Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af rekombinant von Willebrand Factor (RVWF) hos kinesiske deltagere med Von Willebrand Disease (VWD)

7. januar 2026 opdateret af: Takeda

En klinisk undersøgelse til evaluering

Hovedformålet med denne undersøgelse er at finde ud af, om VonvenDi er sikkert for voksne kinesiske deltagere med VWD. Undersøgelsen kontrollerer også, hvor godt vonvendi hjælper med at kontrollere blødning med eller uden produktadvokat hos deltagerne, der muligvis har brug for elektiv kirurgi eller tandprocedurer. Derudover vil undersøgelsen også undersøge, hvordan vonvendi behandles af kroppen (kendt som farmakokinetisk [PK]), og hvordan lægemidlet hjælper kroppen med at reagere eller forbedre en tilstand (farmakodynamisk [PD]).

Deltagerne vil modtage en indledende dosis vonvendi på 40 til 80 internationale enheder pr. Kg (iu/kg) kropsvægt. Hvis en deltagers basisfaktor VIII (FVIII) niveau ikke er højt nok til at hjælpe med at stoppe blødning, vil Vonveni blive givet sammen med 30 til 45 IE/kg Advate RFVIII.

Deltagerne vil være i undersøgelsen i cirka 14 måneder. Under undersøgelsen vil deltagerne blive fulgt op på klinikker eller over telefonopkald.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100006
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Rekruttering
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Ledende efterforsker:
          • Jing Sun
        • Kontakt:
      • Jihan, Kina, 250013
        • Rekruttering
        • Jinan Central Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Yun Chen
      • Shanghai, Kina, 201801
        • Rekruttering
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Xuefeng Wang
        • Kontakt:
      • Suzhou, Kina, 215005
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Ledende efterforsker:
          • Ziqiang Yu
        • Kontakt:
      • Tianjin, Kina, 300052
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Ledende efterforsker:
          • Feng Xue
        • Kontakt:
      • Wuhan, Kina, 430032
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dengju Li

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier

  1. Deltager skal frivilligt underskrive et Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee-godkendt skriftlig informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og drøftet med deltageren.

  2. Deltager har en dokumenteret diagnose af svær VWD (baseline VWF: RCO mindre end [<] 20 internationale enheder [IU] Deciliter [DL]) med en diagnose af VWD -type verificeret pr. Følgende anbefalede kriterier:

    • Type 1 (von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor Activity [VWF: RCO] <20 IE/DL og ved VWF -aktivitet/VWF: antigen [AG] -forhold) eller,
    • Type 2A eller type 2b (af VWF -aktivitet/VWF: Ag -forhold og multimermønster, med genetik om nødvendigt), type 2N (FVIII: C <10% og genetik), type 2M (af VWF -aktivitet/VWF: Ag -forhold og multimer mønster) eller
    • Type 3 (VWF: AG <= 3 IU/DL). Diagnose bekræftes, når det er relevant, ved genetisk test og/eller ved multimeranalyse.
  3. Deltageren er mindst 18 år gammel ved screening.
  4. Deltager er etnisk kinesisk og bor i Kina, inklusive dem fra Taiwan, Hong Kong og Macao.
  5. Hvis kvinden af det fødedygtige potentiale, præsenterer deltageren med en negativ graviditetstest og accepterer at anvende tilstrækkelige fødselsbekæmpelsesforanstaltninger i undersøgelsens varighed.
  6. Deltager er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.
  7. Deltager har haft mindst 3 dokumenterede blødninger, der indikerede behovet for VWF -koagulationsfaktorudskiftningsterapier i løbet af de foregående 12 måneder før tilmeldingen.

Ekskluderingskriterier

  1. Deltager er blevet diagnosticeret med pseudo VWD eller en anden arvelig eller erhvervet koaguleringsforstyrrelse bortset fra VWD (eksempel [EG], kvalitative og kvantitative blodpladesygdomme eller forhøjet protrombintid [PT]/internationalt normaliseret forhold> 1,4).
  2. Deltager har en historie eller tilstedeværelse af en VWF -hæmmer ved screening.
  3. Deltager har en dokumenteret historie om en VWF: RCO halveringstid på <6 timer.
  4. Deltager har en historie eller tilstedeværelse af en FVIII -hæmmer med en titer større end eller lig med [> =] 0,6 Bethesda -enheder pr. Ml [BU/ML] (ved Bethesda -assay eller Bethesda -metode med Nijmegen -modifikation).
  5. Deltager har en kendt overfølsomhed over for nogen af komponenterne i undersøgelsesmedicinerne, såsom at muse- eller hamsterproteiner.
  6. Deltager har en medicinsk historie med immunologiske lidelser, eksklusive sæsonbestemte allergisk rhinitis/konjunktivitis, mild astma, fødevareallergi eller dyreallergi.
  7. Deltager har en medicinsk historie med en tromboembolisk begivenhed.
  8. Deltager er human immundefektvirus (HIV) positiv med en absolut klynge af differentiering 4 (CD4) tæller <200/kubisk millimeter (mm^3).
  9. Deltager er blevet behandlet med et immunmodulerende lægemiddel, bortset fra antiretroviral kemoterapi, f.eks. Α-interferon eller kortikosteroidmidler i en dosis svarende til hydrocortison større end 10 mg (mg)/dag (ekskl. Topisk behandling [EG, ointments, nasal sprays]), inden for 30 dage før underskrivelsen af det informerede belastning af det informering (eller anbringende, hvis passende).
  10. Deltager er gravid eller ammende på det tidspunkt, der er informeret samtykke.
  11. Deltager har deltaget i en anden klinisk undersøgelse, der involverer en IP, eller undersøgelsesenhed inden for 30 dage før tilmeldingen eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer en IP eller undersøgelsesindretning i løbet af denne undersøgelse.
  12. Deltager diagnosticeres med progressiv dødelig sygdom og/eller har en forventet levealder på mindre end 15 måneder.
  13. Deltager er medlem af studieteamet, der gennemfører denne undersøgelse eller i et afhængigt forhold til et af studieteammedlemmerne. Afhængige forhold inkluderer nære slægtninge (det vil sige børn, partner/ægtefælle, søskende, forældre) såvel som ansatte.
  14. Deltager har en akut sygdom (f.eks. Influenza, influenzalignende syndrom, allergisk rhinitis/konjunktivitis, ikke-sæsonbestemt astma) ved screening.
  15. Deltager diagnosticeres med signifikant leversygdom, som det fremgår af, men ikke begrænset til, et af følgende: serum alaninaminotransferase (ALT) større end 5 gange den øvre normal grænse; hypoalbuminæmi; Portal Vein Hypertension (f.eks. Tilstedeværelse af ellers uforklarlig splenomegali, History of esophageal varices) eller levercirrhose klassificeret som børnepugh klasse B eller C.
  16. Deltager er blevet diagnosticeret med nyresygdom med et serumkreatininniveau> = 2,5 milligram pr. Deciliter (Mg/DL).
  17. Deltager har et blodpladetælling <100.000/ ml (ML) ved screening (undtagen deltagere med type 2B VWD, hvis blodpladeantal [er] ved screening vil blive evalueret under hensyntagen til historiske tendenser i blodpladetællinger og efterforskerens medicinske vurdering af deltagerens tilstand).
  18. Deltager har cervikale eller livmoderforhold, der forårsager menorrhagia eller metrorrhagia (inklusive infektion, dysplasi).
  19. I efterforskerens dom har deltageren en anden klinisk signifikant samtidig tilstand (f.eks. Ukontrolleret hypertension), der kan udgøre yderligere risici for deltageren.
  20. Deltager identificeres af efterforskeren som ikke er i stand til eller uvillig til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle deltagere med VWD
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) dosis af Vonvendi ved Baseline PK -vurdering. I løbet af den 12-måneders on-demand (OD) behandlingsperiode vil eventuelle blødningspisoder, der kræver erstatningsterapi med VWF, blive behandlet med Vonveni med eller uden Advate. Deltagerne kan også modtage vonvendi med eller uden advative intravenøse infusioner, når de angives, der anses for nødvendigt for perioperativ blødningsstyring [større, mindre og mundtlig kirurgi]. Deltagerne vil modtage den første dosis af Vonvendi på 40 til 80 IE/kg kropsvægt.
Biologisk: Vonvenendi
Vonveni administreres ved intravenøs injektion.
Andre navne:
  • rVWF
  • TAK-577
  • vonicog alfa
Biologisk: Advate
Adgang administreres ved intravenøs injektion.
Andre navne:
  • rFVIII
  • Octocog alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling fremkommende bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Op til 14 måneder
En TEAE defineres som en bivirkning med en begyndelse, der opstår efter modtagelse af undersøgelsesmedicin. An SAE is any untoward medical occurrence that at any dose: results in death, life-threatening, requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent, significant disability/incapacity, a congenital abnormality/birth defect, an important medical event in the opinion of the healthcare provider, may jeopardize the participant or may require intervention to prevent one of the other outcomes listed in the definition above. TEAE'er består af både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger.
Op til 14 måneder
Antal deltagere med tees efter sværhedsgrad
Tidsramme: Op til 14 måneder
Antal deltagere med sværhedsgrad af TEAE vil blive rapporteret.
Op til 14 måneder
Antal deltagere med tees og saes af kausalitet
Tidsramme: Op til 14 måneder
Antal deltagere med kausalitetsrelaterede tees og SAE'er rapporteres.
Op til 14 måneder
Antal deltagere med tromboemboliske begivenheder og alvorlige overfølsomhedsreaktioner
Tidsramme: Op til 14 måneder
Antal deltagere med tromboemboliske begivenheder og alvorlige overfølsomhedsreaktioner vil blive rapporteret.
Op til 14 måneder
Antal deltagere, der udvikler neutraliserende (inhiberende) antistoffer mod VWF og FVIII
Tidsramme: Op til 14 måneder
Antal deltagere, der udvikler neutraliserende antistoffer mod VWF og FVIII, vil blive rapporteret.
Op til 14 måneder
Antal deltagere, der udvikler bindende antistoffer til VWF og FVIII
Tidsramme: Op til 14 måneder
Antal deltagere, der udvikler samlede bindende antistoffer til VWF og FVIII, vil blive rapporteret.
Op til 14 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre
Tidsramme: Op til 14 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter fra baseline -værdier i laboratorieparametre pr. Undersøgervurdering vil blive rapporteret.
Op til 14 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i 12-bly elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Op til 14 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter fra baselineværdier i EKG pr. Undersøgervurdering vil blive rapporteret.
Op til 14 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i parametre for vitale tegn
Tidsramme: Op til 14 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter fra baseline -værdier i vitale tegnparametre pr. Undersøgelsesvurdering vil blive rapporteret.
Op til 14 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal infusioner af vonven
Tidsramme: Op til 12 måneder
Antal infusioner af vonvendeni med eller uden Adgang pr. Blødningspisode vil blive rapporteret.
Op til 12 måneder
Antal infusioner af Advate Per Bleeding -episoden
Tidsramme: Op til 12 måneder
Antal infusioner af Advate Per Bleeding -episoden rapporteres.
Op til 12 måneder
Vægtjusteret forbrug af vonvendi og Advene pr. Blødningsepisode
Tidsramme: Op til 12 måneder
Vægtjusteret forbrug af vonvendi og Advene pr. Blødningspisode vil blive rapporteret.
Op til 12 måneder
Tid til opløsning af blødende episoder
Tidsramme: Op til 12 måneder
Tid til opløsning af de blødende episoder beregnes som forskellen mellem datoen/tidspunktet for den første IP -infusion for den blødende episode til datoen/tidspunktet for den blødende episodopløsning.
Op til 12 måneder
Område under plasmakoncentration/tidskurve fra tid 0 til Infinity (AUC0-INF) til VWF: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO), VWF: Antigen (VWF: AG) og VWF: Collagen Binding Capacity (VWF: CB)
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
AUC0-INF-parameter ved Baseline PK-vurderingen beregnes ved hjælp af ikke-kompetenteanalyse (NCA) for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret AUC (0-INF) til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret AUC0-INF-parameter ved baseline PK-vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
AUC fra tid 0 til 96 timer (AUC0-96H) til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
AUC0-96H-parameter ved baseline PK-vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret AUC (0-96H) til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret AUC0-96H-parameter ved baseline-PK-vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Maksimal plasmakoncentration (CMAX) til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Cmax -parameter ved baseline PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret Cmax til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret Cmax -parameter ved baseline PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Tid til at nå maksimal plasmakoncentration (Tmax) til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Tmax -parameter ved baseline PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Gennemsnitlig opholdstid for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Gennemsnitlig opholdstidsparameter ved Baseline PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Clearance for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Clearance -parameter ved baseline PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Terminal halveringstid (T1/2) til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
T1/2 -parameter ved baseline PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Distributionsvolumen i Steady State (VSS) til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
VSS -parameter ved baseline PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Trinvis gendannelse (IR) på Cmax til VWF: RCO og VWF: AG
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
IR -parameter ved baseline -PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til VWF: RCO og VWF: AG.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
AUC fra tid 0 til sidste gang med målbar aktivitet (AUC0-TLAST) for faktor VIII: koagulationsaktivitet (FVIII: C)
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
AUC0-TLAST-parameter ved baseline PK-vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til FVIII: C.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliserede AUC0-TLAST til FVIII: C
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret AUC0-TLAST-parameter ved baseline-PK-vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til FVIII: C.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
AUC0-96H for fviii: c
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
AUC0-96H-parameter ved baseline PK-vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til FVIII: C.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliserede AUC0-96H til FVIII: C
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret AUC0-96H-parameter ved baseline-PK-vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til FVIII: C.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Cmax for FVIII: c
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Cmax -parameter ved baseline -PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til FVIII: C.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret Cmax til FVIII: C
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Dosis normaliseret Cmax -parameter ved baseline PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til FVIII: C.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Tmax for fviii: c
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Tmax -parameter ved baseline PK -vurderingen beregnes ved hjælp af NCA til FVIII: C.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Plasmaniveau af vonvendi baseret på von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO)
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Plasmaniveau af vonvendi baseret på VWF: RCO vil blive rapporteret.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Plasmaniveau af vonvendi baseret på von Willebrand Factor Antigen (VWF: AG)
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Plasmaniveau af vonvendi baseret på VWF: AG vil blive rapporteret.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Plasmaniveau af vonvendi baseret på von Willebrand Factor Collagen Binding (VWF: CB)
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Plasmaniveau af vonvendi baseret på VWF: CB vil blive rapporteret.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Plasmaniveau af faktor VIII koagulation (FVIII: C)
Tidsramme: Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Plasmaniveau af FVIII: C vil blive rapporteret.
Ved baseline: Inden for 1 time før infusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer efter infusion
Samlet hæmostatisk effektivitetsvurdering 24 timer efter sidste perioperativ IP -infusion eller på dag 14 postoperativt besøg
Tidsramme: Ved 24 timer eller dag 14
Den samlede hæmostatiske effektivitet af Vonveni, med eller uden Advate, vil blive vurderet af efterforskeren ved hjælp af den hæmostatiske effektivitetsvurderingsvurderingsskala enten 24 timer efter den sidste perioperative infusion eller ved dag 14 postoperativt besøg, alt efter hvad der kommer først.
Ved 24 timer eller dag 14
Samlet volumen af faktisk og forudsagt intraoperativt blodtab efter operationen som vurderet af driftskirurgen
Tidsramme: Fra intraoperativ gennem afslutning af operationen (op til dag 14)
Intraoperativt faktisk blodtab vurderes af driftskirurgen ved afslutningen af operationen ved hjælp af en foruddefineret 4-punkts vurderingsskala. 1- Fremragende (intraoperativt blodtab var mindre end eller lig med den maksimale forventede for den type procedure, der blev udført i et hæmostatisk normalt individ [<=] 100 procent [%]); 2- God (intraoperativt blodtab op til 50%mere end det maksimale forventede blodtab for den type procedure, der udføres i et hæmostatisk normalt individ [101%-150%]); 3- Moderat (intraoperativt blodtab over 50% af den forventede for den type procedure, der udføres i et hæmostatisk normalt individ [større end (>) 150%]); 4- Ingen (ukontrolleret blødning på grund af en utilstrækkelig terapeutisk respons på trods af passende dosering, hvilket nødvendiggør en ændring af koagulationsfaktorudskiftningsregime). Lavere score indikerer bedre hæmostatisk effektivitet. Scoring beregnes ved at sammenligne det faktiske blodtab kontra forudsagt blodtab.
Fra intraoperativ gennem afslutning af operationen (op til dag 14)
Intraoperativ hæmostatisk effektivitetsscore som vurderet af driftskirurgen ved afslutningen af operationen
Tidsramme: Ved afslutningen af operationen (op til dag 14)
Hæmostase -vurderingsvurderingsskalaen varierer fra 1 til 4, hvor 1 = fremragende, 2 = god, 3 = moderat og 4 = ingen. Lavere score indikerer bedre hæmostatisk effektivitet.
Ved afslutningen af operationen (op til dag 14)
Dagligt intra- og postoperativt vægtjusteret dosis af vonvendi med eller uden Advate gennem postoperativ dag 14
Tidsramme: Fra operationens dag gennem postoperativ dag 14
Dagligt intra- og postoperativ vægtjusteret dosis af vonvendeni med eller uden Advate gennem postoperativ dag 14 vil blive rapporteret.
Fra operationens dag gennem postoperativ dag 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

25. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. august 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. august 2025

Først opslået (Faktiske)

19. august 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-577-3002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de de-identificerede individuelle deltagerdata (IPD) til støtteberettigede undersøgelser til at hjælpe kvalificerede forskere med at tackle legitime videnskabelige mål (Takedas datadelingsforpligtelse er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og i henhold til betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra støtteberettigede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og forskrifter) og med oplysninger, der er nødvendige for at tackle forskningsmålene i henhold til betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Von Willebrands sygdom (VWD)

Kliniske forsøg med Vonvenendi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ethiopia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner