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Un estudio del factor recombinante von Willebrand (RVWF) en participantes chinos con enfermedad de von Willebrand (VWD)

7 de enero de 2026 actualizado por: Takeda

Un estudio clínico para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética del factor recombinante de von Willebrand (RVWF) con o sin advertencia en el tratamiento de episodios de sangrado en sujetos chinos diagnosticados con enfermedad de von Willebrand.

El objetivo principal de este estudio es averiguar si Vonvendi es seguro para los participantes chinos adultos con VWD. El estudio también verificará qué tan bien Vonvendi ayuda a controlar el sangrado con o sin aviones del producto en los participantes que pueden necesitar cirugía electiva o procedimientos dentales. Además, el estudio también examinará cómo Vonvendi es procesado por el cuerpo (conocido como farmacocinético [PK]) y cómo el fármaco ayuda al cuerpo a responder o mejorar una condición (farmacodinámica [PD]).

Los participantes recibirán una dosis inicial de Vonvendi de 40 a 80 unidades internacionales por kilogramo (IU/kg) de peso corporal. Si el nivel del factor de referencia VIII (FVIII) de un participante no es lo suficientemente alto como para ayudar a detener el sangrado, Vonvendi se administrará junto con 30 a 45 UI/kg de Advate RFVIII.

Los participantes estarán en el estudio durante aproximadamente 14 meses. Durante el estudio, los participantes serán seguidos en clínicas o durante llamadas telefónicas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

20

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Takeda Contact
  • Número de teléfono: +1-877-825-3327
  • Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100006
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +8618611743292
          • Correo electrónico: zhutn@pumch.cn
        • Investigador principal:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, Porcelana, 510515
        • Reclutamiento
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Investigador principal:
          • Jing Sun
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +8613316202696
          • Correo electrónico: jsun-cn@qq.com
      • Jihan, Porcelana, 250013
        • Reclutamiento
        • Jinan Central Hospital
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +8613370582720
          • Correo electrónico: chyun008@163.com
        • Investigador principal:
          • Yun Chen
      • Shanghai, Porcelana, 201801
        • Reclutamiento
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Xuefeng Wang
        • Contacto:
          • Site Contact
          • Número de teléfono: +8613641653074
          • Correo electrónico: wxf63@shsmu.edu.cn
      • Suzhou, Porcelana, 215005
        • Reclutamiento
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Investigador principal:
          • Ziqiang Yu
        • Contacto:
      • Tianjin, Porcelana, 300052
        • Reclutamiento
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Investigador principal:
          • Feng Xue
        • Contacto:
      • Wuhan, Porcelana, 430032
        • Reclutamiento
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Dengju Li

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión

  1. El participante debe firmar voluntariamente un formulario de consentimiento informado por escrito aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Independiente El Comité Informado aprobado por el Comité Informado después de que todos los aspectos relevantes del estudio se hayan explicado y discutido con el participante.

  2. El participante tiene un diagnóstico documentado de VWD grave (VWF de línea de base: RCO menos que [<] 20 unidades internacionales [IU] Deciliter [DL]) con un diagnóstico de tipo VWD verificado según los siguientes criterios recomendados:

    • Tipo 1 (Factor Von Willebrand: actividad del cofactor de ristocetina [VWF: RCO] <20 iu/dL y por actividad VWF/VWF: antígeno [Ag] relación) o, o,,
    • Tipo 2a o tipo 2B (por actividad VWF/VWF: relación Ag y patrón multímero, con genética si es necesario), tipo 2n (FVIII: C <10% y genética), Tipo 2m (por actividad VWF/VWF: relación AG y patrón multímero) o Patrón multímero) o
    • Tipo 3 (VWF: AG <= 3 IU/DL). El diagnóstico se confirma, cuando se aplica, mediante pruebas genéticas y/o mediante análisis multímero.
  3. El participante tiene al menos 18 años de edad en la detección.
  4. El participante es chino étnico y vive en China, incluidos los de Taiwán, Hong Kong y Macao.
  5. Si la mujer de potencial de maternidad, el participante presenta una prueba negativa de embarazo y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas para la duración del estudio.
  6. El participante está dispuesto y puede cumplir con los requisitos del protocolo.
  7. El participante ha tenido un mínimo de 3 hemorragias documentadas que indicaron la necesidad de terapias de reemplazo del factor de coagulación VWF durante los 12 meses anteriores antes de la inscripción.

Criterios de exclusión

  1. El participante ha sido diagnosticado con pseudo VWD u otro trastorno de coagulación hereditario o adquirido que no sea VWD (ejemplo [EG], trastornos plaquetarios cualitativos y cuantitativos o tiempo de protrombina elevado [PT]/relación normalizada internacional> 1.4).
  2. El participante tiene antecedentes o presencia de un inhibidor de VWF en la detección.
  3. El participante tiene una historia documentada de una vida media VWF: RCO de <6 horas.
  4. El participante tiene un historial o presencia de un inhibidor de FVIII con un título mayor o igual a [> =] 0.6 unidades Bethesda por mililitro [bu/ml] (por ensayo Bethesda o método Bethesda con modificación Nijmegen).
  5. El participante tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de los medicamentos de estudio, como las proteínas de ratón o hámster.
  6. El participante tiene antecedentes médicos de trastornos inmunológicos, excluyendo la rinitis/conjuntivitis alérgica estacional, el asma leve, las alergias alimentarias o las alergias animales.
  7. El participante tiene antecedentes médicos de un evento tromboembólico.
  8. El participante es el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positiva con un grupo absoluto de diferenciación 4 (CD4) recuento <200/milímetro cúbico (mm^3).
  9. El participante ha sido tratado con un fármaco inmunomodulador, que no sea la quimioterapia antirretroviral, por ejemplo, agentes α-interferón o corticosteroides con una dosis equivalente a hidrocortisona mayor que 10 miligramos (MG)/día (excluyendo el tratamiento topical [eg, aviso, estabricadores nasales]), dentro de los 30 días antes de firmar el consultado (el consulta o el consulta (ascendente).
  10. El participante está embarazada o está lactando en el momento en que se obtiene el consentimiento informado.
  11. El participante ha participado en otro estudio clínico que involucra una IP, o dispositivo de investigación dentro de los 30 días previos a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucra una IP o dispositivo de investigación durante el curso de este estudio.
  12. El participante es diagnosticado con enfermedad fatal progresiva y/o tiene una esperanza de vida de menos de 15 meses.
  13. El participante es miembro del equipo de estudio que realiza este estudio o en una relación dependiente con uno de los miembros del equipo de estudio. Las relaciones dependientes incluyen parientes cercanos (es decir, niños, pareja/cónyuge, hermanos, padres) y empleados.
  14. El participante tiene una enfermedad aguda (por ejemplo, influenza, síndrome similar a la gripe, rinitis/conjuntivitis alérgica, asma no estacional) en el detección.
  15. El participante es diagnosticado con una enfermedad hepática significativa, como lo demuestra, entre otros, cualquiera de los siguientes: alanina aminotransferasa sérica (ALT) superior a 5 veces el límite superior de lo normal; hipoalbuminemia; Hipertensión de la vena portal (p. Ej., Presencia de esplenomegalia inexplicable, antecedentes de varices esofágicas) o cirrosis hepática clasificada como clases de niños B o C.
  16. El participante ha sido diagnosticado con enfermedad renal, con un nivel de creatinina sérica> = 2.5 miligramos por decilitro (mg/dl).
  17. El participante tiene un recuento de plaquetas <100,000/ mililitro (ml) en la detección (a excepción de los participantes con VWD tipo 2B, cuyo recuento de plaquetas en la detección se evaluará teniendo en cuenta las tendencias históricas en los recuentos de plaquetas y la evaluación médica del investigador de la condición del participante).
  18. El participante tiene condiciones cervicales o uterinas que causan menorragia o metrorragia (incluida la infección, displasia).
  19. En el juicio del investigador, el participante tiene otra condición concomitante clínicamente significativa (por ejemplo, hipertensión no controlada) que puede representar riesgos adicionales para el participante.
  20. El participante es identificado por el investigador como incapaz o no dispuesto a cooperar con los procedimientos de estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Todos los participantes con VWD
Los participantes recibirán una dosis intravenosa (IV) única de Vonvendi en la evaluación de PK basal. Durante el período de tratamiento a pedido de 12 meses (OD), cualquier episodio de sangrado que requiera terapia de reemplazo con VWF se tratará con Vonvendi con o sin Advertir. Los participantes también pueden recibir vonvendi con o sin advate infusiones intravenosas, cuando se indica que se considera necesario para el manejo del sangrado perioperatorio [cirugía menor, menor y oral]. Los participantes recibirán una dosis inicial de Vonvendi de 40 a 80 UI/kg de peso corporal.
Biológico: Vonvendi
Vonvendi se administra por inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • FVWr
  • TAK-577
  • vonicog alfa
Biológico: Abogado
Advate se administra por inyección intravenosa.
Otros nombres:
  • rFVIII
  • Octocog alfa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 14 meses
Un TEAE se define como un evento adverso con un inicio que ocurre después de recibir drogas de estudio. Un SAE es una ocurrencia médica desagradable que en cualquier dosis: resulta en la muerte, potencialmente mortal, requiere hospitalización hospitalaria o prolongación de la hospitalización existente, los resultados en la discapacidad/incapacidad significativa y persistente, una anormalidad congénita/defecto de nacimiento, un evento médico importante en la opinión del proveedor de salud de la salud. Los TEAE consisten en eventos adversos serios y no serios.
Hasta 14 meses
Número de participantes con Teaes por severidad
Periodo de tiempo: Hasta 14 meses
Se informará el número de participantes con severidad de TEAE.
Hasta 14 meses
Número de participantes con Teaes y SAES por causalidad
Periodo de tiempo: Hasta 14 meses
Se informará el número de participantes con TEAES y SAE relacionados con la causalidad.
Hasta 14 meses
Número de participantes con eventos tromboembólicos y reacciones graves de hipersensibilidad
Periodo de tiempo: Hasta 14 meses
Se informará el número de participantes con eventos tromboembólicos y reacciones graves de hipersensibilidad.
Hasta 14 meses
Número de participantes que desarrollan anticuerpos neutralizantes (inhibidores) con VWF y FVIII
Periodo de tiempo: Hasta 14 meses
Se informará el número de participantes que desarrollan anticuerpos neutralizantes contra VWF y FVIII.
Hasta 14 meses
Número de participantes que desarrollan anticuerpos unidos a VWF y FVIII
Periodo de tiempo: Hasta 14 meses
Se informará el número de participantes que desarrollan anticuerpos unidos totales contra VWF y FVIII.
Hasta 14 meses
Número de participantes con anormalidades clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 14 meses
Se informará el número de participantes con anormalidades clínicamente significativas de los valores basales en los parámetros de laboratorio por evaluación del investigador.
Hasta 14 meses
Número de participantes con anormalidades clínicamente significativas en el electrocardiograma de 12 derivaciones (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 14 meses
Se informará el número de participantes con anormalidades clínicamente significativas de los valores basales en ECG por evaluación del investigador.
Hasta 14 meses
Número de participantes con anormalidades clínicamente significativas en los parámetros de signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 14 meses
Se informará el número de participantes con anormalidades clínicamente significativas de los valores basales en los parámetros de signos vitales por evaluación del investigador.
Hasta 14 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de infusiones de vonvendi con o sin advate por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Se informará el número de infusiones de vonvendi con o sin advate por episodio de sangrado.
Hasta 12 meses
Número de infusiones de advate por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Se informará el número de infusiones de Advate por episodio de sangrado.
Hasta 12 meses
Consumo ajustado por peso de Vonvendi y Advate por episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Se informará el consumo ajustado por peso de Vonvendi y Advate por episodio de sangrado.
Hasta 12 meses
Tiempo de resolución de episodios de sangrado
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
El tiempo hasta la resolución de los episodios de sangrado se calculará como la diferencia entre la fecha/hora de la primera infusión IP para el episodio de sangrado a la fecha/hora de la resolución del episodio de sangrado.
Hasta 12 meses
Área bajo la curva de concentración/tiempo en plasma desde el tiempo 0 al infinito (AUC0-INF) para VWF: cofactor de ristocetina (VWF: RCO), VWF: Antígeno (VWF: AG) y VWF: Capacidad de unión de colágeno (VWF: CB)
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro AUC0-INF en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando el análisis no compartativo (NCA) para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Dosis normalizada AUC (0-INF) para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro AUC0-INF de dosis normalizado en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
AUC del tiempo 0 a 96 horas (AUC0-96H) para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro AUC0-96H en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Dosis normalizada AUC (0-96H) para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro AUC0-96H normalizado de la dosis en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Concentración plasmática máxima (CMAX) para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro CMAX en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Dosis normalizada CMAX para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro CMAX normalizado de la dosis en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (TMAX) para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro TMAX en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Tiempo de residencia medio para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro de tiempo de residencia medio en la evaluación PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Liquidación para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro de liquidación en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Half-Life Terminal (T1/2) para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro T1/2 en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Volumen de distribución en estado estacionario (VSS) para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro VSS en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO, VWF: AG y VWF: CB.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Recuperación incremental (IR) en CMAX para VWF: RCO y VWF: AG
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro IR en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para VWF: RCO y VWF: AG.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
AUC desde el tiempo 0 hasta el último tiempo de actividad medible (AUC0-TLAST) para el factor VIII: actividad de coagulación (FVIII: C)
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro AUC0-TLAST en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para FVIII: C.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Dosis normalizada auc0-tlast para fviii: c
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro AUC0-TLAST normalizado en la evaluación PK de línea de base se calculará utilizando NCA para FVIII: C.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
AUC0-96H para FVIII: C
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro AUC0-96H en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para FVIII: C.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Dosis normalizada AUC0-96H para FVIII: C
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro AUC0-96H normalizado de la dosis en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para FVIII: C.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
CMAX para FVIII: C
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro CMAX en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para FVIII: C.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Dosis normalizada CMAX para FVIII: C
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro CMAX normalizado de la dosis en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para FVIII: C.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Tmax para FVIII: C
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El parámetro TMAX en la evaluación de PK de línea de base se calculará utilizando NCA para FVIII: C.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Nivel de plasma de Vonvendi basado en el factor von Willebrand: cofactor de ristocetina (VWF: RCO)
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El nivel de plasma de Vonvendi basado en VWF: RCO se informará.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Nivel plasmático de vonvendi basado en el antígeno del factor von Willebrand (VWF: AG)
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El nivel de plasma de Vonvendi basado en VWF: AG se informará.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Nivel plasmático de vonvendi basado en la unión del colágeno del factor von Willebrand (VWF: CB)
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El nivel de plasma de Vonvendi basado en VWF: CB se informará.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Nivel plasmático de la coagulación del factor VIII (FVIII: C)
Periodo de tiempo: Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
El nivel de plasma de FVIII: C se informará.
Al inicio: dentro de 1 hora de preinfusión, 0.25, 0.50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 y 96 horas después de la infusión
Evaluación de eficacia hemostática total 24 horas después de la última infusión de IP perioperatoria o en el día 14 visita postoperatoria
Periodo de tiempo: A las 24 horas o el día 14
El investigador evaluará la eficacia hemostática general de Vonvendi, con o sin Advertir, utilizando la escala de calificación de evaluación de eficacia hemostática, ya sea 24 horas después de la última infusión perioperatoria o en la visita postoperatoria del día 14, lo cual es lo primero.
A las 24 horas o el día 14
Volumen total de pérdida de sangre intraoperatoria real y predicha después de la cirugía según lo evaluado por el cirujano operativo
Periodo de tiempo: Desde intraoperatorio hasta la finalización de la cirugía (hasta el día 14)
El cirujano operativo evaluará la pérdida de sangre real intraoperatoria al finalizar la cirugía utilizando una escala de calificación de 4 puntos predefinida. 1- Excelente (la pérdida de sangre intraoperatoria fue menor o igual que el máximo esperado para el tipo de procedimiento realizado en un individuo hemostáticamente normal [<=] 100 por ciento [%]); 2- bueno (pérdida de sangre intraoperatoria hasta un 50%más que la pérdida de sangre máxima esperada para el tipo de procedimiento realizado en un individuo hemostáticamente normal [101%-150%]); 3- Moderado (pérdida de sangre intraoperatoria superior al 50% del esperado para el tipo de procedimiento realizado en un individuo hemostáticamente normal [mayor que (>) 150%]); 4- Ninguno (hemorragia no controlada debido a una respuesta terapéutica inadecuada a pesar de la dosis apropiada, lo que requiere un cambio de régimen de reemplazo del factor de coagulación). Las puntuaciones más bajas indican una mejor eficacia hemostática. La puntuación se calcula comparando la pérdida de sangre real versus la pérdida de sangre predicha.
Desde intraoperatorio hasta la finalización de la cirugía (hasta el día 14)
Puntuación de eficacia hemostática intraoperatoria según lo evaluado por el cirujano operativo al finalizar la cirugía
Periodo de tiempo: Al finalizar la cirugía (hasta el día 14)
La escala de calificación de evaluación de hemostasis varía de 1 a 4, donde 1 = excelente, 2 = bueno, 3 = moderado y 4 = ninguno. Las puntuaciones más bajas indican una mejor eficacia hemostática.
Al finalizar la cirugía (hasta el día 14)
Dosis diaria intra y postoperatoria ajustada por peso de vonvendi con o sin advate hasta el día 14 postoperatorio 14
Periodo de tiempo: Desde el día de la cirugía hasta el día postoperatorio 14
Se informará una dosis diaria intra y postoperatoria ajustada al peso de Vonvendi con o sin advate hasta el día 14 postoperatorio.
Desde el día de la cirugía hasta el día postoperatorio 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

25 de noviembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

25 de noviembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de agosto de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de agosto de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

19 de agosto de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-577-3002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda proporciona acceso a los datos de participantes individuales no identificados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar los objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedascommitment? Commitmitment=5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro después de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

El IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/taksa/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores recibirán acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente en línea con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de investigación bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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