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Eine Studie zum rekombinanten von Willebrand -Faktor (RVWF) bei chinesischen Teilnehmern mit von Willebrand -Krankheit (VWD)

7. Januar 2026 aktualisiert von: Takeda

Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik des rekombinanten von Willebrand -Faktors (RVWF) mit oder ohne Hinweis bei der Behandlung von Blutungsepisoden bei chinesischen Probanden, bei denen von von Willebrand -Erkrankungen diagnostiziert wurden

Das Hauptziel dieser Studie ist es, herauszufinden, ob Vonvendi für erwachsene chinesische Teilnehmer mit VWD sicher ist. In der Studie wird auch überprüft, wie gut von von Vonendi Blutungen mit oder ohne Produktpatronen bei den Teilnehmern kontrolliert werden, die möglicherweise eine elektive Operation oder zahnärztliche Eingriffe benötigen. Darüber hinaus wird die Studie auch untersuchen, wie Vonvendi vom Körper (bekannt als pharmakokinetisch [PK]) verarbeitet wird und wie das Arzneimittel dem Körper hilft, eine Erkrankung zu reagieren oder zu verbessern (pharmakodynamische [PD]).

Die Teilnehmer erhalten eine anfängliche Dosis von von Vonendi von 40 bis 80 internationalen Einheiten pro Kilogramm (IU/kg) Körpergewicht. Wenn der Basisfaktor VIII (FVIII) eines Teilnehmers nicht hoch genug ist, um die Blutung zu stoppen, wird vonvendi zusammen mit 30 bis 45 IE/kg RFVIII verabreicht.

Die Teilnehmer werden ungefähr 14 Monate in der Studie sein. Während der Studie werden die Teilnehmer in Kliniken oder telefonischen Anrufen nachgefolgt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100006
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, China, 510515
        • Rekrutierung
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Hauptermittler:
          • Jing Sun
        • Kontakt:
      • Jihan, China, 250013
        • Rekrutierung
        • Jinan Central Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Yun Chen
      • Shanghai, China, 201801
        • Rekrutierung
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Xuefeng Wang
        • Kontakt:
      • Suzhou, China, 215005
        • Rekrutierung
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Hauptermittler:
          • Ziqiang Yu
        • Kontakt:
      • Tianjin, China, 300052
        • Rekrutierung
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Hauptermittler:
          • Feng Xue
        • Kontakt:
      • Wuhan, China, 430032
        • Rekrutierung
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dengju Li

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  1. Der Teilnehmer muss freiwillig ein Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee-genehmigte schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie mit dem Teilnehmer erläutert und diskutiert wurden.

  2. Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose eines schweren VWD (Baseline VWF: RCO weniger als [<] 20 internationale Einheiten [IU] Deziliter [DL]) mit einer Diagnose des gemäß den folgenden empfohlenen Kriterien verifizierten VWD -Typs:

    • Typ 1 (von Willebrand -Faktor: Ristocetin -Cofaktoraktivität [VWF: RCO] <20 IU/DL und durch VWF -Aktivität/VWF: Antigen [AG] -Verhältnis) oder,
    • Typ 2A oder Typ 2B (nach VWF -Aktivität/VWF: Ag -Verhältnis und Multimer -Muster, falls erforderlich), Typ 2n (FVIII: C <10% und Genetik), Typ 2M (nach VWF -Aktivität/VWF: Ag -Verhältnis und Multimer -Muster) oder
    • Typ 3 (VWF: Ag <= 3 IU/DL). Die Diagnose wird gegebenenfalls durch Gentests und/oder durch Multimer -Analyse bestätigt.
  3. Der Teilnehmer ist mindestens 18 Jahre alt im Screening.
  4. Der Teilnehmer ist ethnischer Chinesen und lebt in China, einschließlich derjenigen aus Taiwan, Hongkong und Macao.
  5. Wenn ein Frauenpotential weiblich ist, präsentiert der Teilnehmer einen negativen Schwangerschaftstest und erklärt sich bereit, angemessene Geburtenkontrollemaßnahmen für die Dauer der Studie einzusetzen.
  6. Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.
  7. Der Teilnehmer hatte mindestens 3 dokumentierte Blutungen, die in den letzten 12 Monaten vor der Einschreibung die Notwendigkeit von VWF -Gerinnungsfaktor -Ersatztherapien ergaben.

Ausschlusskriterien

  1. Durch die Teilnehmerin wurde Pseudo -VWD oder eine andere erbliche oder erworbene Gerinnungsstörung als VWD (Beispiel [z.
  2. Der Teilnehmer hat beim Screening eine Vorgeschichte oder Vorhandensein eines VWF -Inhibitors.
  3. Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Geschichte eines VWF: RCO-Halbwerts von <6 Stunden.
  4. Der Teilnehmer hat eine Vorgeschichte oder Vorhandensein eines FVIII -Inhibitors mit einem Titer, der größer oder gleich [> =] 0,6 Bethesda -Einheiten pro Milliliter [BU/ml] (nach Bethesda -Assay oder Bethesda -Methode mit NijMegen -Modifikation).
  5. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber den Bestandteilen der Studienmedikamente, z. B. gegen Maus- oder Hamsterproteine.
  6. Der Teilnehmer hat eine medizinische Vorgeschichte immunologischer Störungen, ohne dass saisonale allergische Rhinitis/Konjunktivitis, leichte Asthma, Nahrungsmittelallergien oder Tierallergien.
  7. Der Teilnehmer hat eine Krankengeschichte eines thromboembolischen Ereignisses.
  8. Der Teilnehmer ist positiv mit einem absoluten Differenzierungscluster von Differenzierung 4 (CD4) Zählung <200/Kubikmillimeter (MM^3).
  9. Der Teilnehmer wurde mit einem immunmodulatorischen Arzneimittel behandelt, das außer der antiretroviralen Chemotherapie, EG-, α-Interferon- oder Kortikosteroid-Wirkstoffe in einem Dosisäquivalent zu Hydrocortison größer als 10 Milligramm (mg) (mg) (mg) (mg)/Tag (ohne topische Behandlung [z.
  10. Der Teilnehmer ist schwanger oder stillend, wenn die Einwilligung eingeholt wird.
  11. Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung an einer weiteren klinischen Studie teilgenommen, an der ein IP oder ein Untersuchungsgerät beteiligt ist, oder ist voraussichtlich an einer anderen klinischen Studie teilzunehmen, an der im Verlauf dieser Studie ein IP- oder Untersuchungsgerät beteiligt ist.
  12. Durch den Teilnehmer wird fortschreitende tödliche Erkrankungen diagnostiziert und/oder eine Lebenserwartung von weniger als 15 Monaten.
  13. Der Teilnehmer ist Mitglied des Studienteams, der diese Studie oder in einer abhängigen Beziehung zu einem der Mitglieder des Studienteams durchführt. Zu den abhängigen Beziehungen zählen enge Verwandte (dh Kinder, Partner/Ehepartner, Geschwister, Eltern) sowie Mitarbeiter.
  14. Der Teilnehmer hat bei Screening eine akute Krankheit (z.
  15. Durch den Teilnehmer wird eine signifikante Lebererkrankung diagnostiziert, wie dies durch die folgende: Serum -Alanin -Aminotransferase (ALT) mehr als das Fünffache der Obergrenze des Normalens zeigt; Hypoalbuminämie; Portalvenenhypertonie (z. B. Vorhandensein von ansonsten ungeklärter Splenomegalie, Vorgeschichte von Speiseröhrenvarizen) oder Leberzirrhose, die als Kinderpuberklasse B oder C klassifiziert sind
  16. Bei Teilnehmer wurde eine Nierenerkrankung mit einem Serumkreatininspiegel> = 2,5 Milligramm pro Deziliter (Mg/DL) diagnostiziert.
  17. Der Teilnehmer verfügt über eine Thrombozytenzahl <100.000/ Milliliter (ML) beim Screening (mit Ausnahme von Teilnehmern mit VWD vom Typ 2B, dessen Thrombozytenzahl beim Screening unter Berücksichtigung historischer Trends in der Thrombozytenzahlen und der medizinischen Bewertung des Teilnehmers des Teilnehmers durch den Ermittlungszustand bewertet wird).
  18. Der Teilnehmer hat Gebärmutterhals- oder Uterusbedingungen, die eine Menorrhagie oder eine Metrorrhagie (einschließlich Infektion, Dysplasie) verursachen.
  19. Bei der Beurteilung des Ermittlers hat der Teilnehmer eine weitere klinisch signifikante gleichzeitige Erkrankung (z. B. unkontrollierte Hypertonie), die zusätzliche Risiken für den Teilnehmer darstellen kann.
  20. Der Teilnehmer wird vom Ermittler als nicht in der Lage oder nicht bereit, mit Studienverfahren zusammenzuarbeiten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Teilnehmer mit VWD
Die Teilnehmer erhalten eine einzige intravenöse (IV) -Dosis von Vonvendi bei der PK -Bewertung der PK. Während der 12-monatigen Behandlungszeit (OD) -Bereichzeit (OD) werden alle Blutungsepisoden, die eine Ersatztherapie durch VWF erfordern, mit von oder ohne empfohlen behandelt. Die Teilnehmer können auch von Vonendi mit oder ohne empfindliche intravenöse Infusionen erhalten, wenn sie als für das perioperativen Blutungsmanagement als notwendig eingestuft werden [DURGE, MUNG UND MORAL SCHILEREN]. Die Teilnehmer erhalten eine anfängliche Dosis von Vonendi von 40 bis 80 IE/kg Körpergewicht.
Biologisch: Vonvendi
Vonvendi wird durch intravenöse Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • rVWF
  • TAK-577
  • vonicog alfa
Biologisch: Empfehlen
Advate wird durch intravenöse Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • rFVIII
  • Octocog alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit auftretenden unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 14 Monate
Ein Tee ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis mit einem Beginn, der nach Erhalt des Studienmedikaments auftritt. Ein SAE ist ein ungünstiges medizinisches Ereignis, das in jeder Dosis: zum Tod und zum lebensbedrohlichen, stationären Krankenhausaufenthalt oder zur Verlängerung des vorhandenen Krankenhausaufenthalts zu einer anhaltenden, signifikanten Behinderung/Unfähigkeit erfordert, eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler, ein wichtiges medizinisches Ereignis, um die Meinung zu verhindern. Tees bestehen sowohl aus schwerwiegenden als auch nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen.
Bis zu 14 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Tee nach Schweregrad
Zeitfenster: Bis zu 14 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit Schweregrad von Tee wird gemeldet.
Bis zu 14 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Tee und SAES durch Kausalität
Zeitfenster: Bis zu 14 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit Kausalitätsbezogenen Tee und SAEs wird gemeldet.
Bis zu 14 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit thromboembolischen Ereignissen und schweren Überempfindlichkeitsreaktionen
Zeitfenster: Bis zu 14 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit thromboembolischen Ereignissen und schweren Überempfindlichkeitsreaktionen wird berichtet.
Bis zu 14 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende (inhibitorische) Antikörper gegen VWF und FVIII entwickeln
Zeitfenster: Bis zu 14 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer, die neutralisierende Antikörper gegen VWF und FVIII entwickeln, werden gemeldet.
Bis zu 14 Monate
Anzahl der Teilnehmer, die verbindliche Antikörper gegen VWF und FVIII entwickeln
Zeitfenster: Bis zu 14 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer, die Gesamtbindungsantikörper gegen VWF und FVIII entwickeln, werden gemeldet.
Bis zu 14 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei Laborparametern
Zeitfenster: Bis zu 14 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien aus den Basiswerten in Laborparametern pro Untersuchungsbewertung wird gemeldet.
Bis zu 14 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien im 12-Haupt-Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Bis zu 14 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien aus den Ausgangswerten in EKG pro Untersuchungsbewertung wird gemeldet.
Bis zu 14 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien bei Vitalzeichen Parametern
Zeitfenster: Bis zu 14 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Anomalien aus Basiswerten in Vitalzeichenparametern pro Bewertung der Ermittler wird berichtet.
Bis zu 14 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Infusionen von Vonvendi mit oder ohne Empfang pro Blutungs -Episode
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Die Anzahl der Infusionen von Vonvendi mit oder ohne Empfang pro Blutungs -Episode wird gemeldet.
Bis zu 12 Monate
Anzahl der Infusionen von Advate pro Blutungs -Episode
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Die Anzahl der Infusionen von Advate pro Blearing -Episode wird gemeldet.
Bis zu 12 Monate
Gewichtsbereinigter Konsum von Vonvendi und Advate pro Blearing-Episode
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Der gewichtsbereinigte Konsum von von Vonendi und die Erdrückung pro Blutungs-Episode wird gemeldet.
Bis zu 12 Monate
Zeit für die Auflösung von blutenden Episoden
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
Die Zeit für die Auflösung der Blutungsepisoden wird als Differenz zwischen dem Datum/der Zeit der ersten IP -Infusion für die Blutungs -Episode bis zum Datum/der Zeit der Blearing -Episode -Auflösung berechnet.
Bis zu 12 Monate
Fläche unter der Plasmakonzentration/Zeitkurve von Zeit 0 bis Infinity (AUC0-INF) für VWF: Ristocetin-Cofaktor (VWF: RCO), VWF: Antigen (VWF: AG) und VWF: Kollagenbindungskapazität (VWF: CB)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der AUC0-Inf-Parameter zur Basis-PK-Bewertung wird unter Verwendung der Nichtkompartimentanalyse (NCA) für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Dosis normalisierte AUC (0-inf) für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Die dosis normalisierte AUC0-Inf-Parameter Bei der PK-Basis-PK-Bewertung wird unter Verwendung von NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
AUC von Zeit von 0 bis 96 Stunden (AUC0-96H) für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der Parameter von AUC0-96H Bei der PK-Basis-Bewertung wird mit NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Dosis normalisierte AUC (0-96H) für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Die dosis normalisierte AUC0-96H-Parameter bei der PK-Basis-Bewertung wird unter Verwendung von NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Maximale Plasmakonzentration (CMAX) für VWF: RCO, VWF: Ag und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der CMAX -Parameter an der Basis -PK -Bewertung wird unter Verwendung von NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Dosis normalisierte CMAX für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Die dosis normalisierte CMAX -Parameter Bei der PK -Basis -Bewertung wird mit NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Zeit, um die maximale Plasmakonzentration (TMAX) für VWF zu erreichen: RCO, VWF: AG und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der TMAX -Parameter an der Basis -PK -Bewertung wird unter Verwendung von NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Mittlere Residenzzeit für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der mittlere Parameter für die Residenzzeit bei der PK -Bewertung der Basis wird mit NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Freigabe für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der Clearance -Parameter bei der PK -Bewertung der Basis wird mit NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Terminal Half-Life (T1/2) für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der Parameter T1/2 Bei der PK -Basis -Bewertung wird mit NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Verteilungsvolumen im Steady State (VSS) für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der VSS -Parameter an der Basis -PK -Bewertung wird unter Verwendung von NCA für VWF: RCO, VWF: AG und VWF: CB berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Inkrementelle Wiederherstellung (IR) bei CMAX für VWF: RCO und VWF: AG
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der IR -Parameter bei der Basis -PK -Bewertung wird unter Verwendung von NCA für VWF: RCO und VWF: AG berechnet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
AUC vom Zeitpunkt 0 bis zum letzten Mal messbarer Aktivität (AUC0-Tlast) für Faktor VIII: Gerinnungsaktivität (FVIII: C)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
AUC0-Tlast-Parameter zur Basis-PK-Bewertung wird unter Verwendung von NCA für FVIII: C. berechnet: C.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Dosis normalisierte AUC0-Tlast für FVIII: C.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Dosis normalisierter AUC0-Tlast-Parameter Bei der PK-Basis-Bewertung wird unter Verwendung von NCA für FVIII: C. berechnet: C.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
AUC0-96H für fviii: c
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
AUC0-96H-Parameter zur Basis-PK-Bewertung wird unter Verwendung von NCA für FVIII: C. berechnet: C.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Dosis normalisierte AUC0-96H für fviii: c
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Dosis normalisierter AUC0-96H-Parameter bei der Basis-PK-Bewertung wird unter Verwendung von NCA für FVIII: C. berechnet: C.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Cmax für fviii: c
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der CMAX -Parameter bei der PK -Basisbewertung wird mit NCA für FVIII: C. berechnet: C.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Dosis normalisierte Cmax für FVIII: C.
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Dosis normalisierter CMAX -Parameter Bei der PK -Basis -Bewertung wird unter Verwendung von NCA für FVIII: C. berechnet: C.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Tmax für fviii: c
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der TMAX -Parameter an der Basis -PK -Bewertung wird unter Verwendung von NCA für FVIII: C. berechnet: C.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Plasmaspiegel von Vonvendi basierend auf von Willeband -Faktor: Ristocetin -Cofaktor (VWF: RCO)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der auf VWF basierende Plasmaspiegel von vonvendi wird gemeldet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Plasmaspiegel von Vonvendi basierend auf von Willeband -Faktorantigen (VWF: AG)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Das Plasma -Spiegel von vonVendi basierend auf VWF: AG wird gemeldet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Plasmaspiegel von Vonvendi basierend auf von Willeband -Faktor -Kollagenbindung (VWF: CB)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Das Plasma -Spiegel von vonVendi basierend auf VWF: CB wird gemeldet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Plasmaspiegel der Faktor VIII Crotting (FVIII: C)
Zeitfenster: Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Der Plasmaspiegel von FVIII: C wird gemeldet.
Zu Studienbeginn: Innerhalb von 1 Stunde Vorinfusion, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 und 96 Stunden nach der Infusion
Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit 24 Stunden nach dem letzten perioperativen IP -Infusion oder am 14. Tag nach dem postoperativen Besuch
Zeitfenster: Um 24 Stunden oder Tag 14
Die allgemeine hämostatische Wirksamkeit von Vonvendi mit oder ohne empfohlen wird vom Ermittler anhand der Hämostatik -Bewertungsbewertungsskala entweder 24 Stunden nach der letzten perioperativen Infusion oder am 14. postoperativen Besuch am 14. Tag bewertet, je nachdem, was zuerst kommt.
Um 24 Stunden oder Tag 14
Gesamtvolumen des tatsächlichen und vorhergesagten intraoperativen Blutverlust
Zeitfenster: Von intraoperativ bis zum Abschluss der Operation (bis zum Tag 14)
Der intraoperative tatsächliche Blutverlust wird vom operativen Chirurgen nach Abschluss der Operation unter Verwendung einer vordefinierten 4-Punkte-Bewertungsskala bewertet. 1- Ausgezeichnet (intraoperativer Blutverlust war kleiner oder gleich dem maximal erwarteten für die Art des Verfahrens, das in einem hämostatisch normalen Individuum [<=] 100 Prozent [%]); 2- Gut (intraoperativer Blutverlust bis zu 50%mehr als der maximal erwartete Blutverlust für die Art des Verfahrens, der bei einer hämostatisch normalen Person durchgeführt wird [101%-150%]); 3- moderat (intraoperativer Blutverlust von über 50% der Erwartungen für die Art des Verfahrens, der in einer hämostatisch normalen Person durchgeführt wird [größer als (>) 150%]); 4- Keine (unkontrollierte Blutung aufgrund einer unzureichenden therapeutischen Reaktion trotz geeigneter Dosierung, die eine Änderung des Ersatzschemas des Gerinnungsfaktors erfordert). Niedrigere Werte weisen auf eine bessere hämostatische Wirksamkeit hin. Die Bewertung wird berechnet, indem der tatsächliche Blutverlust mit dem vorhergesagten Blutverlust verglichen wird.
Von intraoperativ bis zum Abschluss der Operation (bis zum Tag 14)
Intraoperativer hämostatischer Wirksamkeitswert, der durch den Operationschirurgen nach Abschluss der Operation bewertet wurde
Zeitfenster: Nach Abschluss der Operation (bis zum Tag 14)
Die Bewertungsskala für die Hämostase liegt zwischen 1 und 4, wobei 1 = ausgezeichnet, 2 = gut, 3 = moderat und 4 = keine. Niedrigere Werte weisen auf eine bessere hämostatische Wirksamkeit hin.
Nach Abschluss der Operation (bis zum Tag 14)
Tägliche intra- und postoperative Gewichtsdosis von vonvendi mit oder ohne empfindlich bis zum postoperativen Tag 14
Zeitfenster: Ab dem Tag der Operation bis zum postoperativen Tag 14
Die tägliche intra- und postoperative gewichtsbereinigte Dosis von vonvendi mit oder ohne den postoperativen Tag 14 wird gemeldet.
Ab dem Tag der Operation bis zum postoperativen Tag 14

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Oktober 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

25. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. August 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. August 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. August 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-577-3002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den entdeckten Einzelteilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierte Forscher bei der Ansprache legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Datenaustausch-Engagement finden Sie unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Diese IPDs werden in einem sicheren Forschungsumfeld nach Genehmigung einer Datenaustauschanforderung und gemäß den Bestimmungen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus berechtigten Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Prozess auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ geteilt. Für genehmigte Anfragen erhalten den Forschern Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften) und mit Informationen zu den Forschungszielen gemäß den Bestimmungen eines Datenaustauschvertrags erforderlich.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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