interferonia tai kortikosteroidiaineita annoksella, joka vastaa yli 10 milligrammaa (Mg)/päivä (syrjäyttämättä ajankohtaista kohtelua [EG, Ointments, Nasal Sprays]), 30 päivän kuluessa.
  10. Osallistuja on raskaana tai imettävä tuolloin tietoinen suostumus.
  11. Osallistuja on osallistunut toiseen IP- tai tutkintalaitteeseen osallistuvaan kliiniseen tutkimukseen 30 päivän kuluessa ennen ilmoittautumista tai on tarkoitus osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon osallistui IP- tai tutkintalaite tämän tutkimuksen aikana.
  12. Osallistujalla diagnosoidaan asteittainen kuolemaan johtava sairaus, ja/tai sen elinajanodote on alle 15 kuukautta.
  13. Osallistuja on tutkimusryhmän jäsen, joka suorittaa tämän tutkimuksen tai riippuvaisessa suhteessa yhteen tutkimusryhmän jäsenten kanssa. Riippumattomia suhteita ovat lähisukulaiset (ts. Lapset, kumppani/puoliso, sisarukset, vanhemmat) ja työntekijät.
  14. Osallistujalla on akuutti sairaus (esim. Influenssa, flunssan kaltainen oireyhtymä, allerginen nuha/konjunktiviitti, ei-kausiluonteinen astma) seulonnassa.
  15. Osallistujalle diagnosoidaan merkittävä maksasairaus, mikä käy ilmi, mutta ei rajoittuen, mikä tahansa seuraavista: seerumin alaniini -aminotransferaasi (ALT), joka on yli viiden kertaa normaalin yläraja; Hypoalbuminemia; Portaalisuonen verenpainetauti (esim. Muuten selittämättömän splenomegalian esiintyminen, ruokatorven variaatioiden historia) tai maksakirroosiksi luokiteltu lapsi-Pugh-luokkaan B tai C.
  16. Osallistujalla on diagnosoitu munuaissairaus, seerumin kreatiniinitaso> = 2,5 milligrammaa desilitraa kohti (mg/dl).
  17. Osallistujan verihiutaleiden lukumäärä on <100 000/ milliliter (ML) seulonnassa (lukuun ottamatta tyypin 2B VWD: n osallistujia, joiden verihiutaleiden lukumäärä seulonnassa arvioidaan ottaen huomioon verihiutaleiden määrän historialliset suuntaukset ja tutkijan lääketieteellinen arvio osallistujan tilasta).
  18. Osallistujalla on kohdunkaulan tai kohdun olosuhteita, jotka aiheuttavat menorrhagiaa tai metrorriaa (mukaan lukien infektio, dysplasia).
  19. Tutkijan arvioinnissa osallistujalla on toinen kliinisesti merkitsevä samanaikainen tila (esim. Kontrolloimaton verenpaine), joka voi aiheuttaa lisäriskejä osallistujalle.
  20. Tutkija tunnistaa osallistujan olevan kykenevä tai haluton tehdä yhteistyötä opintomenettelyjen kanssa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaikki osallistujat VWD: n kanssa
Osallistujat saavat yhden laskimonsisäisen (iv) annoksen vonvendiä lähtötilanteen PK -arvioinnissa. 12 kuukauden on-demand (OD) -hoitojakson aikana VWF: llä korvaavaa terapiaa vaativat verenvuotojaksot hoidetaan vonvendillä edistämällä tai ilman sitä. Osallistujat voivat myös vastaanottaa vonvendiä lisäämällä laskimonsisäisiä infuusioita, kun sitä pidetään tarpeellisena perioperatiivisen verenvuodon hallinnassa [suuret, vähäiset ja suun leikkaukset]. Osallistujat saavat alkuperäisen annoksen vonvendin 40 - 80 IU/kg ruumiinpainoa.
Biologinen: Vonvendi
Vonvendi annetaan laskimonsisäisellä injektiolla.
Muut nimet:
  • rVWF
  • TAK-577
  • vonicog alfa
Biologinen: Edistää
Advote annetaan laskimonsisäisellä injektiolla.
Muut nimet:
  • rFVIII
  • Octocog alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoidossa esiin nousevia haittatapahtumia (TEAES) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
TEAE määritellään haittavaikutukseksi, jonka alkaminen tapahtuu tutkimuslääkkeen saamisen jälkeen. SAE on epätoivoinen lääketieteellinen tapaus, että jokaisella annoksella: Tulokset kuolemaan, hengenvaarallisiin, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentymistä, johtaa pysyvään, merkittävään vammaisuuteen/kyvyttömyyteen, synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävaurioon, joka on tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka koskee toisen terveydenhuollon palveluntarjoajan, joka voi valmistaa toisen tuloksen tarjoajan luetelun. Teaes koostuu sekä vakavista että ei-vakavista haittavaikutuksista.
Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, jolla on vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärää, joilla on vakavuus TEAE, ilmoitetaan.
Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on teetä ja SAE: ita syy -yhteyden mukaan
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärää, joilla on syy -yhteyteen liittyviä Teaes ja SAES, ilmoitetaan.
Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on tromboembolisia tapahtumia ja vakavia yliherkkyysreaktioita
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on tromboembolisia tapahtumia ja vakavia yliherkkyysreaktioita, ilmoitetaan.
Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, jotka kehittävät neutraloivia (estävää) vasta -aineita VWF: lle ja FVIII: lle
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärää, jotka kehittävät VWF: lle ja FVIII: lle neutraloivia vasta -aineita, ilmoitetaan.
Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, jotka kehittävät sitovia vasta -aineita VWF: ään ja FVIII: hen
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärää, jotka kehittävät täydellisiä sitovia vasta -aineita VWF: ään ja FVIII: hen.
Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia perusarvoista laboratorioparametreissa tutkijan arviointia kohden.
Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia 12-johdon elektrokardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia EKG: n lähtöarvoista tutkijan arvioinnissa, ilmoitetaan.
Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia elintärkeissä merkkejä parametreissa
Aikaikkuna: Jopa 14 kuukautta
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia lähtötason arvoista elintärkeissä merkin parametreissa tutkijan arviointia kohden.
Jopa 14 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vonvendin infuusioiden lukumäärä Advote per verenvuotojakso tai ilman sitä
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Vonvendin infuusioiden lukumäärää verenvuotojaksoa kohden tai ilman sitä.
Jopa 12 kuukautta
Advote -infuusioiden lukumäärä verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Advante -verenvuotojakson infuusioiden lukumäärä ilmoitetaan.
Jopa 12 kuukautta
Painonkorjattu vonvendin kulutus ja edistä verenvuotojaksoa kohti
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Vonvendin painon mukautettu kulutus ja edistä verenvuotojaksoa kohden.
Jopa 12 kuukautta
Aika verenvuotojaksojen ratkaisemiseen
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
Aika verenvuotojaksojen ratkaisemiseen lasketaan erona verenvuotojakson ensimmäisen IP -infuusion päivämäärän/ajan välillä verenvuotojakson resoluution päivämäärään/aikaan.
Jopa 12 kuukautta
Plasmapitoisuus-/aikakäyrän alla ajasta 0 äärettömyyteen (AUC0-INF) VWF: lle: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO), VWF: Antigeeni (VWF: AG) ja VWF: kollageenin sitoutumiskyky (VWF: CB)
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
AUC0-INF-parametri PK-arviointia varten lasketaan käyttämällä NON-LÄHETYKSEN ANALYYSI (NCA) VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu AUC (0-inf) VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu AUC0-INF-parametri lähtötason PK-arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
AUC ajasta 0-96 tuntia (AUC0-96H) VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
AUC0-96H-parametri lähtötason PK-arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu AUC (0-96H) VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu AUC0-96H-parametri lähtötason PK-arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Suurin plasmapitoisuus (CMAX) VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
CMAX -parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu CMAX VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu CMAX -parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Aika saavuttaa maksimaalinen plasmapitoisuus (TMAX) VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
TMAX -parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan NCA: n avulla VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Keskimääräinen viipymisaika VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Keskimääräinen viipymisajan parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Selvitys VWF: lle: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Selvitysparametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Terminaali Half-Life (T1/2) VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
T1/2 -parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan NCA: n avulla VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Jakautumistilavuus tasapainotilassa (VSS) VWF: lle: RCO, VWF: AG ja VWF: CB
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
VSS -parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta VWF: RCO, VWF: AG ja VWF: CB.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Inkrementaalinen palautus (IR) CMAX: ssä VWF: RCO ja VWF: AG
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
IR -parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta VWF: RCO: lle ja VWF: AG.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
AUC ajasta 0-viimeisen mitattavan aktiivisuuden (AUC0-Tlast) viimeisen kerran tekijä VIII: hyytymisaktiivisuus (FVIII: C)
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
AUC0-TLAST-parametri lähtötason PK-arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta FVIII: C.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu AUC0-TLAST FVIII: C
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu AUC0-TLAST-parametri lähtötason PK-arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta FVIII: C.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
AUC0-96H fVIII: c
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
AUC0-96H-parametri lähtötason PK-arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta FVIII: C.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu AUC0-96H fVIII: c
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu AUC0-96H-parametri lähtötason PK-arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta FVIII: C.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Cmax fVIII: c
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
CMAX -parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta FVIII: C.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoi CMAX FVIII: c
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Annos normalisoitu CMAX -parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta FVIII: C.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Tmax fviii: c
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
TMAX -parametri lähtötason PK -arvioinnissa lasketaan käyttämällä NCA: ta FVIII: C.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Vonvendin plasmataso, joka perustuu von Willebrand -kerroin: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO)
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Vonvendin plasmataso, joka perustuu VWF: lle: RCO: ta ilmoitetaan.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Vonvendin plasmataso, joka perustuu von Willebrand -tekijäantigeeniin (VWF: AG)
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Vonvendin plasmatasoa VWF: n perusteella ilmoitetaan.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Vonvendin plasmataso VON Willebrand -kerroin kollageenin sitoutumiseen (VWF: CB)
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Vonvendin plasmatasoa VWF: n perustuva CB ilmoitetaan.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Tekijän VIII hyytymisplasman taso (FVIII: C)
Aikaikkuna: Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
FVIII: n plasmataso: C ilmoitetaan.
Perustilanteessa: tunnin kuluessa prefusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 ja 96 tuntia infuusion jälkeen
Hemostaattisen tehokkuuden kokonaisarviointi 24 tuntia viimeisen perioperatiivisen IP -infuusion jälkeen tai päivänä 14 leikkauksen jälkeinen vierailu
Aikaikkuna: 24 tuntia tai 14. päivänä
Vonvendin yleinen hemostaattinen teho on tutkija tai ilman sitä, että tutkija arvioi hemostaattisen tehokkuuden arviointiasteikon käyttämällä joko 24 tuntia viimeisen perioperatiivisen infuusion jälkeen tai päivänä 14 leikkauksen jälkeisen vierailun mukaan sen mukaan, kumpi tulee ensin.
24 tuntia tai 14. päivänä
Todellisen ja ennustetun intraoperatiivisen verenhäviön kokonaismäärä leikkauksen jälkeen leikkauskirurgin arvioimana
Aikaikkuna: Intraoperatiivisesta leikkauksesta (päivään 14 asti)
Operatiivinen kirurgi arvioi intraoperatiivista todellista verenhukkaa leikkauksen päätyttyä käyttämällä ennalta määritettyä 4-pisteistä luokitusasteikkoa. 1- Erinomainen (intraoperatiivinen verenhukka oli pienempi tai yhtä suuri kuin maksimaalinen odotettu menettelytyypille, joka suoritettiin hemostaattisesti normaalissa yksilössä [<=] 100 prosenttia [%]); 2- Hyvä (intraoperatiivinen verenhukka jopa 50%enemmän kuin odotettu verenhäviö hemostaattisesti normaalissa yksilössä suoritetussa toimenpiteessä [101%-150%]); 3- Kohtalainen (intraoperatiivinen verenhukka, joka ylittää 50% odotettavissa olevista menettelytyypistä, joka suoritetaan hemostaattisesti normaalissa yksilössä [suurempi kuin (>) 150%]); 4- Ei mitään (hallitsematon verenvuoto riittämättömästä terapeuttisesta vasteesta johtuen asianmukaisesta annostuksesta huolimatta, mikä edellyttää hyytymistekijän korvausohjelman muutosta). Pienet pisteet osoittavat paremman hemostaattisen tehokkuuden. Pisteytys lasketaan vertaamalla todellista verenhukkaa verrattuna verenhukka.
Intraoperatiivisesta leikkauksesta (päivään 14 asti)
Intraoperatiivinen hemostaattinen tehokkuuspiste, jonka leikkauskirurgi arvioi leikkauksen päätyttyä
Aikaikkuna: Leikkauksen päätyttyä (päivään 14 asti)
Hemostaasin arviointiluokitusasteikko vaihtelee välillä 1 - 4, missä 1 = erinomainen, 2 = hyvä, 3 = kohtalainen ja 4 = ei mitään. Pienet pisteet osoittavat paremman hemostaattisen tehokkuuden.
Leikkauksen päätyttyä (päivään 14 asti)
Päivittäinen ja postoperatiivinen painohauntu vonvendi-annos vonvendiä tai ilman sitä, että leikkauksen jälkeinen päivä 14
Aikaikkuna: Leikkauksen päivästä leikkauksen jälkeisen päivän 14 ajan
Päivittäinen ja postoperatiivinen painohuoneisto Vonvendin annos on ilmoitettu tai ilman sitä, että postoperatiivisen päivän 14 ajan on ilmoitettu.
Leikkauksen päivästä leikkauksen jälkeisen päivän 14 ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Takeda

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Takeda

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. lokakuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 25. marraskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 25. marraskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 12. elokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. elokuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 19. elokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 8. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-577-3002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn tunnistamaan yksilölliset osallistujatiedot (IPD) kelvollisille tutkimuksille, jotka auttavat päteviä tutkijoita laillisten tieteellisten tavoitteiden asettamisessa (Takedan tiedon jakamisen sitoutuminen on saatavana osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/Takedas-commitment?Commitment=5). Nämä IPD: t toimitetaan turvallisessa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tietojen jakamisopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa https://vivli.org/ourmember/Takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjen pyyntöjen osalta tutkijoille annetaan pääsy nimettömiin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja asetusten mukaisesti) ja tarvittavien tietojen kanssa tutkimuksen tavoitteiden ratkaisemiseksi tiedon jakamissopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Von Willebrandin tauti (VWD)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jamaica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa