Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar recombinante von Willebrand -factor (RVWF) bij Chinese deelnemers met von Willebrand Disease (VWD)

7 januari 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een klinisch onderzoek om de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek van recombinante von Willebrand Factor (RVWF) te evalueren met of zonder advies bij de behandeling van bloedingsafleveringen bij Chinese proefpersonen gediagnosticeerd met von Willebrand Disease

Het belangrijkste doel van deze studie is om erachter te komen of Vonvendi veilig is voor volwassen Chinese deelnemers met VWD. De studie zal ook controleren hoe goed Vonvendi helpt om bloedingen te beheersen met of zonder productvoordeel bij de deelnemers die mogelijk electieve chirurgie of tandheelkundige procedures nodig hebben. Bovendien zal de studie ook onderzoeken hoe vonvendi wordt verwerkt door het lichaam (bekend als farmacokinetisch [PK]) en hoe het medicijn het lichaam helpt een aandoening te reageren of te verbeteren (farmacodynamisch [PD]).

Deelnemers ontvangen een eerste dosis vonvendi van 40 tot 80 internationale eenheden per kilogram (IU/kg) lichaamsgewicht. Als het basislijnfactor VIII (FVIII) -niveau van een deelnemer niet hoog genoeg is om te helpen stoppen met bloeden, wordt Vonvendi gegeven samen met 30 tot 45 IE/kg Advate RFVIII.

Deelnemers zullen ongeveer 14 maanden in het onderzoek zijn. Tijdens de studie worden de deelnemers opgevolgd bij klinieken of tijdens telefoongesprekken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 100006
        • Werving
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tienan Zhu
      • Guangzhou, China, 510515
        • Werving
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jing Sun
        • Contact:
      • Jihan, China, 250013
        • Werving
        • Jinan Central Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Yun Chen
      • Shanghai, China, 201801
        • Werving
        • Ruijin Hospital Shanghai Jiaotong University School of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Xuefeng Wang
        • Contact:
      • Suzhou, China, 215005
        • Werving
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ziqiang Yu
        • Contact:
      • Tianjin, China, 300052
        • Werving
        • Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
        • Hoofdonderzoeker:
          • Feng Xue
        • Contact:
      • Wuhan, China, 430032
        • Werving
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dengju Li

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria

  1. Deelnemer moet vrijwillig een Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee-goedgekeurd schriftelijk geïnformeerde toestemmingsformulier ondertekenen nadat alle relevante aspecten van het onderzoek zijn uitgelegd en besproken met de deelnemer.

  2. Deelnemer heeft een gedocumenteerde diagnose van ernstige VWD (baseline VWF: RCO minder dan [<] 20 internationale eenheden [IU] deciliter [DL]) met een diagnose van VWD -type geverifieerd volgens de volgende aanbevolen criteria:

    • Type 1 (von Willebrand -factor: ristocetine -cofactoractiviteit [VWF: RCO] <20 IU/DL en door VWF -activiteit/VWF: antigeen [Ag] -verhouding) of,
    • Type 2A of Type 2B (door VWF -activiteit/VWF: Ag -verhouding en multimer -patroon, met genetica indien nodig), Type 2N (FVIII: C <10% en genetica), Type 2M (door VWF -activiteit/VWF: Ag -verhouding en multimer -patroon) of
    • Type 3 (VWF: AG <= 3 IU/DL). Diagnose wordt bevestigd, indien van toepassing, door genetische testen en/of door multimer -analyse.
  3. Deelnemer is minstens 18 jaar oud op screening.
  4. Deelnemer is etnisch Chinees en woont in China, inclusief die uit Taiwan, Hong Kong en Macao.
  5. Als het vrouwelijk van het vruchtbaar is, presenteert de deelnemer een negatieve zwangerschapstest en stemt ermee in om voldoende anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek.
  6. Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de vereisten van het protocol.
  7. De deelnemer heeft minimaal 3 gedocumenteerde bloedingen gehad die de behoefte aan VWF -coagulatiefactorvervangingstherapieën in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan de inschrijving aangaven.

Uitsluitingscriteria

  1. Deelnemer is gediagnosticeerd met pseudo VWD of een andere erfelijke of verworven coagulatiestoornis dan VWD (bijvoorbeeld [bijv.], Kwalitatieve en kwantitatieve bloedplaatjesaandoeningen of verhoogde protrombine -tijd [PT]/International genormaliseerde ratio> 1,4).
  2. Deelnemer heeft een geschiedenis of aanwezigheid van een VWF -remmer bij screening.
  3. Deelnemer heeft een gedocumenteerde geschiedenis van een VWF: RCO halfwaardetijd van <6 uur.
  4. Deelnemer heeft een geschiedenis of aanwezigheid van een FVIII -remmer met een titer groter dan of gelijk aan [> =] 0,6 Bethesda -eenheden per milliliter [bu/ml] (door Bethesda Assay of Bethesda -methode met Nijmegen -modificatie).
  5. Deelnemer heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van de onderzoeksgeneesmiddelen, zoals muis- of hamster -eiwitten.
  6. Deelnemer heeft een medische geschiedenis van immunologische aandoeningen, exclusief seizoensgebonden allergische rhinitis/conjunctivitis, mild astma, voedselallergieën of dierallergieën.
  7. Deelnemer heeft een medische geschiedenis van een trombo -embolisch evenement.
  8. Deelnemer is een human immunodeficiëntievirus (HIV) positief met een absolute cluster van differentiatie 4 (CD4) telling <200/kubieke millimeter (mm^3).
  9. De deelnemer is behandeld met een immunomodulerend medicijn, anders dan antiretrovirale chemotherapie, bijvoorbeeld a-interferon of corticosteroïde middelen bij een dosis gelijkwaardig aan hydrocortisone groter dan 10 milligram (mg)/dag (exclusief actuele behandeling [exclusief toegepast).
  10. Deelnemer is zwanger of lacterend op het moment dat geïnformeerde toestemming wordt verkregen.
  11. Deelnemer heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of een onderzoeksapparaat of is gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP- of onderzoeksapparaat tijdens deze studie.
  12. Deelnemer wordt gediagnosticeerd met progressieve dodelijke ziekten en/of heeft een levensverwachting van minder dan 15 maanden.
  13. Deelnemer is lid van het studieteam dat deze studie uitvoert of in een afhankelijke relatie met een van de onderzoeksteamleden. Afhankelijke relaties omvatten nauwe familieleden (dat wil zeggen kinderen, partner/echtgenoot, broers en zussen, ouders) en werknemers.
  14. Deelnemer heeft een acute ziekte (bijv. Influenza, griepachtig syndroom, allergische rhinitis/conjunctivitis, niet-seizoensgebonden astma) bij screening.
  15. Deelnemer wordt gediagnosticeerd met significante leverziekte, zoals blijkt uit, maar niet beperkt tot, een van de volgende: serum alanine aminotransferase (ALT) groter dan 5 keer de bovengrens van normaal; hypoalbuminemie; Portale aderhypertensie (bijv. Aanwezigheid van anders onverklaarbare splenomegalie, geschiedenis van slokdarmvarices) of levercirrose geclassificeerd als Child-Pugh Klasse B of C.
  16. Deelnemer is gediagnosticeerd met nierziekte, met een serumcreatininegehalte> = 2,5 milligram per deciliter (mg/dl).
  17. Deelnemer heeft een aantal bloedplaatjes <100.000/ milliliter (ML) bij screening (behalve voor deelnemers met Type 2B VWD, waarvan het aantal bloedplaatjes [S] bij screening zal worden geëvalueerd, rekening houdend met historische trends in bloedplaatjestellingen en de medische beoordeling van de onderzoeker van de toestand van de deelnemer).
  18. Deelnemer heeft cervicale of baarmoederaandoeningen die menorragie of metrorrhagie veroorzaken (inclusief infectie, dysplasie).
  19. Naar het oordeel van de onderzoeker heeft de deelnemer een andere klinisch significante gelijktijdige toestand (bijv. Ongecontroleerde hypertensie) die extra risico's voor de deelnemer kan vormen.
  20. Deelnemer wordt door de onderzoeker geïdentificeerd als niet in staat of niet bereid om samen te werken met onderzoeksprocedures.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alle deelnemers met VWD
Deelnemers ontvangen een enkele intraveneuze (IV) dosis Vonvendi bij aanvang PK -beoordeling. Tijdens de 12 maanden durende on-demand (OD) behandelingsperiode worden eventuele bloedingsafleveringen die vervangingstherapie met VWF vereisen, behandeld met Vonvendi met of zonder advies. Deelnemers kunnen ook Vonvendi ontvangen met of zonder advies intraveneuze infusies, indien aangegeven dat nodig wordt geacht voor perioperatief bloedingsbeheer [Major, kleine en orale chirurgie]. Deelnemers ontvangen de initiële dosis vonvendi van 40 tot 80 IE/kg lichaamsgewicht.
Biologisch: Vonvendi
Vonvendi wordt toegediend door intraveneuze injectie.
Andere namen:
  • rVWF
  • TAK-577
  • vonicog alfa
Biologisch: Voorstander
Advate wordt beheerd door intraveneuze injectie.
Andere namen:
  • rFVIII
  • Octocog alfa

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling opkomende bijwerkingen (Teaes) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Tot 14 maanden
Een teae wordt gedefinieerd als een bijwerkingen met een begin dat optreedt na het ontvangen van een studiemedicijn. Een SAE is een ongewenste medische gebeurtenis die bij elke dosis: resultaten in de dood, levensbedreigend, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van de bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende, aanzienlijke handicap/onvermogen, een aangeboren afwijking/geboorte-defect, een belangrijk medisch evenement in de mening van de gezondheidszorg in de mening van de gezondheidszorg in het advies van de gezondheidszorg in de mening van de gezondheidszorg in de mening van de gezondheidszorg in het advies van de gezondheidszorg in de mening van de gezondheidszorg in de mening van de gezondheidszorg in de mening van de gezondheidszorg in de mening van de gezondheidszorg. Tea bestaat uit zowel serieuze als niet-serieuze bijwerkingen.
Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met TEEAS op ernst
Tijdsspanne: Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met de ernst van Teae zal worden gemeld.
Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met Teaes en SAE's door causaliteit
Tijdsspanne: Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met causaliteitsgerelateerde TEEAS en SAE's zal worden gemeld.
Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met trombo -embolische gebeurtenissen en ernstige overgevoeligheidsreacties
Tijdsspanne: Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met trombo -embolische gebeurtenissen en ernstige overgevoeligheidsreacties zal worden gerapporteerd.
Tot 14 maanden
Aantal deelnemers die neutraliserende (remmende) antilichamen ontwikkelen tegen VWF en FVIII
Tijdsspanne: Tot 14 maanden
Aantal deelnemers dat neutraliserende antilichamen ontwikkelt tegen VWF en FVIII zal worden gerapporteerd.
Tot 14 maanden
Aantal deelnemers dat bindende antilichamen ontwikkelt tegen VWF en FVIII
Tijdsspanne: Tot 14 maanden
Aantal deelnemers dat totale bindende antilichamen ontwikkelt tegen VWF en FVIII zal worden gerapporteerd.
Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen van basiswaarden in laboratoriumparameters per beoordeling van de onderzoeker zal worden gerapporteerd.
Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in 12-lead elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen van basiswaarden in ECG per onderzoekersbeoordeling zal worden gerapporteerd.
Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen in vitale tekenparameters
Tijdsspanne: Tot 14 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen van basiswaarden in vitale tekenparameters per beoordeling van de onderzoeker zal worden gerapporteerd.
Tot 14 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal infusies van vonvendi met of zonder advies per bloeding aflevering
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Aantal infusies van vonvendi met of zonder advies per bloedingsaflevering zal worden gemeld.
Tot 12 maanden
Aantal infusies van Advate Per Bleeding Episode
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Aantal infusies van Advate Per Bleeding Episode zal worden gerapporteerd.
Tot 12 maanden
Gewicht gecorrigeerde consumptie van vonvendi en advies per bloeding aflevering
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Gewicht gecorrigeerde consumptie van Vonvendi en Advate Per Bleeding Episode zal worden gerapporteerd.
Tot 12 maanden
Tijd tot resolutie van bloedende afleveringen
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
Tijd tot resolutie van de bloedingsafleveringen wordt berekend als het verschil tussen de datum/tijd van de eerste IP -infusie voor de bloeding -aflevering tot de datum/tijd van de resolutie van de bloedingsaflevering.
Tot 12 maanden
Gebied onder de plasmaconcentratie/tijdcurve van tijd 0 tot oneindig (AUC0-INF) voor VWF: ristocetine-cofactor (VWF: RCO), VWF: antigeen (VWF: Ag) en VWF: collageenbindingscapaciteit (VWF: CB)
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
AUC0-INF-parameter bij de baseline PK-beoordeling wordt berekend met behulp van niet-compartimentale analyse (NCA) voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerd AUC (0-INF) voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerde AUC0-INF-parameter bij de baseline PK-beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
AUC van tijd 0 tot 96 uur (AUC0-96H) voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
AUC0-96H Parameter bij de baseline PK-beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerd AUC (0-96H) voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerde AUC0-96H parameter bij de basislijn PK-beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
CMAX -parameter bij de baseline PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerde Cmax voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerde CMAX -parameter bij de baseline PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Tijd om maximale plasmaconcentratie (TMAX) te bereiken voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
TMAX -parameter bij de baseline PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Gemiddelde verblijftijd voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Gemiddelde verblijftijdparameter bij de baseline PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Opruiming voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Opruimingsparameter bij de baseline PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Terminal Half-Life (T1/2) voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
T1/2 -parameter bij de basislijn PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Distributievolume bij Steady State (VSS) voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
VSS -parameter bij de basislijn PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO, VWF: AG en VWF: CB.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Incrementaal herstel (IR) bij CMAX voor VWF: RCO en VWF: AG
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
IR -parameter bij de baseline PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor VWF: RCO en VWF: AG.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
AUC van tijd 0 tot de laatste tijd van meetbare activiteit (AUC0-TLAST) voor factor VIII: Coagulatie-activiteit (FVIII: C)
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
AUC0-TAST-parameter bij de baseline PK-beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor FVIII: C.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerd AUC0-tlast voor FVIII: C
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerde AUC0-Tlast-parameter bij de basis PK-beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor FVIII: C.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
AUC0-96H voor FVIII: C
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
AUC0-96H parameter bij de basislijn PK-beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor FVIII: C.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerd AUC0-96H voor FVIII: C
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerde AUC0-96H parameter bij de basislijn PK-beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor FVIII: C.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Cmax voor FVIII: C
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
CMAX -parameter bij de baseline PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor FVIII: C.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerde Cmax voor FVIII: C
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Dosis genormaliseerde CMAX -parameter bij de baseline PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor FVIII: C.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Tmax voor FVIII: C
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
TMAX -parameter bij de baseline PK -beoordeling wordt berekend met behulp van NCA voor FVIII: C.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Plasma -niveau van vonvendi op basis van von Willebrand -factor: ristocetine -cofactor (VWF: RCO)
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Het plasma -niveau van vonvendi op basis van VWF: RCO zal worden gerapporteerd.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Plasma -niveau van vonvendi op basis van von Willebrand -factor antigeen (VWF: AG)
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Het plasma -niveau van vonvendi op basis van VWF: AG zal worden gerapporteerd.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Plasma -niveau van vonvendi op basis van von Willebrand -factor collageenbinding (VWF: CB)
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Het plasma -niveau van vonvendi op basis van VWF: CB zal worden gerapporteerd.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Plasma -niveau van factor VIII -stolling (FVIII: C)
Tijdsspanne: Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Plasma -niveau van FVIII: C zal worden gerapporteerd.
Bij aanvang: Binnen 1 uur pre-infusie, 0,25, 0,50, 1, 3, 6, 12, 24, 30, 48, 72 en 96 uur na infusie
Totale hemostatische werkzaamheidsbeoordeling 24 uur na laatste perioperatieve IP -infusie of op dag 14 postoperatief bezoek
Tijdsspanne: Op 24 uur of dag 14
De algehele hemostatische werkzaamheid van Vonvendi, met of zonder advies, zal door de onderzoeker worden beoordeeld met behulp van de hemostatische werkzaamheidsbeoordelingsschaal, 24 uur na de laatste perioperatieve infusie of op het postoperatieve bezoek van de dag 14, afhankelijk van wat het eerst komt.
Op 24 uur of dag 14
Totaal volume van werkelijke en voorspelde intraoperatief bloedverlies na de operatie zoals beoordeeld door de operationele chirurg
Tijdsspanne: Van intraoperatief tot het voltooien van een operatie (tot dag 14)
Intraoperatief werkelijk bloedverlies zal worden beoordeeld door de operationele chirurg bij de voltooiing van de operatie met behulp van een vooraf gedefinieerde 4-punts beoordelingsschaal. 1- Uitstekend (intraoperatief bloedverlies was kleiner dan of gelijk aan de maximale verwachte voor het type procedure dat werd uitgevoerd in een hemostatisch normaal individu [<=] 100 procent [%]); 2- goed (intraoperatief bloedverlies tot 50%meer dan het maximale verwachte bloedverlies voor het type procedure dat wordt uitgevoerd in een hemostatisch normale persoon [101%-150%]); 3- Matig (intraoperatief bloedverlies van meer dan 50% van de verwachte voor het type procedure uitgevoerd in een hemostatisch normale persoon [groter dan (>) 150%]); 4- Geen (ongecontroleerde bloeding door een onvoldoende therapeutische respons ondanks de juiste dosering, waardoor een verandering van stollingsfactorvervangingsregime nodig is). Lagere scores duiden op een betere hemostatische werkzaamheid. Scoren wordt berekend door het werkelijke bloedverlies te vergelijken versus voorspelde bloedverlies.
Van intraoperatief tot het voltooien van een operatie (tot dag 14)
Intraoperatieve hemostatische werkzaamheidsscore zoals beoordeeld door operationele chirurg na voltooiing van de operatie
Tijdsspanne: Na voltooiing van de operatie (tot dag 14)
De hemostase -beoordelingsschaal varieert van 1 tot 4, waarbij 1 = uitstekend, 2 = goed, 3 = matig en 4 = geen. Lagere scores duiden op een betere hemostatische werkzaamheid.
Na voltooiing van de operatie (tot dag 14)
Dagelijkse intra- en postoperatieve gewicht-gecorrigeerde dosis vonvendi met of zonder advies via postoperatieve dag 14
Tijdsspanne: Vanaf de dag van de operatie tot postoperatieve dag 14
Dagelijkse intra- en postoperatieve gewicht-gecorrigeerde dosis vonvendi met of zonder advies via postoperatieve dag 14 zal worden gerapporteerd.
Vanaf de dag van de operatie tot postoperatieve dag 14

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 oktober 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

25 november 2027

Studie voltooiing (Geschat)

25 november 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 augustus 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 augustus 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 augustus 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-577-3002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de niet-geïdentificeerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende studies om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het aanpakken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (de commitment van gegevensuitwisseling van Takeda is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om het delen van gegevens en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende studies zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van de patiënt te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wet- en voorschriften) en met informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen aan te pakken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Von Willebrand (VWD)

Klinische onderzoeken op Vonvendi

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Moldova

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren