Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av rekombinant von Willebrand -faktor (RVWF) hos kinesiske deltakere med von Willebrand sykdom (VWD)

7. januar 2026 oppdatert av: Takeda

En klinisk studie for å evaluere sikkerhet, effektivitet og farmakokinetikk av rekombinant von Willebrand -faktor (RVWF) med eller uten advate i behandlingen av blødningsepisoder i kinesiske personer diagnostisert med von Willebrand sykdom

Hovedmålet med denne studien er å finne ut om Vonvendi er trygt for voksne kinesiske deltakere med VWD. Studien vil også sjekke hvor godt Vonvendi hjelper til med å kontrollere blødning med eller uten produkt som gir råd hos deltakerne som kan trenge valgfri kirurgi eller tannprosedyrer. I tillegg vil studien også undersøke hvordan Vonvendi behandles av kroppen (kjent som farmakokinetisk [PK]) og hvordan stoffet hjelper kroppen til å svare eller forbedre en tilstand (farmakodynamisk [PD]).

Deltakerne vil motta en innledende dose vonvendi på 40 til 80 internasjonale enheter per kilo (IE/kg) kroppsvekt. Hvis en deltakers grunnfaktor VIII (FVIII) nivå ikke er høyt nok til å hjelpe til med å stoppe blødning, vil Vonvendi bli gitt sammen med 30 til 45 IE/kg advate RFVIII.

Deltakerne vil være i studien i omtrent 14 måneder. Under studien vil deltakerne bli fulgt opp på klinikker eller over telefonsamtaler.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100006
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, Kina, 510515
        • Rekruttering
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Hovedetterforsker:
          • Jing Sun
        • Ta kontakt med:
      • Jihan, Kina, 250013
        • Rekruttering
        • Jinan Central Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Yun Chen
      • Shanghai, Kina, 201801
        • Rekruttering
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Xuefeng Wang
        • Ta kontakt med:
      • Suzhou, Kina, 215005
        • Rekruttering
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Hovedetterforsker:
          • Ziqiang Yu
        • Ta kontakt med:
      • Tianjin, Kina, 300052
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Hovedetterforsker:
          • Feng Xue
        • Ta kontakt med:
      • Wuhan, Kina, 430032
        • Rekruttering
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Dengju Li

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier

  1. Deltakeren må frivillig signere et institusjonelt gjennomgangsstyre (IRB)/uavhengig etikkutvalg godkjent skriftlig informert samtykkeskjema etter at alle relevante aspekter av studien er blitt forklart og diskutert med deltakeren.

  2. Deltakeren har en dokumentert diagnose av alvorlig VWD (Baseline VWF: RCO mindre enn [<] 20 internasjonale enheter [IU] desiliter [DL]) med en diagnose av VWD -type bekreftet per følgende anbefalte kriterier:

    • Type 1 (Von Willebrand Factor: Ristocetin Cofactor Activity [VWF: RCO] <20 IU/DL og ved VWF -aktivitet/VWF: Antigen [Ag] Ratio) eller,
    • Type 2A eller Type 2B (ved VWF -aktivitet/VWF: AG -forhold og multimermønster, med genetikk om nødvendig), type 2N (FVIII: C <10% og genetikk), type 2M (etter VWF -aktivitet/VWF: Ag -forhold og multimermønster) eller
    • Type 3 (VWF: Ag <= 3 IU/DL). Diagnose bekreftes, når det er aktuelt, ved genetisk testing og/eller ved multimeranalyse.
  3. Deltakeren er minst 18 år ved screening.
  4. Deltakeren er etnisk kinesisk og bor i Kina, inkludert de fra Taiwan, Hong Kong og Macao.
  5. Hvis kvinnelig med fødselspotensial, presenterer deltakeren en negativ graviditetstest og samtykker i å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak under studiens varighet.
  6. Deltakeren er villig og i stand til å oppfylle kravene i protokollen.
  7. Deltakeren har hatt minimum 3 dokumenterte blødninger som indikerte behovet for VWF -koagulasjonsfaktorutskiftningsbehandling i løpet av de foregående 12 månedene før påmelding.

Eksklusjonskriterier

  1. Deltakeren har fått diagnosen Pseudo VWD eller en annen arvelig eller ervervet koagulasjonsforstyrrelse annet enn VWD (eksempel [f.eks], kvalitative og kvantitative blodplateforstyrrelser eller forhøyet prothrombin -tid [PT]/internasjonalt normalisert forhold> 1,4).
  2. Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en VWF -hemmer ved screening.
  3. Deltakeren har en dokumentert historie med en VWF: RCO Half-Life på <6 timer.
  4. Deltakeren har en historie eller tilstedeværelse av en FVIII -hemmer med en titer større enn eller lik [> =] 0,6 Bethesda -enheter per milliliter [BU/ml] (ved Bethesda -analyse eller Bethesda -metode med NijMegen -modifisering).
  5. Deltakeren har en kjent overfølsomhet for noen av komponentene i studiemedisiner, for eksempel for mus eller hamsterproteiner.
  6. Deltakeren har en medisinsk historie med immunologiske lidelser, unntatt sesongmessig allergisk rhinitt/konjunktivitt, mild astma, matallergier eller dyreallergier.
  7. Deltakeren har en medisinsk historie om en tromboembolsk hendelse.
  8. Deltaker er humant immunsviktvirus (HIV) positivt med en absolutt klynge av differensiering 4 (CD4) telling <200/kubikk millimeter (mm^3).
  9. Deltakeren har blitt behandlet med et immunmodulerende medikament, annet enn antiretroviral cellegift, f.eks
  10. Deltakeren er gravid eller ammende på det tidspunktet informert samtykke oppnås.
  11. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer en IP, eller undersøkelsesapparat innen 30 dager før påmelding, eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP- eller undersøkelsesapparat i løpet av denne studien.
  12. Deltakeren får diagnosen progressiv dødelig sykdom og/eller har en forventet levealder på mindre enn 15 måneder.
  13. Deltaker er medlem av studieteamet som gjennomfører denne studien eller i et avhengig forhold til et av studieteamemedlemmene. Avhengige forhold inkluderer nære slektninger (det vil si barn, partner/ektefelle, søsken, foreldre) samt ansatte.
  14. Deltakeren har en akutt sykdom (f.eks. Influensa, influensalignende syndrom, allergisk rhinitt/konjunktivitt, nonseasonal astma) ved screening.
  15. Deltakeren får diagnosen betydelig leversykdom, som det fremgår av, men ikke begrenset til, noe av følgende: serum alanin aminotransferase (ALT) større enn 5 ganger den øvre normalgrensen; hypoalbuminemia; Portal vene hypertensjon (f.eks. Tilstedeværelse av ellers uforklarlig splenomegali, History of Esophageal varices) eller levercirrhose klassifisert som Child-Pugh klasse B eller C.
  16. Deltakeren har fått diagnosen nyresykdom, med et serumkreatininnivå> = 2,5 milligram per desiliter (mg/dL).
  17. Deltakeren har en blodplatetall <100 000/ milliliter (ML) ved screening (bortsett fra deltakere med Type 2B VWD, hvis blodplatetall [S] ved screening vil bli evaluert med hensyn til historiske trender i blodplatetall og etterforskerens medisinske vurdering av deltakerens tilstand).
  18. Deltakeren har livmorhalsen eller livmorforhold som forårsaker menoragi eller metroragia (inkludert infeksjon, dysplasi).
  19. I etterforskerens dom har deltakeren en annen klinisk betydelig samtidig tilstand (f.eks. Ukontrollert hypertensjon) som kan utgjøre ytterligere risiko for deltakeren.
  20. Deltakeren identifiseres av etterforskeren som ikke i stand til eller uvillig til å samarbeide med studieprosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Alle deltakere med VWD
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) dose Vonvendi ved Baseline PK -vurdering. I løpet av den 12-måneders behandlingsperioden på forespørsel (OD), vil eventuelle blødningsepisoder som krever erstatningsterapi med VWF bli behandlet med Vonvendi med eller uten Advate. Deltakerne kan også motta Vonvendi med eller uten å adskille intravenøse infusjoner, når det er angitt som anses som nødvendig for perioperativ blødningshåndtering [major, mindre og oral kirurgi]. Deltakerne vil motta innledende dose vonvendi på 40 til 80 IE/kg kroppsvekt.
Biologisk: Vonvendi
Vonvendi administreres ved intravenøs injeksjon.
Andre navn:
  • rVWF
  • TAK-577
  • vonicog alfa
Biologisk: Advate
Advate administreres ved intravenøs injeksjon.
Andre navn:
  • rFVIII
  • Octocog alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling av fremvoksende bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Opptil 14 måneder
En TEAE er definert som en bivirkning med et begynnelse som oppstår etter å ha mottatt studiemedisin. En SAE er noen uønsket medisinsk forekomst som ved en hvilken som helst dose: resulterer i død, livstruende, krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterer i vedvarende, betydelig funksjonshemming/uførhet, en medfødt abnormitet/fødselsdefekt. Teaer består av både alvorlige og ikke-seriøse bivirkninger.
Opptil 14 måneder
Antall deltakere med tees etter alvorlighetsgrad
Tidsramme: Opptil 14 måneder
Antall deltakere med alvorlighetsgrad av TEAE vil bli rapportert.
Opptil 14 måneder
Antall deltakere med Teaes og Saes etter årsakssammenheng
Tidsramme: Opptil 14 måneder
Antall deltakere med kausalitetsrelaterte TEAer og SAES vil bli rapportert.
Opptil 14 måneder
Antall deltakere med tromboemboliske hendelser og alvorlige overfølsomhetsreaksjoner
Tidsramme: Opptil 14 måneder
Antall deltakere med tromboemboliske hendelser og alvorlige overfølsomhetsreaksjoner vil bli rapportert.
Opptil 14 måneder
Antall deltakere som utvikler nøytraliserende (hemmende) antistoffer mot VWF og FVIII
Tidsramme: Opptil 14 måneder
Antall deltakere som utvikler nøytraliserende antistoffer mot VWF og FVIII, vil bli rapportert.
Opptil 14 måneder
Antall deltakere som utvikler bindende antistoffer til VWF og FVIII
Tidsramme: Opptil 14 måneder
Antall deltakere som utvikler totale bindende antistoffer til VWF og FVIII, vil bli rapportert.
Opptil 14 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i laboratorieparametere
Tidsramme: Opptil 14 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik fra baselineverdier i laboratorieparametere per etterforskervurdering vil bli rapportert.
Opptil 14 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i 12-bly elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Opptil 14 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik fra grunnverdier i EKG per etterforskervurdering vil bli rapportert.
Opptil 14 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik i viktige tegn parametere
Tidsramme: Opptil 14 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante avvik fra baselineverdier i viktige tegnparametere per undersøkelsesvurdering vil bli rapportert.
Opptil 14 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall infusjoner av Vonvendi med eller uten Advate Per Bleeding Episode
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Antall infusjoner av Vonvendi med eller uten advate per blødningsepisode vil bli rapportert.
Opptil 12 måneder
Antall infusjoner av Advate Per Bleeding Episode
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Antall infusjoner av Advate per blødningsepisode vil bli rapportert.
Opptil 12 måneder
Vektjustert forbruk av Vonvendi og Advate Per Bleeding Episode
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Vektjustert forbruk av Vonvendi og Advate per blødende episode vil bli rapportert.
Opptil 12 måneder
Tid til oppløsning av blødende episoder
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Tid til oppløsning av blødningsepisodene vil bli beregnet som forskjellen mellom datoen/klokkeslettet for den første IP -infusjonen for blødningsepisoden til datoen/klokkeslettet for den blødende episodeoppløsningen.
Opptil 12 måneder
Område under plasmakonsentrasjon/tidskurve fra tid 0 til uendelig (AUC0-INF) for VWF: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO), VWF: Antigen (VWF: AG) og VWF: kollagenbindingskapasitet (VWF: CB)
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
AUC0-INF-parameter ved baseline PK-vurderingen vil bli beregnet ved bruk av ikke-komponentanalyse (NCA) for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert AUC (0-INF) for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert AUC0-INF-parameter ved baseline PK-vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
AUC fra tid 0 til 96 timer (AUC0-96H) for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
AUC0-96H-parameter ved baseline PK-vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert AUC (0-96H) for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert AUC0-96H-parameter ved baseline PK-vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Maksimal plasmakonsentrasjon (CMAX) for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
CMAX -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert Cmax for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert CMAX -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Tid for å nå maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Tmax -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig oppholdstid for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Gjennomsnittlig oppholdstidsparameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Klaring for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Clearance -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Terminal Half-Life (T1/2) for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
T1/2 -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Distribusjonsvolum i Steady State (VSS) for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
VSS -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO, VWF: AG og VWF: CB.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Incremental Recovery (IR) på Cmax for VWF: RCO og VWF: AG
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
IR -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for VWF: RCO og VWF: AG.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
AUC fra tid 0 til siste gang med målbar aktivitet (AUC0-tlast) for faktor VIII: koagulasjonsaktivitet (FVIII: C)
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
AUC0-TLAST-parameter ved baseline PK-vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for FVIII: C.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert AUC0-tlast for FVIII: C
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert AUC0-TLAST-parameter ved baseline PK-vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for FVIII: C.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
AUC0-96H for FVIII: c
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
AUC0-96H-parameter ved baseline PK-vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for FVIII: C.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert AUC0-96H for FVIII: C
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert AUC0-96H-parameter ved baseline PK-vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for FVIII: C.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Cmax for FVIII: c
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
CMAX -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for FVIII: C.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert Cmax for FVIII: C
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Dose normalisert Cmax -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for FVIII: C.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Tmax for fviii: c
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Tmax -parameter ved baseline PK -vurderingen vil bli beregnet ved bruk av NCA for FVIII: C.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Plasmanivå av Vonvendi basert på von Willebrand -faktor: Ristocetin Cofactor (VWF: RCO)
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Plasmanivå av Vonvendi basert på VWF: RCO vil bli rapportert.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Plasmanivå av Vonvendi basert på von Willebrand Factor Antigen (VWF: AG)
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Plasmanivå av vonvendi basert på VWF: AG vil bli rapportert.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Plasmanivå av Vonvendi basert på von Willebrand Factor Collagen Binding (VWF: CB)
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Plasmanivå av vonvendi basert på VWF: CB vil bli rapportert.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Plasmanivå av faktor VIII koagulasjon (FVIII: C)
Tidsramme: Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Plasmanivå av FVIII: C vil bli rapportert.
Ved baseline: Innen 1 times pre-infusjon, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 og 96 timer etter infusjon
Total hemostatisk effektivitetsvurdering 24 timer etter sist perioperativ IP -infusjon eller på dag 14 postoperativt besøk
Tidsramme: På 24 timer eller dag 14
Den generelle hemostatiske effekten av Vonvendi, med eller uten advate, vil bli vurdert av etterforskeren ved bruk av den hemostatiske effektivitetsvurderingsskalaen enten 24 timer etter den siste perioperative infusjonen eller på dag 14 postoperativt besøk, avhengig av hva som kommer først.
På 24 timer eller dag 14
Totalt volum av faktisk og forutsagt intraoperativt blodtap etter operasjonen som vurdert av operasjonskirurgen
Tidsramme: Fra intraoperativ til gjennomføring av operasjonen (opp til dag 14)
Intraoperativt faktisk blodtap vil bli vurdert av operasjonskirurgen ved fullføring av operasjonen ved å bruke en forhåndsdefinert 4-punkts vurderingsskala. 1- Utmerket (intraoperativt blodtap var mindre enn eller lik det maksimale forventet for typen prosedyre som ble utført i et hemostatisk normalt individ [<=] 100 prosent [%]); 2- Bra (intraoperativt blodtap opp til 50%mer enn det maksimale forventede blodtapet for typen prosedyre som er utført i et hemostatisk normalt individ [101%-150%]); 3- Moderat (intraoperativt blodtap som overstiger 50% av det forventede for typen prosedyre som er utført i et hemostatisk normalt individ [større enn (>) 150%]); 4- Ingen (ukontrollert blødning på grunn av en utilstrekkelig terapeutisk respons til tross for passende dosering, noe som nødvendiggjør en endring av koagulasjonsfaktorstatningsregime). Lavere score indikerer bedre hemostatisk effekt. Scoring beregnes ved å sammenligne det faktiske blodtapet mot forutsagt blodtap.
Fra intraoperativ til gjennomføring av operasjonen (opp til dag 14)
Intraoperativ hemostatisk effektivitetsscore som vurdert av operasjonskirurg ved fullføring av operasjonen
Tidsramme: Ved fullføring av operasjonen (opp til dag 14)
Hemostase -vurderingsvurderingsskalaen varierer fra 1 til 4, der 1 = utmerket, 2 = bra, 3 = moderat og 4 = ingen. Lavere score indikerer bedre hemostatisk effekt.
Ved fullføring av operasjonen (opp til dag 14)
Daglig intra- og postoperativ vektjustert dose Vonvendi med eller uten råd gjennom postoperativ dag 14
Tidsramme: Fra operasjonsdagen til postoperativ dag 14
Daglig intra- og postoperativ vektjustert dose Vonvendi med eller uten råd gjennom postoperativ dag 14 vil bli rapportert.
Fra operasjonsdagen til postoperativ dag 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

25. november 2027

Studiet fullført (Antatt)

25. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. august 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. august 2025

Først lagt ut (Faktiske)

19. august 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-577-3002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de-identifiserte individuelle deltakerdata (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-kommitment?commitment=5). Disse IPD -ene vil bli gitt i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne bli gitt tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientpersonvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å adressere forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Von Willebrands sykdom (VWD)

Kliniske studier på Vonvendi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Lebanon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere